Trening hos personer med cystisk fibrose på CFTR-modulatorterapi (FIQMODE)
13. mars 2024 oppdatert av: Margarita Pérez-Ruiz, Universidad Politecnica de Madrid
Effekter av et styrketreningsprogram på muskelhelse hos personer med CF behandlet med modulatorer av cystisk fibrose Transmembrane Conductance Regulator Receptor (CFTR)
Nylig har behandlingen av cystisk fibrose (CF) inkorporert nye modulatorer/forsterkere av cystisk fibrose transmembrane konduktansregulator (CFTR).
Det blir dermed stadig viktigere å studere bivirkninger av disse legemidlene, deres ekstrapulmonale effekter og mulig interaksjon med andre legemidler og med trening.
For dette formålet foreslås en randomisert kontrollert studie for å bestemme effekten av en telematisk treningsintervensjon på muskelhelsen, i en gruppe på 48 barn og ungdom med CF behandlet med disse nye generasjonen CFTR-modulatorer.
De vil bli tilfeldig fordelt i to grupper (trenings- og kontrollgruppe).
Effekten av intervensjonen vil bli analysert ved å måle variablene muskelhelse, kardiorespiratorisk kondisjon, lungefunksjon, kroppssammensetning, inflammatoriske biomarkører og miRNA.
Etter fullføring av intervensjonsprogrammet vil overholdelse av trening og klinisk evolusjon etter ett år bli analysert.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Spesifikke mål
- For å bestemme effekten av en styrketreningsintervensjon hos en gruppe barn og ungdom med cystisk fibrose behandlet med ny generasjon CFTR-modulatorer på: (1.i) perifer muskelstyrke; (1.ii) respiratorisk muskelstyrke; (1.iii) muskelmasse og (1.iv) biomarkører for muskelskade.
- For å bestemme effekten av en styrketreningsintervensjon hos en gruppe barn og ungdom med cystisk fibrose som behandles med ny generasjon CFTR-modulatorer på: (2.i) kardiorespiratorisk kondisjon; (2.ii) kroppssammensetning og (2.iii) lungefunksjon.
- For å bestemme effekten av en styrkebasert treningsintervensjon i en gruppe barn og ungdom med cystisk fibrose behandlet med ny generasjon CFTR-modulatorer på: (3.i) biomarkører for inflammatorisk status og (3.ii) uttrykk for assosierte miRNA.
- For å bestemme effekten av en styrkebasert treningsintervensjon hos en gruppe barn og ungdom med cystisk fibrose behandlet med den nye generasjonen CFTR-modulatorer på nivåene av Elexaxcaftor/Ivacaftor/Tezacaftor og deres metabolitter.
- For å vurdere den kliniske utviklingen og overholdelse av trening etter 6 måneder av programmet hos barn og ungdom med cystisk fibrose behandlet med den nye generasjonen CFTR-modulatorer.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
48
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Margarita Pérez Ruiz, PhD
- Telefonnummer: Ext. 77960 +34910677960
- E-post: margarita.perez@upm.es
Studiesteder
-
-
-
Madrid, Spania, 28040
- Rekruttering
- Facultad de Ciencias de la Actividad Física y Deporte - INEF UPM
-
Ta kontakt med:
- Marcela González Gross, PhD
- Telefonnummer: +34910677980
- E-post: marcela.gonzalez.gross@upm.es
-
Hovedetterforsker:
- Margarita M Pérez-Ruiz, PhD
-
Underetterforsker:
- Marcela González-Gross, PhD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- pasienter diagnostisert med CF.
- pasienter mellom 6-20 år.
- pasienter som får behandling med ny CFTR-proteinmodulerende medisin
- lesing, aksept og signering av skjemaet for informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- CF-pasienter med symptomer på lungeeksaserbasjon i løpet av de siste fire ukene.
- med en diagnose av andre kardiorespiratoriske lungesykdommer som utvikler seg til et symptom på vedvarende respiratorisk dysfunksjon.
- CF-pasienter med muskel- og skjelettforandringer som påvirker vurderinger.
