Øvelse hos mennesker med cystisk fibrose på CFTR-modulatorterapi (FIQMODE)
13. marts 2024 opdateret af: Margarita Pérez-Ruiz, Universidad Politecnica de Madrid
Effekter af et styrketræningsprogram på muskelsundhed hos mennesker med CF behandlet med modulatorer af cystisk fibrose Transmembrane Conductance Regulator Receptor (CFTR)
For nylig har behandlingen af cystisk fibrose (CF) inkorporeret nye modulatorer/forstærkere af Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR).
Det er således i stigende grad vigtigt at undersøge disse lægemidlers bivirkninger, deres ekstrapulmonale virkninger og mulig interaktion med andre lægemidler og med motion.
Til dette formål foreslås et randomiseret kontrolleret forsøg for at bestemme virkningerne af en telematisk træningsintervention på muskelsundhed i en gruppe på 48 børn og unge med CF behandlet med disse nye generations CFTR-modulatorer.
De vil blive tilfældigt fordelt i to grupper (motions- og kontrolgruppe).
Effekten af interventionen vil blive analyseret ved at måle variablerne muskelsundhed, kardiorespiratorisk kondition, lungefunktion, kropssammensætning, inflammatoriske biomarkører og miRNA'er.
Efter afslutning af interventionsprogrammet vil overholdelse af træning og klinisk udvikling efter et år blive analyseret.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Specifikke mål
- At bestemme virkningerne af en styrketræningsintervention i en gruppe børn og unge med cystisk fibrose behandlet med en ny generation af CFTR-modulatorer på: (1.i) perifer muskelstyrke; (1.ii) respiratorisk muskelstyrke; (1.iii) muskelmasse og (1.iv) biomarkører for muskelskade.
- At bestemme virkningerne af en styrketræningsintervention hos en gruppe børn og unge med cystisk fibrose, der behandles med en ny generation af CFTR-modulatorer på: (2.i) kardiorespiratorisk kondition; (2.ii) kropssammensætning og (2.iii) lungefunktion.
- At bestemme effekterne af en styrkebaseret træningsintervention i en gruppe børn og unge med cystisk fibrose behandlet med den nye generation af CFTR-modulatorer på: (3.i) biomarkører for inflammatorisk status og (3.ii) ekspression af associerede miRNA'er.
- At bestemme virkningerne af en styrkebaseret træningsintervention i en gruppe børn og unge med cystisk fibrose behandlet med den nye generation af CFTR-modulatorer på niveauerne af Elexaxcaftor/Ivacaftor/Tezacaftor og deres metabolitter.
- At vurdere den kliniske udvikling og overholdelse af træning efter 6 måneder af programmet hos børn og unge med cystisk fibrose behandlet med den nye generation af CFTR-modulatorer.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
48
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Margarita Pérez Ruiz, PhD
- Telefonnummer: Ext. 77960 +34910677960
- E-mail: margarita.perez@upm.es
Studiesteder
-
-
-
Madrid, Spanien, 28040
- Rekruttering
- Facultad de Ciencias de la Actividad Física y Deporte - INEF UPM
-
Kontakt:
- Marcela González Gross, PhD
- Telefonnummer: +34910677980
- E-mail: marcela.gonzalez.gross@upm.es
-
Ledende efterforsker:
- Margarita M Pérez-Ruiz, PhD
-
Underforsker:
- Marcela González-Gross, PhD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- patienter diagnosticeret med CF.
- patienter mellem 6-20 år.
- patienter, der modtager behandling med ny CFTR-proteinmodulerende medicin
- læsning, accept og underskrift af den informerede samtykkeerklæring.
Ekskluderingskriterier:
- CF-patienter med symptomer på pulmonal eksacerbation i løbet af de sidste fire uger.
- med en diagnose af andre kardiorespiratoriske lungesygdomme, der udvikler sig til et symptom på vedvarende respiratorisk dysfunktion.
- CF-patienter med muskuloskeletale ændringer, der påvirker vurderinger.
