Langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av OMS906 ved paroksysmal nattlig hemoglobinuri
14. juli 2026 oppdatert av: Omeros Corporation
En åpen studie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av OMS906 hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)
Formålet med denne studien er å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen ved gjentatt dose OMS906 5 mg/kg IV administrering med 8 ukers intervaller hos pasienter med PNH.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, åpen enarmsstudie.
Hovedmålet er å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til OMS906 hos pasienter med PNH.
Sekundære mål for denne studien inkluderer vurdering av den langsiktige effekten av OMS906 hos pasienter med PNH.
Pasienter vil få OMS906 5 mg/kg administrert som intravenøse (IV) injeksjoner med 8 ukers intervaller.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
25
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Leeds, Storbritannia
- Omeros Investigational Site
-
-
-
-
-
Lausanne, Sveits
- Omeros Investigational Site
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland
- Omeros Investigational Site
-
Ulm, Tyskland
- Omeros Investigational Site
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina
- Omeros Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Har fullført det siste doseringsbesøket i den tidligere OMS906 PNH-studien.
- Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha et negativt resultat fra en svært sensitiv uringraviditetstest før hver dose av OMS906.
- Kvinner må bruke svært effektiv prevensjon for å forhindre graviditet under den kliniske utprøvingen og i 20 uker etter siste dose av studiemedikamentet.
- Menn må bruke svært effektiv prevensjon med en kvinnelig partner for å forhindre graviditet under den kliniske utprøvingen og i 20 uker etter siste dose av studiemedikamentet.
- Har nåværende vaksinasjonsstatus for Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumonia og Hemophilus influenza og godtar å opprettholde vaksinasjonen gjennom hele studien.
- Har gitt informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Blodplateantall <30 000/µL eller absolutt nøytrofiltall <500 celler/µL ved starten av evalueringsperioden.
- Forhøyelse av leverfunksjonstester, definert som total bilirubin > 2 x ULN, direkte bilirubin > 1,5 x ULN, og forhøyede transaminaser (alanin eller aspartataminotransferase), > 2 X ULN med mindre det skyldes PNH-relatert hemolyse.
- Anamnese med alvorlige overfølsomhetsreaksjoner mot andre monoklonale antistoffer eller hjelpestoffer inkludert i OMS906-preparatet.
- Pasienter med uløste alvorlige infeksjoner forårsaket av innkapslede bakterier inkludert H. influenzae, S. pneumoniae og N. meningitidis.
- Gravid, planlegger å bli gravid eller ammende kvinnelige pasienter.
- Historie om enhver betydelig medisinsk, nevrologisk eller psykiatrisk lidelse som etter etterforskerens mening ville gjøre pasienten uegnet for deltakelse i den langsiktige forlengelsen.
- Kan ikke eller vil ikke overholde kravene til studiet.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: OMS906 studiemedisin
OMS906 studiemedisin gjentatt dose 5 mg/kg IV administrering med 8 ukers intervaller.
|
OMS906 studiemedisin gjentatt dose 5 mg/kg IV administrering med 8 ukers intervaller
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere generell sikkerhet og tolerabilitet av OMS906-administrasjon med 8-ukers intervaller hos PNH-pasienter.
Tidsramme: 104 uker
|
Bivirkninger som oppstår ved behandling, inkludert klinisk signifikante kliniske laboratorietester, 12-avlednings elektrokardiogrammer, vitale tegn og fysiske undersøkelser registrert som en bivirkning.
|
104 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere effekt målt ved hemoglobin (Hgb).
Tidsramme: 6 måneders mellomrom
|
Målt ved pasienter som oppnår Hb ≥ 12,0 g/dL og ved andel pasienter som opprettholder en økning i Hb ≥ 2 g/dL, oppnådd i den tidligere studien, gjennom varigheten av langtidsforlengelsen.
|
6 måneders mellomrom
|
|
For å vurdere effekt ved transfusjonskrav.
Tidsramme: Uke 48 og 96
|
Mål andel pasienter som er transfusjonsfrie og gjennomsnittlig endring fra baseline i transfusjonsfrekvens fra starten av langtidsforlengelsen.
|
Uke 48 og 96
|
|
For å vurdere effekt ved måling av laktatdehydrogenase (LDH).
Tidsramme: Uke 48 og 96
|
Mål gjennomsnittlig LDH-endring fra baseline.
|
Uke 48 og 96
|
|
For å vurdere effektiviteten ved å måle retikulocytttallet.
Tidsramme: Uke 48 og 96
|
Mål gjennomsnittlig endring i retikulocyttantall fra baseline.
|
Uke 48 og 96
|
|
For å vurdere effekt ved måling av klinisk gjennombruddshemolyse.
Tidsramme: Uke 48 og 96
|
Mål andelen pasienter som opplever klinisk gjennombruddshemolyse.
|
Uke 48 og 96
|
|
For å vurdere populasjonens PK Cmax på OMS906.
Tidsramme: Uke 48 og 96
|
Farmakokinetikk (PK) ved flerdoseadministrasjon av OMS906 ved bruk av PK-parameter maksimal konsentrasjon (Cmax).
|
Uke 48 og 96
|
|
For å vurdere populasjons PK AUC for OMS906.
Tidsramme: Uke 48 og 96
|
Farmakokinetikk (PK) for administrering av flere doser av OMS906 ved bruk av PK-parameterområde under tidskonsentrasjonskurven (AUC).
|
Uke 48 og 96
|
|
For å vurdere populasjons PK terminal halveringstid for OMS906.
Tidsramme: Uke 48 og 96
|
Farmakokinetikk (PK) for administrering av flere doser av OMS906 ved bruk av terminal halveringstid parameter.
|
Uke 48 og 96
|
|
For å vurdere PD av OMS906
Tidsramme: Uke 48 og 96
|
PD-parametere inkluderer endring fra baseline i moden komplementfaktor D (FD).
|
Uke 48 og 96
|
|
OMS906 antistoff-antistoffer (ADA).
Tidsramme: Uke 24, 48, 72 og 96
|
Tilstedeværelse av ADA i serum vil bli målt.
|
Uke 24, 48, 72 og 96
|
|
Vurder endringen i tretthetsscore for funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT).
Tidsramme: Uke 24, 48, 72 og 96
|
For å vurdere effekten av OMS906 på livskvalitet ved å bruke FACIT fatigue-skalaen.
|
Uke 24, 48, 72 og 96
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: William Pullman, Omeros Corporation
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. februar 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. april 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. februar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. mars 2024
Først lagt ut (Faktiske)
7. mars 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- OMS906-PNH-003
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .