Oefening bij mensen met cystische fibrose tijdens CFTR-modulatortherapie (FIQMODE)
13 maart 2024 bijgewerkt door: Margarita Pérez-Ruiz, Universidad Politecnica de Madrid
Effecten van een krachttrainingsprogramma op de spiergezondheid bij mensen met CF die worden behandeld met modulatoren van de Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Receptor (CFTR)
Onlangs omvatte de behandeling van Cystic Fibrosis (CF) nieuwe modulatoren/versterkers van de Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR).
Het wordt dus steeds belangrijker om de bijwerkingen van deze medicijnen, hun extrapulmonale effecten en mogelijke interacties met andere medicijnen en met lichaamsbeweging te bestuderen.
Voor dit doel wordt een gerandomiseerde gecontroleerde studie voorgesteld om de effecten van een telematica-oefeningsinterventie op de spiergezondheid te bepalen bij een groep van 48 kinderen en adolescenten met CF die worden behandeld met deze nieuwe generatie CFTR-modulatoren.
Ze worden willekeurig toegewezen aan twee groepen (oefenings- en controlegroep).
Het effect van de interventie zal worden geanalyseerd door het meten van de variabelen spiergezondheid, cardiorespiratoire conditie, longfunctie, lichaamssamenstelling, inflammatoire biomarkers en miRNA's.
Na voltooiing van het interventieprogramma zullen de therapietrouw en de klinische evolutie na één jaar worden geanalyseerd.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Specifieke doelen
- Om de effecten van een krachtoefeninginterventie te bepalen bij een groep kinderen en adolescenten met cystische fibrose, behandeld met CFTR-modulatoren van de nieuwe generatie, op: (1.i) perifere spierkracht; (1.ii) kracht van de ademhalingsspieren; (1.iii) spiermassa en (1.iv) biomarkers van spierschade.
- Om de effecten van een krachtoefeninginterventie te bepalen bij een groep kinderen en adolescenten met cystische fibrose die worden behandeld met CFTR-modulatoren van de nieuwe generatie op: (2.i) cardiorespiratoire fitheid; (2.ii) lichaamssamenstelling en (2.iii) longfunctie.
- Om de effecten van een op kracht gebaseerde oefeninterventie te bepalen bij een groep kinderen en adolescenten met cystische fibrose die worden behandeld met CFTR-modulatoren van de nieuwe generatie op: (3.i) biomarkers van de ontstekingsstatus en (3.ii) expressie van geassocieerde miRNA's.
- Het bepalen van de effecten van een op kracht gebaseerde inspanningsinterventie bij een groep kinderen en adolescenten met cystische fibrose, behandeld met de nieuwe generatie CFTR-modulatoren, op de niveaus van Elexaxcaftor/Ivacaftor/Tezacaftor en hun metabolieten.
- Om de klinische evolutie en therapietrouw na 6 maanden training te beoordelen bij kinderen en adolescenten met cystische fibrose die behandeld zijn met de nieuwe generatie CFTR-modulatoren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
48
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Margarita Pérez Ruiz, PhD
- Telefoonnummer: Ext. 77960 +34910677960
- E-mail: margarita.perez@upm.es
Studie Locaties
-
-
-
Madrid, Spanje, 28040
- Werving
- Facultad de Ciencias de la Actividad Física y Deporte - INEF UPM
-
Contact:
- Marcela González Gross, PhD
- Telefoonnummer: +34910677980
- E-mail: marcela.gonzalez.gross@upm.es
-
Hoofdonderzoeker:
- Margarita M Pérez-Ruiz, PhD
-
Onderonderzoeker:
- Marcela González-Gross, PhD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- patiënten met de diagnose CF.
- patiënten tussen 6 en 20 jaar oud.
- patiënten die worden behandeld met nieuwe CFTR-eiwitmodulerende medicatie
- het lezen, accepteren en ondertekenen van het geïnformeerde toestemmingsformulier.
Uitsluitingscriteria:
- CF-patiënten met symptomen van longexacerbatie gedurende de afgelopen vier weken.
- met een diagnose van andere cardiorespiratoire longziekten die zich ontwikkelen tot een symptoom van aanhoudende ademhalingsdisfunctie.