- CF-patient, der er gravid i løbet af undersøgelsen
- CF-patient med kognitiv svækkelse;
- CF-patient med ufuldstændig dosering af modulatorterapi;
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Intervention
Telematisk øvelse: Et fjernovervåget modstandstræningsprogram vil blive udført i 16 uger, med to ugentlige sessioner, der varer cirka 60 minutter hver. Træningen vil blive udført i grupper på fire patienter, alt efter deres lungefunktion/fysiske kondition. Den første træningssession vil være på stedet (Universitetet) for bekendtgørelse, planlægning og justering af øvelserne, og de følgende sessioner vil blive udført online. Hver session er opdelt i: (i) Opvarmning og ledmobilitet; (ii) hoveddel: styrkeøvelser for forskellige muskelgrupper; og (iii) køle ned: stræk- og åndedrætsøvelser. |
16-ugers træningsintervention: I begyndelsen af interventionen gennemfører vi en personlig fortrolighedssession med træningsprogrammets øvelser.
Interventionen vil bestå af 2 sessioner/uge i 16 uger.
Hver session består af tre trin: (i) Opvarmning: 10 minutters ledmobilitet og lavintensitetsøvelser, der involverer den muskulatur, der skal arbejdes i den session; (ii) Hoveddel: kredsløbstræning hovedsageligt sammensat af styrkeøvelser rettet mod kroppens forskellige muskelgrupper og spilleaktiviteter (iii) Nedkøling: 10 min med guidet vejrtrækningsarbejde og udstrækning af de vigtigste muskelgrupper, der arbejdes
|
|
Ingen indgriben: Styring
Kontrolgruppen vil følge rutinemæssige anbefalinger fra det multidisciplinære CF-team baseret på WHOs retningslinjer
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i perifer muskelstyrke
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen.
|
Øvre og nedre lemmers muskelstyrke (kg) vil blive evalueret ved hjælp af dynamometre.
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen.
|
|
Ændringer i inspiratorisk/ekspiratorisk muskelstyrke (MIP/MEP) (cmH2O)
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Inspiratorisk og eksspiratorisk muskelstyrke: maksimalt inspiratorisk tryk (MIP) og maksimalt ekspiratorisk tryk (MEP) vil blive målt.
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i funktionel kapacitet: kraftkapacitet i underekstremiteterne
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
30 sekunders stå-til-stå-test.
Måleenhed: antal gentagelser.
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i funktionsevne: gangkapacitet
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
10m Time (r) Up and Go tests.
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændring i kardiorespiratorisk kondition: maksimalt iltforbrug
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
For at vurdere kardiorespiratorisk kondition vil der blive brugt et løbebånd og en gasanalysator.
Testen har til formål at bestemme maksimalt iltforbrug (VO2peak i ml/kg/min).
VO2peak vil blive registreret som den højeste værdi opnået i en sammenhængende 30 s periode.
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændring i kardiorespiratorisk kondition: Ventilatorisk tærskel VT1
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
For at vurdere kardiorespiratorisk kondition vil der blive brugt et løbebånd og en gasanalysator.
Testen har til formål at bestemme den ventilatoriske tærskel VT1 som reaktion på maksimal indsats.
VT1 vil blive bestemt ud fra kriterierne for en stigning i både ventilatorisk ækvivalent for iltforbrug (VE/VO2) og sluttidalt ilttryk uden en stigning i ventilatorisk ækvivalent for kuldioxidproduktion (VE/VCO2).
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i lungefunktion: forceret vitalkapacitet (FVC)
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Spirometri vil vurdere: forceret vitalkapacitet (FVC) i milliliter og procentdel af forudsagt værdi
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i lungefunktion: Forceret ekspiratorisk volumen i det første sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Spirometri vil vurdere: forceret udåndingsvolumen i det første sekund (FEV1). Data vil blive udtrykt i absolutte værdier og z-score baseret på Global Lung Initiative (GLI) referenceligning, der som en normalitetsgrænse (LIN) etablerer en z-score værdi for FEV1 mellem -1,64 og + 1,64.
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i den antropometriske og kropssammensætning: Vægt
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Vægt (kg)
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i den antropometriske og kropssammensætning: Højde
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Højde (cm)
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i den antropometriske og kropssammensætning: BMI
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
BMI (kg/m2)
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i kropssammensætning: Samlet fedtmasse
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Samlet fedtmasse (kg)
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i kropssammensætning: FMI
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
fedtmasseindeks (FMI) (kg/m2),
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i kropssammensætning: mager masse kg
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Mager masse i kg
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i kropssammensætning: mager masse %
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Mager masse i %
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i livskvalitet ved hjælp af Cystisk Fibrose-spørgeskemaet
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Score varierer fra 0 til 100 med højere score svarende til bedre livskvalitet.
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i plasmaniveauer muskelskade biomarkører
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Blodniveauer biomarkører for muskelskade som CK målt i mikrogram pr. liter (mcg/L)
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i plasmaniveauer af inflammation: hs-CRP
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Højfølsomt C-reaktivt protein (hs-CRP) assay i milligram/liter
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
|
Ændringer i plasmaniveauer af inflammation: Interleukiner
Tidsramme: Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Analyse af interleukiner såsom IL6, IL-10 i picogram/milliliter
|
Baseline, præ-intervention og umiddelbart efter interventionen
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Margarita Perez Ruiz, PhD, Universidad Politecnica de Madrid
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Borg GA. Psychophysical bases of perceived exertion. Med Sci Sports Exerc. 1982;14(5):377-81.
- Dekkers JF, Wiegerinck CL, de Jonge HR, Bronsveld I, Janssens HM, de Winter-de Groot KM, Brandsma AM, de Jong NW, Bijvelds MJ, Scholte BJ, Nieuwenhuis EE, van den Brink S, Clevers H, van der Ent CK, Middendorp S, Beekman JM. A functional CFTR assay using primary cystic fibrosis intestinal organoids. Nat Med. 2013 Jul;19(7):939-45. doi: 10.1038/nm.3201. Epub 2013 Jun 2.
- Riordan JR, Rommens JM, Kerem B, Alon N, Rozmahel R, Grzelczak Z, Zielenski J, Lok S, Plavsic N, Chou JL, et al. Identification of the cystic fibrosis gene: cloning and characterization of complementary DNA. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1066-73. doi: 10.1126/science.2475911. Erratum In: Science 1989 Sep 29;245(4925):1437.
- Elborn JS. Cystic fibrosis. Lancet. 2016 Nov 19;388(10059):2519-2531. doi: 10.1016/S0140-6736(16)00576-6. Epub 2016 Apr 29.
- Nixon PA, Orenstein DM, Kelsey SF, Doershuk CF. The prognostic value of exercise testing in patients with cystic fibrosis. N Engl J Med. 1992 Dec 17;327(25):1785-8. doi: 10.1056/NEJM199212173272504.
- Tejero Garcia S, Giraldez Sanchez MA, Cejudo P, Quintana Gallego E, Dapena J, Garcia Jimenez R, Cano Luis P, Gomez de Terreros I. Bone health, daily physical activity, and exercise tolerance in patients with cystic fibrosis. Chest. 2011 Aug;140(2):475-481. doi: 10.1378/chest.10-1508. Epub 2011 Feb 3.
- van de Weert-van Leeuwen PB, Hulzebos HJ, Werkman MS, Michel S, Vijftigschild LA, van Meegen MA, van der Ent CK, Beekman JM, Arets HG. Chronic inflammation and infection associate with a lower exercise training response in cystic fibrosis adolescents. Respir Med. 2014 Mar;108(3):445-52. doi: 10.1016/j.rmed.2013.08.012. Epub 2013 Aug 28.
- Gao M, Huang Y, Wang Q, Liu K, Sun G. Effects of High-Intensity Interval Training on Pulmonary Function and Exercise Capacity in Individuals with Chronic Obstructive Pulmonary Disease: A Meta-Analysis and Systematic Review. Adv Ther. 2022 Jan;39(1):94-116. doi: 10.1007/s12325-021-01920-6. Epub 2021 Nov 18. Erratum In: Adv Ther. 2022 Jul;39(7):3424.
- Kerem B, Rommens JM, Buchanan JA, Markiewicz D, Cox TK, Chakravarti A, Buchwald M, Tsui LC. Identification of the cystic fibrosis gene: genetic analysis. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1073-80. doi: 10.1126/science.2570460.
- From the American Association of Neurological Surgeons (AANS), American Society of Neuroradiology (ASNR), Cardiovascular and Interventional Radiology Society of Europe (CIRSE), Canadian Interventional Radiology Association (CIRA), Congress of Neurological Surgeons (CNS), European Society of Minimally Invasive Neurological Therapy (ESMINT), European Society of Neuroradiology (ESNR), European Stroke Organization (ESO), Society for Cardiovascular Angiography and Interventions (SCAI), Society of Interventional Radiology (SIR), Society of NeuroInterventional Surgery (SNIS), and World Stroke Organization (WSO); Sacks D, Baxter B, Campbell BCV, Carpenter JS, Cognard C, Dippel D, Eesa M, Fischer U, Hausegger K, Hirsch JA, Shazam Hussain M, Jansen O, Jayaraman MV, Khalessi AA, Kluck BW, Lavine S, Meyers PM, Ramee S, Rufenacht DA, Schirmer CM, Vorwerk D. Multisociety Consensus Quality Improvement Revised Consensus Statement for Endovascular Therapy of Acute Ischemic Stroke. Int J Stroke. 2018 Aug;13(6):612-632. doi: 10.1177/1747493018778713. Epub 2018 May 22. No abstract available.
- Bell SC, Mall MA, Gutierrez H, Macek M, Madge S, Davies JC, Burgel PR, Tullis E, Castanos C, Castellani C, Byrnes CA, Cathcart F, Chotirmall SH, Cosgriff R, Eichler I, Fajac I, Goss CH, Drevinek P, Farrell PM, Gravelle AM, Havermans T, Mayer-Hamblett N, Kashirskaya N, Kerem E, Mathew JL, McKone EF, Naehrlich L, Nasr SZ, Oates GR, O'Neill C, Pypops U, Raraigh KS, Rowe SM, Southern KW, Sivam S, Stephenson AL, Zampoli M, Ratjen F. The future of cystic fibrosis care: a global perspective. Lancet Respir Med. 2020 Jan;8(1):65-124. doi: 10.1016/S2213-2600(19)30337-6. Epub 2019 Sep 27. Erratum In: Lancet Respir Med. 2019 Dec;7(12):e40.
- Rommens JM, Zengerling-Lentes S, Kerem B, Melmer G, Buchwald M, Tsui LC. Physical localization of two DNA markers closely linked to the cystic fibrosis locus by pulsed-field gel electrophoresis. Am J Hum Genet. 1989 Dec;45(6):932-41.
- Bergeron C, Cantin AM. Cystic Fibrosis: Pathophysiology of Lung Disease. Semin Respir Crit Care Med. 2019 Dec;40(6):715-726. doi: 10.1055/s-0039-1694021. Epub 2019 Oct 28.
- Singh VK, Schwarzenberg SJ. Pancreatic insufficiency in Cystic Fibrosis. J Cyst Fibros. 2017 Nov;16 Suppl 2:S70-S78. doi: 10.1016/j.jcf.2017.06.011.
- Kamal N, Surana P, Koh C. Liver disease in patients with cystic fibrosis. Curr Opin Gastroenterol. 2018 May;34(3):146-151. doi: 10.1097/MOG.0000000000000432.
- Ratchford TL, Teckman JH, Patel DR. Gastrointestinal pathophysiology and nutrition in cystic fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2018 Sep;12(9):853-862. doi: 10.1080/17474124.2018.1502663. Epub 2018 Aug 3.
- Quinton PM. Cystic fibrosis: lessons from the sweat gland. Physiology (Bethesda). 2007 Jun;22:212-25. doi: 10.1152/physiol.00041.2006.
- Shteinberg M, Taylor-Cousar JL, Durieu I, Cohen-Cymberknoh M. Fertility and Pregnancy in Cystic Fibrosis. Chest. 2021 Dec;160(6):2051-2060. doi: 10.1016/j.chest.2021.07.024. Epub 2021 Jul 18.
- Reznikov LR. Cystic Fibrosis and the Nervous System. Chest. 2017 May;151(5):1147-1155. doi: 10.1016/j.chest.2016.11.009. Epub 2016 Nov 19.
- Khalaf M, Scott-Ward T, Causer A, Saynor Z, Shepherd A, Gorecki D, Lewis A, Laight D, Shute J. Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) in Human Lung Microvascular Endothelial Cells Controls Oxidative Stress, Reactive Oxygen-Mediated Cell Signaling and Inflammatory Responses. Front Physiol. 2020 Jul 29;11:879. doi: 10.3389/fphys.2020.00879. eCollection 2020.
- Tousson A, Van Tine BA, Naren AP, Shaw GM, Schwiebert LM. Characterization of CFTR expression and chloride channel activity in human endothelia. Am J Physiol. 1998 Dec;275(6):C1555-64. doi: 10.1152/ajpcell.1998.275.6.C1555.
