Étude sur l'empagliflozine chez des patients atteints de maladie polykystique rénale autosomique dominante (EMPA-PKD) (EMPA-PKD)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Dans la maladie polykystique rénale autosomique dominante (PKRAD), la formation de kystes dans les reins entraîne la destruction du parenchyme fonctionnel et la perte de la fonction rénale, pouvant évoluer vers une insuffisance rénale terminale. Le tolvaptan est le seul médicament spécifiquement approuvé pour ralentir la progression de la PKRAD. Les inhibiteurs du cotransporteur sodium-glucose 2 (SGLT2i) pourraient apporter des bénéfices supplémentaires, mais il n'existe actuellement aucune information sur l'innocuité et les effets du SGLT2i chez les patients atteints de PKRAD, car ces patients ont été exclus des essais historiques sur le SGLT2i. Dans le cadre d'un essai clinique randomisé, monocentrique, en double aveugle, contrôlé par placebo et initié par un chercheur, l'étude EMPA-PKD évalue l'innocuité de l'empagliflozine chez les patients atteints de PKD à évolution rapide, avec et sans utilisation concomitante de tolvaptan, en surveillant la croissance rénale et la taux de perte de la fonction rénale.
44 participants seront répartis au hasard (1:1) pour recevoir une dose quotidienne soit d'empagliflozine (10 mg/jour), soit d'un placebo pendant 18 mois. Les patients seront stratifiés en fonction de l'utilisation concomitante de tolvaptan. Le critère d'évaluation principal est la progression de la croissance rénale kystique en surveillant les modifications du volume total du rein basées sur l'IRM et le critère d'évaluation secondaire explore les modifications du débit de filtration glomérulaire. Les critères d'évaluation supplémentaires incluent les événements indésirables et les modifications des taux de copeptine, de l'albuminurie et de la tension artérielle.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
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Lower Saxony
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Hanover, Lower Saxony, Allemagne, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Patients hommes et femmes* âgés de ≥ 18 ans
- Dépistage DFGe ≥ 25 et ≤ 90 mL/min/1,73 m2 si âge ≥ 18 et ≤ 50 ans ou DFGe de dépistage ≥ 25 et ≤ 65 mL/min/1,73 m2 si âge > 50 ans
- PKRAD diagnostiquée selon des critères unifiés (combinaison d'antécédents familiaux, échographie, IRM/TDM, génotypage si nécessaire)
- Mayo Classe I C, D, E
- Les patients avec et sans utilisation de tolvaptan seront inclus. Les patients utilisant du tolvaptan seront inclus si le tolvaptan a été pris pendant ≥ 3 mois au début de l'étude.
- Disposé et capable de se conformer aux visites programmées, au plan de traitement, aux tests de laboratoire et à d'autres procédures d'étude
- Preuve d'un consentement éclairé écrit signé.
Critère d'exclusion:
- Greffe de rein ou de tout autre organe solide
- Reçoit actuellement un inhibiteur du SGLT2
- Traitement concomitant avec des stéroïdes ou tout autre agent immunosuppresseur
- Hypersensibilité au principe actif (Empagliflozine) ou à l'un des excipients (par ex. lactose)
- Acidocétose (en laboratoire) au cours des 5 dernières années
- Diabète sucré de type 1
- Infections urinaires ou génitales en cours
- Incapacité de comprendre pleinement les risques et les avantages possibles liés à la participation à l'étude
- Incapacité de passer un examen IRM (par ex. dispositifs médicaux implantés)
- Les femmes enceintes ou qui allaitent
- Refus de pratiquer des méthodes acceptables de contrôle des naissances pendant la participation à l'étude
- Participation à un autre essai clinique (autres médicaments ou dispositifs expérimentaux au moment de l'inscription ou dans les 30 jours précédant l'inscription)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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Oral
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Expérimental: Empagliflozine 10 milligrammes (MG)
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Oral
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Volume total des reins (TKV)
Délai: 18 mois
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Changement relatif par rapport au TKV de base (pourcentage/an) jusqu'au 18e mois de traitement.
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18 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
Délai: 18 mois
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Modification du DFGe entre le départ et le 18e mois de traitement
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18 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Roland SCHMITT, MD, Hannover Medical School
Publications et liens utiles
Publications générales
- St Pierre K, Cashmore BA, Bolignano D, Zoccali C, Ruospo M, Craig JC, Strippoli GF, Mallett AJ, Green SC, Tunnicliffe DJ. Interventions for preventing the progression of autosomal dominant polycystic kidney disease. Cochrane Database Syst Rev. 2024 Oct 2;10(10):CD010294. doi: 10.1002/14651858.CD010294.pub3.
- Eswarappa M, Madden E, Shlipak MG, Cui X, Mrug M, Estrella MM, Park M. Sodium-Glucose Cotransporter-2 Inhibitor Therapy and Longitudinal Changes in Kidney Function among Veterans with Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. Clin J Am Soc Nephrol. 2025 May 16;20(7):940-949. doi: 10.2215/CJN.0000000725.
- Bahlmann-Kroll E, Hackl S, Kramer S, Wulfmeyer VC, Glandorf J, Kaufeld J, Koch A, Hartung D, Schmidt BMW, Schmidt-Ott K, Schmitt R. Empagliflozin in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease (EMPA-PKD): study protocol for a randomised controlled trial. BMJ Open. 2024 Dec 15;14(12):e088317. doi: 10.1136/bmjopen-2024-088317.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Ciliopathies
- Maladies urogénitales
- Maladies urogénitales masculines
- Maladies rénales
- Maladies urologiques
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Maladies génétiques, innées
- Anomalies congénitales
- Anomalies multiples
- Maladies rénales, kystiques
- Maladies polykystiques des reins
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Rein polykystique, autosomique dominant
- Agents hypoglycémiants
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs du transporteur sodium-glucose 2
- empagliflozine
Autres numéros d'identification d'étude
- 2023-505890-3
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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