- CF-patiënten met veranderingen in het bewegingsapparaat die de beoordeling beïnvloeden.
- CF-patiënt die zwanger is tijdens de duur van het onderzoek
- CF-patiënt met cognitieve stoornissen;
- CF-patiënt met onvolledige dosering van modulatortherapie;
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Interventie
Telematische oefening: Er wordt gedurende 16 weken een op afstand begeleid weerstandsoefeningsprogramma uitgevoerd, met twee wekelijkse sessies van elk ongeveer 60 minuten. Er wordt getraind in groepen van vier patiënten, afhankelijk van hun longfunctie/fysieke fitheid. De eerste trainingssessie zal op locatie (Universiteit) plaatsvinden voor kennismaking, planning en aanpassing van de oefeningen, en de volgende sessies zullen online worden uitgevoerd. Elke sessie is onderverdeeld in: (i) Opwarming en gewrichtsmobiliteit; (ii) hoofddeel: krachtoefeningen voor verschillende spiergroepen; en (iii) afkoelen: rek- en ademhalingsoefeningen. |
Bewegingsinterventie van 16 weken: Aan het begin van de interventie zullen we een persoonlijke kennismakingssessie houden met de oefeningen van het trainingsprogramma.
De interventie zal bestaan uit 2 sessies per week gedurende 16 weken.
Elke sessie bestaat uit drie fasen: (i) Opwarming: 10 minuten gewrichtsmobiliteit en oefeningen met lage intensiteit waarbij de spieren betrokken zijn die in die sessie moeten worden getraind; (ii) Hoofdgedeelte: circuittraining voornamelijk bestaande uit krachtoefeningen gericht op de verschillende spiergroepen van het lichaam en spelactiviteiten (iii) Cooling-down: 10 minuten met begeleide ademhalingsoefeningen en stretching van de belangrijkste spiergroepen
|
|
Geen tussenkomst: Controle
De controlegroep zal de routinematige aanbevelingen van het multidisciplinaire CF-team opvolgen, gebaseerd op de richtlijnen van de WHO
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in perifere spierkracht
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie.
|
De spierkracht van de bovenste en onderste ledematen (kg) zal worden geëvalueerd met behulp van dynamometers.
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie.
|
|
Veranderingen in inspiratoire/expiratoire spierkracht (MIP/MEP) (cmH2O)
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Inspiratoire en expiratoire spierkracht: de maximale inspiratoire druk (MIP) en de maximale expiratoire druk (MEP) worden gemeten.
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in functionele capaciteit: krachtcapaciteit van de onderste ledematen
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Zit-sta-test van 30 seconden.
Meeteenheid: aantal herhalingen.
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in functionele capaciteit: loopvermogen
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
10m tijd (s) Up and Go-tests.
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Verandering in cardiorespiratoire conditie: maximaal zuurstofverbruik
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Om de cardiorespiratoire conditie te beoordelen, wordt gebruik gemaakt van een loopband en een gasanalysator.
De test heeft tot doel het maximale zuurstofverbruik (VO2peak in ml/kg/min) te bepalen.
VO2peak wordt geregistreerd als de hoogste waarde die gedurende een aaneengesloten periode van 30 seconden wordt verkregen.
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Verandering in cardiorespiratoire conditie: Ademhalingsdrempel VT1
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Om de cardiorespiratoire conditie te beoordelen, wordt gebruik gemaakt van een loopband en een gasanalysator.
De test heeft tot doel de ademhalingsdrempel VT1 te bepalen als reactie op maximale inspanning.
VT1 zal worden bepaald met behulp van de criteria van een toename van zowel het ventilatoire equivalent voor zuurstofverbruik (VE/VO2) als de end-tidale zuurstofdruk zonder een toename van het ventilatoire equivalent voor de productie van kooldioxide (VE/VCO2).
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in de longfunctie: geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Spirometrie beoordeelt: geforceerde vitale capaciteit (FVC) in milliliter en percentage van de voorspelde waarde
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in de longfunctie: geforceerd uitademingsvolume in de eerste seconde (FEV1)
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Spirometrie beoordeelt: geforceerd uitademingsvolume in de eerste seconde (FEV1). Gegevens worden uitgedrukt in absolute waarden en z-score op basis van de referentievergelijking van het Global Lung Initiative (GLI), die als limiet van normaliteit (LIN) een z-score vaststelt waarde voor FEV1 tussen -1,64 en + 1,64.
