Exercice chez les personnes atteintes de mucoviscidose sous thérapie modulatrice CFTR (FIQMODE)
13 mars 2024 mis à jour par: Margarita Pérez-Ruiz, Universidad Politecnica de Madrid
Effets d'un programme d'exercices de force sur la santé musculaire chez les personnes atteintes de mucoviscidose traitées avec des modulateurs du récepteur régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR)
Récemment, le traitement de la fibrose kystique (FK) a incorporé de nouveaux modulateurs/amplificateurs du régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR).
Il est donc de plus en plus important d'étudier les effets secondaires de ces médicaments, leurs effets extrapulmonaires et leurs interactions possibles avec d'autres médicaments et avec l'exercice.
A cet effet, un essai contrôlé randomisé est proposé pour déterminer les effets d'une intervention d'exercice télématique sur la santé musculaire, dans un groupe de 48 enfants et adolescents atteints de mucoviscidose traités avec ces modulateurs CFTR de nouvelle génération.
Ils seront répartis au hasard en deux groupes (groupe d'exercice et groupe témoin).
L'effet de l'intervention sera analysé en mesurant les variables de la santé musculaire, de la forme cardiorespiratoire, de la fonction pulmonaire, de la composition corporelle, des biomarqueurs inflammatoires et des miARN.
Une fois le programme d'intervention terminé, l'observance de l'exercice et l'évolution clinique après un an seront analysées.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Objectifs spécifiques
- Déterminer les effets d'une intervention d'exercices de force dans un groupe d'enfants et d'adolescents atteints de mucoviscidose traités avec des modulateurs CFTR de nouvelle génération sur : (1.i) la force musculaire périphérique ; (1.ii) force des muscles respiratoires ; (1.iii) la masse musculaire et (1.iv) les biomarqueurs des lésions musculaires.
- Déterminer les effets d'une intervention d'exercices de force dans un groupe d'enfants et d'adolescents atteints de mucoviscidose traités avec des modulateurs CFTR de nouvelle génération sur : (2.i) la condition cardiorespiratoire ; (2.ii) la composition corporelle et (2.iii) la fonction pulmonaire.
- Déterminer les effets d'une intervention d'exercice basée sur la force dans un groupe d'enfants et d'adolescents atteints de mucoviscidose traités avec des modulateurs CFTR de nouvelle génération sur : (3.i) les biomarqueurs de l'état inflammatoire et (3.ii) l'expression des miARN associés.
- Déterminer les effets d'une intervention d'exercice basée sur la force dans un groupe d'enfants et d'adolescents atteints de mucoviscidose traités avec les modulateurs CFTR de nouvelle génération sur les niveaux d'Elexaxcaftor/Ivacaftor/Tezacaftor et leurs métabolites.
- Évaluer l'évolution clinique et l'observance de l'exercice après 6 mois de programme chez les enfants et adolescents atteints de mucoviscidose traités avec la nouvelle génération de modulateurs CFTR.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
48
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Margarita Pérez Ruiz, PhD
- Numéro de téléphone: Ext. 77960 +34910677960
- E-mail: margarita.perez@upm.es
Lieux d'étude
-
-
-
Madrid, Espagne, 28040
- Recrutement
- Facultad de Ciencias de la Actividad Física y Deporte - INEF UPM
-
Contact:
- Marcela González Gross, PhD
- Numéro de téléphone: +34910677980
- E-mail: marcela.gonzalez.gross@upm.es
-
Chercheur principal:
- Margarita M Pérez-Ruiz, PhD
-
Sous-enquêteur:
- Marcela González-Gross, PhD
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- patients diagnostiqués avec la mucoviscidose.
- patients âgés de 6 à 20 ans.
- patients recevant un traitement avec un nouveau médicament modulateur de la protéine CFTR
- lecture, acceptation et signature du formulaire de consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Patients FK présentant des symptômes d'exacerbation pulmonaire au cours des quatre dernières semaines.
- avec un diagnostic d'autres maladies pulmonaires cardiorespiratoires évoluant vers un symptôme de dysfonctionnement respiratoire persistant.
- Patients FK présentant des altérations musculo-squelettiques qui influencent les évaluations.
- Patiente FK qui est enceinte au moment de l'étude
- Patient FK présentant une déficience cognitive ;
- Patient FK avec un dosage incomplet de thérapie modulatrice ;
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Intervention
Exercice télématique : Un programme d'exercices de résistance supervisé à distance sera réalisé pendant 16 semaines, avec deux séances hebdomadaires d'une durée d'environ 60 minutes chacune. L'entraînement sera réalisé en groupes de quatre patients, en fonction de leur fonction pulmonaire/forme physique. La première séance de formation se fera sur place (Université) pour la familiarisation, la planification et l'ajustement des exercices, et les séances suivantes se dérouleront en ligne. Chaque séance est divisée en : (i) Échauffement et mobilité articulaire ; (ii) partie principale : exercices de musculation pour différents groupes musculaires ; et (iii) récupération : exercices d’étirement et de respiration. |
Intervention d'exercices de 16 semaines : Au début de l'intervention, nous réaliserons une séance de familiarisation en face-à-face avec les exercices du programme de formation.
L'intervention comprendra 2 séances/semaine pendant 16 semaines.
Chaque séance se compose de trois étapes : (i) Échauffement : 10 min de mobilité articulaire et d'exercices de faible intensité impliquant la musculature à travailler lors de cette séance ; (ii) Partie principale : circuit training composé principalement d'exercices de force ciblant les différents groupes musculaires du corps et d'activités ludiques (iii) Récupération : 10 min avec travail de respiration guidé et étirements des principaux groupes musculaires travaillés
|
|
Aucune intervention: Contrôle
Le groupe témoin suivra les recommandations de routine de l'équipe multidisciplinaire FK basées sur les directives de l'OMS.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Modifications de la force musculaire périphérique
Délai: Base de référence, pré-intervention et immédiatement après l'intervention.
|
La force musculaire des membres supérieurs et inférieurs (kg) sera évaluée à l'aide de dynamomètres.
|
Base de référence, pré-intervention et immédiatement après l'intervention.
|
|
Modifications de la force musculaire inspiratoire/expiratoire (MIP/MEP) (cmH2O)
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Force musculaire inspiratoire et expiratoire : la pression inspiratoire maximale (MIP) et la pression expiratoire maximale (MEP) seront mesurées.
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications de la capacité fonctionnelle : capacité de puissance des membres inférieurs
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Test assis-debout de 30 secondes.
Unité de mesure : nombre de répétitions.
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications de la capacité fonctionnelle : capacité de marche
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
10m Temps(s) Tests Up and Go.
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modification de la condition cardiorespiratoire : consommation maximale d'oxygène
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Pour évaluer la condition cardiorespiratoire, un tapis roulant et un analyseur de gaz seront utilisés.
Le test vise à déterminer la consommation maximale d'oxygène (VO2pic en ml/kg/min).
VO2peak sera enregistré comme la valeur la plus élevée obtenue pendant une période continue de 30 s.
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modification de la condition cardiorespiratoire : seuil ventilatoire VT1
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Pour évaluer la condition cardiorespiratoire, un tapis roulant et un analyseur de gaz seront utilisés.
Le test vise à déterminer le seuil ventilatoire VT1 en réponse à un effort maximal.
VT1 sera déterminé en utilisant les critères d'une augmentation à la fois de l'équivalent ventilatoire pour la consommation d'oxygène (VE/VO2) et de la pression d'oxygène de fin d'expiration sans augmentation de l'équivalent ventilatoire pour la production de dioxyde de carbone (VE/VCO2).
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Modifications de la fonction pulmonaire : capacité vitale forcée (CVF)
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
La spirométrie évaluera : la capacité vitale forcée (CVF) en millilitres et le pourcentage de la valeur prédite
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications de la fonction pulmonaire : volume expiratoire forcé dans la première seconde (VEMS)
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
La spirométrie évaluera : le volume expiratoire forcé dans la première seconde (VEMS). Les données seront exprimées en valeurs absolues et en score z sur la base de l'équation de référence de la Global Lung Initiative (GLI) établissant comme limite de normalité (LIN) un score z. valeur du VEMS comprise entre -1,64 et + 1,64.
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications de la composition anthropométrique et corporelle : poids
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Poids (kg)
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications de la composition anthropométrique et corporelle : taille
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Hauteur (cm)
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications de la composition anthropométrique et corporelle : IMC
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
IMC (kg/m2)
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications de la composition corporelle : masse grasse totale
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Masse grasse totale (kg)
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications de la composition corporelle : FMI
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
indice de masse grasse (FMI) (kg/m2),
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications de la composition corporelle : masse maigre kg
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Masse maigre en kg
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications de la composition corporelle : % de masse maigre
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Masse maigre en %
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications de la qualité de vie à l'aide du questionnaire sur la fibrose kystique
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés correspondant à une meilleure qualité de vie.
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications des niveaux plasmatiques des biomarqueurs des lésions musculaires
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Biomarqueurs sanguins des lésions musculaires sous forme de CK mesurés en microgrammes par litre (mcg/L)
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications des taux plasmatiques d'inflammation : hs-CRP
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Dosage de la protéine C-réactive à haute sensibilité (hs-CRP) en milligrammes/litre
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
|
Modifications des taux plasmatiques d'inflammation : interleukines
Délai: Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Analyse des interleukines telles que l'IL6, l'IL-10 en picogrammes/millilitre
|
Base de référence, avant l'intervention et immédiatement après l'intervention
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Margarita Perez Ruiz, PhD, Universidad Politecnica de Madrid
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Borg GA. Psychophysical bases of perceived exertion. Med Sci Sports Exerc. 1982;14(5):377-81.
- Dekkers JF, Wiegerinck CL, de Jonge HR, Bronsveld I, Janssens HM, de Winter-de Groot KM, Brandsma AM, de Jong NW, Bijvelds MJ, Scholte BJ, Nieuwenhuis EE, van den Brink S, Clevers H, van der Ent CK, Middendorp S, Beekman JM. A functional CFTR assay using primary cystic fibrosis intestinal organoids. Nat Med. 2013 Jul;19(7):939-45. doi: 10.1038/nm.3201. Epub 2013 Jun 2.
- Riordan JR, Rommens JM, Kerem B, Alon N, Rozmahel R, Grzelczak Z, Zielenski J, Lok S, Plavsic N, Chou JL, et al. Identification of the cystic fibrosis gene: cloning and characterization of complementary DNA. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1066-73. doi: 10.1126/science.2475911. Erratum In: Science 1989 Sep 29;245(4925):1437.
- Elborn JS. Cystic fibrosis. Lancet. 2016 Nov 19;388(10059):2519-2531. doi: 10.1016/S0140-6736(16)00576-6. Epub 2016 Apr 29.
- Nixon PA, Orenstein DM, Kelsey SF, Doershuk CF. The prognostic value of exercise testing in patients with cystic fibrosis. N Engl J Med. 1992 Dec 17;327(25):1785-8. doi: 10.1056/NEJM199212173272504.
- Tejero Garcia S, Giraldez Sanchez MA, Cejudo P, Quintana Gallego E, Dapena J, Garcia Jimenez R, Cano Luis P, Gomez de Terreros I. Bone health, daily physical activity, and exercise tolerance in patients with cystic fibrosis. Chest. 2011 Aug;140(2):475-481. doi: 10.1378/chest.10-1508. Epub 2011 Feb 3.