- CF-pasient som er gravid i løpet av studietiden
- CF-pasient med kognitiv svikt;
- CF-pasient med ufullstendig dosering av modulatorterapi;
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Innblanding
Telematikkøvelse: Et fjernovervåket motstandstreningsprogram vil bli gjennomført i 16 uker, med to ukentlige økter som varer ca. 60 minutter hver. Treningen vil bli utført i grupper på fire pasienter, i henhold til deres lungefunksjon/fysiske form. Den første treningsøkten vil være på stedet (Universitetet) for kjennskap, planlegging og justering av øvelsene, og de påfølgende øktene vil bli utført online. Hver økt er delt inn i: (i) Oppvarming og leddmobilitet; (ii) hoveddel: styrkeøvelser for ulike muskelgrupper; og (iii) kjøle seg ned: tøynings- og pusteøvelser. |
16-ukers treningsintervensjon: I begynnelsen av intervensjonen vil vi gjennomføre en ansikt-til-ansikt-kjent økt med øvelsene i treningsprogrammet.
Intervensjonen vil bestå av 2 økter/uke i 16 uker.
Hver økt består av tre stadier: (i) Oppvarming: 10 minutter med leddmobilitet og lavintensitetsøvelser som involverer muskulaturen som skal trenes i den økten; (ii) Hoveddel: sirkeltrening hovedsakelig sammensatt av styrkeøvelser rettet mot de ulike muskelgruppene i kroppen og lekeaktiviteter (iii) Nedkjøling: 10 min med veiledet pustearbeid og strekking av hovedmuskelgruppene.
|
|
Ingen inngripen: Kontroll
Kontrollgruppen vil følge rutinemessige anbefalinger fra det tverrfaglige CF-teamet basert på WHOs retningslinjer
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i perifer muskelstyrke
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen.
|
Øvre og nedre lemmers muskelstyrke (kg) vil bli evaluert ved hjelp av dynamometre.
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen.
|
|
Endringer i inspiratorisk/ekspiratorisk muskelstyrke (MIP/MEP) (cmH2O)
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Inspiratorisk og ekspiratorisk muskelstyrke: maksimalt inspirasjonstrykk (MIP) og maksimalt ekspiratorisk trykk (MEP) vil bli målt.
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i funksjonskapasitet: kraftkapasitet i nedre lemmer
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
30 sekunders stå-til-stå-test.
Måleenhet: antall repetisjoner.
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i funksjonskapasitet: gangkapasitet
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
10m Tid(er) Opp og gå tester.
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endring i kardiorespiratorisk kondisjon: maksimalt oksygenforbruk
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
For å vurdere kardiorespiratorisk kondisjon vil en tredemølle og en gassanalysator brukes.
Testen tar sikte på å bestemme maksimalt oksygenforbruk (VO2peak i ml/kg/min).
VO2peak vil bli registrert som den høyeste verdien oppnådd i løpet av en sammenhengende 30 s periode.
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endring i kardiorespiratorisk kondisjon: Ventilatorisk terskel VT1
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
For å vurdere kardiorespiratorisk kondisjon vil en tredemølle og en gassanalysator brukes.
Testen tar sikte på å bestemme ventilasjonsterskelen VT1 som svar på maksimal innsats.
VT1 vil bli bestemt ved å bruke kriteriene om økning i både ventilatorisk ekvivalent for oksygenforbruk (VE/VO2) og endetidalt oksygentrykk uten økning i ventilatorisk ekvivalent for karbondioksidproduksjon (VE/VCO2).
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i lungefunksjon: tvungen vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Spirometri vil vurdere: tvungen vital kapasitet (FVC) i milliliter og prosentandel av antatt verdi
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i lungefunksjon: Forsert ekspirasjonsvolum i første sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Spirometri vil vurdere: tvunget ekspirasjonsvolum i første sekund (FEV1). Data vil uttrykkes i absolutte verdier og z-score basert på Global Lung Initiative (GLI) referanseligning som etablerer som en normalitetsgrense (LIN) en z-score verdi for FEV1 mellom -1,64 og + 1,64.
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i antropometrisk og kroppssammensetning: Vekt
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Vekt (kg)
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i antropometrisk og kroppssammensetning: Høyde
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Høyde (cm)
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i antropometrisk og kroppssammensetning: BMI
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
BMI (kg/m2)
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i kroppssammensetning: Total fettmasse
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Total fettmasse (kg)
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i kroppssammensetning: FMI
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
fettmasseindeks (FMI) (kg/m2),
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i kroppssammensetning: mager masse kg
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Mager masse i kg
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i kroppssammensetning: mager masse %
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Mager masse i %
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i livskvalitet ved hjelp av Cystisk Fibrose Spørreskjema
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som tilsvarer bedre livskvalitet.
