Efficacité et innocuité du P046 (Laronidase-CinnaGen) par rapport à l'Aldurazyme® chez les patients MPS I
Un essai clinique de phase III, à un seul bras, croisé et multicentrique, pour comparer l'efficacité et l'innocuité du P046 (Laronidase ; CinnaGen) par rapport à la laronidase (Aldurazyme® ; Genzyme, BioMarin) chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type I (MPS I)"
Le but de cette étude de phase III est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du P046 produit par CinnaGen Company par rapport à l'Aldurazyme® chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type I (MPS I).
Tous les patients reçoivent Aldurazyme® pendant 12 semaines, suivi de P046 pendant 12 semaines supplémentaires.
Le résultat principal est l'évaluation du maintien des taux moyens d'uGAG à la fin de chaque administration de médicament. Les résultats secondaires sont l'évaluation du test de marche de 6 minutes (6MWT), capacité vitale forcée (CVF), test d'activité enzymatique et événements indésirables (EI).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude croisée de phase III, à séquence unique, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du P046 produit par la société CinnaGen par rapport à l'Aldurazyme® chez les patients MPS I.
Tous les patients reçoivent 0,58 mg/kg d'Aldurazyme® pendant 12 semaines, puis reçoivent 0,58 mg/kg de P046 pendant 12 semaines supplémentaires.
Une prémédication par antipyrétiques et/ou antihistaminiques est administrée à tous les patients une heure avant la perfusion.
Le résultat principal est de comparer les taux moyens d'uGAG aux semaines 8, 10 et 12 (liés à Aldurazyme®) avec les taux moyens d'uGAG aux semaines 20, 22 et 24 (liés à P046).
Les résultats secondaires, y compris le 6MWT et la FVC, sont évalués au début et à la fin de chaque administration de médicament. L'activité enzymatique est évaluée à la fin de chaque administration de médicament. Des évaluations de sécurité sont effectuées au cours de l'étude.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Mashhad, Iran (République islamique d
- Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
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Tehran, Iran (République islamique d
- Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
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Tehran, Iran (République islamique d
- Loghman Hospital
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Tehran, Iran (République islamique d
- Mofid Childrens Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- 5-18 ans
- Diagnostiqué avec MPS I
- Signature du formulaire de consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Transplantation antérieure de moelle osseuse ou candidat à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
- Trachéotomie antérieure
- Être naïf envers la laronidase
- Hydrocéphalie aiguë
- Fonction rénale anormale déterminée par la mesure des taux de créatinine sérique et d'azote uréique sanguin (BUN)
- Toute maladie organique grave non associée à la MPS I
- Hypersensibilité connue à la laronidase ou aux composants de la solution de laronidase
- Présence de tout problème de santé ou d'autres circonstances pouvant interférer de manière significative avec la conformité à l'étude
- Grossesse et allaitement
- Administration de tout médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Aldurazyme®
Aldurazyme® (2,9 mg/5 mL) est administré à raison de 0,58 mg/kg par semaine.
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Un antihistaminique est administré une heure avant la perfusion.
Un antipyrétique est administré une heure avant la perfusion.
La laronidase sous forme d'Aldurazyme® (les 12 premières semaines) ou de YW17 (les 12 secondes semaines) est administrée.
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Expérimental: YW17 (biosimilaire de laronidase)
YW17 (2,9 mg/5 mL) produit par CinnaGen Company est administré à raison de 0,58 mg/kg par semaine.
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Un antihistaminique est administré une heure avant la perfusion.
Un antipyrétique est administré une heure avant la perfusion.
La laronidase sous forme d'Aldurazyme® (les 12 premières semaines) ou de YW17 (les 12 secondes semaines) est administrée.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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signifie uGAG
Délai: Base de référence, semaines 8, 10, 12, 20, 22 et 24
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glycosaminoglycane urinaire
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Base de référence, semaines 8, 10, 12, 20, 22 et 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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moyenne 6MWT
Délai: Référence, semaine 12, semaine 24
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Test de marche de 6 minutes
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Référence, semaine 12, semaine 24
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CVF moyenne prévue
Délai: Référence, semaine 12, semaine 24
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Capacité vitale forcée
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Référence, semaine 12, semaine 24
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niveau moyen d'activité enzymatique
Délai: Semaines 11 et 23
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Test d'activité enzymatique
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Semaines 11 et 23
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Nombre de participants présentant des événements indésirables
Délai: Pendant la période d'étude (visite de dépistage jusqu'à la semaine 24)
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Tous les EI signalés sont classés sur la base des termes du Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) et sont classés selon les Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.
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Pendant la période d'étude (visite de dépistage jusqu'à la semaine 24)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du tissu conjonctif
- Métabolisme des glucides, erreurs innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Mucinoses
- Mucopolysaccharidoses
- Mucopolysaccharidose I
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents d'histamine
- Antagonistes de l'histamine H1
- Antagonistes de l'histamine
- Antipyrétiques
Autres numéros d'identification d'étude
- CIN.LAR.AR.III.97
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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