- van de Weert-van Leeuwen PB, Hulzebos HJ, Werkman MS, Michel S, Vijftigschild LA, van Meegen MA, van der Ent CK, Beekman JM, Arets HG. Chronic inflammation and infection associate with a lower exercise training response in cystic fibrosis adolescents. Respir Med. 2014 Mar;108(3):445-52. doi: 10.1016/j.rmed.2013.08.012. Epub 2013 Aug 28.
- Gao M, Huang Y, Wang Q, Liu K, Sun G. Effects of High-Intensity Interval Training on Pulmonary Function and Exercise Capacity in Individuals with Chronic Obstructive Pulmonary Disease: A Meta-Analysis and Systematic Review. Adv Ther. 2022 Jan;39(1):94-116. doi: 10.1007/s12325-021-01920-6. Epub 2021 Nov 18. Erratum In: Adv Ther. 2022 Jul;39(7):3424.
- Kerem B, Rommens JM, Buchanan JA, Markiewicz D, Cox TK, Chakravarti A, Buchwald M, Tsui LC. Identification of the cystic fibrosis gene: genetic analysis. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1073-80. doi: 10.1126/science.2570460.
- From the American Association of Neurological Surgeons (AANS), American Society of Neuroradiology (ASNR), Cardiovascular and Interventional Radiology Society of Europe (CIRSE), Canadian Interventional Radiology Association (CIRA), Congress of Neurological Surgeons (CNS), European Society of Minimally Invasive Neurological Therapy (ESMINT), European Society of Neuroradiology (ESNR), European Stroke Organization (ESO), Society for Cardiovascular Angiography and Interventions (SCAI), Society of Interventional Radiology (SIR), Society of NeuroInterventional Surgery (SNIS), and World Stroke Organization (WSO); Sacks D, Baxter B, Campbell BCV, Carpenter JS, Cognard C, Dippel D, Eesa M, Fischer U, Hausegger K, Hirsch JA, Shazam Hussain M, Jansen O, Jayaraman MV, Khalessi AA, Kluck BW, Lavine S, Meyers PM, Ramee S, Rufenacht DA, Schirmer CM, Vorwerk D. Multisociety Consensus Quality Improvement Revised Consensus Statement for Endovascular Therapy of Acute Ischemic Stroke. Int J Stroke. 2018 Aug;13(6):612-632. doi: 10.1177/1747493018778713. Epub 2018 May 22. No abstract available.
- Bell SC, Mall MA, Gutierrez H, Macek M, Madge S, Davies JC, Burgel PR, Tullis E, Castanos C, Castellani C, Byrnes CA, Cathcart F, Chotirmall SH, Cosgriff R, Eichler I, Fajac I, Goss CH, Drevinek P, Farrell PM, Gravelle AM, Havermans T, Mayer-Hamblett N, Kashirskaya N, Kerem E, Mathew JL, McKone EF, Naehrlich L, Nasr SZ, Oates GR, O'Neill C, Pypops U, Raraigh KS, Rowe SM, Southern KW, Sivam S, Stephenson AL, Zampoli M, Ratjen F. The future of cystic fibrosis care: a global perspective. Lancet Respir Med. 2020 Jan;8(1):65-124. doi: 10.1016/S2213-2600(19)30337-6. Epub 2019 Sep 27. Erratum In: Lancet Respir Med. 2019 Dec;7(12):e40.
- Rommens JM, Zengerling-Lentes S, Kerem B, Melmer G, Buchwald M, Tsui LC. Physical localization of two DNA markers closely linked to the cystic fibrosis locus by pulsed-field gel electrophoresis. Am J Hum Genet. 1989 Dec;45(6):932-41.
- Bergeron C, Cantin AM. Cystic Fibrosis: Pathophysiology of Lung Disease. Semin Respir Crit Care Med. 2019 Dec;40(6):715-726. doi: 10.1055/s-0039-1694021. Epub 2019 Oct 28.