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in de antropometrische en lichaamssamenstelling: gewicht
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Gewicht (kg)
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in de antropometrische en lichaamssamenstelling: Hoogte
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Hoogte (cm)
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in de antropometrische en lichaamssamenstelling: BMI
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
BMI (kg/m2)
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in de lichaamssamenstelling: Totale vetmassa
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Totale vetmassa (kg)
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in lichaamssamenstelling: FMI
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
vetmassa-index (FMI) (kg/m2),
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in lichaamssamenstelling: vetvrije massa kg
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Magere massa in kg
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in lichaamssamenstelling: vetvrije massa%
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Magere massa in %
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in de kwaliteit van leven met behulp van de Cystic Fibrosis-vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores overeenkomen met een betere kwaliteit van leven.
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in plasmaspiegels beschadigen biomarkers in de spieren
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Bloedspiegels biomarkers van spierbeschadiging als CK gemeten in microgram per liter (mcg/l)
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in plasmaniveaus van ontsteking: hs-CRP
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Hooggevoelige C-reactief proteïne (hs-CRP)-test in milligram/liter
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
|
Veranderingen in de plasmaniveaus van ontstekingen: Interleukinen
Tijdsspanne: Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Analyse van interleukinen zoals IL6, IL-10 in picogrammen/milliliter
|
Basislijn, vóór de interventie en onmiddellijk na de interventie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Margarita Perez Ruiz, PhD, Universidad Politecnica de Madrid
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Borg GA. Psychophysical bases of perceived exertion. Med Sci Sports Exerc. 1982;14(5):377-81.
- Dekkers JF, Wiegerinck CL, de Jonge HR, Bronsveld I, Janssens HM, de Winter-de Groot KM, Brandsma AM, de Jong NW, Bijvelds MJ, Scholte BJ, Nieuwenhuis EE, van den Brink S, Clevers H, van der Ent CK, Middendorp S, Beekman JM. A functional CFTR assay using primary cystic fibrosis intestinal organoids. Nat Med. 2013 Jul;19(7):939-45. doi: 10.1038/nm.3201. Epub 2013 Jun 2.
- Riordan JR, Rommens JM, Kerem B, Alon N, Rozmahel R, Grzelczak Z, Zielenski J, Lok S, Plavsic N, Chou JL, et al. Identification of the cystic fibrosis gene: cloning and characterization of complementary DNA. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1066-73. doi: 10.1126/science.2475911. Erratum In: Science 1989 Sep 29;245(4925):1437.
- Elborn JS. Cystic fibrosis. Lancet. 2016 Nov 19;388(10059):2519-2531. doi: 10.1016/S0140-6736(16)00576-6. Epub 2016 Apr 29.
- Nixon PA, Orenstein DM, Kelsey SF, Doershuk CF. The prognostic value of exercise testing in patients with cystic fibrosis. N Engl J Med. 1992 Dec 17;327(25):1785-8. doi: 10.1056/NEJM199212173272504.
- Tejero Garcia S, Giraldez Sanchez MA, Cejudo P, Quintana Gallego E, Dapena J, Garcia Jimenez R, Cano Luis P, Gomez de Terreros I. Bone health, daily physical activity, and exercise tolerance in patients with cystic fibrosis. Chest. 2011 Aug;140(2):475-481. doi: 10.1378/chest.10-1508. Epub 2011 Feb 3.
- van de Weert-van Leeuwen PB, Hulzebos HJ, Werkman MS, Michel S, Vijftigschild LA, van Meegen MA, van der Ent CK, Beekman JM, Arets HG. Chronic inflammation and infection associate with a lower exercise training response in cystic fibrosis adolescents. Respir Med. 2014 Mar;108(3):445-52. doi: 10.1016/j.rmed.2013.08.012. Epub 2013 Aug 28.
- Gao M, Huang Y, Wang Q, Liu K, Sun G. Effects of High-Intensity Interval Training on Pulmonary Function and Exercise Capacity in Individuals with Chronic Obstructive Pulmonary Disease: A Meta-Analysis and Systematic Review. Adv Ther. 2022 Jan;39(1):94-116. doi: 10.1007/s12325-021-01920-6. Epub 2021 Nov 18. Erratum In: Adv Ther. 2022 Jul;39(7):3424.
