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Sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine dell'OMS906 nell'emoglobinuria parossistica notturna

1 marzo 2024 aggiornato da: Omeros Corporation

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di OMS906 in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della somministrazione endovenosa di dosi ripetute di OMS906 5 mg/kg a intervalli di 8 settimane in pazienti affetti da EPN.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo. L'obiettivo primario è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di OMS906 nei pazienti affetti da EPN. Gli obiettivi secondari di questo studio comprendono la valutazione dell'efficacia a lungo termine di OMS906 nei pazienti affetti da EPN. I pazienti riceveranno OMS906 5 mg/kg somministrati come iniezioni endovenose (IV) a intervalli di 8 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Omeros Clinical Trial Information
  • Numero di telefono: 206-676-5000
  • Email: ctinfo@omeros.com

Luoghi di studio

  • Germania
      • Aachen, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • Omeros Investigational Site
      • Ulm, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • Omeros Investigational Site
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Omeros Investigational Site
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera
        • Reclutamento
        • Omeros Investigational Site
  • Ucraina
      • Kyiv, Ucraina
        • Non ancora reclutamento
        • Omeros Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Aver completato l'ultima visita di dosaggio del precedente studio OMS906 EPN.
  2. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un risultato negativo di un test di gravidanza sulle urine altamente sensibile prima di ciascuna dose di OMS906.
  3. Le donne devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per prevenire la gravidanza durante la sperimentazione clinica e per le 20 settimane successive all'ultima dose del farmaco in studio.
  4. Gli uomini devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace con una partner femminile per prevenire la gravidanza durante la sperimentazione clinica e per 20 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  5. Avere lo stato attuale di vaccinazione per Neisseria meningitidis, polmonite da Streptococcus e influenza da Hemophilus e accettare di mantenere la vaccinazione durante lo studio.
  6. Aver fornito il consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Conta piastrinica <30.000/μL o conta assoluta dei neutrofili <500 cellule/μL all'inizio del periodo di valutazione.
  2. Aumento dei test di funzionalità epatica, definiti come bilirubina totale > 2 volte ULN, bilirubina diretta > 1,5 volte ULN e transaminasi elevate (alanina o aspartato aminotransferasi), > 2 volte ULN, a meno che non siano dovuti a emolisi correlata alla EPN.
  3. Anamnesi di eventuali reazioni di ipersensibilità gravi ad altri anticorpi monoclonali o eccipienti inclusi nella preparazione OMS906.
  4. Pazienti con infezioni gravi irrisolte causate da batteri incapsulati tra cui H. influenzae, S. pneumoniae e N. meningitidis.
  5. Pazienti incinte, che stanno pianificando una gravidanza o che allattano.
  6. Storia di qualsiasi disturbo medico, neurologico o psichiatrico significativo che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il paziente non idoneo alla partecipazione all'estensione a lungo termine.
  7. Incapace o non disposto a soddisfare i requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Farmaco in studio OMS906
Somministrazione endovenosa a dose ripetuta di 5 mg/kg del farmaco in studio OMS906 a intervalli di 8 settimane.
Droga: Farmaco in studio OMS906
Somministrazione endovenosa a dose ripetuta di 5 mg/kg del farmaco in studio OMS906 a intervalli di 8 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità complessive della somministrazione di OMS906 a intervalli di 8 settimane nei pazienti affetti da EPN.
Lasso di tempo: 104 settimane
Eventi avversi emergenti dal trattamento, inclusi test di laboratorio clinici clinicamente significativi, elettrocardiogrammi a 12 derivazioni, segni vitali ed esami fisici registrati come evento avverso.
104 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'efficacia misurata dall'emoglobina (Hgb).
Lasso di tempo: Intervalli di 6 mesi
Misurato in base ai pazienti che hanno raggiunto Hb ≥ 12,0 g/dL e alla percentuale di pazienti che mantengono un aumento di Hb ≥ 2 g/dL, ottenuto nello studio precedente, per tutta la durata dell'estensione a lungo termine.
Intervalli di 6 mesi
Valutare l’efficacia in base ai requisiti trasfusionali.
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
Misurare la percentuale di pazienti liberi da trasfusioni e la variazione media rispetto al basale della frequenza trasfusionale dall’inizio dell’estensione a lungo termine.
Settimane 48 e 96
Valutare l’efficacia mediante misurazione della lattato deidrogenasi (LDH).
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
Misurare la variazione media dell'LDH rispetto al basale.
Settimane 48 e 96
Valutare l’efficacia mediante misurazione della conta dei reticolociti.
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
Misurare la variazione media della conta dei reticolociti rispetto al basale.
Settimane 48 e 96
Valutare l’efficacia misurando l’emolisi clinicamente significativa.
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
Misurare la percentuale di pazienti che hanno manifestato emolisi clinicamente significativa.
Settimane 48 e 96
Valutare la Cmax PK della popolazione di OMS906.
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
Farmacocinetica (PK) della somministrazione di dosi multiple di OMS906 utilizzando la concentrazione massima del parametro PK (Cmax).
Settimane 48 e 96
Valutare l’AUC PK della popolazione di OMS906.
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
Farmacocinetica (PK) della somministrazione di dosi multiple di OMS906 utilizzando l'area dei parametri PK sotto la curva tempo-concentrazione (AUC).
Settimane 48 e 96
Valutare l’emivita terminale della farmacocinetica di popolazione dell’OMS906.
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
Farmacocinetica (PK) della somministrazione di dosi multiple di OMS906 utilizzando il parametro dell'emivita terminale.
Settimane 48 e 96
Valutare la PD di OMS906
Lasso di tempo: Settimane 48 e 96
I parametri PD includono la variazione rispetto al basale del fattore D del complemento maturo (FD).
Settimane 48 e 96
Anticorpi antifarmaco OMS906 (ADA).
Lasso di tempo: Settimane 24, 48, 72 e 96
Verrà misurata la presenza di ADA nel siero.
Settimane 24, 48, 72 e 96
Valutare la variazione del punteggio di fatica della valutazione funzionale della terapia della malattia cronica (FACIT).
Lasso di tempo: Settimane 24, 48, 72 e 96
Valutare l'effetto di OMS906 sulla qualità della vita utilizzando la scala di fatica FACIT.
Settimane 24, 48, 72 e 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Omeros Corporation

Investigatori

  • Direttore dello studio: William Pullman, Omeros Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

7 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 marzo 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OMS906-PNH-003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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