- Singh VK, Schwarzenberg SJ. Pancreatic insufficiency in Cystic Fibrosis. J Cyst Fibros. 2017 Nov;16 Suppl 2:S70-S78. doi: 10.1016/j.jcf.2017.06.011.
- Kamal N, Surana P, Koh C. Liver disease in patients with cystic fibrosis. Curr Opin Gastroenterol. 2018 May;34(3):146-151. doi: 10.1097/MOG.0000000000000432.
- Ratchford TL, Teckman JH, Patel DR. Gastrointestinal pathophysiology and nutrition in cystic fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2018 Sep;12(9):853-862. doi: 10.1080/17474124.2018.1502663. Epub 2018 Aug 3.
- Quinton PM. Cystic fibrosis: lessons from the sweat gland. Physiology (Bethesda). 2007 Jun;22:212-25. doi: 10.1152/physiol.00041.2006.
- Shteinberg M, Taylor-Cousar JL, Durieu I, Cohen-Cymberknoh M. Fertility and Pregnancy in Cystic Fibrosis. Chest. 2021 Dec;160(6):2051-2060. doi: 10.1016/j.chest.2021.07.024. Epub 2021 Jul 18.
- Reznikov LR. Cystic Fibrosis and the Nervous System. Chest. 2017 May;151(5):1147-1155. doi: 10.1016/j.chest.2016.11.009. Epub 2016 Nov 19.
- Khalaf M, Scott-Ward T, Causer A, Saynor Z, Shepherd A, Gorecki D, Lewis A, Laight D, Shute J. Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) in Human Lung Microvascular Endothelial Cells Controls Oxidative Stress, Reactive Oxygen-Mediated Cell Signaling and Inflammatory Responses. Front Physiol. 2020 Jul 29;11:879. doi: 10.3389/fphys.2020.00879. eCollection 2020.
- Tousson A, Van Tine BA, Naren AP, Shaw GM, Schwiebert LM. Characterization of CFTR expression and chloride channel activity in human endothelia. Am J Physiol. 1998 Dec;275(6):C1555-64. doi: 10.1152/ajpcell.1998.275.6.C1555.
- Plebani R, Tripaldi R, Lanuti P, Recchiuti A, Patruno S, Di Silvestre S, Simeone P, Anile M, Venuta F, Prioletta M, Mucilli F, Del Porto P, Marchisio M, Pandolfi A, Romano M. Establishment and long-term culture of human cystic fibrosis endothelial cells. Lab Invest. 2017 Nov;97(11):1375-1384. doi: 10.1038/labinvest.2017.74. Epub 2017 Jul 31.
- Totani L, Plebani R, Piccoli A, Di Silvestre S, Lanuti P, Recchiuti A, Cianci E, Dell'Elba G, Sacchetti S, Patruno S, Guarnieri S, Mariggio MA, Mari VC, Anile M, Venuta F, Del Porto P, Moretti P, Prioletta M, Mucilli F, Marchisio M, Pandolfi A, Evangelista V, Romano M. Mechanisms of endothelial cell dysfunction in cystic fibrosis. Biochim Biophys Acta Mol Basis Dis. 2017 Dec;1863(12):3243-3253. doi: 10.1016/j.bbadis.2017.08.011. Epub 2017 Aug 25.
- Calella P, Valerio G, Brodlie M, Donini LM, Siervo M. Cystic fibrosis, body composition, and health outcomes: a systematic review. Nutrition. 2018 Nov;55-56:131-139. doi: 10.1016/j.nut.2018.03.052. Epub 2018 Apr 6.
- Galluzzi L, Kroemer G. Etiological involvement of CFTR in apparently unrelated human diseases. Mol Cell Oncol. 2018 Dec 27;6(1):1558874. doi: 10.1080/23723556.2018.1558874. eCollection 2019. No abstract available.
