Studio su Empagliflozin in pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante (EMPA-PKD) (EMPA-PKD)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Nella malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD), la formazione di cisti nei reni provoca la distruzione del parenchima funzionale e la perdita della funzione renale, che può progredire fino alla malattia renale allo stadio terminale. Tolvaptan è l’unico farmaco specificamente approvato per rallentare la progressione dell’ADPKD. Gli inibitori del cotrasportatore sodio glucosio 2 (SGLT2i) potrebbero fornire ulteriori benefici, ma attualmente non ci sono informazioni sulla sicurezza e sugli effetti sugli esiti di SGLT2i nei pazienti con ADPKD, poiché questi pazienti sono stati esclusi negli studi di riferimento SGLT2i. In uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, monocentrico, controllato con placebo, avviato dallo sperimentatore, lo studio EMPA-PKD sta valutando la sicurezza di empagliflozin in pazienti con ADPKD a rapida progressione con e senza uso concomitante di tolvaptan, monitorando la crescita renale e la tasso di perdita della funzionalità renale.
44 partecipanti saranno assegnati in modo casuale (1:1) a ricevere una dose giornaliera di empagliflozin (10 mg/giorno) o placebo per 18 mesi. I pazienti saranno stratificati in base all'uso concomitante di tolvaptan. L'endpoint primario è la progressione della crescita cistica del rene monitorando i cambiamenti basati sulla risonanza magnetica nel volume totale del rene, mentre l'endpoint secondario sta esplorando i cambiamenti nella velocità di filtrazione glomerulare. Ulteriori endpoint includono eventi avversi e variazioni dei livelli di copeptina, albuminuria e pressione sanguigna.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Germania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile e femminile* di età ≥ 18 anni
- eGFR di screening ≥ 25 e ≤ 90 ml/min/1,73 m2 se età ≥ 18 e ≤ 50 anni o eGFR di screening ≥ 25 e ≤ 65 mL/min/1,73 m2 se età > 50 anni
- ADPKD diagnosticata in base a criteri unificati (combinazione di storia familiare, ecografia, risonanza magnetica/TC, genotipizzazione secondo necessità)
- Mayo Classe I C, D, E
- Saranno inclusi pazienti con e senza uso di tolvaptan. I pazienti che utilizzano tolvaptan saranno inclusi se tolvaptan è stato assunto per ≥ 3 mesi al momento dell'ingresso nello studio.
- Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e altre procedure di studio
- Prova del consenso informato scritto firmato.
Criteri di esclusione:
- Ricevente di trapianto di rene o di qualsiasi altro organo solido
- Attualmente riceve un inibitore SGLT2
- Trattamento concomitante con steroidi o qualsiasi altro agente immunosoppressore
- Ipersensibilità al principio attivo (Empagliflozin) o ad uno qualsiasi degli eccipienti (es. lattosio)
- Chetoacidosi (basata su laboratorio) negli ultimi 5 anni
- Diabete mellito di tipo 1
- Infezioni in corso del tratto urinario o dei genitali
- Incapacità di comprendere appieno i possibili rischi e benefici legati alla partecipazione allo studio
- Impossibilità di sottoporsi ad esame MRI (ad es. dispositivi medici impiantati)
- Donne in gravidanza o in allattamento
- Non disposto a praticare metodi accettabili di controllo delle nascite durante la partecipazione allo studio
- Partecipazione a un altro studio clinico (altri farmaci o dispositivi sperimentali al momento dell'arruolamento o entro 30 giorni prima dell'arruolamento)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Placebo
|
Orale
|
|
Sperimentale: Empagliflozin 10 milligrammi (MG)
|
Orale
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Volume totale del rene (TKV)
Lasso di tempo: 18 mesi
|
Variazione relativa dal TKV basale (percentuale/anno) al mese 18 di trattamento.
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18 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: 18 mesi
|
Variazione dell’eGFR dal basale al mese 18 di trattamento
|
18 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Roland SCHMITT, MD, Hannover Medical School
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- St Pierre K, Cashmore BA, Bolignano D, Zoccali C, Ruospo M, Craig JC, Strippoli GF, Mallett AJ, Green SC, Tunnicliffe DJ. Interventions for preventing the progression of autosomal dominant polycystic kidney disease. Cochrane Database Syst Rev. 2024 Oct 2;10(10):CD010294. doi: 10.1002/14651858.CD010294.pub3.
- Eswarappa M, Madden E, Shlipak MG, Cui X, Mrug M, Estrella MM, Park M. Sodium-Glucose Cotransporter-2 Inhibitor Therapy and Longitudinal Changes in Kidney Function among Veterans with Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. Clin J Am Soc Nephrol. 2025 May 16;20(7):940-949. doi: 10.2215/CJN.0000000725.
- Bahlmann-Kroll E, Hackl S, Kramer S, Wulfmeyer VC, Glandorf J, Kaufeld J, Koch A, Hartung D, Schmidt BMW, Schmidt-Ott K, Schmitt R. Empagliflozin in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease (EMPA-PKD): study protocol for a randomised controlled trial. BMJ Open. 2024 Dec 15;14(12):e088317. doi: 10.1136/bmjopen-2024-088317.
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- empagliflozin
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2023-505890-3
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