- Kerem B, Rommens JM, Buchanan JA, Markiewicz D, Cox TK, Chakravarti A, Buchwald M, Tsui LC. Identification of the cystic fibrosis gene: genetic analysis. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1073-80. doi: 10.1126/science.2570460.
- From the American Association of Neurological Surgeons (AANS), American Society of Neuroradiology (ASNR), Cardiovascular and Interventional Radiology Society of Europe (CIRSE), Canadian Interventional Radiology Association (CIRA), Congress of Neurological Surgeons (CNS), European Society of Minimally Invasive Neurological Therapy (ESMINT), European Society of Neuroradiology (ESNR), European Stroke Organization (ESO), Society for Cardiovascular Angiography and Interventions (SCAI), Society of Interventional Radiology (SIR), Society of NeuroInterventional Surgery (SNIS), and World Stroke Organization (WSO); Sacks D, Baxter B, Campbell BCV, Carpenter JS, Cognard C, Dippel D, Eesa M, Fischer U, Hausegger K, Hirsch JA, Shazam Hussain M, Jansen O, Jayaraman MV, Khalessi AA, Kluck BW, Lavine S, Meyers PM, Ramee S, Rufenacht DA, Schirmer CM, Vorwerk D. Multisociety Consensus Quality Improvement Revised Consensus Statement for Endovascular Therapy of Acute Ischemic Stroke. Int J Stroke. 2018 Aug;13(6):612-632. doi: 10.1177/1747493018778713. Epub 2018 May 22. No abstract available.
- Bell SC, Mall MA, Gutierrez H, Macek M, Madge S, Davies JC, Burgel PR, Tullis E, Castanos C, Castellani C, Byrnes CA, Cathcart F, Chotirmall SH, Cosgriff R, Eichler I, Fajac I, Goss CH, Drevinek P, Farrell PM, Gravelle AM, Havermans T, Mayer-Hamblett N, Kashirskaya N, Kerem E, Mathew JL, McKone EF, Naehrlich L, Nasr SZ, Oates GR, O'Neill C, Pypops U, Raraigh KS, Rowe SM, Southern KW, Sivam S, Stephenson AL, Zampoli M, Ratjen F. The future of cystic fibrosis care: a global perspective. Lancet Respir Med. 2020 Jan;8(1):65-124. doi: 10.1016/S2213-2600(19)30337-6. Epub 2019 Sep 27. Erratum In: Lancet Respir Med. 2019 Dec;7(12):e40.
- Rommens JM, Zengerling-Lentes S, Kerem B, Melmer G, Buchwald M, Tsui LC. Physical localization of two DNA markers closely linked to the cystic fibrosis locus by pulsed-field gel electrophoresis. Am J Hum Genet. 1989 Dec;45(6):932-41.
- Bergeron C, Cantin AM. Cystic Fibrosis: Pathophysiology of Lung Disease. Semin Respir Crit Care Med. 2019 Dec;40(6):715-726. doi: 10.1055/s-0039-1694021. Epub 2019 Oct 28.
- Singh VK, Schwarzenberg SJ. Pancreatic insufficiency in Cystic Fibrosis. J Cyst Fibros. 2017 Nov;16 Suppl 2:S70-S78. doi: 10.1016/j.jcf.2017.06.011.
- Kamal N, Surana P, Koh C. Liver disease in patients with cystic fibrosis. Curr Opin Gastroenterol. 2018 May;34(3):146-151. doi: 10.1097/MOG.0000000000000432.
- Ratchford TL, Teckman JH, Patel DR. Gastrointestinal pathophysiology and nutrition in cystic fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2018 Sep;12(9):853-862. doi: 10.1080/17474124.2018.1502663. Epub 2018 Aug 3.
- Quinton PM. Cystic fibrosis: lessons from the sweat gland. Physiology (Bethesda). 2007 Jun;22:212-25. doi: 10.1152/physiol.00041.2006.
- Shteinberg M, Taylor-Cousar JL, Durieu I, Cohen-Cymberknoh M. Fertility and Pregnancy in Cystic Fibrosis. Chest. 2021 Dec;160(6):2051-2060. doi: 10.1016/j.chest.2021.07.024. Epub 2021 Jul 18.
- Reznikov LR. Cystic Fibrosis and the Nervous System. Chest. 2017 May;151(5):1147-1155. doi: 10.1016/j.chest.2016.11.009. Epub 2016 Nov 19.
- Khalaf M, Scott-Ward T, Causer A, Saynor Z, Shepherd A, Gorecki D, Lewis A, Laight D, Shute J. Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) in Human Lung Microvascular Endothelial Cells Controls Oxidative Stress, Reactive Oxygen-Mediated Cell Signaling and Inflammatory Responses. Front Physiol. 2020 Jul 29;11:879. doi: 10.3389/fphys.2020.00879. eCollection 2020.
- Tousson A, Van Tine BA, Naren AP, Shaw GM, Schwiebert LM. Characterization of CFTR expression and chloride channel activity in human endothelia. Am J Physiol. 1998 Dec;275(6):C1555-64. doi: 10.1152/ajpcell.1998.275.6.C1555.
- Plebani R, Tripaldi R, Lanuti P, Recchiuti A, Patruno S, Di Silvestre S, Simeone P, Anile M, Venuta F, Prioletta M, Mucilli F, Del Porto P, Marchisio M, Pandolfi A, Romano M. Establishment and long-term culture of human cystic fibrosis endothelial cells. Lab Invest. 2017 Nov;97(11):1375-1384. doi: 10.1038/labinvest.2017.74. Epub 2017 Jul 31.
- Totani L, Plebani R, Piccoli A, Di Silvestre S, Lanuti P, Recchiuti A, Cianci E, Dell'Elba G, Sacchetti S, Patruno S, Guarnieri S, Mariggio MA, Mari VC, Anile M, Venuta F, Del Porto P, Moretti P, Prioletta M, Mucilli F, Marchisio M, Pandolfi A, Evangelista V, Romano M. Mechanisms of endothelial cell dysfunction in cystic fibrosis. Biochim Biophys Acta Mol Basis Dis. 2017 Dec;1863(12):3243-3253. doi: 10.1016/j.bbadis.2017.08.011. Epub 2017 Aug 25.
- Calella P, Valerio G, Brodlie M, Donini LM, Siervo M. Cystic fibrosis, body composition, and health outcomes: a systematic review. Nutrition. 2018 Nov;55-56:131-139. doi: 10.1016/j.nut.2018.03.052. Epub 2018 Apr 6.
- Galluzzi L, Kroemer G. Etiological involvement of CFTR in apparently unrelated human diseases. Mol Cell Oncol. 2018 Dec 27;6(1):1558874. doi: 10.1080/23723556.2018.1558874. eCollection 2019. No abstract available.
- Zemanick ET, Ong T, Daines CL, Dellon EP, Muhlebach MS, Esther CR Jr. Highlights from the 2015 North American Cystic Fibrosis Conference. Pediatr Pulmonol. 2016 Jun;51(6):650-7. doi: 10.1002/ppul.23441. Epub 2016 Apr 13.
- Angelis A, Kanavos P, Lopez-Bastida J, Linertova R, Nicod E, Serrano-Aguilar P; BURQOL-RD Research Network. Social and economic costs and health-related quality of life in non-institutionalised patients with cystic fibrosis in the United Kingdom. BMC Health Serv Res. 2015 Sep 28;15:428. doi: 10.1186/s12913-015-1061-3.
- Nichols DP, Donaldson SH, Frederick CA, Freedman SD, Gelfond D, Hoffman LR, Kelly A, Narkewicz MR, Pittman JE, Ratjen F, Sagel SD, Rosenfeld M, Schwarzenberg SJ, Singh PK, Solomon GM, Stalvey MS, Kirby S, VanDalfsen JM, Clancy JP, Rowe SM. PROMISE: Working with the CF community to understand emerging clinical and research needs for those treated with highly effective CFTR modulator therapy. J Cyst Fibros. 2021 Mar;20(2):205-212. doi: 10.1016/j.jcf.2021.02.003. Epub 2021 Feb 19.