- Zemanick ET, Ong T, Daines CL, Dellon EP, Muhlebach MS, Esther CR Jr. Highlights from the 2015 North American Cystic Fibrosis Conference. Pediatr Pulmonol. 2016 Jun;51(6):650-7. doi: 10.1002/ppul.23441. Epub 2016 Apr 13.
- Angelis A, Kanavos P, Lopez-Bastida J, Linertova R, Nicod E, Serrano-Aguilar P; BURQOL-RD Research Network. Social and economic costs and health-related quality of life in non-institutionalised patients with cystic fibrosis in the United Kingdom. BMC Health Serv Res. 2015 Sep 28;15:428. doi: 10.1186/s12913-015-1061-3.
- Nichols DP, Donaldson SH, Frederick CA, Freedman SD, Gelfond D, Hoffman LR, Kelly A, Narkewicz MR, Pittman JE, Ratjen F, Sagel SD, Rosenfeld M, Schwarzenberg SJ, Singh PK, Solomon GM, Stalvey MS, Kirby S, VanDalfsen JM, Clancy JP, Rowe SM. PROMISE: Working with the CF community to understand emerging clinical and research needs for those treated with highly effective CFTR modulator therapy. J Cyst Fibros. 2021 Mar;20(2):205-212. doi: 10.1016/j.jcf.2021.02.003. Epub 2021 Feb 19.
- Burgener EB, Moss RB. Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulators: precision medicine in cystic fibrosis. Curr Opin Pediatr. 2018 Jun;30(3):372-377. doi: 10.1097/MOP.0000000000000627.
- Gramegna A, Contarini M, Aliberti S, Casciaro R, Blasi F, Castellani C. From Ivacaftor to Triple Combination: A Systematic Review of Efficacy and Safety of CFTR Modulators in People with Cystic Fibrosis. Int J Mol Sci. 2020 Aug 16;21(16):5882. doi: 10.3390/ijms21165882.
- Elborn JS. Adult Care in Cystic Fibrosis. Semin Respir Crit Care Med. 2019 Dec;40(6):857-868. doi: 10.1055/s-0039-3400289. Epub 2019 Dec 30.
- Williams CA, Barker AR, Denford S, van Beurden SB, Bianchim MS, Caterini JE, Cox NS, Mackintosh KA, McNarry MA, Rand S, Schneiderman JE, Wells GD, Anderson P, Beever D, Beverley Z, Buckley R, Button B, Causer AJ, Curran M, Dwyer TJ, Gordon W, Gruet M, Harris RA, Hatziagorou E, Erik Hulzebos HJ, Kampouras A, Morrison L, Camara MN, Reilly CM, Sawyer A, Saynor ZL, Shelley J, Spencer G, Stanford GE, Urquhart DS, Young R, Tomlinson OW; Youth Activity Unlimited - A Strategic Research Centre of the UK Cystic Fibrosis Trust. The Exeter Activity Unlimited statement on physical activity and exercise for cystic fibrosis: methodology and results of an international, multidisciplinary, evidence-driven expert consensus. Chron Respir Dis. 2022 Jan-Dec;19:14799731221121670. doi: 10.1177/14799731221121670.
- Hebestreit H, Kieser S, Junge S, Ballmann M, Hebestreit A, Schindler C, Schenk T, Posselt HG, Kriemler S. Long-term effects of a partially supervised conditioning programme in cystic fibrosis. Eur Respir J. 2010 Mar;35(3):578-83. doi: 10.1183/09031936.00062409. Epub 2009 Jul 30.
- Dwyer TJ, Alison JA, McKeough ZJ, Daviskas E, Bye PTP. Effects of exercise on respiratory flow and sputum properties in patients with cystic fibrosis. Chest. 2011 Apr;139(4):870-877. doi: 10.1378/chest.10-1158. Epub 2010 Sep 9.
