Segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do OMS906 na hemoglobinúria paroxística noturna
14 de julho de 2026 atualizado por: Omeros Corporation
Um estudo aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia em longo prazo do OMS906 em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo da administração IV de dose repetida de OMS906 5 mg/kg em intervalos de 8 semanas em pacientes com HPN.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, aberto e de braço único.
O objetivo principal é avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do OMS906 em pacientes com HPN.
Os objetivos secundários deste estudo incluem a avaliação da eficácia a longo prazo do OMS906 em pacientes com HPN.
Os pacientes receberão OMS906 5 mg/kg administrado como injeções intravenosas (IV) em intervalos de 8 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
25
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha
- Omeros Investigational Site
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Ulm, Alemanha
- Omeros Investigational Site
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Leeds, Reino Unido
- Omeros Investigational Site
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Lausanne, Suíça
- Omeros Investigational Site
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Kyiv, Ucrânia
- Omeros Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter concluído a última visita de dosagem do estudo anterior OMS906 PNH.
- Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo em um teste de gravidez de urina altamente sensível antes de cada dose de OMS906.
- As mulheres devem usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes para prevenir a gravidez durante o ensaio clínico e por 20 semanas após a última dose do medicamento do estudo.
- Os homens devem usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes com uma parceira para prevenir a gravidez durante o ensaio clínico e por 20 semanas após a última dose do medicamento do estudo.
- Ter status de vacinação atual para Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumonia e Hemophilus influenza e concordar em manter a vacinação durante todo o estudo.
- Forneceram consentimento informado
Critério de exclusão:
- Contagem de plaquetas <30.000/µL ou contagem absoluta de neutrófilos <500 células/µL no início do período de avaliação.
- Elevação dos testes de função hepática, definidos como bilirrubina total > 2 x LSN, bilirrubina direta > 1,5 x LSN e transaminases elevadas (alanina ou aspartato aminotransferase), > 2 X LSN, a menos que seja devido a hemólise relacionada à HPN.
- História de quaisquer reações de hipersensibilidade graves a outros anticorpos monoclonais ou excipientes incluídos na preparação OMS906.
- Pacientes com infecções graves não resolvidas causadas por bactérias encapsuladas, incluindo H. influenzae, S. pneumoniae e N. meningitidis.
- Grávida, planejando engravidar ou amamentando pacientes do sexo feminino.
- História de qualquer distúrbio médico, neurológico ou psiquiátrico significativo que, na opinião do investigador, tornaria o paciente inadequado para participação na extensão de longo prazo.
- Incapaz ou sem vontade de cumprir os requisitos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Medicamento do estudo OMS906
Administração IV de dose repetida de 5 mg/kg do medicamento do estudo OMS906 em intervalos de 8 semanas.
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Administração intravenosa de dose repetida de 5 mg/kg do medicamento do estudo OMS906 em intervalos de 8 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Para avaliar a segurança geral e tolerabilidade da administração de OMS906 em intervalos de 8 semanas em pacientes com HPN.
Prazo: 104 semanas
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Eventos adversos emergentes do tratamento, incluindo testes laboratoriais clínicos clinicamente significativos, eletrocardiogramas de 12 derivações, sinais vitais e exames físicos registrados como evento adverso.
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104 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar a eficácia medida pela hemoglobina (Hgb).
Prazo: Intervalos de 6 meses
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Medido pelos pacientes que atingiram Hb ≥ 12,0 g/dL e pela proporção de pacientes que mantiveram um aumento de Hb ≥ 2 g/dL, alcançado no estudo anterior, durante a extensão de longo prazo.
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Intervalos de 6 meses
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Para avaliar a eficácia pelas necessidades de transfusão.
Prazo: Semanas 48 e 96
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Meça a proporção de pacientes que estão livres de transfusão e a alteração média da linha de base na frequência de transfusão desde o início da extensão de longo prazo.
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Semanas 48 e 96
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Para avaliar a eficácia pela medição da lactato desidrogenase (LDH).
Prazo: Semanas 48 e 96
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Meça a alteração média do LDH em relação à linha de base.
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Semanas 48 e 96
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Para avaliar a eficácia pela medição da contagem de reticulócitos.
Prazo: Semanas 48 e 96
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Meça a alteração média na contagem de reticulócitos desde o início.
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Semanas 48 e 96
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Para avaliar a eficácia medindo a hemólise clínica inovadora.
Prazo: Semanas 48 e 96
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Meça a proporção de pacientes que apresentam hemólise clínica inovadora.
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Semanas 48 e 96
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Para avaliar a PK Cmax da população de OMS906.
Prazo: Semanas 48 e 96
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Farmacocinética (PK) da administração de doses múltiplas de OMS906 usando concentração máxima do parâmetro PK (Cmax).
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Semanas 48 e 96
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Para avaliar a AUC farmacocinética da população do OMS906.
Prazo: Semanas 48 e 96
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Farmacocinética (PK) da administração de doses múltiplas de OMS906 usando a área do parâmetro PK sob a curva de concentração de tempo (AUC).
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Semanas 48 e 96
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Para avaliar a meia-vida terminal da farmacocinética populacional do OMS906.
Prazo: Semanas 48 e 96
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Farmacocinética (PK) da administração de doses múltiplas de OMS906 usando parâmetro de meia-vida terminal.
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Semanas 48 e 96
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Para avaliar PD do OMS906
Prazo: Semanas 48 e 96
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Os parâmetros de DP incluem a alteração da linha de base no fator D do complemento maduro (FD).
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Semanas 48 e 96
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Anticorpos antidrogas OMS906 (ADA).
Prazo: Semanas 24, 48, 72 e 96
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A presença de ADA no soro será medida.
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Semanas 24, 48, 72 e 96
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Avalie a mudança na pontuação de fadiga da Avaliação Funcional da Terapia para Doenças Crônicas (FACIT).
Prazo: Semanas 24, 48, 72 e 96
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Avaliar o efeito do OMS906 na qualidade de vida usando a escala de fadiga FACIT.
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Semanas 24, 48, 72 e 96
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: William Pullman, Omeros Corporation
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de fevereiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de abril de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de fevereiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de março de 2024
Primeira postagem (Real)
7 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OMS906-PNH-003
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .