Harjoittele kystistä fibroosia sairastavilla CFTR-modulaattoriterapialla (FIQMODE)
keskiviikko 13. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Margarita Pérez-Ruiz, Universidad Politecnica de Madrid
Voimaharjoitusohjelman vaikutukset lihasten terveyteen ihmisillä, joilla on kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelyreseptorin (CFTR) modulaattoreilla hoidettu CF
Äskettäin kystisen fibroosin (CF) hoitoon sisältyi CFTR:n (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) uusia modulaattoreita/tehostajia.
Siksi on yhä tärkeämpää tutkia näiden lääkkeiden sivuvaikutuksia, niiden ekstrapulmonaalisia vaikutuksia ja mahdollista yhteisvaikutusta muiden lääkkeiden ja liikunnan kanssa.
Tätä tarkoitusta varten ehdotetaan satunnaistettua kontrolloitua koetta telemaattisen harjoituksen vaikutusten määrittämiseksi lihasten terveyteen 48 lapsen ja nuorten ryhmässä, joilla on CF-hoito ja joita hoidetaan näillä uuden sukupolven CFTR-modulaattoreilla.
He jaetaan satunnaisesti kahteen ryhmään (harjoitus- ja kontrolliryhmä).
Intervention vaikutusta analysoidaan mittaamalla lihasten terveyttä, sydän- ja hengityselimistön kuntoa, keuhkojen toimintaa, kehon koostumusta, tulehduksellisia biomarkkereita ja miRNA:ita koskevia muuttujia.
Interventio-ohjelman päätyttyä analysoidaan harjoittelun noudattamista ja kliinistä kehitystä vuoden kuluttua.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Erityiset tavoitteet
- Voimaharjoittelun vaikutusten määrittämiseksi ryhmässä lapsia ja nuoria, joilla on kystinen fibroosi, joita hoidetaan uuden sukupolven CFTR-modulaattoreilla: (1.i) perifeeriseen lihasvoimaan; (1.ii) hengityslihasten voima; (1.iii) lihasmassa ja (1.iv) lihasvaurion biomarkkerit.
- Voimaharjoittelun vaikutusten määrittäminen ryhmässä lapsia ja nuoria, joilla on kystinen fibroosi, jota hoidetaan uuden sukupolven CFTR-modulaattoreilla: (2.i) kardiorespiratoriseen kuntoon; (2.ii) kehon koostumus ja (2.iii) keuhkojen toiminta.
- Määrittää voimapohjaisen harjoittelun vaikutukset ryhmässä, jossa on kystistä fibroosia sairastavia lapsia ja nuoria, joita hoidettiin uuden sukupolven CFTR-modulaattoreilla: (3.i) tulehdustilan biomarkkereihin ja (3.ii) niihin liittyvien miRNA:iden ilmentymiseen.
- Selvittää voimapohjaisen harjoittelun vaikutukset ryhmässä, jossa on kystistä fibroosia sairastavia lapsia ja nuoria, joita hoidetaan uuden sukupolven CFTR-modulaattoreilla Elexaxcaftor/Ivacaftor/Tezacaftor- ja niiden metaboliittien tasoihin.
- Arvioida kliinistä kehitystä ja harjoittelun noudattamista 6 kuukauden ohjelman jälkeen kystistä fibroosia sairastavilla lapsilla ja nuorilla, joita hoidetaan uuden sukupolven CFTR-modulaattoreilla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
48
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Margarita Pérez Ruiz, PhD
- Puhelinnumero: Ext. 77960 +34910677960
- Sähköposti: margarita.perez@upm.es
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28040
- Rekrytointi
- Facultad de Ciencias de la Actividad Física y Deporte - INEF UPM
-
Ottaa yhteyttä:
- Marcela González Gross, PhD
- Puhelinnumero: +34910677980
- Sähköposti: marcela.gonzalez.gross@upm.es
-
Päätutkija:
- Margarita M Pérez-Ruiz, PhD
-
Alatutkija:
- Marcela González-Gross, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- potilailla, joilla on diagnosoitu CF.
- 6-20-vuotiaat potilaat.
- potilailla, jotka saavat hoitoa uudella CFTR-proteiinia moduloivalla lääkkeellä
- tietoisen suostumuslomakkeen lukeminen, hyväksyminen ja allekirjoittaminen.
Poissulkemiskriteerit:
- CF-potilaat, joilla on keuhkojen pahenemisen oireita viimeisen neljän viikon aikana.
- muiden sydän- ja hengitysteiden keuhkosairaudet, jotka etenevät jatkuvan hengityshäiriön oireeksi.
- CF-potilaat, joilla on tuki- ja liikuntaelinten muutoksia, jotka vaikuttavat arviointeihin.
- CF-potilas, joka on raskaana tutkimuksen aikana
- CF-potilas, jolla on kognitiivinen vajaatoiminta;
- CF-potilas, jonka modulaattorihoidon annostus on epätäydellinen;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Interventio
Telemaattinen harjoitus: Etäohjattua vastusharjoitusohjelmaa toteutetaan 16 viikon ajan, joista kaksi kestää noin 60 minuuttia viikossa. Harjoittelu suoritetaan neljän potilaan ryhmissä heidän keuhkojen toiminnan/fyysisen kuntonsa mukaan. Ensimmäinen harjoituskerta on paikan päällä (yliopisto) harjoitusten perehdyttämistä, suunnittelua ja sovittamista varten ja seuraavat harjoitukset suoritetaan verkossa. Jokainen istunto on jaettu: (i) lämmittely ja nivelliikkuvuus; (ii) pääosa: voimaharjoituksia eri lihasryhmille; ja (iii) jäähtyä: venytys- ja hengitysharjoitukset. |
16 viikon harjoitusinterventio: Intervention alussa toteutamme kasvokkain tutustumisen harjoitusohjelman harjoituksiin.
Interventio koostuu kahdesta istunnosta/viikko 16 viikon ajan.
Jokainen harjoitus koostuu kolmesta vaiheesta: (i) Lämmittely: 10 minuuttia nivelliikkuvuutta ja matalan intensiteetin harjoituksia, joissa harjoitellaan harjoitettavia lihaksia; (ii) Pääosa: kiertoharjoittelu, joka koostuu pääosin kehon eri lihasryhmiin kohdistetuista voimaharjoituksista ja leikkitoiminnasta (iii) Jäähdytys: 10 min ohjatulla hengitystyöllä ja tärkeimpien lihasryhmien venyttelyllä
|
|
Ei väliintuloa: Ohjaus
Kontrolliryhmä noudattaa monitieteisen CF-tiimin rutiini-suosituksia WHO:n ohjeiden mukaisesti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset ääreislihasvoimassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen.
|
Ylä- ja alaraajojen lihasvoima (kg) arvioidaan dynamometreillä.
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen.
|
|
Muutokset sisään-/uloshengityslihasten voimakkuudessa (MIP/MEP) (cmH2O)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Sisään- ja uloshengityslihasten voima: mitataan suurin sisäänhengityspaine (MIP) ja suurin uloshengityspaine (MEP).
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset toimintakyvyssä: alaraajojen tehokapasiteetti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
30 sekunnin istu-seisomatesti.
Mittayksikkö: toistojen määrä.
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset toimintakyvyssä: kävelykyky
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
10 m Time (s) Up and Go -testit.
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutos kardiorespiratorisessa kunnossa: maksimaalinen hapenkulutus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Kardiohengityksen kuntoa arvioitaessa käytetään juoksumattoa ja kaasuanalysaattoria.
Testin tavoitteena on määrittää maksimaalinen hapenkulutus (VO2piikki ml/kg/min).
VO2peak kirjataan korkeimpana arvona, joka on saatu jatkuvan 30 sekunnin aikana.
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutos kardiorespiratorisessa kunnossa: Hengityskynnys VT1
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Kardiohengityksen kuntoa arvioitaessa käytetään juoksumattoa ja kaasuanalysaattoria.
Testin tarkoituksena on määrittää hengityskynnys VT1 vasteena maksimaaliseen rasitukseen.
VT1 määritetään kriteereillä, jotka koskevat sekä hapenkulutuksen (VE/VO2) että hengityksen lopun hapenpaineen nousua ilman hiilidioksidintuotannon hengitysekvivalentin (VE/VCO2) nousua.
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset keuhkotoiminnassa: pakotettu elinkapasiteetti (FVC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Spirometria arvioi: pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC) millilitroina ja prosenttiosuuden ennustetusta arvosta
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset keuhkotoiminnassa: pakotettu uloshengitystilavuus ensimmäisen sekunnin aikana (FEV1)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Spirometria arvioi: pakotetun uloshengityksen tilavuuden ensimmäisessä sekunnissa (FEV1). Tiedot ilmaistaan absoluuttisina arvoina ja z-pisteinä Global Lung Initiativen (GLI) viiteyhtälön perusteella, joka määrittää normaalin rajaksi (LIN) z-pisteen arvo FEV1:lle välillä -1,64 ja + 1,64.
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset antropometrisessä ja kehon koostumuksessa: Paino
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Paino (kg)
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset antropometrisessä ja kehon koostumuksessa: Pituus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Korkeus (cm)
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset antropometrisessä ja kehon koostumuksessa: BMI
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
BMI (kg/m2)
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset kehon koostumuksessa: Kokonaisrasvamassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Rasvan kokonaismassa (kg)
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset kehon koostumuksessa: FMI
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
rasvamassaindeksi (FMI) (kg/m2),
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset kehon koostumuksessa: vähärasvainen massa kg
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Laiha massa kg
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset kehon koostumuksessa: rasvaton massa %
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Laiha massa %
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Elämänlaadun muutokset kystisen fibroosikyselyn avulla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet vastaavat parempaa elämänlaatua.
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset plasmatasoissa lihakset vahingoittavat biomarkkereita
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Lihasvaurion biomarkkerit veressä CK:na mitattuna mikrogrammoina litrassa (mcg/l)
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset plasman tulehdustasoissa: hs-CRP
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Korkean herkkyyden C-reaktiivisen proteiinin (hs-CRP) määritys milligrammoina/litra
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset plasman tulehdustasoissa: Interleukiinit
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Interleukiinien, kuten IL6, IL-10, analyysi pikogrammeina/millilitra
|
Lähtötilanne, ennen interventiota ja välittömästi toimenpiteen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Margarita Perez Ruiz, PhD, Universidad Politecnica de Madrid
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Borg GA. Psychophysical bases of perceived exertion. Med Sci Sports Exerc. 1982;14(5):377-81.
- Dekkers JF, Wiegerinck CL, de Jonge HR, Bronsveld I, Janssens HM, de Winter-de Groot KM, Brandsma AM, de Jong NW, Bijvelds MJ, Scholte BJ, Nieuwenhuis EE, van den Brink S, Clevers H, van der Ent CK, Middendorp S, Beekman JM. A functional CFTR assay using primary cystic fibrosis intestinal organoids. Nat Med. 2013 Jul;19(7):939-45. doi: 10.1038/nm.3201. Epub 2013 Jun 2.
- Riordan JR, Rommens JM, Kerem B, Alon N, Rozmahel R, Grzelczak Z, Zielenski J, Lok S, Plavsic N, Chou JL, et al. Identification of the cystic fibrosis gene: cloning and characterization of complementary DNA. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1066-73. doi: 10.1126/science.2475911. Erratum In: Science 1989 Sep 29;245(4925):1437.
- Elborn JS. Cystic fibrosis. Lancet. 2016 Nov 19;388(10059):2519-2531. doi: 10.1016/S0140-6736(16)00576-6. Epub 2016 Apr 29.
- Nixon PA, Orenstein DM, Kelsey SF, Doershuk CF. The prognostic value of exercise testing in patients with cystic fibrosis. N Engl J Med. 1992 Dec 17;327(25):1785-8. doi: 10.1056/NEJM199212173272504.
- Tejero Garcia S, Giraldez Sanchez MA, Cejudo P, Quintana Gallego E, Dapena J, Garcia Jimenez R, Cano Luis P, Gomez de Terreros I. Bone health, daily physical activity, and exercise tolerance in patients with cystic fibrosis. Chest. 2011 Aug;140(2):475-481. doi: 10.1378/chest.10-1508. Epub 2011 Feb 3.
- van de Weert-van Leeuwen PB, Hulzebos HJ, Werkman MS, Michel S, Vijftigschild LA, van Meegen MA, van der Ent CK, Beekman JM, Arets HG. Chronic inflammation and infection associate with a lower exercise training response in cystic fibrosis adolescents. Respir Med. 2014 Mar;108(3):445-52. doi: 10.1016/j.rmed.2013.08.012. Epub 2013 Aug 28.
- Gao M, Huang Y, Wang Q, Liu K, Sun G. Effects of High-Intensity Interval Training on Pulmonary Function and Exercise Capacity in Individuals with Chronic Obstructive Pulmonary Disease: A Meta-Analysis and Systematic Review. Adv Ther. 2022 Jan;39(1):94-116. doi: 10.1007/s12325-021-01920-6. Epub 2021 Nov 18. Erratum In: Adv Ther. 2022 Jul;39(7):3424.
- Kerem B, Rommens JM, Buchanan JA, Markiewicz D, Cox TK, Chakravarti A, Buchwald M, Tsui LC. Identification of the cystic fibrosis gene: genetic analysis. Science. 1989 Sep 8;245(4922):1073-80. doi: 10.1126/science.2570460.
- From the American Association of Neurological Surgeons (AANS), American Society of Neuroradiology (ASNR), Cardiovascular and Interventional Radiology Society of Europe (CIRSE), Canadian Interventional Radiology Association (CIRA), Congress of Neurological Surgeons (CNS), European Society of Minimally Invasive Neurological Therapy (ESMINT), European Society of Neuroradiology (ESNR), European Stroke Organization (ESO), Society for Cardiovascular Angiography and Interventions (SCAI), Society of Interventional Radiology (SIR), Society of NeuroInterventional Surgery (SNIS), and World Stroke Organization (WSO); Sacks D, Baxter B, Campbell BCV, Carpenter JS, Cognard C, Dippel D, Eesa M, Fischer U, Hausegger K, Hirsch JA, Shazam Hussain M, Jansen O, Jayaraman MV, Khalessi AA, Kluck BW, Lavine S, Meyers PM, Ramee S, Rufenacht DA, Schirmer CM, Vorwerk D. Multisociety Consensus Quality Improvement Revised Consensus Statement for Endovascular Therapy of Acute Ischemic Stroke. Int J Stroke. 2018 Aug;13(6):612-632. doi: 10.1177/1747493018778713. Epub 2018 May 22. No abstract available.
- Bell SC, Mall MA, Gutierrez H, Macek M, Madge S, Davies JC, Burgel PR, Tullis E, Castanos C, Castellani C, Byrnes CA, Cathcart F, Chotirmall SH, Cosgriff R, Eichler I, Fajac I, Goss CH, Drevinek P, Farrell PM, Gravelle AM, Havermans T, Mayer-Hamblett N, Kashirskaya N, Kerem E, Mathew JL, McKone EF, Naehrlich L, Nasr SZ, Oates GR, O'Neill C, Pypops U, Raraigh KS, Rowe SM, Southern KW, Sivam S, Stephenson AL, Zampoli M, Ratjen F. The future of cystic fibrosis care: a global perspective. Lancet Respir Med. 2020 Jan;8(1):65-124. doi: 10.1016/S2213-2600(19)30337-6. Epub 2019 Sep 27. Erratum In: Lancet Respir Med. 2019 Dec;7(12):e40.
- Rommens JM, Zengerling-Lentes S, Kerem B, Melmer G, Buchwald M, Tsui LC. Physical localization of two DNA markers closely linked to the cystic fibrosis locus by pulsed-field gel electrophoresis. Am J Hum Genet. 1989 Dec;45(6):932-41.
- Bergeron C, Cantin AM. Cystic Fibrosis: Pathophysiology of Lung Disease. Semin Respir Crit Care Med. 2019 Dec;40(6):715-726. doi: 10.1055/s-0039-1694021. Epub 2019 Oct 28.
- Singh VK, Schwarzenberg SJ. Pancreatic insufficiency in Cystic Fibrosis. J Cyst Fibros. 2017 Nov;16 Suppl 2:S70-S78. doi: 10.1016/j.jcf.2017.06.011.
- Kamal N, Surana P, Koh C. Liver disease in patients with cystic fibrosis. Curr Opin Gastroenterol. 2018 May;34(3):146-151. doi: 10.1097/MOG.0000000000000432.
- Ratchford TL, Teckman JH, Patel DR. Gastrointestinal pathophysiology and nutrition in cystic fibrosis. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2018 Sep;12(9):853-862. doi: 10.1080/17474124.2018.1502663. Epub 2018 Aug 3.
- Quinton PM. Cystic fibrosis: lessons from the sweat gland. Physiology (Bethesda). 2007 Jun;22:212-25. doi: 10.1152/physiol.00041.2006.
- Shteinberg M, Taylor-Cousar JL, Durieu I, Cohen-Cymberknoh M. Fertility and Pregnancy in Cystic Fibrosis. Chest. 2021 Dec;160(6):2051-2060. doi: 10.1016/j.chest.2021.07.024. Epub 2021 Jul 18.
- Reznikov LR. Cystic Fibrosis and the Nervous System. Chest. 2017 May;151(5):1147-1155. doi: 10.1016/j.chest.2016.11.009. Epub 2016 Nov 19.
- Khalaf M, Scott-Ward T, Causer A, Saynor Z, Shepherd A, Gorecki D, Lewis A, Laight D, Shute J. Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) in Human Lung Microvascular Endothelial Cells Controls Oxidative Stress, Reactive Oxygen-Mediated Cell Signaling and Inflammatory Responses. Front Physiol. 2020 Jul 29;11:879. doi: 10.3389/fphys.2020.00879. eCollection 2020.
- Tousson A, Van Tine BA, Naren AP, Shaw GM, Schwiebert LM. Characterization of CFTR expression and chloride channel activity in human endothelia. Am J Physiol. 1998 Dec;275(6):C1555-64. doi: 10.1152/ajpcell.1998.275.6.C1555.
- Plebani R, Tripaldi R, Lanuti P, Recchiuti A, Patruno S, Di Silvestre S, Simeone P, Anile M, Venuta F, Prioletta M, Mucilli F, Del Porto P, Marchisio M, Pandolfi A, Romano M. Establishment and long-term culture of human cystic fibrosis endothelial cells. Lab Invest. 2017 Nov;97(11):1375-1384. doi: 10.1038/labinvest.2017.74. Epub 2017 Jul 31.
- Totani L, Plebani R, Piccoli A, Di Silvestre S, Lanuti P, Recchiuti A, Cianci E, Dell'Elba G, Sacchetti S, Patruno S, Guarnieri S, Mariggio MA, Mari VC, Anile M, Venuta F, Del Porto P, Moretti P, Prioletta M, Mucilli F, Marchisio M, Pandolfi A, Evangelista V, Romano M. Mechanisms of endothelial cell dysfunction in cystic fibrosis. Biochim Biophys Acta Mol Basis Dis. 2017 Dec;1863(12):3243-3253. doi: 10.1016/j.bbadis.2017.08.011. Epub 2017 Aug 25.
- Calella P, Valerio G, Brodlie M, Donini LM, Siervo M. Cystic fibrosis, body composition, and health outcomes: a systematic review. Nutrition. 2018 Nov;55-56:131-139. doi: 10.1016/j.nut.2018.03.052. Epub 2018 Apr 6.
- Galluzzi L, Kroemer G. Etiological involvement of CFTR in apparently unrelated human diseases. Mol Cell Oncol. 2018 Dec 27;6(1):1558874. doi: 10.1080/23723556.2018.1558874. eCollection 2019. No abstract available.
- Zemanick ET, Ong T, Daines CL, Dellon EP, Muhlebach MS, Esther CR Jr. Highlights from the 2015 North American Cystic Fibrosis Conference. Pediatr Pulmonol. 2016 Jun;51(6):650-7. doi: 10.1002/ppul.23441. Epub 2016 Apr 13.
- Angelis A, Kanavos P, Lopez-Bastida J, Linertova R, Nicod E, Serrano-Aguilar P; BURQOL-RD Research Network. Social and economic costs and health-related quality of life in non-institutionalised patients with cystic fibrosis in the United Kingdom. BMC Health Serv Res. 2015 Sep 28;15:428. doi: 10.1186/s12913-015-1061-3.
- Nichols DP, Donaldson SH, Frederick CA, Freedman SD, Gelfond D, Hoffman LR, Kelly A, Narkewicz MR, Pittman JE, Ratjen F, Sagel SD, Rosenfeld M, Schwarzenberg SJ, Singh PK, Solomon GM, Stalvey MS, Kirby S, VanDalfsen JM, Clancy JP, Rowe SM. PROMISE: Working with the CF community to understand emerging clinical and research needs for those treated with highly effective CFTR modulator therapy. J Cyst Fibros. 2021 Mar;20(2):205-212. doi: 10.1016/j.jcf.2021.02.003. Epub 2021 Feb 19.
- Burgener EB, Moss RB. Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulators: precision medicine in cystic fibrosis. Curr Opin Pediatr. 2018 Jun;30(3):372-377. doi: 10.1097/MOP.0000000000000627.
- Gramegna A, Contarini M, Aliberti S, Casciaro R, Blasi F, Castellani C. From Ivacaftor to Triple Combination: A Systematic Review of Efficacy and Safety of CFTR Modulators in People with Cystic Fibrosis. Int J Mol Sci. 2020 Aug 16;21(16):5882. doi: 10.3390/ijms21165882.
- Elborn JS. Adult Care in Cystic Fibrosis. Semin Respir Crit Care Med. 2019 Dec;40(6):857-868. doi: 10.1055/s-0039-3400289. Epub 2019 Dec 30.
- Williams CA, Barker AR, Denford S, van Beurden SB, Bianchim MS, Caterini JE, Cox NS, Mackintosh KA, McNarry MA, Rand S, Schneiderman JE, Wells GD, Anderson P, Beever D, Beverley Z, Buckley R, Button B, Causer AJ, Curran M, Dwyer TJ, Gordon W, Gruet M, Harris RA, Hatziagorou E, Erik Hulzebos HJ, Kampouras A, Morrison L, Camara MN, Reilly CM, Sawyer A, Saynor ZL, Shelley J, Spencer G, Stanford GE, Urquhart DS, Young R, Tomlinson OW; Youth Activity Unlimited - A Strategic Research Centre of the UK Cystic Fibrosis Trust. The Exeter Activity Unlimited statement on physical activity and exercise for cystic fibrosis: methodology and results of an international, multidisciplinary, evidence-driven expert consensus. Chron Respir Dis. 2022 Jan-Dec;19:14799731221121670. doi: 10.1177/14799731221121670.
- Hebestreit H, Kieser S, Junge S, Ballmann M, Hebestreit A, Schindler C, Schenk T, Posselt HG, Kriemler S. Long-term effects of a partially supervised conditioning programme in cystic fibrosis. Eur Respir J. 2010 Mar;35(3):578-83. doi: 10.1183/09031936.00062409. Epub 2009 Jul 30.