- Plebani R, Tripaldi R, Lanuti P, Recchiuti A, Patruno S, Di Silvestre S, Simeone P, Anile M, Venuta F, Prioletta M, Mucilli F, Del Porto P, Marchisio M, Pandolfi A, Romano M. Establishment and long-term culture of human cystic fibrosis endothelial cells. Lab Invest. 2017 Nov;97(11):1375-1384. doi: 10.1038/labinvest.2017.74. Epub 2017 Jul 31.
- Totani L, Plebani R, Piccoli A, Di Silvestre S, Lanuti P, Recchiuti A, Cianci E, Dell'Elba G, Sacchetti S, Patruno S, Guarnieri S, Mariggio MA, Mari VC, Anile M, Venuta F, Del Porto P, Moretti P, Prioletta M, Mucilli F, Marchisio M, Pandolfi A, Evangelista V, Romano M. Mechanisms of endothelial cell dysfunction in cystic fibrosis. Biochim Biophys Acta Mol Basis Dis. 2017 Dec;1863(12):3243-3253. doi: 10.1016/j.bbadis.2017.08.011. Epub 2017 Aug 25.
- Calella P, Valerio G, Brodlie M, Donini LM, Siervo M. Cystic fibrosis, body composition, and health outcomes: a systematic review. Nutrition. 2018 Nov;55-56:131-139. doi: 10.1016/j.nut.2018.03.052. Epub 2018 Apr 6.
- Galluzzi L, Kroemer G. Etiological involvement of CFTR in apparently unrelated human diseases. Mol Cell Oncol. 2018 Dec 27;6(1):1558874. doi: 10.1080/23723556.2018.1558874. eCollection 2019. No abstract available.
- Zemanick ET, Ong T, Daines CL, Dellon EP, Muhlebach MS, Esther CR Jr. Highlights from the 2015 North American Cystic Fibrosis Conference. Pediatr Pulmonol. 2016 Jun;51(6):650-7. doi: 10.1002/ppul.23441. Epub 2016 Apr 13.
- Angelis A, Kanavos P, Lopez-Bastida J, Linertova R, Nicod E, Serrano-Aguilar P; BURQOL-RD Research Network. Social and economic costs and health-related quality of life in non-institutionalised patients with cystic fibrosis in the United Kingdom. BMC Health Serv Res. 2015 Sep 28;15:428. doi: 10.1186/s12913-015-1061-3.
- Nichols DP, Donaldson SH, Frederick CA, Freedman SD, Gelfond D, Hoffman LR, Kelly A, Narkewicz MR, Pittman JE, Ratjen F, Sagel SD, Rosenfeld M, Schwarzenberg SJ, Singh PK, Solomon GM, Stalvey MS, Kirby S, VanDalfsen JM, Clancy JP, Rowe SM. PROMISE: Working with the CF community to understand emerging clinical and research needs for those treated with highly effective CFTR modulator therapy. J Cyst Fibros. 2021 Mar;20(2):205-212. doi: 10.1016/j.jcf.2021.02.003. Epub 2021 Feb 19.
- Burgener EB, Moss RB. Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulators: precision medicine in cystic fibrosis. Curr Opin Pediatr. 2018 Jun;30(3):372-377. doi: 10.1097/MOP.0000000000000627.
- Gramegna A, Contarini M, Aliberti S, Casciaro R, Blasi F, Castellani C. From Ivacaftor to Triple Combination: A Systematic Review of Efficacy and Safety of CFTR Modulators in People with Cystic Fibrosis. Int J Mol Sci. 2020 Aug 16;21(16):5882. doi: 10.3390/ijms21165882.
- Elborn JS. Adult Care in Cystic Fibrosis. Semin Respir Crit Care Med. 2019 Dec;40(6):857-868. doi: 10.1055/s-0039-3400289. Epub 2019 Dec 30.
- Williams CA, Barker AR, Denford S, van Beurden SB, Bianchim MS, Caterini JE, Cox NS, Mackintosh KA, McNarry MA, Rand S, Schneiderman JE, Wells GD, Anderson P, Beever D, Beverley Z, Buckley R, Button B, Causer AJ, Curran M, Dwyer TJ, Gordon W, Gruet M, Harris RA, Hatziagorou E, Erik Hulzebos HJ, Kampouras A, Morrison L, Camara MN, Reilly CM, Sawyer A, Saynor ZL, Shelley J, Spencer G, Stanford GE, Urquhart DS, Young R, Tomlinson OW; Youth Activity Unlimited - A Strategic Research Centre of the UK Cystic Fibrosis Trust. The Exeter Activity Unlimited statement on physical activity and exercise for cystic fibrosis: methodology and results of an international, multidisciplinary, evidence-driven expert consensus. Chron Respir Dis. 2022 Jan-Dec;19:14799731221121670. doi: 10.1177/14799731221121670.