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i plasmanivåer muskelskade biomarkører
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Biomarkører for muskelskade i blodnivåer som CK målt i mikrogram per liter (mcg/L)
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i plasmanivåer av betennelse: hs-CRP
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Høysensitiv C-reaktivt protein (hs-CRP) analyse i milligram/liter
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
|
Endringer i plasmanivåer av betennelse: Interleukiner
Tidsramme: Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Analyse av interleukiner som IL6, IL-10 i pikogram/milliliter
|
Baseline, pre-intervensjon og umiddelbart etter intervensjonen
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Margarita Perez Ruiz, PhD, Universidad Politecnica de Madrid
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Borg GA. Psychophysical bases of perceived exertion. Med Sci Sports Exerc. 1982;14(5):377-81.
- Dekkers JF, Wiegerinck CL, de Jonge HR, Bronsveld I, Janssens HM, de Winter-de Groot KM, Brandsma AM, de Jong NW, Bijvelds MJ, Scholte BJ, Nieuwenhuis EE, van den Brink S, Clevers H, van der Ent CK, Middendorp S, Beekman JM. A functional CFTR assay using primary cystic fibrosis intestinal organoids. Nat Med. 2013 Jul;19(7):939-45. doi: 10.1038/nm.3201. Epub 2013 Jun 2.
- Riordan JR, Rommens JM, Kerem B, Alon N, Rozmahel R, Grzelczak Z, Zielenski J, Lok S, Plavsic N, Chou JL, et al. Identification of the cystic fibrosis gene: cloning and characterization of complementary DNA. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1066-73. doi: 10.1126/science.2475911. Erratum In: Science 1989 Sep 29;245(4925):1437.
- Elborn JS. Cystic fibrosis. Lancet. 2016 Nov 19;388(10059):2519-2531. doi: 10.1016/S0140-6736(16)00576-6. Epub 2016 Apr 29.
- Nixon PA, Orenstein DM, Kelsey SF, Doershuk CF. The prognostic value of exercise testing in patients with cystic fibrosis. N Engl J Med. 1992 Dec 17;327(25):1785-8. doi: 10.1056/NEJM199212173272504.
- Tejero Garcia S, Giraldez Sanchez MA, Cejudo P, Quintana Gallego E, Dapena J, Garcia Jimenez R, Cano Luis P, Gomez de Terreros I. Bone health, daily physical activity, and exercise tolerance in patients with cystic fibrosis. Chest. 2011 Aug;140(2):475-481. doi: 10.1378/chest.10-1508. Epub 2011 Feb 3.
- van de Weert-van Leeuwen PB, Hulzebos HJ, Werkman MS, Michel S, Vijftigschild LA, van Meegen MA, van der Ent CK, Beekman JM, Arets HG. Chronic inflammation and infection associate with a lower exercise training response in cystic fibrosis adolescents. Respir Med. 2014 Mar;108(3):445-52. doi: 10.1016/j.rmed.2013.08.012. Epub 2013 Aug 28.
- Gao M, Huang Y, Wang Q, Liu K, Sun G. Effects of High-Intensity Interval Training on Pulmonary Function and Exercise Capacity in Individuals with Chronic Obstructive Pulmonary Disease: A Meta-Analysis and Systematic Review. Adv Ther. 2022 Jan;39(1):94-116. doi: 10.1007/s12325-021-01920-6. Epub 2021 Nov 18. Erratum In: Adv Ther. 2022 Jul;39(7):3424.
- Kerem B, Rommens JM, Buchanan JA, Markiewicz D, Cox TK, Chakravarti A, Buchwald M, Tsui LC. Identification of the cystic fibrosis gene: genetic analysis. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1073-80. doi: 10.1126/science.2570460.
- From the American Association of Neurological Surgeons (AANS), American Society of Neuroradiology (ASNR), Cardiovascular and Interventional Radiology Society of Europe (CIRSE), Canadian Interventional Radiology Association (CIRA), Congress of Neurological Surgeons (CNS), European Society of Minimally Invasive Neurological Therapy (ESMINT), European Society of Neuroradiology (ESNR), European Stroke Organization (ESO), Society for Cardiovascular Angiography and Interventions (SCAI), Society of Interventional Radiology (SIR), Society of NeuroInterventional Surgery (SNIS), and World Stroke Organization (WSO); Sacks D, Baxter B, Campbell BCV, Carpenter JS, Cognard C, Dippel D, Eesa M, Fischer U, Hausegger K, Hirsch JA, Shazam Hussain M, Jansen O, Jayaraman MV, Khalessi AA, Kluck BW, Lavine S, Meyers PM, Ramee S, Rufenacht DA, Schirmer CM, Vorwerk D. Multisociety Consensus Quality Improvement Revised Consensus Statement for Endovascular Therapy of Acute Ischemic Stroke. Int J Stroke. 2018 Aug;13(6):612-632. doi: 10.1177/1747493018778713. Epub 2018 May 22. No abstract available.