- Dwyer TJ, Alison JA, McKeough ZJ, Daviskas E, Bye PTP. Effects of exercise on respiratory flow and sputum properties in patients with cystic fibrosis. Chest. 2011 Apr;139(4):870-877. doi: 10.1378/chest.10-1158. Epub 2010 Sep 9.
- Prevotat A, Godin J, Bernard H, Perez T, Le Rouzic O, Wallaert B. Improvement in body composition following a supervised exercise-training program of adult patients with cystic fibrosis. Respir Med Res. 2019 May;75:5-9. doi: 10.1016/j.resmer.2019.04.001. Epub 2019 Apr 13.
- Burtin C, Hebestreit H. Rehabilitation in patients with chronic respiratory disease other than chronic obstructive pulmonary disease: exercise and physical activity interventions in cystic fibrosis and non-cystic fibrosis bronchiectasis. Respiration. 2015;89(3):181-9. doi: 10.1159/000375170. Epub 2015 Feb 12.
- Saynor ZL, Gruet M, Rodriguez-Miguelez P, Harris RA. Oxygen transport and utilisation during exercise in cystic fibrosis: contributors to exercise intolerance. Exp Physiol. 2020 Dec;105(12):1979-1983. doi: 10.1113/EP088106. Epub 2020 Nov 11.
- Cantin AM, Hartl D, Konstan MW, Chmiel JF. Inflammation in cystic fibrosis lung disease: Pathogenesis and therapy. J Cyst Fibros. 2015 Jul;14(4):419-30. doi: 10.1016/j.jcf.2015.03.003. Epub 2015 Mar 23.
- Gruber W, Orenstein DM, Braumann KM, Beneke R. Interval exercise training in cystic fibrosis -- effects on exercise capacity in severely affected adults. J Cyst Fibros. 2014 Jan;13(1):86-91. doi: 10.1016/j.jcf.2013.06.005. Epub 2013 Jul 15.
- Jonas S, Izaurralde E. Towards a molecular understanding of microRNA-mediated gene silencing. Nat Rev Genet. 2015 Jul;16(7):421-33. doi: 10.1038/nrg3965. Epub 2015 Jun 16.
- Ideozu JE, Zhang X, Rangaraj V, McColley S, Levy H. Microarray profiling identifies extracellular circulating miRNAs dysregulated in cystic fibrosis. Sci Rep. 2019 Oct 29;9(1):15483. doi: 10.1038/s41598-019-51890-7.
- Catellani C, Cirillo F, Graziano S, Montanini L, Marmiroli N, Gulli M, Street ME. MicroRNA global profiling in cystic fibrosis cell lines reveals dysregulated pathways related with inflammation, cancer, growth, glucose and lipid metabolism, and fertility: an exploratory study. Acta Biomed. 2022 Jul 1;93(3):e2022133. doi: 10.23750/abm.v93i3.12842.
- Bene Z, Fejes Z, Szanto TG, Fenyvesi F, Varadi J, Clarke LA, Panyi G, Macek M Jr, Amaral MD, Balogh I, Nagy B Jr. Enhanced Expression of Human Epididymis Protein 4 (HE4) Reflecting Pro-Inflammatory Status Is Regulated by CFTR in Cystic Fibrosis Bronchial Epithelial Cells. Front Pharmacol. 2021 May 14;12:592184. doi: 10.3389/fphar.2021.592184. eCollection 2021.
- Fontes G, Ghislain J, Benterki I, Zarrouki B, Trudel D, Berthiaume Y, Poitout V. The DeltaF508 Mutation in the Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Is Associated With Progressive Insulin Resistance and Decreased Functional beta-Cell Mass in Mice. Diabetes. 2015 Dec;64(12):4112-22. doi: 10.2337/db14-0810. Epub 2015 Aug 17.
- Plebani R, Potla R, Soong M, Bai H, Izadifar Z, Jiang A, Travis RN, Belgur C, Dinis A, Cartwright MJ, Prantil-Baun R, Jolly P, Gilpin SE, Romano M, Ingber DE. Modeling pulmonary cystic fibrosis in a human lung airway-on-a-chip. J Cyst Fibros. 2022 Jul;21(4):606-615. doi: 10.1016/j.jcf.2021.10.004. Epub 2021 Nov 17.
- Fiz JA, Montserrat JM, Picado C, Plaza V, Agusti-Vidal A. How many manoeuvres should be done to measure maximal inspiratory mouth pressure in patients with chronic airflow obstruction? Thorax. 1989 May;44(5):419-21. doi: 10.1136/thx.44.5.419.
- Murillo AMM, Tome-Amat J, Ramirez Y, Garrido-Arandia M, Valle LG, Hernandez-Ramirez G, Tramarin L, Herreros P, Santamaria B, Diaz-Perales A, Holgado M. Developing an Optical Interferometric Detection Method based biosensor for detecting specific SARS-CoV-2 immunoglobulins in Serum and Saliva, and their corresponding ELISA correlation. Sens Actuators B Chem. 2021 Oct 15;345:130394. doi: 10.1016/j.snb.2021.130394. Epub 2021 Jul 3.
- Donadio MVF, Cobo-Vicente F, San Juan AF, Sanz-Santiago V, Fernandez-Luna A, Iturriaga T, Villa Asensi JR, Perez-Ruiz M. Is exercise and electrostimulation effective in improving muscle strength and cardiorespiratory fitness in children with cystic fibrosis and mild-to-moderate pulmonary impairment?: Randomized controlled trial. Respir Med. 2022 May;196:106798. doi: 10.1016/j.rmed.2022.106798. Epub 2022 Mar 1.
- Divangahi M, Balghi H, Danialou G, Comtois AS, Demoule A, Ernest S, Haston C, Robert R, Hanrahan JW, Radzioch D, Petrof BJ. Lack of CFTR in skeletal muscle predisposes to muscle wasting and diaphragm muscle pump failure in cystic fibrosis mice. PLoS Genet. 2009 Jul;5(7):e1000586. doi: 10.1371/journal.pgen.1000586. Epub 2009 Jul 31.
- King JA, Nichols AL, Bentley S, Carr SB, Davies JC. An Update on CFTR Modulators as New Therapies for Cystic Fibrosis. Paediatr Drugs. 2022 Jul;24(4):321-333. doi: 10.1007/s40272-022-00509-y. Epub 2022 May 16.
- Rodriguez-Miguelez P, Seigler N, Ishii H, Crandall R, McKie KT, Forseen C, Harris RA. Exercise Intolerance in Cystic Fibrosis: Importance of Skeletal Muscle. Med Sci Sports Exerc. 2021 Apr 1;53(4):684-693. doi: 10.1249/MSS.0000000000002521.
- Wells GD, Wilkes DL, Schneiderman JE, Rayner T, Elmi M, Selvadurai H, Dell SD, Noseworthy MD, Ratjen F, Tein I, Coates AL. Skeletal muscle metabolism in cystic fibrosis and primary ciliary dyskinesia. Pediatr Res. 2011 Jan;69(1):40-5. doi: 10.1203/PDR.0b013e3181fff35f.
- Bene Z, Fejes Z, Macek M Jr, Amaral MD, Balogh I, Nagy B Jr. Laboratory biomarkers for lung disease severity and progression in cystic fibrosis. Clin Chim Acta. 2020 Sep;508:277-286. doi: 10.1016/j.cca.2020.05.015. Epub 2020 May 16.
- Stachowiak Z, Wojsyk-Banaszak I, Jonczyk-Potoczna K, Narozna B, Langwinski W, Szczepankiewicz A. Extracellular vesicles-derived miRNAs as mediators of pulmonary exacerbation in pediatric cystic fibrosis. J Breath Res. 2023 Feb 10;17(2). doi: 10.1088/1752-7163/acb792.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 27. helmikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 23. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 23. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 22. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 21. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 21. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PI23/00299
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis