Estudio de empagliflozina en pacientes con enfermedad renal poliquística autosómica dominante (EMPA-PKD) (EMPA-PKD)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD), la formación de quistes en los riñones provoca la destrucción del parénquima funcional y la pérdida de la función renal, que puede progresar a una enfermedad renal terminal. Tolvaptan es el único fármaco aprobado específicamente para ralentizar la progresión de la PQRAD. Los inhibidores del cotransportador 2 de glucosa y sodio (SGLT2i) podrían proporcionar beneficios adicionales, pero actualmente no hay información sobre la seguridad y los efectos de los resultados de los SGLT2i en pacientes con PQRAD, ya que estos pacientes fueron excluidos de los ensayos históricos de SGLT2i. En un ensayo clínico aleatorizado, monocéntrico, doble ciego, controlado con placebo y iniciado por un investigador, el estudio EMPA-PKD evalúa la seguridad de empagliflozina en pacientes con PQRAD de progresión rápida con y sin uso concomitante de tolvaptán mediante la monitorización del crecimiento renal y la tasa de pérdida de la función renal.
44 participantes serán asignados al azar (1:1) para recibir una dosis diaria de empagliflozina (10 mg/día) o placebo durante 18 meses. Los pacientes serán estratificados según el uso concomitante de tolvaptán. El criterio de valoración principal es la progresión del crecimiento quístico del riñón mediante el seguimiento de los cambios basados en resonancia magnética en el volumen total del riñón y el criterio de valoración secundario es explorar los cambios en la tasa de filtración glomerular. Los criterios de valoración adicionales incluyen eventos adversos y cambios en los niveles de copeptina, albuminuria y presión arterial.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos y femeninos* ≥ 18 años
- Cribado eGFR ≥ 25 y ≤ 90 ml/min/1,73 m2 si edad ≥ 18 y ≤ 50 años o TFGe de cribado ≥ 25 y ≤ 65 ml/min/1,73 m2 si edad > 50 años
- PQRAD diagnosticada mediante criterios unificados (combinación de antecedentes familiares, ecografía, resonancia magnética/TC, genotipado según sea necesario)
- Mayo Clase I C, D, E
- Se incluirán pacientes con y sin uso de tolvaptán. Se incluirán pacientes con uso de tolvaptán si se ha tomado tolvaptán durante ≥ 3 meses al ingresar al estudio.
- Dispuesto y capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio.
- Evidencia de consentimiento informado por escrito firmado.
Criterio de exclusión:
- Receptor de trasplante de riñón o cualquier otro órgano sólido
- Actualmente recibe inhibidor de SGLT2
- Tratamiento concomitante con esteroides o cualquier otro agente inmunosupresor.
- Hipersensibilidad al principio activo (Empagliflozina) o a alguno de los excipientes (p. ej. lactosa)
- Cetoacidosis (en laboratorio) en los últimos 5 años
- Diabetes mellitus tipo 1
- Infecciones persistentes del tracto urinario o genitales.
- Incapacidad para comprender completamente los posibles riesgos y beneficios relacionados con la participación en el estudio.
- Incapacidad para someterse a un examen de resonancia magnética (p. ej. dispositivos médicos implantados)
- Mujeres que están embarazadas o amamantando.
- No estar dispuesto a practicar métodos anticonceptivos aceptables durante la participación en el estudio.
- Participación en otro ensayo clínico (otros medicamentos o dispositivos en investigación en el momento de la inscripción o dentro de los 30 días anteriores a la inscripción)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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Oral
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Experimental: Empagliflozina 10 miligramos (MG)
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Oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Volumen total de riñón (TKV)
Periodo de tiempo: 18 meses
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Cambio relativo desde el TKV inicial (porcentaje/año) hasta el mes 18 de tratamiento.
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18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe)
Periodo de tiempo: 18 meses
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Cambio en la TFGe desde el inicio hasta el mes 18 de tratamiento
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urológicas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
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- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
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- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades renales poliquísticas
- Riñón Poliquístico, Autosómico Dominante
- Artrogriposis
- Agentes hipoglucemiantes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores del transportador de sodio-glucosa 2
- Empagliflozina
Otros números de identificación del estudio
- 2023-505890-3
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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