- Prevotat A, Godin J, Bernard H, Perez T, Le Rouzic O, Wallaert B. Improvement in body composition following a supervised exercise-training program of adult patients with cystic fibrosis. Respir Med Res. 2019 May;75:5-9. doi: 10.1016/j.resmer.2019.04.001. Epub 2019 Apr 13.
- Burtin C, Hebestreit H. Rehabilitation in patients with chronic respiratory disease other than chronic obstructive pulmonary disease: exercise and physical activity interventions in cystic fibrosis and non-cystic fibrosis bronchiectasis. Respiration. 2015;89(3):181-9. doi: 10.1159/000375170. Epub 2015 Feb 12.
- Saynor ZL, Gruet M, Rodriguez-Miguelez P, Harris RA. Oxygen transport and utilisation during exercise in cystic fibrosis: contributors to exercise intolerance. Exp Physiol. 2020 Dec;105(12):1979-1983. doi: 10.1113/EP088106. Epub 2020 Nov 11.
- Cantin AM, Hartl D, Konstan MW, Chmiel JF. Inflammation in cystic fibrosis lung disease: Pathogenesis and therapy. J Cyst Fibros. 2015 Jul;14(4):419-30. doi: 10.1016/j.jcf.2015.03.003. Epub 2015 Mar 23.
- Gruber W, Orenstein DM, Braumann KM, Beneke R. Interval exercise training in cystic fibrosis -- effects on exercise capacity in severely affected adults. J Cyst Fibros. 2014 Jan;13(1):86-91. doi: 10.1016/j.jcf.2013.06.005. Epub 2013 Jul 15.
- Jonas S, Izaurralde E. Towards a molecular understanding of microRNA-mediated gene silencing. Nat Rev Genet. 2015 Jul;16(7):421-33. doi: 10.1038/nrg3965. Epub 2015 Jun 16.
- Ideozu JE, Zhang X, Rangaraj V, McColley S, Levy H. Microarray profiling identifies extracellular circulating miRNAs dysregulated in cystic fibrosis. Sci Rep. 2019 Oct 29;9(1):15483. doi: 10.1038/s41598-019-51890-7.
- Catellani C, Cirillo F, Graziano S, Montanini L, Marmiroli N, Gulli M, Street ME. MicroRNA global profiling in cystic fibrosis cell lines reveals dysregulated pathways related with inflammation, cancer, growth, glucose and lipid metabolism, and fertility: an exploratory study. Acta Biomed. 2022 Jul 1;93(3):e2022133. doi: 10.23750/abm.v93i3.12842.
- Bene Z, Fejes Z, Szanto TG, Fenyvesi F, Varadi J, Clarke LA, Panyi G, Macek M Jr, Amaral MD, Balogh I, Nagy B Jr. Enhanced Expression of Human Epididymis Protein 4 (HE4) Reflecting Pro-Inflammatory Status Is Regulated by CFTR in Cystic Fibrosis Bronchial Epithelial Cells. Front Pharmacol. 2021 May 14;12:592184. doi: 10.3389/fphar.2021.592184. eCollection 2021.
- Fontes G, Ghislain J, Benterki I, Zarrouki B, Trudel D, Berthiaume Y, Poitout V. The DeltaF508 Mutation in the Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Is Associated With Progressive Insulin Resistance and Decreased Functional beta-Cell Mass in Mice. Diabetes. 2015 Dec;64(12):4112-22. doi: 10.2337/db14-0810. Epub 2015 Aug 17.
- Plebani R, Potla R, Soong M, Bai H, Izadifar Z, Jiang A, Travis RN, Belgur C, Dinis A, Cartwright MJ, Prantil-Baun R, Jolly P, Gilpin SE, Romano M, Ingber DE. Modeling pulmonary cystic fibrosis in a human lung airway-on-a-chip. J Cyst Fibros. 2022 Jul;21(4):606-615. doi: 10.1016/j.jcf.2021.10.004. Epub 2021 Nov 17.