- Bell SC, Mall MA, Gutierrez H, Macek M, Madge S, Davies JC, Burgel PR, Tullis E, Castanos C, Castellani C, Byrnes CA, Cathcart F, Chotirmall SH, Cosgriff R, Eichler I, Fajac I, Goss CH, Drevinek P, Farrell PM, Gravelle AM, Havermans T, Mayer-Hamblett N, Kashirskaya N, Kerem E, Mathew JL, McKone EF, Naehrlich L, Nasr SZ, Oates GR, O'Neill C, Pypops U, Raraigh KS, Rowe SM, Southern KW, Sivam S, Stephenson AL, Zampoli M, Ratjen F. The future of cystic fibrosis care: a global perspective. Lancet Respir Med. 2020 Jan;8(1):65-124. doi: 10.1016/S2213-2600(19)30337-6. Epub 2019 Sep 27. Erratum In: Lancet Respir Med. 2019 Dec;7(12):e40.
- Rommens JM, Zengerling-Lentes S, Kerem B, Melmer G, Buchwald M, Tsui LC. Physical localization of two DNA markers closely linked to the cystic fibrosis locus by pulsed-field gel electrophoresis. Am J Hum Genet. 1989 Dec;45(6):932-41.
- Bergeron C, Cantin AM. Cystic Fibrosis: Pathophysiology of Lung Disease. Semin Respir Crit Care Med. 2019 Dec;40(6):715-726. doi: 10.1055/s-0039-1694021. Epub 2019 Oct 28.
- Singh VK, Schwarzenberg SJ. Pancreatic insufficiency in Cystic Fibrosis. J Cyst Fibros. 2017 Nov;16 Suppl 2:S70-S78. doi: 10.1016/j.jcf.2017.06.011.
- Kamal N, Surana P, Koh C. Liver disease in patients with cystic fibrosis. Curr Opin Gastroenterol. 2018 May;34(3):146-151. doi: 10.1097/MOG.0000000000000432.
- Ratchford TL, Teckman JH, Patel DR. Gastrointestinal pathophysiology and nutrition in cystic fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2018 Sep;12(9):853-862. doi: 10.1080/17474124.2018.1502663. Epub 2018 Aug 3.
- Quinton PM. Cystic fibrosis: lessons from the sweat gland. Physiology (Bethesda). 2007 Jun;22:212-25. doi: 10.1152/physiol.00041.2006.
- Shteinberg M, Taylor-Cousar JL, Durieu I, Cohen-Cymberknoh M. Fertility and Pregnancy in Cystic Fibrosis. Chest. 2021 Dec;160(6):2051-2060. doi: 10.1016/j.chest.2021.07.024. Epub 2021 Jul 18.
- Reznikov LR. Cystic Fibrosis and the Nervous System. Chest. 2017 May;151(5):1147-1155. doi: 10.1016/j.chest.2016.11.009. Epub 2016 Nov 19.
- Khalaf M, Scott-Ward T, Causer A, Saynor Z, Shepherd A, Gorecki D, Lewis A, Laight D, Shute J. Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) in Human Lung Microvascular Endothelial Cells Controls Oxidative Stress, Reactive Oxygen-Mediated Cell Signaling and Inflammatory Responses. Front Physiol. 2020 Jul 29;11:879. doi: 10.3389/fphys.2020.00879. eCollection 2020.
- Tousson A, Van Tine BA, Naren AP, Shaw GM, Schwiebert LM. Characterization of CFTR expression and chloride channel activity in human endothelia. Am J Physiol. 1998 Dec;275(6):C1555-64. doi: 10.1152/ajpcell.1998.275.6.C1555.
- Plebani R, Tripaldi R, Lanuti P, Recchiuti A, Patruno S, Di Silvestre S, Simeone P, Anile M, Venuta F, Prioletta M, Mucilli F, Del Porto P, Marchisio M, Pandolfi A, Romano M. Establishment and long-term culture of human cystic fibrosis endothelial cells. Lab Invest. 2017 Nov;97(11):1375-1384. doi: 10.1038/labinvest.2017.74. Epub 2017 Jul 31.
- Totani L, Plebani R, Piccoli A, Di Silvestre S, Lanuti P, Recchiuti A, Cianci E, Dell'Elba G, Sacchetti S, Patruno S, Guarnieri S, Mariggio MA, Mari VC, Anile M, Venuta F, Del Porto P, Moretti P, Prioletta M, Mucilli F, Marchisio M, Pandolfi A, Evangelista V, Romano M. Mechanisms of endothelial cell dysfunction in cystic fibrosis. Biochim Biophys Acta Mol Basis Dis. 2017 Dec;1863(12):3243-3253. doi: 10.1016/j.bbadis.2017.08.011. Epub 2017 Aug 25.
- Calella P, Valerio G, Brodlie M, Donini LM, Siervo M. Cystic fibrosis, body composition, and health outcomes: a systematic review. Nutrition. 2018 Nov;55-56:131-139. doi: 10.1016/j.nut.2018.03.052. Epub 2018 Apr 6.
- Galluzzi L, Kroemer G. Etiological involvement of CFTR in apparently unrelated human diseases. Mol Cell Oncol. 2018 Dec 27;6(1):1558874. doi: 10.1080/23723556.2018.1558874. eCollection 2019. No abstract available.
- Zemanick ET, Ong T, Daines CL, Dellon EP, Muhlebach MS, Esther CR Jr. Highlights from the 2015 North American Cystic Fibrosis Conference. Pediatr Pulmonol. 2016 Jun;51(6):650-7. doi: 10.1002/ppul.23441. Epub 2016 Apr 13.
- Angelis A, Kanavos P, Lopez-Bastida J, Linertova R, Nicod E, Serrano-Aguilar P; BURQOL-RD Research Network. Social and economic costs and health-related quality of life in non-institutionalised patients with cystic fibrosis in the United Kingdom. BMC Health Serv Res. 2015 Sep 28;15:428. doi: 10.1186/s12913-015-1061-3.
- Nichols DP, Donaldson SH, Frederick CA, Freedman SD, Gelfond D, Hoffman LR, Kelly A, Narkewicz MR, Pittman JE, Ratjen F, Sagel SD, Rosenfeld M, Schwarzenberg SJ, Singh PK, Solomon GM, Stalvey MS, Kirby S, VanDalfsen JM, Clancy JP, Rowe SM. PROMISE: Working with the CF community to understand emerging clinical and research needs for those treated with highly effective CFTR modulator therapy. J Cyst Fibros. 2021 Mar;20(2):205-212. doi: 10.1016/j.jcf.2021.02.003. Epub 2021 Feb 19.
- Burgener EB, Moss RB. Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulators: precision medicine in cystic fibrosis. Curr Opin Pediatr. 2018 Jun;30(3):372-377. doi: 10.1097/MOP.0000000000000627.
- Gramegna A, Contarini M, Aliberti S, Casciaro R, Blasi F, Castellani C. From Ivacaftor to Triple Combination: A Systematic Review of Efficacy and Safety of CFTR Modulators in People with Cystic Fibrosis. Int J Mol Sci. 2020 Aug 16;21(16):5882. doi: 10.3390/ijms21165882.
- Elborn JS. Adult Care in Cystic Fibrosis. Semin Respir Crit Care Med. 2019 Dec;40(6):857-868. doi: 10.1055/s-0039-3400289. Epub 2019 Dec 30.
- Williams CA, Barker AR, Denford S, van Beurden SB, Bianchim MS, Caterini JE, Cox NS, Mackintosh KA, McNarry MA, Rand S, Schneiderman JE, Wells GD, Anderson P, Beever D, Beverley Z, Buckley R, Button B, Causer AJ, Curran M, Dwyer TJ, Gordon W, Gruet M, Harris RA, Hatziagorou E, Erik Hulzebos HJ, Kampouras A, Morrison L, Camara MN, Reilly CM, Sawyer A, Saynor ZL, Shelley J, Spencer G, Stanford GE, Urquhart DS, Young R, Tomlinson OW; Youth Activity Unlimited - A Strategic Research Centre of the UK Cystic Fibrosis Trust. The Exeter Activity Unlimited statement on physical activity and exercise for cystic fibrosis: methodology and results of an international, multidisciplinary, evidence-driven expert consensus. Chron Respir Dis. 2022 Jan-Dec;19:14799731221121670. doi: 10.1177/14799731221121670.
- Hebestreit H, Kieser S, Junge S, Ballmann M, Hebestreit A, Schindler C, Schenk T, Posselt HG, Kriemler S. Long-term effects of a partially supervised conditioning programme in cystic fibrosis. Eur Respir J. 2010 Mar;35(3):578-83. doi: 10.1183/09031936.00062409. Epub 2009 Jul 30.
- Dwyer TJ, Alison JA, McKeough ZJ, Daviskas E, Bye PTP. Effects of exercise on respiratory flow and sputum properties in patients with cystic fibrosis. Chest. 2011 Apr;139(4):870-877. doi: 10.1378/chest.10-1158. Epub 2010 Sep 9.
- Prevotat A, Godin J, Bernard H, Perez T, Le Rouzic O, Wallaert B. Improvement in body composition following a supervised exercise-training program of adult patients with cystic fibrosis. Respir Med Res. 2019 May;75:5-9. doi: 10.1016/j.resmer.2019.04.001. Epub 2019 Apr 13.
- Burtin C, Hebestreit H. Rehabilitation in patients with chronic respiratory disease other than chronic obstructive pulmonary disease: exercise and physical activity interventions in cystic fibrosis and non-cystic fibrosis bronchiectasis. Respiration. 2015;89(3):181-9. doi: 10.1159/000375170. Epub 2015 Feb 12.
- Saynor ZL, Gruet M, Rodriguez-Miguelez P, Harris RA. Oxygen transport and utilisation during exercise in cystic fibrosis: contributors to exercise intolerance. Exp Physiol. 2020 Dec;105(12):1979-1983. doi: 10.1113/EP088106. Epub 2020 Nov 11.
- Cantin AM, Hartl D, Konstan MW, Chmiel JF. Inflammation in cystic fibrosis lung disease: Pathogenesis and therapy. J Cyst Fibros. 2015 Jul;14(4):419-30. doi: 10.1016/j.jcf.2015.03.003. Epub 2015 Mar 23.
- Gruber W, Orenstein DM, Braumann KM, Beneke R. Interval exercise training in cystic fibrosis -- effects on exercise capacity in severely affected adults. J Cyst Fibros. 2014 Jan;13(1):86-91. doi: 10.1016/j.jcf.2013.06.005. Epub 2013 Jul 15.
- Jonas S, Izaurralde E. Towards a molecular understanding of microRNA-mediated gene silencing. Nat Rev Genet. 2015 Jul;16(7):421-33. doi: 10.1038/nrg3965. Epub 2015 Jun 16.
- Ideozu JE, Zhang X, Rangaraj V, McColley S, Levy H. Microarray profiling identifies extracellular circulating miRNAs dysregulated in cystic fibrosis. Sci Rep. 2019 Oct 29;9(1):15483. doi: 10.1038/s41598-019-51890-7.
- Catellani C, Cirillo F, Graziano S, Montanini L, Marmiroli N, Gulli M, Street ME. MicroRNA global profiling in cystic fibrosis cell lines reveals dysregulated pathways related with inflammation, cancer, growth, glucose and lipid metabolism, and fertility: an exploratory study. Acta Biomed. 2022 Jul 1;93(3):e2022133. doi: 10.23750/abm.v93i3.12842.
- Bene Z, Fejes Z, Szanto TG, Fenyvesi F, Varadi J, Clarke LA, Panyi G, Macek M Jr, Amaral MD, Balogh I, Nagy B Jr. Enhanced Expression of Human Epididymis Protein 4 (HE4) Reflecting Pro-Inflammatory Status Is Regulated by CFTR in Cystic Fibrosis Bronchial Epithelial Cells. Front Pharmacol. 2021 May 14;12:592184. doi: 10.3389/fphar.2021.592184. eCollection 2021.
- Fontes G, Ghislain J, Benterki I, Zarrouki B, Trudel D, Berthiaume Y, Poitout V. The DeltaF508 Mutation in the Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Is Associated With Progressive Insulin Resistance and Decreased Functional beta-Cell Mass in Mice. Diabetes. 2015 Dec;64(12):4112-22. doi: 10.2337/db14-0810. Epub 2015 Aug 17.
- Plebani R, Potla R, Soong M, Bai H, Izadifar Z, Jiang A, Travis RN, Belgur C, Dinis A, Cartwright MJ, Prantil-Baun R, Jolly P, Gilpin SE, Romano M, Ingber DE. Modeling pulmonary cystic fibrosis in a human lung airway-on-a-chip. J Cyst Fibros. 2022 Jul;21(4):606-615. doi: 10.1016/j.jcf.2021.10.004. Epub 2021 Nov 17.
- Fiz JA, Montserrat JM, Picado C, Plaza V, Agusti-Vidal A. How many manoeuvres should be done to measure maximal inspiratory mouth pressure in patients with chronic airflow obstruction? Thorax. 1989 May;44(5):419-21. doi: 10.1136/thx.44.5.419.
- Murillo AMM, Tome-Amat J, Ramirez Y, Garrido-Arandia M, Valle LG, Hernandez-Ramirez G, Tramarin L, Herreros P, Santamaria B, Diaz-Perales A, Holgado M. Developing an Optical Interferometric Detection Method based biosensor for detecting specific SARS-CoV-2 immunoglobulins in Serum and Saliva, and their corresponding ELISA correlation. Sens Actuators B Chem. 2021 Oct 15;345:130394. doi: 10.1016/j.snb.2021.130394. Epub 2021 Jul 3.
- Donadio MVF, Cobo-Vicente F, San Juan AF, Sanz-Santiago V, Fernandez-Luna A, Iturriaga T, Villa Asensi JR, Perez-Ruiz M. Is exercise and electrostimulation effective in improving muscle strength and cardiorespiratory fitness in children with cystic fibrosis and mild-to-moderate pulmonary impairment?: Randomized controlled trial. Respir Med. 2022 May;196:106798. doi: 10.1016/j.rmed.2022.106798. Epub 2022 Mar 1.
- Divangahi M, Balghi H, Danialou G, Comtois AS, Demoule A, Ernest S, Haston C, Robert R, Hanrahan JW, Radzioch D, Petrof BJ. Lack of CFTR in skeletal muscle predisposes to muscle wasting and diaphragm muscle pump failure in cystic fibrosis mice. PLoS Genet. 2009 Jul;5(7):e1000586. doi: 10.1371/journal.pgen.1000586. Epub 2009 Jul 31.
- King JA, Nichols AL, Bentley S, Carr SB, Davies JC. An Update on CFTR Modulators as New Therapies for Cystic Fibrosis. Paediatr Drugs. 2022 Jul;24(4):321-333. doi: 10.1007/s40272-022-00509-y. Epub 2022 May 16.
- Rodriguez-Miguelez P, Seigler N, Ishii H, Crandall R, McKie KT, Forseen C, Harris RA. Exercise Intolerance in Cystic Fibrosis: Importance of Skeletal Muscle. Med Sci Sports Exerc. 2021 Apr 1;53(4):684-693. doi: 10.1249/MSS.0000000000002521.
- Wells GD, Wilkes DL, Schneiderman JE, Rayner T, Elmi M, Selvadurai H, Dell SD, Noseworthy MD, Ratjen F, Tein I, Coates AL. Skeletal muscle metabolism in cystic fibrosis and primary ciliary dyskinesia. Pediatr Res. 2011 Jan;69(1):40-5. doi: 10.1203/PDR.0b013e3181fff35f.
- Bene Z, Fejes Z, Macek M Jr, Amaral MD, Balogh I, Nagy B Jr. Laboratory biomarkers for lung disease severity and progression in cystic fibrosis. Clin Chim Acta. 2020 Sep;508:277-286. doi: 10.1016/j.cca.2020.05.015. Epub 2020 May 16.
- Stachowiak Z, Wojsyk-Banaszak I, Jonczyk-Potoczna K, Narozna B, Langwinski W, Szczepankiewicz A. Extracellular vesicles-derived miRNAs as mediators of pulmonary exacerbation in pediatric cystic fibrosis. J Breath Res. 2023 Feb 10;17(2). doi: 10.1088/1752-7163/acb792.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. februar 2024
Primær fullføring (Antatt)
23. desember 2025
Studiet fullført (Antatt)
23. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. februar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2024
Først lagt ut (Faktiske)
21. mars 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PI23/00299
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført