CFTRモジュレーター療法における嚢胞性線維症患者の運動 (FIQMODE)

具体的な目標

1. 新世代 CFTR モジュレーターで治療された嚢胞性線維症の小児および青少年のグループにおける筋力運動介入の以下の効果を測定すること。(1.i) 末梢筋力。 (1.ii) 呼吸筋力。 (1.iii) 筋肉量および (1.iv) 筋肉損傷のバイオマーカー。
2. 新世代 CFTR モジュレーターで治療を受けている嚢胞性線維症の小児および青少年のグループにおける筋力運動介入の次の効果を測定すること。(2.i) 心肺機能のフィットネス。 (2.ii) 身体組成および (2.iii) 肺機能。
3. 新世代 CFTR モジュレーターで治療を受けた嚢胞性線維症の小児および青少年のグループにおける筋力ベースの運動介入の、(3.i) 炎症状態のバイオマーカーおよび (3.ii) 関連する miRNA の発現に対する効果を判定する。
4. 新世代CFTRモジュレーターで治療を受けた嚢胞性線維症の小児および青少年のグループにおける筋力ベースの運動介入のエレキサックスカフトール/イバカフトール/テザカフトールおよびそれらの代謝産物のレベルに対する効果を測定する。
5. 新世代のCFTRモジュレーターで治療された嚢胞性線維症の小児および青少年を対象に、プログラムの6か月後の臨床経過と運動への遵守状況を評価する。