- Fiz JA, Montserrat JM, Picado C, Plaza V, Agusti-Vidal A. How many manoeuvres should be done to measure maximal inspiratory mouth pressure in patients with chronic airflow obstruction? Thorax. 1989 May;44(5):419-21. doi: 10.1136/thx.44.5.419.
- Murillo AMM, Tome-Amat J, Ramirez Y, Garrido-Arandia M, Valle LG, Hernandez-Ramirez G, Tramarin L, Herreros P, Santamaria B, Diaz-Perales A, Holgado M. Developing an Optical Interferometric Detection Method based biosensor for detecting specific SARS-CoV-2 immunoglobulins in Serum and Saliva, and their corresponding ELISA correlation. Sens Actuators B Chem. 2021 Oct 15;345:130394. doi: 10.1016/j.snb.2021.130394. Epub 2021 Jul 3.
- Donadio MVF, Cobo-Vicente F, San Juan AF, Sanz-Santiago V, Fernandez-Luna A, Iturriaga T, Villa Asensi JR, Perez-Ruiz M. Is exercise and electrostimulation effective in improving muscle strength and cardiorespiratory fitness in children with cystic fibrosis and mild-to-moderate pulmonary impairment?: Randomized controlled trial. Respir Med. 2022 May;196:106798. doi: 10.1016/j.rmed.2022.106798. Epub 2022 Mar 1.
- Divangahi M, Balghi H, Danialou G, Comtois AS, Demoule A, Ernest S, Haston C, Robert R, Hanrahan JW, Radzioch D, Petrof BJ. Lack of CFTR in skeletal muscle predisposes to muscle wasting and diaphragm muscle pump failure in cystic fibrosis mice. PLoS Genet. 2009 Jul;5(7):e1000586. doi: 10.1371/journal.pgen.1000586. Epub 2009 Jul 31.
- King JA, Nichols AL, Bentley S, Carr SB, Davies JC. An Update on CFTR Modulators as New Therapies for Cystic Fibrosis. Paediatr Drugs. 2022 Jul;24(4):321-333. doi: 10.1007/s40272-022-00509-y. Epub 2022 May 16.
- Rodriguez-Miguelez P, Seigler N, Ishii H, Crandall R, McKie KT, Forseen C, Harris RA. Exercise Intolerance in Cystic Fibrosis: Importance of Skeletal Muscle. Med Sci Sports Exerc. 2021 Apr 1;53(4):684-693. doi: 10.1249/MSS.0000000000002521.
- Wells GD, Wilkes DL, Schneiderman JE, Rayner T, Elmi M, Selvadurai H, Dell SD, Noseworthy MD, Ratjen F, Tein I, Coates AL. Skeletal muscle metabolism in cystic fibrosis and primary ciliary dyskinesia. Pediatr Res. 2011 Jan;69(1):40-5. doi: 10.1203/PDR.0b013e3181fff35f.
- Bene Z, Fejes Z, Macek M Jr, Amaral MD, Balogh I, Nagy B Jr. Laboratory biomarkers for lung disease severity and progression in cystic fibrosis. Clin Chim Acta. 2020 Sep;508:277-286. doi: 10.1016/j.cca.2020.05.015. Epub 2020 May 16.
- Stachowiak Z, Wojsyk-Banaszak I, Jonczyk-Potoczna K, Narozna B, Langwinski W, Szczepankiewicz A. Extracellular vesicles-derived miRNAs as mediators of pulmonary exacerbation in pediatric cystic fibrosis. J Breath Res. 2023 Feb 10;17(2). doi: 10.1088/1752-7163/acb792.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 février 2024
Achèvement primaire (Estimé)
23 décembre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
23 décembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 février 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 mars 2024
Première publication (Réel)
21 mars 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 mars 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 mars 2024
Dernière vérification
1 mars 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PI23/00299
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .