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Avaliação da ventilação direcionada por volume em pacientes com doença neuromuscular (VT-NMD)

4 de junho de 2026 atualizado por: Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

Um estudo de prova de conceito para investigar o uso potencial de ventilação direcionada por volume em pacientes com doença neuromuscular lentamente progressiva

Avaliação da segurança e eficácia da ventilação com volume-alvo em pacientes com doença neuromuscular.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Pacientes com doenças neuromusculares (DNM) podem sofrer de dificuldades respiratórias que requerem tratamento com um dispositivo respiratório conhecido como ventilação não invasiva (VNI). A VNI visa apoiar os pulmões na remoção do gás residual, o dióxido de carbono (CO2). Isto é importante porque pacientes com níveis elevados de CO2 tendem a ter piores resultados clínicos.

A VNI fornece pressões diferentes nas vias aéreas quando o paciente inspira e quando expira. Normalmente, as pressões que ele fornece são fixas; ou seja, eles não mudam respiração a respiração. A tecnologia mais recente permite que a máquina altere as pressões de forma independente, dependendo dos vários fatores do paciente que pode medir. Há um pequeno número de estudos que sugerem que estas máquinas de “autotitulação” podem melhorar o controlo do dióxido de carbono, mas é necessário mais trabalho. Um desses modos nos permite definir um volume alvo que deve ser fornecido ao paciente a cada respiração, e a máquina altera as configurações para fornecer esse volume alvo, em resposta às alterações nos parâmetros do paciente. Nosso objetivo é investigar a segurança e eficácia desta VNI de volume direcionado (VT-NIV), a fim de gerar dados para projetar um ensaio clínico randomizado para comparar VT-NIV com VNI fixa.

Pacientes com DNM que usam VNI fixa serão internados para uma estadia de duas noites em nosso centro. Na primeira noite, o controle de CO2 será avaliado no ventilador atual. Na segunda noite, eles passarão para o modo VT-NIV. Eles receberão alta e serão solicitados a usar a nova modalidade por três meses. Indivíduos com CO2 bem controlado em seu modo habitual nos permitirão avaliar a segurança da VNI-VT, e indivíduos com CO2 mal controlado nos permitirão avaliar sua eficácia. Aos três meses, eles farão consulta ambulatorial, onde o uso da nova modalidade será avaliado por meio de download de dados da máquina e preenchimento de questionários.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

30

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Doença neuromuscular lentamente progressiva
  • Estabelecido em ventilação fixa de dois níveis
  • Estabilidade respiratória clínica documentada pelo médico supervisor (sem hospitalizações, infecções respiratórias ou alterações nas configurações do ventilador nas 6 semanas anteriores)

Critério de exclusão:

  • Doença neuromuscular rapidamente progressiva
  • Insuficiência respiratória descompensada (pH < 7,35)
  • Gravidez
  • Idade <18, >80
  • Má adesão à VNI (<4 horas por noite)
  • Comorbidade física ou psiquiátrica significativa que impediria o cumprimento do protocolo do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço VT-NMD
todos os pacientes serão testados em ventilação não invasiva com volume direcionado
Dispositivo: Ventilação não invasiva com volume direcionado
Um volume corrente alvo é definido no dispositivo de ventilação e o dispositivo ajustará automaticamente as pressões fornecidas para atingir esse volume corrente alvo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Média de dióxido de carbono transcutâneo durante a noite
Prazo: 2 noites
Nível médio de dióxido de carbono durante a noite
2 noites

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Dióxido de carbono transcutâneo máximo durante a noite
Prazo: 2 noites
Nível máximo de dióxido de carbono atingido durante a noite
2 noites
Índice de dessaturação noturna
Prazo: 2 noites
O número de episódios de dessaturação por noite durante o sono
2 noites
Adesão à ventilação
Prazo: 3 meses
média de horas por noite que o paciente usa o ventilador,
3 meses
Escala visual analógica de conforto do sono
Prazo: 2 noites
Avaliação do conforto do sono em cada ventilador em escala de 100 mm. Pontuação mínima 0 mm (pior conforto para dormir), pontuação máxima 100 mm (melhor conforto para dormir)
2 noites
Qualidade de vida relacionada com saúde
Prazo: 3 meses
- Medida de qualidade de vida para pessoas com questionário de doença neuromuscular genética e lentamente progressiva. Pontuação mínima (pior QV) 0, pontuação máxima (melhor QV) 100.
3 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de abril de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

30 de setembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de setembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de março de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de março de 2024

Primeira postagem (Real)

1 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de junho de 2026

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 324456

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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