Seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de OMS906 en la hemoglobinuria paroxística nocturna
14 de julio de 2026 actualizado por: Omeros Corporation
Un estudio de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de OMS906 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de la administración intravenosa de 5 mg / kg de OMS906 en dosis repetidas en intervalos de 8 semanas en pacientes con HPN.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico, abierto y de un solo brazo.
El objetivo principal es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de OMS906 en pacientes con HPN.
Los objetivos secundarios de este estudio incluyen la evaluación de la eficacia a largo plazo de OMS906 en pacientes con HPN.
Los pacientes recibirán OMS906 5 mg/kg administrados como inyecciones intravenosas (IV) a intervalos de 8 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
25
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aachen, Alemania
- Omeros Investigational Site
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Ulm, Alemania
- Omeros Investigational Site
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Leeds, Reino Unido
- Omeros Investigational Site
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Lausanne, Suiza
- Omeros Investigational Site
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Kyiv, Ucrania
- Omeros Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
- Haber completado la última visita de dosificación del estudio OMS906 PNH anterior.
- Las pacientes mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo de una prueba de embarazo en orina altamente sensible antes de cada dosis de OMS906.
- Las mujeres deben utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz para prevenir el embarazo durante el ensayo clínico y durante las 20 semanas posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
- Los hombres deben utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz con una pareja femenina para prevenir el embarazo durante el ensayo clínico y durante 20 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Tener estado de vacunación vigente contra Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumonia y Hemophilus influenza y aceptar mantener la vacunación durante todo el estudio.
- Haber dado su consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Recuento de plaquetas <30 000/μL o recuento absoluto de neutrófilos <500 células/μL al inicio del Período de Evaluación.
- Elevación de las pruebas de función hepática, definida como bilirrubina total > 2 x LSN, bilirrubina directa > 1,5 x LSN y transaminasas elevadas (alanina o aspartato aminotransferasa), > 2 x LSN, a menos que se deba a hemólisis relacionada con HPN.
- Historial de reacciones de hipersensibilidad graves a otros anticuerpos monoclonales o excipientes incluidos en la preparación OMS906.
- Pacientes con infecciones graves no resueltas causadas por bacterias encapsuladas, incluidas H. influenzae, S. pneumoniae y N. meningitidis.
- Pacientes mujeres embarazadas, que planean quedar embarazadas o que están amamantando.
- Antecedentes de cualquier trastorno médico, neurológico o psiquiátrico importante que, en opinión del investigador, haría que el paciente no fuera apto para participar en la extensión a largo plazo.
- No poder o no querer cumplir con los requisitos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Fármaco del estudio OMS906
OMS906 fármaco del estudio en dosis repetidas de 5 mg/kg por vía intravenosa a intervalos de 8 semanas.
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OMS906 fármaco del estudio dosis repetida 5 mg/kg administración intravenosa a intervalos de 8 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad generales de la administración de OMS906 en intervalos de 8 semanas en pacientes con HPN.
Periodo de tiempo: 104 semanas
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Eventos adversos surgidos del tratamiento, incluidas pruebas de laboratorio clínico clínicamente significativas, electrocardiogramas de 12 derivaciones, signos vitales y exámenes físicos registrados como eventos adversos.
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104 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la eficacia medida por la hemoglobina (Hgb).
Periodo de tiempo: Intervalos de 6 meses
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Medido por pacientes que alcanzaron Hb ≥ 12,0 g/dL y por proporción de pacientes que mantuvieron un aumento en Hb ≥ 2 g/dL, logrado en el estudio anterior, durante la duración de la extensión a largo plazo.
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Intervalos de 6 meses
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Evaluar la eficacia según los requisitos de transfusión.
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
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Mida la proporción de pacientes que no reciben transfusiones y el cambio medio desde el inicio en la frecuencia de las transfusiones desde el inicio de la extensión a largo plazo.
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Semanas 48 y 96
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Evaluar la eficacia mediante la medición de la lactato deshidrogenasa (LDH).
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
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Mida el cambio medio de LDH desde el inicio.
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Semanas 48 y 96
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Evaluar la eficacia mediante la medición del recuento de reticulocitos.
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
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Mida el cambio medio en el recuento de reticulocitos desde el inicio.
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Semanas 48 y 96
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Evaluar la eficacia mediante la medición de la hemólisis irruptiva clínica.
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
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Mida la proporción de pacientes que experimentan hemólisis clínica irruptiva.
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Semanas 48 y 96
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Evaluar la FC poblacional Cmax de OMS906.
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
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Farmacocinética (PK) de la administración de dosis múltiples de OMS906 utilizando la concentración máxima del parámetro PK (Cmax).
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Semanas 48 y 96
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Evaluar el AUC PK poblacional de OMS906.
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
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Farmacocinética (PK) de la administración de dosis múltiples de OMS906 utilizando el área del parámetro PK bajo la curva tiempo-concentración (AUC).
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Semanas 48 y 96
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Evaluar la vida media terminal farmacocinética poblacional de OMS906.
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
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Farmacocinética (PK) de la administración de dosis múltiples de OMS906 utilizando el parámetro de vida media terminal.
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Semanas 48 y 96
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Para evaluar la PD de OMS906
Periodo de tiempo: Semanas 48 y 96
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Los parámetros de PD incluyen cambios desde el inicio en el factor D del complemento maduro (FD).
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Semanas 48 y 96
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Anticuerpos antidrogas (ADA) OMS906.
Periodo de tiempo: Semanas 24, 48, 72 y 96
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Se medirá la presencia de ADA en suero.
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Semanas 24, 48, 72 y 96
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Evalúe el cambio en la puntuación de fatiga de la Evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT).
Periodo de tiempo: Semanas 24, 48, 72 y 96
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Evaluar el efecto de OMS906 sobre la calidad de vida mediante la escala de fatiga FACIT.
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Semanas 24, 48, 72 y 96
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: William Pullman, Omeros Corporation
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de febrero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de marzo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
7 de marzo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- OMS906-PNH-003
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .