Gyakorlatok cisztás fibrózisban szenvedőknél a CFTR modulátoros terápián (FIQMODE)
2024. március 13. frissítette: Margarita Pérez-Ruiz, Universidad Politecnica de Madrid
Erősítő gyakorlatok hatása a cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség-szabályozó receptor (CFTR) modulátoraival kezelt CF-ben szenvedő emberek izom egészségére
A közelmúltban a cisztás fibrózis (CF) kezelése a cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség-szabályozó (CFTR) új modulátorait/fokozóit építette be.
Ezért egyre fontosabb e gyógyszerek mellékhatásainak, extrapulmonális hatásaik, valamint más gyógyszerekkel és testmozgással való lehetséges kölcsönhatások tanulmányozása.
Ebből a célból randomizált, kontrollált vizsgálatot javasolnak egy telematikus gyakorlati beavatkozás izomegészségre gyakorolt hatásainak meghatározására egy 48, CF-ben szenvedő gyermekből és serdülőből álló csoportban, akiket ezekkel az új generációs CFTR modulátorokkal kezeltek.
Véletlenszerűen két csoportba osztják be őket (gyakorlati és kontrollcsoport).
A beavatkozás hatását az izom egészsége, a kardiorespiratorikus alkalmasság, a tüdőfunkció, a testösszetétel, a gyulladásos biomarkerek és a miRNS-ek változóinak mérésével elemezzük.
A beavatkozási program befejezése után elemzik a gyakorlatokhoz való ragaszkodást és a klinikai evolúciót egy év után.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Konkrét célkitűzések
- Új generációs CFTR modulátorokkal kezelt, cisztás fibrózisban szenvedő gyermekek és serdülők csoportjában végzett erőgyakorlati beavatkozás hatásainak meghatározása a következőkre: (1.i) perifériás izomerő; (1.ii) légzőizom-erő; (1.iii) izomtömeg és (1.iv) izomkárosodás biomarkerei.
- Új generációs CFTR modulátorokkal kezelt, cisztás fibrózisban szenvedő gyermekek és serdülők csoportjában végzett erőgyakorlati beavatkozás hatásainak meghatározása a következőkre: (2.i) kardiorespiratorikus alkalmasság; (2.ii) testösszetétel és (2.iii) tüdőfunkció.
- Új generációs CFTR modulátorokkal kezelt, cisztás fibrózisban szenvedő gyermekek és serdülők csoportjában végzett erőn alapuló gyakorlati beavatkozás hatásainak meghatározása a következőkre: (3.i) a gyulladásos állapot biomarkereire és (3.ii) a kapcsolódó miRNS-ek expressziójára.
- Az új generációs CFTR modulátorokkal kezelt, cisztás fibrózisban szenvedő gyermekek és serdülők csoportjában végzett erőn alapuló gyakorlati beavatkozás hatásainak meghatározása az Elexaxcaftor/Ivacaftor/Tezacaftor és metabolitjaik szintjére.
- Az új generációs CFTR modulátorokkal kezelt cisztás fibrózisban szenvedő gyermekek és serdülők klinikai evolúciójának és edzéshez való ragaszkodásának felmérése a program 6 hónapja után.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
48
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Margarita Pérez Ruiz, PhD
- Telefonszám: Ext. 77960 +34910677960
- E-mail: margarita.perez@upm.es
Tanulmányi helyek
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28040
- Toborzás
- Facultad de Ciencias de la Actividad Física y Deporte - INEF UPM
-
Kapcsolatba lépni:
- Marcela González Gross, PhD
- Telefonszám: +34910677980
- E-mail: marcela.gonzalez.gross@upm.es
-
Kutatásvezető:
- Margarita M Pérez-Ruiz, PhD
-
Alkutató:
- Marcela González-Gross, PhD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- CF-vel diagnosztizált betegek.
- 6-20 év közötti betegek.
- új CFTR fehérje moduláló gyógyszerrel kezelt betegek
- a beleegyező nyilatkozat elolvasása, elfogadása és aláírása.
Kizárási kritériumok:
- CF-betegek, akiknél a tüdő exacerbációjának tünetei voltak az elmúlt négy hétben.
- egyéb szív- és légzőszervi tüdőbetegségek diagnosztizálásával, amelyek tartós légzési elégtelenség tünetévé fejlődnek.
- CF betegek mozgásszervi elváltozásokkal, amelyek befolyásolják az értékelést.
- CF-beteg, aki a vizsgálat ideje alatt terhes
- kognitív károsodásban szenvedő CF-beteg;
- CF-beteg a modulátorterápia hiányos adagolásával;
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Közbelépés
Telematikai gyakorlat: A távolról felügyelt rezisztencia edzésprogramot 16 héten keresztül hajtják végre, heti két alkalommal körülbelül 60 percig. Az edzést négy betegcsoportban végezzük, tüdőfunkciójuknak/fizikai alkalmasságuknak megfelelően. Az első edzés a helyszínen (Egyetem) lesz a gyakorlatok megismertetésére, tervezésére és beállítására, a következő foglalkozások pedig online. Minden foglalkozás a következőkre oszlik: (i) Bemelegítés és ízületi mobilitás; (ii) fő rész: erősítő gyakorlatok különböző izomcsoportok számára; és (iii) lehűlés: nyújtó- és légzőgyakorlatok. |
16 hetes gyakorlati beavatkozás: A beavatkozás kezdetén személyes ismerkedést végzünk az edzésprogram gyakorlataival.
A beavatkozás heti 2 alkalomból áll 16 héten keresztül.
Minden edzés három szakaszból áll: (i) Bemelegítés: 10 perc ízületi mozgékonyság és alacsony intenzitású gyakorlatok az adott edzés során megdolgozandó izomzat bevonásával; (ii) Fő rész: köredzés, amely főként a test különböző izomcsoportjait megcélzó erőgyakorlatokból és játéktevékenységekből áll (iii) Lehűlés: 10 perc irányított légzőmunkával és a fő izomcsoportok nyújtásával.
|
|
Nincs beavatkozás: Ellenőrzés
A kontrollcsoport a multidiszciplináris CF csoport rutin ajánlásait fogja követni a WHO irányelvei alapján
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások a perifériás izomerőben
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után.
|
A felső és alsó végtagok izomerejét (kg) dinamométerekkel értékelik.
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után.
|
|
Változások a belégzési/kilégzési izomerőben (MIP/MEP) (cmH2O)
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
Belégzési és kilégzési izomerő: a maximális belégzési nyomást (MIP) és a maximális kilégzési nyomást (MEP) mérik.
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
Változások a funkcionális kapacitásban: az alsó végtagok erőkapacitása
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
30 másodperces ülve-állva teszt.
Mértékegység: ismétlések száma.
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
A funkcionális kapacitás változásai: járásképesség
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
10 m idő (s) Up and Go tesztek.
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
Változás a cardiorespiratory fitnessben: maximális oxigénfogyasztás
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
A kardiorespiratorikus alkalmasság felméréséhez futópadot és gázelemzőt használnak.
A teszt célja a maximális oxigénfogyasztás meghatározása (VO2csúcs ml/kg/perc-ben).
A VO2peak a folyamatos 30 másodperces periódus során kapott legmagasabb értékként kerül rögzítésre.
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
Változás a cardiorespiratory fittnessben: VT1 lélegeztetési küszöb
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
A kardiorespiratorikus alkalmasság felméréséhez futópadot és gázelemzőt használnak.
A teszt célja a VT1 lélegeztetési küszöb meghatározása a maximális erőfeszítés hatására.
A VT1 meghatározása az oxigénfogyasztás (VE/VO2) és a légzés végi oxigénnyomás növekedésének kritériumai alapján történik, a szén-dioxid-termelés lélegeztetési egyenértékének (VE/VCO2) növekedése nélkül.
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások a tüdőfunkcióban: erőltetett vitálkapacitás (FVC)
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
A spirometria a következőket fogja értékelni: kényszerített vitálkapacitás (FVC) milliliterben és a várható érték százalékos aránya
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
Változások a tüdőfunkcióban: erőltetett kilégzési térfogat az első másodpercben (FEV1)
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
A spirometria értékeli: a kényszerített kilégzési térfogatot az első másodpercben (FEV1). Az adatokat abszolút értékekben és z-pontszámban fejezzük ki a Global Lung Initiative (GLI) referenciaegyenleten, amely a normalitás határaként (LIN) egy z-pontszámot állapít meg. a FEV1 értéke -1,64 és + 1,64 között.
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
Az antropometriai és a testösszetétel változásai: Súly
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
Súly (kg)
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
Az antropometriai és testösszetétel változásai: Magasság
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
Magasság (cm)
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
Az antropometriai és a testösszetétel változásai: BMI
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
BMI (kg/m2)
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
Változások a testösszetételben: Teljes zsírtömeg
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
Teljes zsírtömeg (kg)
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
Testösszetétel változásai: FMI
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
zsírtömeg-index (FMI) (kg/m2),
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
Testösszetétel változásai: sovány tömeg kg
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
Sovány tömeg kg-ban
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
Változások a testösszetételben: sovány tömeg %
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
Sovány tömeg %-ban
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
Az életminőség változásai a cisztás fibrózis kérdőív segítségével
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb életminőségnek felelnek meg.
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
A plazmaszint változásai az izmok károsítják a biomarkereket
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
Az izomkárosodás vérszintjének biomarkerei CK-ban, mikrogramm per literben (mcg/l) mérve
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
A gyulladás plazmaszintjének változásai: hs-CRP
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
Nagy érzékenységű C-reaktív protein (hs-CRP) vizsgálat milligramm/literben
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
|
A gyulladás plazmaszintjének változásai: Interleukinok
Időkeret: Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
Interleukinek, például IL6, IL-10 elemzése pikogramm/milliliterben
|
Kiindulási, beavatkozás előtti és közvetlenül a beavatkozás után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Margarita Perez Ruiz, PhD, Universidad Politecnica de Madrid
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Borg GA. Psychophysical bases of perceived exertion. Med Sci Sports Exerc. 1982;14(5):377-81.
- Dekkers JF, Wiegerinck CL, de Jonge HR, Bronsveld I, Janssens HM, de Winter-de Groot KM, Brandsma AM, de Jong NW, Bijvelds MJ, Scholte BJ, Nieuwenhuis EE, van den Brink S, Clevers H, van der Ent CK, Middendorp S, Beekman JM. A functional CFTR assay using primary cystic fibrosis intestinal organoids. Nat Med. 2013 Jul;19(7):939-45. doi: 10.1038/nm.3201. Epub 2013 Jun 2.
- Riordan JR, Rommens JM, Kerem B, Alon N, Rozmahel R, Grzelczak Z, Zielenski J, Lok S, Plavsic N, Chou JL, et al. Identification of the cystic fibrosis gene: cloning and characterization of complementary DNA. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1066-73. doi: 10.1126/science.2475911. Erratum In: Science 1989 Sep 29;245(4925):1437.
- Elborn JS. Cystic fibrosis. Lancet. 2016 Nov 19;388(10059):2519-2531. doi: 10.1016/S0140-6736(16)00576-6. Epub 2016 Apr 29.
- Nixon PA, Orenstein DM, Kelsey SF, Doershuk CF. The prognostic value of exercise testing in patients with cystic fibrosis. N Engl J Med. 1992 Dec 17;327(25):1785-8. doi: 10.1056/NEJM199212173272504.
- Tejero Garcia S, Giraldez Sanchez MA, Cejudo P, Quintana Gallego E, Dapena J, Garcia Jimenez R, Cano Luis P, Gomez de Terreros I. Bone health, daily physical activity, and exercise tolerance in patients with cystic fibrosis. Chest. 2011 Aug;140(2):475-481. doi: 10.1378/chest.10-1508. Epub 2011 Feb 3.
- van de Weert-van Leeuwen PB, Hulzebos HJ, Werkman MS, Michel S, Vijftigschild LA, van Meegen MA, van der Ent CK, Beekman JM, Arets HG. Chronic inflammation and infection associate with a lower exercise training response in cystic fibrosis adolescents. Respir Med. 2014 Mar;108(3):445-52. doi: 10.1016/j.rmed.2013.08.012. Epub 2013 Aug 28.
- Gao M, Huang Y, Wang Q, Liu K, Sun G. Effects of High-Intensity Interval Training on Pulmonary Function and Exercise Capacity in Individuals with Chronic Obstructive Pulmonary Disease: A Meta-Analysis and Systematic Review. Adv Ther. 2022 Jan;39(1):94-116. doi: 10.1007/s12325-021-01920-6. Epub 2021 Nov 18. Erratum In: Adv Ther. 2022 Jul;39(7):3424.
- Kerem B, Rommens JM, Buchanan JA, Markiewicz D, Cox TK, Chakravarti A, Buchwald M, Tsui LC. Identification of the cystic fibrosis gene: genetic analysis. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1073-80. doi: 10.1126/science.2570460.
- From the American Association of Neurological Surgeons (AANS), American Society of Neuroradiology (ASNR), Cardiovascular and Interventional Radiology Society of Europe (CIRSE), Canadian Interventional Radiology Association (CIRA), Congress of Neurological Surgeons (CNS), European Society of Minimally Invasive Neurological Therapy (ESMINT), European Society of Neuroradiology (ESNR), European Stroke Organization (ESO), Society for Cardiovascular Angiography and Interventions (SCAI), Society of Interventional Radiology (SIR), Society of NeuroInterventional Surgery (SNIS), and World Stroke Organization (WSO); Sacks D, Baxter B, Campbell BCV, Carpenter JS, Cognard C, Dippel D, Eesa M, Fischer U, Hausegger K, Hirsch JA, Shazam Hussain M, Jansen O, Jayaraman MV, Khalessi AA, Kluck BW, Lavine S, Meyers PM, Ramee S, Rufenacht DA, Schirmer CM, Vorwerk D. Multisociety Consensus Quality Improvement Revised Consensus Statement for Endovascular Therapy of Acute Ischemic Stroke. Int J Stroke. 2018 Aug;13(6):612-632. doi: 10.1177/1747493018778713. Epub 2018 May 22. No abstract available.
- Bell SC, Mall MA, Gutierrez H, Macek M, Madge S, Davies JC, Burgel PR, Tullis E, Castanos C, Castellani C, Byrnes CA, Cathcart F, Chotirmall SH, Cosgriff R, Eichler I, Fajac I, Goss CH, Drevinek P, Farrell PM, Gravelle AM, Havermans T, Mayer-Hamblett N, Kashirskaya N, Kerem E, Mathew JL, McKone EF, Naehrlich L, Nasr SZ, Oates GR, O'Neill C, Pypops U, Raraigh KS, Rowe SM, Southern KW, Sivam S, Stephenson AL, Zampoli M, Ratjen F. The future of cystic fibrosis care: a global perspective. Lancet Respir Med. 2020 Jan;8(1):65-124. doi: 10.1016/S2213-2600(19)30337-6. Epub 2019 Sep 27. Erratum In: Lancet Respir Med. 2019 Dec;7(12):e40.
- Rommens JM, Zengerling-Lentes S, Kerem B, Melmer G, Buchwald M, Tsui LC. Physical localization of two DNA markers closely linked to the cystic fibrosis locus by pulsed-field gel electrophoresis. Am J Hum Genet. 1989 Dec;45(6):932-41.
- Bergeron C, Cantin AM. Cystic Fibrosis: Pathophysiology of Lung Disease. Semin Respir Crit Care Med. 2019 Dec;40(6):715-726. doi: 10.1055/s-0039-1694021. Epub 2019 Oct 28.
- Singh VK, Schwarzenberg SJ. Pancreatic insufficiency in Cystic Fibrosis. J Cyst Fibros. 2017 Nov;16 Suppl 2:S70-S78. doi: 10.1016/j.jcf.2017.06.011.
- Kamal N, Surana P, Koh C. Liver disease in patients with cystic fibrosis. Curr Opin Gastroenterol. 2018 May;34(3):146-151. doi: 10.1097/MOG.0000000000000432.
- Ratchford TL, Teckman JH, Patel DR. Gastrointestinal pathophysiology and nutrition in cystic fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2018 Sep;12(9):853-862. doi: 10.1080/17474124.2018.1502663. Epub 2018 Aug 3.
- Quinton PM. Cystic fibrosis: lessons from the sweat gland. Physiology (Bethesda). 2007 Jun;22:212-25. doi: 10.1152/physiol.00041.2006.
- Shteinberg M, Taylor-Cousar JL, Durieu I, Cohen-Cymberknoh M. Fertility and Pregnancy in Cystic Fibrosis. Chest. 2021 Dec;160(6):2051-2060. doi: 10.1016/j.chest.2021.07.024. Epub 2021 Jul 18.
- Reznikov LR. Cystic Fibrosis and the Nervous System. Chest. 2017 May;151(5):1147-1155. doi: 10.1016/j.chest.2016.11.009. Epub 2016 Nov 19.
- Khalaf M, Scott-Ward T, Causer A, Saynor Z, Shepherd A, Gorecki D, Lewis A, Laight D, Shute J. Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) in Human Lung Microvascular Endothelial Cells Controls Oxidative Stress, Reactive Oxygen-Mediated Cell Signaling and Inflammatory Responses. Front Physiol. 2020 Jul 29;11:879. doi: 10.3389/fphys.2020.00879. eCollection 2020.
- Tousson A, Van Tine BA, Naren AP, Shaw GM, Schwiebert LM. Characterization of CFTR expression and chloride channel activity in human endothelia. Am J Physiol. 1998 Dec;275(6):C1555-64. doi: 10.1152/ajpcell.1998.275.6.C1555.
- Plebani R, Tripaldi R, Lanuti P, Recchiuti A, Patruno S, Di Silvestre S, Simeone P, Anile M, Venuta F, Prioletta M, Mucilli F, Del Porto P, Marchisio M, Pandolfi A, Romano M. Establishment and long-term culture of human cystic fibrosis endothelial cells. Lab Invest. 2017 Nov;97(11):1375-1384. doi: 10.1038/labinvest.2017.74. Epub 2017 Jul 31.
- Totani L, Plebani R, Piccoli A, Di Silvestre S, Lanuti P, Recchiuti A, Cianci E, Dell'Elba G, Sacchetti S, Patruno S, Guarnieri S, Mariggio MA, Mari VC, Anile M, Venuta F, Del Porto P, Moretti P, Prioletta M, Mucilli F, Marchisio M, Pandolfi A, Evangelista V, Romano M. Mechanisms of endothelial cell dysfunction in cystic fibrosis. Biochim Biophys Acta Mol Basis Dis. 2017 Dec;1863(12):3243-3253. doi: 10.1016/j.bbadis.2017.08.011. Epub 2017 Aug 25.
- Calella P, Valerio G, Brodlie M, Donini LM, Siervo M. Cystic fibrosis, body composition, and health outcomes: a systematic review. Nutrition. 2018 Nov;55-56:131-139. doi: 10.1016/j.nut.2018.03.052. Epub 2018 Apr 6.
- Galluzzi L, Kroemer G. Etiological involvement of CFTR in apparently unrelated human diseases. Mol Cell Oncol. 2018 Dec 27;6(1):1558874. doi: 10.1080/23723556.2018.1558874. eCollection 2019. No abstract available.
- Zemanick ET, Ong T, Daines CL, Dellon EP, Muhlebach MS, Esther CR Jr. Highlights from the 2015 North American Cystic Fibrosis Conference. Pediatr Pulmonol. 2016 Jun;51(6):650-7. doi: 10.1002/ppul.23441. Epub 2016 Apr 13.
- Angelis A, Kanavos P, Lopez-Bastida J, Linertova R, Nicod E, Serrano-Aguilar P; BURQOL-RD Research Network. Social and economic costs and health-related quality of life in non-institutionalised patients with cystic fibrosis in the United Kingdom. BMC Health Serv Res. 2015 Sep 28;15:428. doi: 10.1186/s12913-015-1061-3.
- Nichols DP, Donaldson SH, Frederick CA, Freedman SD, Gelfond D, Hoffman LR, Kelly A, Narkewicz MR, Pittman JE, Ratjen F, Sagel SD, Rosenfeld M, Schwarzenberg SJ, Singh PK, Solomon GM, Stalvey MS, Kirby S, VanDalfsen JM, Clancy JP, Rowe SM. PROMISE: Working with the CF community to understand emerging clinical and research needs for those treated with highly effective CFTR modulator therapy. J Cyst Fibros. 2021 Mar;20(2):205-212. doi: 10.1016/j.jcf.2021.02.003. Epub 2021 Feb 19.
- Burgener EB, Moss RB. Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulators: precision medicine in cystic fibrosis. Curr Opin Pediatr. 2018 Jun;30(3):372-377. doi: 10.1097/MOP.0000000000000627.
- Gramegna A, Contarini M, Aliberti S, Casciaro R, Blasi F, Castellani C. From Ivacaftor to Triple Combination: A Systematic Review of Efficacy and Safety of CFTR Modulators in People with Cystic Fibrosis. Int J Mol Sci. 2020 Aug 16;21(16):5882. doi: 10.3390/ijms21165882.
- Elborn JS. Adult Care in Cystic Fibrosis. Semin Respir Crit Care Med. 2019 Dec;40(6):857-868. doi: 10.1055/s-0039-3400289. Epub 2019 Dec 30.
- Williams CA, Barker AR, Denford S, van Beurden SB, Bianchim MS, Caterini JE, Cox NS, Mackintosh KA, McNarry MA, Rand S, Schneiderman JE, Wells GD, Anderson P, Beever D, Beverley Z, Buckley R, Button B, Causer AJ, Curran M, Dwyer TJ, Gordon W, Gruet M, Harris RA, Hatziagorou E, Erik Hulzebos HJ, Kampouras A, Morrison L, Camara MN, Reilly CM, Sawyer A, Saynor ZL, Shelley J, Spencer G, Stanford GE, Urquhart DS, Young R, Tomlinson OW; Youth Activity Unlimited - A Strategic Research Centre of the UK Cystic Fibrosis Trust. The Exeter Activity Unlimited statement on physical activity and exercise for cystic fibrosis: methodology and results of an international, multidisciplinary, evidence-driven expert consensus. Chron Respir Dis. 2022 Jan-Dec;19:14799731221121670. doi: 10.1177/14799731221121670.
- Hebestreit H, Kieser S, Junge S, Ballmann M, Hebestreit A, Schindler C, Schenk T, Posselt HG, Kriemler S. Long-term effects of a partially supervised conditioning programme in cystic fibrosis. Eur Respir J. 2010 Mar;35(3):578-83. doi: 10.1183/09031936.00062409. Epub 2009 Jul 30.
- Dwyer TJ, Alison JA, McKeough ZJ, Daviskas E, Bye PTP. Effects of exercise on respiratory flow and sputum properties in patients with cystic fibrosis. Chest. 2011 Apr;139(4):870-877. doi: 10.1378/chest.10-1158. Epub 2010 Sep 9.
- Prevotat A, Godin J, Bernard H, Perez T, Le Rouzic O, Wallaert B. Improvement in body composition following a supervised exercise-training program of adult patients with cystic fibrosis. Respir Med Res. 2019 May;75:5-9. doi: 10.1016/j.resmer.2019.04.001. Epub 2019 Apr 13.
- Burtin C, Hebestreit H. Rehabilitation in patients with chronic respiratory disease other than chronic obstructive pulmonary disease: exercise and physical activity interventions in cystic fibrosis and non-cystic fibrosis bronchiectasis. Respiration. 2015;89(3):181-9. doi: 10.1159/000375170. Epub 2015 Feb 12.
- Saynor ZL, Gruet M, Rodriguez-Miguelez P, Harris RA. Oxygen transport and utilisation during exercise in cystic fibrosis: contributors to exercise intolerance. Exp Physiol. 2020 Dec;105(12):1979-1983. doi: 10.1113/EP088106. Epub 2020 Nov 11.
- Cantin AM, Hartl D, Konstan MW, Chmiel JF. Inflammation in cystic fibrosis lung disease: Pathogenesis and therapy. J Cyst Fibros. 2015 Jul;14(4):419-30. doi: 10.1016/j.jcf.2015.03.003. Epub 2015 Mar 23.
- Gruber W, Orenstein DM, Braumann KM, Beneke R. Interval exercise training in cystic fibrosis -- effects on exercise capacity in severely affected adults. J Cyst Fibros. 2014 Jan;13(1):86-91. doi: 10.1016/j.jcf.2013.06.005. Epub 2013 Jul 15.
- Jonas S, Izaurralde E. Towards a molecular understanding of microRNA-mediated gene silencing. Nat Rev Genet. 2015 Jul;16(7):421-33. doi: 10.1038/nrg3965. Epub 2015 Jun 16.
- Ideozu JE, Zhang X, Rangaraj V, McColley S, Levy H. Microarray profiling identifies extracellular circulating miRNAs dysregulated in cystic fibrosis. Sci Rep. 2019 Oct 29;9(1):15483. doi: 10.1038/s41598-019-51890-7.
- Catellani C, Cirillo F, Graziano S, Montanini L, Marmiroli N, Gulli M, Street ME. MicroRNA global profiling in cystic fibrosis cell lines reveals dysregulated pathways related with inflammation, cancer, growth, glucose and lipid metabolism, and fertility: an exploratory study. Acta Biomed. 2022 Jul 1;93(3):e2022133. doi: 10.23750/abm.v93i3.12842.
- Bene Z, Fejes Z, Szanto TG, Fenyvesi F, Varadi J, Clarke LA, Panyi G, Macek M Jr, Amaral MD, Balogh I, Nagy B Jr. Enhanced Expression of Human Epididymis Protein 4 (HE4) Reflecting Pro-Inflammatory Status Is Regulated by CFTR in Cystic Fibrosis Bronchial Epithelial Cells. Front Pharmacol. 2021 May 14;12:592184. doi: 10.3389/fphar.2021.592184. eCollection 2021.
- Fontes G, Ghislain J, Benterki I, Zarrouki B, Trudel D, Berthiaume Y, Poitout V. The DeltaF508 Mutation in the Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Is Associated With Progressive Insulin Resistance and Decreased Functional beta-Cell Mass in Mice. Diabetes. 2015 Dec;64(12):4112-22. doi: 10.2337/db14-0810. Epub 2015 Aug 17.
- Plebani R, Potla R, Soong M, Bai H, Izadifar Z, Jiang A, Travis RN, Belgur C, Dinis A, Cartwright MJ, Prantil-Baun R, Jolly P, Gilpin SE, Romano M, Ingber DE. Modeling pulmonary cystic fibrosis in a human lung airway-on-a-chip. J Cyst Fibros. 2022 Jul;21(4):606-615. doi: 10.1016/j.jcf.2021.10.004. Epub 2021 Nov 17.
- Fiz JA, Montserrat JM, Picado C, Plaza V, Agusti-Vidal A. How many manoeuvres should be done to measure maximal inspiratory mouth pressure in patients with chronic airflow obstruction? Thorax. 1989 May;44(5):419-21. doi: 10.1136/thx.44.5.419.
- Murillo AMM, Tome-Amat J, Ramirez Y, Garrido-Arandia M, Valle LG, Hernandez-Ramirez G, Tramarin L, Herreros P, Santamaria B, Diaz-Perales A, Holgado M. Developing an Optical Interferometric Detection Method based biosensor for detecting specific SARS-CoV-2 immunoglobulins in Serum and Saliva, and their corresponding ELISA correlation. Sens Actuators B Chem. 2021 Oct 15;345:130394. doi: 10.1016/j.snb.2021.130394. Epub 2021 Jul 3.
- Donadio MVF, Cobo-Vicente F, San Juan AF, Sanz-Santiago V, Fernandez-Luna A, Iturriaga T, Villa Asensi JR, Perez-Ruiz M. Is exercise and electrostimulation effective in improving muscle strength and cardiorespiratory fitness in children with cystic fibrosis and mild-to-moderate pulmonary impairment?: Randomized controlled trial. Respir Med. 2022 May;196:106798. doi: 10.1016/j.rmed.2022.106798. Epub 2022 Mar 1.
- Divangahi M, Balghi H, Danialou G, Comtois AS, Demoule A, Ernest S, Haston C, Robert R, Hanrahan JW, Radzioch D, Petrof BJ. Lack of CFTR in skeletal muscle predisposes to muscle wasting and diaphragm muscle pump failure in cystic fibrosis mice. PLoS Genet. 2009 Jul;5(7):e1000586. doi: 10.1371/journal.pgen.1000586. Epub 2009 Jul 31.
- King JA, Nichols AL, Bentley S, Carr SB, Davies JC. An Update on CFTR Modulators as New Therapies for Cystic Fibrosis. Paediatr Drugs. 2022 Jul;24(4):321-333. doi: 10.1007/s40272-022-00509-y. Epub 2022 May 16.
- Rodriguez-Miguelez P, Seigler N, Ishii H, Crandall R, McKie KT, Forseen C, Harris RA. Exercise Intolerance in Cystic Fibrosis: Importance of Skeletal Muscle. Med Sci Sports Exerc. 2021 Apr 1;53(4):684-693. doi: 10.1249/MSS.0000000000002521.
- Wells GD, Wilkes DL, Schneiderman JE, Rayner T, Elmi M, Selvadurai H, Dell SD, Noseworthy MD, Ratjen F, Tein I, Coates AL. Skeletal muscle metabolism in cystic fibrosis and primary ciliary dyskinesia. Pediatr Res. 2011 Jan;69(1):40-5. doi: 10.1203/PDR.0b013e3181fff35f.
- Bene Z, Fejes Z, Macek M Jr, Amaral MD, Balogh I, Nagy B Jr. Laboratory biomarkers for lung disease severity and progression in cystic fibrosis. Clin Chim Acta. 2020 Sep;508:277-286. doi: 10.1016/j.cca.2020.05.015. Epub 2020 May 16.
- Stachowiak Z, Wojsyk-Banaszak I, Jonczyk-Potoczna K, Narozna B, Langwinski W, Szczepankiewicz A. Extracellular vesicles-derived miRNAs as mediators of pulmonary exacerbation in pediatric cystic fibrosis. J Breath Res. 2023 Feb 10;17(2). doi: 10.1088/1752-7163/acb792.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. február 27.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. december 23.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. december 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. február 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 13.
Első közzététel (Tényleges)
2024. március 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 13.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PI23/00299
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Befejezve
-
Rabin Medical CenterIsmeretlenBleb Vascularity | Bleb Fibrosis | Trabeculectomiás kudarcIzrael
-
Altamash Institute of Dental MedicineBefejezveTumor | Pentoxifillin | Triamcinolon | E vitamin | Orális submucosa fibrosisPakisztán
-
Danish Breast Cancer Cooperative GroupDanish Cancer Society; Danish Center for Interventional Research in Radiation Oncology...ToborzásFájdalom | Halál | Sebhely | PROM | Telangiectasia | Helyi neoplazma kiújulása | Távolról áttétes rosszindulatú daganat | Fibrosis mell | A bőr depigmentációja/hiperpigmentációjaDánia, Svédország, Norvégia, Chile
Klinikai vizsgálatok a Gyakorlat
-
Boston University Charles River CampusBefejezveTérd OsteoarthritisEgyesült Államok