- Hebestreit H, Kieser S, Junge S, Ballmann M, Hebestreit A, Schindler C, Schenk T, Posselt HG, Kriemler S. Long-term effects of a partially supervised conditioning programme in cystic fibrosis. Eur Respir J. 2010 Mar;35(3):578-83. doi: 10.1183/09031936.00062409. Epub 2009 Jul 30.
- Dwyer TJ, Alison JA, McKeough ZJ, Daviskas E, Bye PTP. Effects of exercise on respiratory flow and sputum properties in patients with cystic fibrosis. Chest. 2011 Apr;139(4):870-877. doi: 10.1378/chest.10-1158. Epub 2010 Sep 9.
- Prevotat A, Godin J, Bernard H, Perez T, Le Rouzic O, Wallaert B. Improvement in body composition following a supervised exercise-training program of adult patients with cystic fibrosis. Respir Med Res. 2019 May;75:5-9. doi: 10.1016/j.resmer.2019.04.001. Epub 2019 Apr 13.
- Burtin C, Hebestreit H. Rehabilitation in patients with chronic respiratory disease other than chronic obstructive pulmonary disease: exercise and physical activity interventions in cystic fibrosis and non-cystic fibrosis bronchiectasis. Respiration. 2015;89(3):181-9. doi: 10.1159/000375170. Epub 2015 Feb 12.
- Saynor ZL, Gruet M, Rodriguez-Miguelez P, Harris RA. Oxygen transport and utilisation during exercise in cystic fibrosis: contributors to exercise intolerance. Exp Physiol. 2020 Dec;105(12):1979-1983. doi: 10.1113/EP088106. Epub 2020 Nov 11.
- Cantin AM, Hartl D, Konstan MW, Chmiel JF. Inflammation in cystic fibrosis lung disease: Pathogenesis and therapy. J Cyst Fibros. 2015 Jul;14(4):419-30. doi: 10.1016/j.jcf.2015.03.003. Epub 2015 Mar 23.
- Gruber W, Orenstein DM, Braumann KM, Beneke R. Interval exercise training in cystic fibrosis -- effects on exercise capacity in severely affected adults. J Cyst Fibros. 2014 Jan;13(1):86-91. doi: 10.1016/j.jcf.2013.06.005. Epub 2013 Jul 15.
- Jonas S, Izaurralde E. Towards a molecular understanding of microRNA-mediated gene silencing. Nat Rev Genet. 2015 Jul;16(7):421-33. doi: 10.1038/nrg3965. Epub 2015 Jun 16.
- Ideozu JE, Zhang X, Rangaraj V, McColley S, Levy H. Microarray profiling identifies extracellular circulating miRNAs dysregulated in cystic fibrosis. Sci Rep. 2019 Oct 29;9(1):15483. doi: 10.1038/s41598-019-51890-7.
- Catellani C, Cirillo F, Graziano S, Montanini L, Marmiroli N, Gulli M, Street ME. MicroRNA global profiling in cystic fibrosis cell lines reveals dysregulated pathways related with inflammation, cancer, growth, glucose and lipid metabolism, and fertility: an exploratory study. Acta Biomed. 2022 Jul 1;93(3):e2022133. doi: 10.23750/abm.v93i3.12842.
- Bene Z, Fejes Z, Szanto TG, Fenyvesi F, Varadi J, Clarke LA, Panyi G, Macek M Jr, Amaral MD, Balogh I, Nagy B Jr. Enhanced Expression of Human Epididymis Protein 4 (HE4) Reflecting Pro-Inflammatory Status Is Regulated by CFTR in Cystic Fibrosis Bronchial Epithelial Cells. Front Pharmacol. 2021 May 14;12:592184. doi: 10.3389/fphar.2021.592184. eCollection 2021.
- Fontes G, Ghislain J, Benterki I, Zarrouki B, Trudel D, Berthiaume Y, Poitout V. The DeltaF508 Mutation in the Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Is Associated With Progressive Insulin Resistance and Decreased Functional beta-Cell Mass in Mice. Diabetes. 2015 Dec;64(12):4112-22. doi: 10.2337/db14-0810. Epub 2015 Aug 17.
