Évaluation de la ventilation ciblée sur le volume chez les patients atteints de maladie neuromusculaire (VT-NMD)
Une étude de validation de principe pour étudier l'utilisation potentielle d'une ventilation ciblée sur le volume chez les patients atteints d'une maladie neuromusculaire à évolution lente
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients atteints de maladies neuromusculaires (NMD) peuvent souffrir de difficultés respiratoires nécessitant un traitement avec un appareil respiratoire appelé ventilation non invasive (VNI). La VNI vise à aider les poumons à éliminer les gaz résiduaires, le dioxyde de carbone (CO2). Ceci est important car les patients présentant des niveaux élevés de CO2 ont tendance à avoir de moins bons résultats cliniques.
La VNI délivre différentes pressions dans les voies respiratoires lorsque le patient inspire et expire. Habituellement, les pressions qu’il délivre sont fixes ; c'est-à-dire qu'ils ne changent pas de souffle en souffle. Une technologie plus récente permet à l’appareil de modifier indépendamment les pressions, en fonction des divers facteurs du patient qu’il peut mesurer. Un petit nombre d'études suggèrent que ces machines à « titrage automatique » pourraient améliorer le contrôle du dioxyde de carbone, mais des travaux supplémentaires sont nécessaires. L'un de ces modes nous permet de définir un volume cible qui doit être délivré au patient à chaque respiration, et la machine modifie les paramètres pour délivrer ce volume cible, en réponse à l'évolution des paramètres du patient. Nous visons à étudier l'innocuité et l'efficacité de cette VNI ciblée sur le volume (VT-NIV), afin de générer des données pour concevoir un essai contrôlé randomisé pour comparer la VT-NIV avec la VNI fixe.
Les patients atteints de NMD qui utilisent une VNI fixe seront admis pour un séjour de deux nuits dans notre centre. La première nuit, leur contrôle CO2 sera évalué sur leur ventilateur actuel. La deuxième nuit, ils passeront en mode VT-NIV. Ils seront libérés et invités à utiliser le nouveau mode pendant trois mois. Les individus avec un CO2 bien contrôlé avec leur mode habituel nous permettront d'évaluer l'innocuité de la VT-NIV, et les individus avec un CO2 mal contrôlé nous permettront d'évaluer son efficacité. À trois mois, ils assisteront à une visite ambulatoire, où l'utilisation du nouveau mode sera évaluée grâce au téléchargement de données depuis la machine et au remplissage de questionnaires.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Patrick Murphy
- Numéro de téléphone: 02071888070
- E-mail: Patrick.murphy@gstt.nhs.uk
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- Recrutement
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust
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Contact:
- Neeraj Shah
- E-mail: neeraj.shah@gstt.nhs.uk
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Contact:
- Gillian Radcliffe
- E-mail: Gillian.Radcliffe@gstt.nhs.uk
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London
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London, London, Royaume-Uni, SE1 9RT
- Recrutement
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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Contact:
- Gillian Radcliffe
- Numéro de téléphone: 02071888070
- E-mail: Gillian.Radcliffe@gstt.nhs.uk
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Maladie neuromusculaire à progression lente
- Établi sur une ventilation fixe à deux niveaux
- Stabilité respiratoire clinique documentée par le clinicien superviseur (pas d'hospitalisation, d'infection respiratoire ou de modification des réglages du ventilateur au cours des 6 semaines précédentes)
Critère d'exclusion:
- Maladie neuromusculaire à évolution rapide
- Insuffisance respiratoire décompensée (pH < 7,35)
- Grossesse
- Âgés de <18, >80
- Mauvaise observance de la VNI (<4 heures par nuit)
- Comorbidité physique ou psychiatrique importante qui empêcherait le respect du protocole de l'essai
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras VT-NMD
tous les patients seront testés sur une ventilation non invasive ciblée sur le volume
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Un volume courant cible est défini sur l'appareil de ventilation, et l'appareil ajustera ensuite automatiquement les pressions délivrées pour atteindre ce volume courant cible.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Dioxyde de carbone transcutané moyen pendant la nuit
Délai: 2 nuits
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Niveau moyen de dioxyde de carbone pendant la nuit
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2 nuits
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Dioxyde de carbone transcutané maximal pendant la nuit
Délai: 2 nuits
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Niveau maximum de dioxyde de carbone atteint pendant la nuit
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2 nuits
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Indice de désaturation nocturne
Délai: 2 nuits
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Le nombre d'épisodes de désaturation par nuit pendant le sommeil
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2 nuits
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Adhésion à la ventilation
Délai: 3 mois
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heures moyennes par nuit pendant lesquelles le patient utilise le ventilateur,
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3 mois
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Échelle visuelle analogique du confort du sommeil
Délai: 2 nuits
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Évaluation du confort de sommeil sur chaque ventilateur à l'échelle 100 mm.
Score minimum 0 mm (moins bon confort de sommeil), score maximum 100 mm (meilleur confort de sommeil)
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2 nuits
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Qualité de vie liée à la santé
Délai: 3 mois
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- Mesure de la qualité de vie pour les personnes atteintes d'une maladie neuromusculaire à évolution lente et génétique.
Score minimum (pire qualité de vie) 0, score maximum (meilleure qualité de vie) 100.
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3 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 324456
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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