Valutazione della ventilazione a volume mirato in pazienti con malattia neuromuscolare (VT-NMD)
Uno studio dimostrativo per indagare il potenziale utilizzo della ventilazione a volume mirato in pazienti con malattia neuromuscolare a progressione lenta
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti affetti da malattie neuromuscolari (NMD) possono soffrire di difficoltà respiratorie che richiedono un trattamento con un dispositivo di respirazione noto come ventilazione non invasiva (NIV). La NIV mira a supportare i polmoni nella rimozione del gas di scarico, l'anidride carbonica (CO2). Questo è importante perché i pazienti con livelli elevati di CO2 tendono ad avere esiti clinici peggiori.
La NIV eroga pressioni diverse alle vie aeree quando il paziente inspira e quando espira. Solitamente le pressioni erogate sono fisse; cioè non cambiano respiro dopo respiro. La tecnologia più recente consente alla macchina di modificare in modo indipendente le pressioni, a seconda dei vari fattori del paziente che può misurare. Esiste un piccolo numero di studi che suggeriscono che queste macchine di “autotitolazione” potrebbero migliorare il controllo del biossido di carbonio, ma sono necessari ulteriori lavori. Una di queste modalità ci consente di impostare un volume target che dovrebbe essere erogato al paziente a ogni respiro e la macchina modifica le impostazioni per erogare questo volume target, in risposta alla modifica dei parametri del paziente. Il nostro obiettivo è quello di indagare la sicurezza e l'efficacia di questa NIV a volume mirato (VT-NIV), al fine di generare dati per progettare uno studio randomizzato e controllato per confrontare VT-NIV con NIV fissa.
I pazienti con NMD che utilizzano NIV fissa saranno ammessi per un soggiorno di due notti nel nostro centro. La prima notte, il controllo della CO2 verrà valutato sul loro attuale ventilatore. La seconda notte passeranno alla modalità VT-NIV. Verranno dimessi e verrà loro chiesto di utilizzare la nuova modalità per tre mesi. Gli individui con CO2 ben controllata con la loro modalità abituale ci permetteranno di valutare la sicurezza della VT-NIV e gli individui con CO2 scarsamente controllata ci permetteranno di valutarne l'efficacia. A tre mesi verrà effettuata una visita ambulatoriale, dove verrà valutato l'utilizzo della nuova modalità attraverso lo scarico dei dati dalla macchina e la compilazione di questionari.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Patrick Murphy
- Numero di telefono: 02071888070
- Email: Patrick.murphy@gstt.nhs.uk
Luoghi di studio
-
-
-
London, Regno Unito, SE1 7EH
- Reclutamento
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust
-
Contatto:
- Neeraj Shah
- Email: neeraj.shah@gstt.nhs.uk
-
Contatto:
- Gillian Radcliffe
- Email: gillian.radcliffe@gstt.nhs.uk
-
London, Regno Unito, SE1 9RT
- Reclutamento
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Contatto:
- Gillian Radcliffe
- Numero di telefono: 02071888070
- Email: gillian.radcliffe@gstt.nhs.uk
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Malattia neuromuscolare lentamente progressiva
- Stabilito su ventilazione fissa a due livelli
- Stabilità respiratoria clinica documentata dal medico supervisore (nessun ricovero, infezioni respiratorie o modifica delle impostazioni del ventilatore nelle 6 settimane precedenti)
Criteri di esclusione:
- Malattia neuromuscolare rapidamente progressiva
- Insufficienza respiratoria scompensata (pH < 7,35)
- Gravidanza
- Età <18, >80
- Scarsa aderenza alla NIV (<4 ore per notte)
- Comorbilità fisica o psichiatrica significativa che impedirebbe il rispetto del protocollo dello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio VT-NMD
tutti i pazienti verranno sperimentati con ventilazione non invasiva a volume mirato
|
Sul dispositivo di ventilazione viene impostato un volume corrente target e il dispositivo regolerà quindi automaticamente le pressioni erogate per raggiungere questo volume corrente target.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Anidride carbonica transcutanea media durante la notte
Lasso di tempo: 2 notti
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Livello medio di anidride carbonica durante la notte
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2 notti
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Anidride carbonica transcutanea massima durante la notte
Lasso di tempo: 2 notti
|
Livello massimo di anidride carbonica raggiunto nella notte
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2 notti
|
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Indice di desaturazione notturna
Lasso di tempo: 2 notti
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Il numero di episodi di desaturazione per notte durante il sonno
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2 notti
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Aderenza alla ventilazione
Lasso di tempo: 3 mesi
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ore medie per notte in cui il paziente utilizza il ventilatore,
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3 mesi
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Scala analogica visiva del comfort del sonno
Lasso di tempo: 2 notti
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Valutazione del comfort del sonno su ciascun ventilatore su scala 100 mm.
Punteggio minimo 0 mm (peggiore comfort del sonno), punteggio massimo 100 mm (miglior comfort del sonno)
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2 notti
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Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: 3 mesi
|
- Misurazione della qualità della vita per le persone con questionario sulla malattia neuromuscolare genetica e lentamente progressiva.
Punteggio minimo (peggiore QoL) 0, punteggio massimo (miglior QoL) 100.
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3 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 324456
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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