- Burgener EB, Moss RB. Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulators: precision medicine in cystic fibrosis. Curr Opin Pediatr. 2018 Jun;30(3):372-377. doi: 10.1097/MOP.0000000000000627.
- Gramegna A, Contarini M, Aliberti S, Casciaro R, Blasi F, Castellani C. From Ivacaftor to Triple Combination: A Systematic Review of Efficacy and Safety of CFTR Modulators in People with Cystic Fibrosis. Int J Mol Sci. 2020 Aug 16;21(16):5882. doi: 10.3390/ijms21165882.
- Elborn JS. Adult Care in Cystic Fibrosis. Semin Respir Crit Care Med. 2019 Dec;40(6):857-868. doi: 10.1055/s-0039-3400289. Epub 2019 Dec 30.
- Williams CA, Barker AR, Denford S, van Beurden SB, Bianchim MS, Caterini JE, Cox NS, Mackintosh KA, McNarry MA, Rand S, Schneiderman JE, Wells GD, Anderson P, Beever D, Beverley Z, Buckley R, Button B, Causer AJ, Curran M, Dwyer TJ, Gordon W, Gruet M, Harris RA, Hatziagorou E, Erik Hulzebos HJ, Kampouras A, Morrison L, Camara MN, Reilly CM, Sawyer A, Saynor ZL, Shelley J, Spencer G, Stanford GE, Urquhart DS, Young R, Tomlinson OW; Youth Activity Unlimited - A Strategic Research Centre of the UK Cystic Fibrosis Trust. The Exeter Activity Unlimited statement on physical activity and exercise for cystic fibrosis: methodology and results of an international, multidisciplinary, evidence-driven expert consensus. Chron Respir Dis. 2022 Jan-Dec;19:14799731221121670. doi: 10.1177/14799731221121670.
- Hebestreit H, Kieser S, Junge S, Ballmann M, Hebestreit A, Schindler C, Schenk T, Posselt HG, Kriemler S. Long-term effects of a partially supervised conditioning programme in cystic fibrosis. Eur Respir J. 2010 Mar;35(3):578-83. doi: 10.1183/09031936.00062409. Epub 2009 Jul 30.
- Dwyer TJ, Alison JA, McKeough ZJ, Daviskas E, Bye PTP. Effects of exercise on respiratory flow and sputum properties in patients with cystic fibrosis. Chest. 2011 Apr;139(4):870-877. doi: 10.1378/chest.10-1158. Epub 2010 Sep 9.
- Prevotat A, Godin J, Bernard H, Perez T, Le Rouzic O, Wallaert B. Improvement in body composition following a supervised exercise-training program of adult patients with cystic fibrosis. Respir Med Res. 2019 May;75:5-9. doi: 10.1016/j.resmer.2019.04.001. Epub 2019 Apr 13.
- Burtin C, Hebestreit H. Rehabilitation in patients with chronic respiratory disease other than chronic obstructive pulmonary disease: exercise and physical activity interventions in cystic fibrosis and non-cystic fibrosis bronchiectasis. Respiration. 2015;89(3):181-9. doi: 10.1159/000375170. Epub 2015 Feb 12.
- Saynor ZL, Gruet M, Rodriguez-Miguelez P, Harris RA. Oxygen transport and utilisation during exercise in cystic fibrosis: contributors to exercise intolerance. Exp Physiol. 2020 Dec;105(12):1979-1983. doi: 10.1113/EP088106. Epub 2020 Nov 11.
- Cantin AM, Hartl D, Konstan MW, Chmiel JF. Inflammation in cystic fibrosis lung disease: Pathogenesis and therapy. J Cyst Fibros. 2015 Jul;14(4):419-30. doi: 10.1016/j.jcf.2015.03.003. Epub 2015 Mar 23.
- Gruber W, Orenstein DM, Braumann KM, Beneke R. Interval exercise training in cystic fibrosis -- effects on exercise capacity in severely affected adults. J Cyst Fibros. 2014 Jan;13(1):86-91. doi: 10.1016/j.jcf.2013.06.005. Epub 2013 Jul 15.
- Jonas S, Izaurralde E. Towards a molecular understanding of microRNA-mediated gene silencing. Nat Rev Genet. 2015 Jul;16(7):421-33. doi: 10.1038/nrg3965. Epub 2015 Jun 16.
- Ideozu JE, Zhang X, Rangaraj V, McColley S, Levy H. Microarray profiling identifies extracellular circulating miRNAs dysregulated in cystic fibrosis. Sci Rep. 2019 Oct 29;9(1):15483. doi: 10.1038/s41598-019-51890-7.
- Catellani C, Cirillo F, Graziano S, Montanini L, Marmiroli N, Gulli M, Street ME. MicroRNA global profiling in cystic fibrosis cell lines reveals dysregulated pathways related with inflammation, cancer, growth, glucose and lipid metabolism, and fertility: an exploratory study. Acta Biomed. 2022 Jul 1;93(3):e2022133. doi: 10.23750/abm.v93i3.12842.
- Bene Z, Fejes Z, Szanto TG, Fenyvesi F, Varadi J, Clarke LA, Panyi G, Macek M Jr, Amaral MD, Balogh I, Nagy B Jr. Enhanced Expression of Human Epididymis Protein 4 (HE4) Reflecting Pro-Inflammatory Status Is Regulated by CFTR in Cystic Fibrosis Bronchial Epithelial Cells. Front Pharmacol. 2021 May 14;12:592184. doi: 10.3389/fphar.2021.592184. eCollection 2021.
- Fontes G, Ghislain J, Benterki I, Zarrouki B, Trudel D, Berthiaume Y, Poitout V. The DeltaF508 Mutation in the Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Is Associated With Progressive Insulin Resistance and Decreased Functional beta-Cell Mass in Mice. Diabetes. 2015 Dec;64(12):4112-22. doi: 10.2337/db14-0810. Epub 2015 Aug 17.
- Plebani R, Potla R, Soong M, Bai H, Izadifar Z, Jiang A, Travis RN, Belgur C, Dinis A, Cartwright MJ, Prantil-Baun R, Jolly P, Gilpin SE, Romano M, Ingber DE. Modeling pulmonary cystic fibrosis in a human lung airway-on-a-chip. J Cyst Fibros. 2022 Jul;21(4):606-615. doi: 10.1016/j.jcf.2021.10.004. Epub 2021 Nov 17.
- Fiz JA, Montserrat JM, Picado C, Plaza V, Agusti-Vidal A. How many manoeuvres should be done to measure maximal inspiratory mouth pressure in patients with chronic airflow obstruction? Thorax. 1989 May;44(5):419-21. doi: 10.1136/thx.44.5.419.
- Murillo AMM, Tome-Amat J, Ramirez Y, Garrido-Arandia M, Valle LG, Hernandez-Ramirez G, Tramarin L, Herreros P, Santamaria B, Diaz-Perales A, Holgado M. Developing an Optical Interferometric Detection Method based biosensor for detecting specific SARS-CoV-2 immunoglobulins in Serum and Saliva, and their corresponding ELISA correlation. Sens Actuators B Chem. 2021 Oct 15;345:130394. doi: 10.1016/j.snb.2021.130394. Epub 2021 Jul 3.
- Donadio MVF, Cobo-Vicente F, San Juan AF, Sanz-Santiago V, Fernandez-Luna A, Iturriaga T, Villa Asensi JR, Perez-Ruiz M. Is exercise and electrostimulation effective in improving muscle strength and cardiorespiratory fitness in children with cystic fibrosis and mild-to-moderate pulmonary impairment?: Randomized controlled trial. Respir Med. 2022 May;196:106798. doi: 10.1016/j.rmed.2022.106798. Epub 2022 Mar 1.
- Divangahi M, Balghi H, Danialou G, Comtois AS, Demoule A, Ernest S, Haston C, Robert R, Hanrahan JW, Radzioch D, Petrof BJ. Lack of CFTR in skeletal muscle predisposes to muscle wasting and diaphragm muscle pump failure in cystic fibrosis mice. PLoS Genet. 2009 Jul;5(7):e1000586. doi: 10.1371/journal.pgen.1000586. Epub 2009 Jul 31.
- King JA, Nichols AL, Bentley S, Carr SB, Davies JC. An Update on CFTR Modulators as New Therapies for Cystic Fibrosis. Paediatr Drugs. 2022 Jul;24(4):321-333. doi: 10.1007/s40272-022-00509-y. Epub 2022 May 16.
- Rodriguez-Miguelez P, Seigler N, Ishii H, Crandall R, McKie KT, Forseen C, Harris RA. Exercise Intolerance in Cystic Fibrosis: Importance of Skeletal Muscle. Med Sci Sports Exerc. 2021 Apr 1;53(4):684-693. doi: 10.1249/MSS.0000000000002521.
- Wells GD, Wilkes DL, Schneiderman JE, Rayner T, Elmi M, Selvadurai H, Dell SD, Noseworthy MD, Ratjen F, Tein I, Coates AL. Skeletal muscle metabolism in cystic fibrosis and primary ciliary dyskinesia. Pediatr Res. 2011 Jan;69(1):40-5. doi: 10.1203/PDR.0b013e3181fff35f.
- Bene Z, Fejes Z, Macek M Jr, Amaral MD, Balogh I, Nagy B Jr. Laboratory biomarkers for lung disease severity and progression in cystic fibrosis. Clin Chim Acta. 2020 Sep;508:277-286. doi: 10.1016/j.cca.2020.05.015. Epub 2020 May 16.
- Stachowiak Z, Wojsyk-Banaszak I, Jonczyk-Potoczna K, Narozna B, Langwinski W, Szczepankiewicz A. Extracellular vesicles-derived miRNAs as mediators of pulmonary exacerbation in pediatric cystic fibrosis. J Breath Res. 2023 Feb 10;17(2). doi: 10.1088/1752-7163/acb792.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 februari 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
23 december 2025
Studie voltooiing (Geschat)
23 december 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 februari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 maart 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 maart 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 maart 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 maart 2024
Laatst geverifieerd
1 maart 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PI23/00299
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreOnbekendTaaislijmziekte | Cystic Fibrosis Longexacerbatie | Cystische fibrose bij kinderen | Cystic Fibrosis Met ExacerbatieBrazilië
-
Boston Children's HospitalVoltooidTaaislijmziekte | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Met Intestinale ManifestatiesVerenigde Staten
-
Rhode Island HospitalCystic Fibrosis FoundationWervingTaaislijmziekte | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Met Intestinale ManifestatiesVerenigde Staten
-
Royal College of Surgeons, IrelandThe Hospital for Sick Children; Imperial College London; Erasmus Medical Center; University... en andere medewerkersActief, niet wervendTaaislijmziekte | Aanhankelijkheid, medicatie | Cystic Fibrosis gastro-intestinale ziekte | Cystische fibrose bij kinderen | Cystic Fibrosis LeverziekteVerenigd Koninkrijk, Ierland
-
University of Colorado, DenverCystic Fibrosis FoundationBeëindigdAan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Longexacerbatie | Cystische fibrose bij kinderenVerenigde Staten
-
Herlev and Gentofte HospitalCopenhagen University Hospital, DenmarkActief, niet wervendMyocardinfarct | Hartziekten | Hartfalen | Hartinfarct | Taaislijmziekte | Hartfalen, diastolisch | Hartfalen, systolisch | Linkerventrikeldisfunctie | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis gastro-intestinale ziekte | Cystische fibrose van de alvleesklier | Cystische fibrose, long | Cystic...Denemarken
-
Synspira, Inc.BeëindigdLongziekten | Taaislijmziekte | Longziekte | Antibioticaresistente infectie | Aandoening van de luchtwegen | Cystic Fibrosis Longexacerbatie | Longontsteking | Burkholderia-infecties | Long infectie | Multi-antibioticaresistentie | Longontsteking | Longinfectie Pseudomonaal | Cystic Fibrosis Long | Cystic Fibrosis... en andere voorwaardenVerenigd Koninkrijk
-
University Hospitals Cleveland Medical CenterVoltooidTaaislijmziekte | Hepatische steatose | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Leverziekte | Pancreas SteatoseVerenigde Staten
-
Dartmouth-Hitchcock Medical CenterTrustees of Dartmouth CollegeIngetrokkenAan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Leverziekte | CF - Cystische fibroseVerenigde Staten
-
University Hospital TuebingenVoltooidGecombineerde droog poeder tobramycine en vernevelde colistine-inhalatie bij CF-patiënten (CotoCFII)Cystic Fibrosis Met Pulmonale Manifestaties