- Plebani R, Potla R, Soong M, Bai H, Izadifar Z, Jiang A, Travis RN, Belgur C, Dinis A, Cartwright MJ, Prantil-Baun R, Jolly P, Gilpin SE, Romano M, Ingber DE. Modeling pulmonary cystic fibrosis in a human lung airway-on-a-chip. J Cyst Fibros. 2022 Jul;21(4):606-615. doi: 10.1016/j.jcf.2021.10.004. Epub 2021 Nov 17.
- Fiz JA, Montserrat JM, Picado C, Plaza V, Agusti-Vidal A. How many manoeuvres should be done to measure maximal inspiratory mouth pressure in patients with chronic airflow obstruction? Thorax. 1989 May;44(5):419-21. doi: 10.1136/thx.44.5.419.
- Murillo AMM, Tome-Amat J, Ramirez Y, Garrido-Arandia M, Valle LG, Hernandez-Ramirez G, Tramarin L, Herreros P, Santamaria B, Diaz-Perales A, Holgado M. Developing an Optical Interferometric Detection Method based biosensor for detecting specific SARS-CoV-2 immunoglobulins in Serum and Saliva, and their corresponding ELISA correlation. Sens Actuators B Chem. 2021 Oct 15;345:130394. doi: 10.1016/j.snb.2021.130394. Epub 2021 Jul 3.
- Donadio MVF, Cobo-Vicente F, San Juan AF, Sanz-Santiago V, Fernandez-Luna A, Iturriaga T, Villa Asensi JR, Perez-Ruiz M. Is exercise and electrostimulation effective in improving muscle strength and cardiorespiratory fitness in children with cystic fibrosis and mild-to-moderate pulmonary impairment?: Randomized controlled trial. Respir Med. 2022 May;196:106798. doi: 10.1016/j.rmed.2022.106798. Epub 2022 Mar 1.
- Divangahi M, Balghi H, Danialou G, Comtois AS, Demoule A, Ernest S, Haston C, Robert R, Hanrahan JW, Radzioch D, Petrof BJ. Lack of CFTR in skeletal muscle predisposes to muscle wasting and diaphragm muscle pump failure in cystic fibrosis mice. PLoS Genet. 2009 Jul;5(7):e1000586. doi: 10.1371/journal.pgen.1000586. Epub 2009 Jul 31.
- King JA, Nichols AL, Bentley S, Carr SB, Davies JC. An Update on CFTR Modulators as New Therapies for Cystic Fibrosis. Paediatr Drugs. 2022 Jul;24(4):321-333. doi: 10.1007/s40272-022-00509-y. Epub 2022 May 16.
- Rodriguez-Miguelez P, Seigler N, Ishii H, Crandall R, McKie KT, Forseen C, Harris RA. Exercise Intolerance in Cystic Fibrosis: Importance of Skeletal Muscle. Med Sci Sports Exerc. 2021 Apr 1;53(4):684-693. doi: 10.1249/MSS.0000000000002521.
- Wells GD, Wilkes DL, Schneiderman JE, Rayner T, Elmi M, Selvadurai H, Dell SD, Noseworthy MD, Ratjen F, Tein I, Coates AL. Skeletal muscle metabolism in cystic fibrosis and primary ciliary dyskinesia. Pediatr Res. 2011 Jan;69(1):40-5. doi: 10.1203/PDR.0b013e3181fff35f.
- Bene Z, Fejes Z, Macek M Jr, Amaral MD, Balogh I, Nagy B Jr. Laboratory biomarkers for lung disease severity and progression in cystic fibrosis. Clin Chim Acta. 2020 Sep;508:277-286. doi: 10.1016/j.cca.2020.05.015. Epub 2020 May 16.
- Stachowiak Z, Wojsyk-Banaszak I, Jonczyk-Potoczna K, Narozna B, Langwinski W, Szczepankiewicz A. Extracellular vesicles-derived miRNAs as mediators of pulmonary exacerbation in pediatric cystic fibrosis. J Breath Res. 2023 Feb 10;17(2). doi: 10.1088/1752-7163/acb792.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
27. februar 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
23. december 2025
Studieafslutning (Anslået)
23. december 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. februar 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. marts 2024
Først opslået (Faktiske)
21. marts 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
21. marts 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. marts 2024
Sidst verificeret
1. marts 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PI23/00299
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .