Werkzaamheid en veiligheid van P046 (Laronidase-CinnaGen) vergeleken met Aldurazyme® bij MPS I-patiënten
Een fase III, eenarmige, cross-over, multicenter klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van P046 (Laronidase; CinnaGen) versus laronidase (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) te vergelijken bij patiënten met mucopolysaccharidose type I (MPS I)"
Het doel van deze fase III-studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van P046, geproduceerd door CinnaGen Company, in vergelijking met Aldurazyme® bij patiënten met mucopolysaccharidose type I (MPS I).
Alle patiënten krijgen Aldurazyme® gedurende 12 weken, gevolgd door nog eens 12 weken P046.
Het primaire resultaat is de beoordeling van het behoud van de gemiddelde uGAG-waarden aan het einde van elke medicatietoediening. De secundaire uitkomsten zijn de beoordeling van de 6 minuten looptest (6MWT), de voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC), de bepaling van de enzymactiviteit en de bijwerkingen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase III, single-sequence, cross-over studie om de werkzaamheid en veiligheid van P046, geproduceerd door CinnaGen Company, te beoordelen in vergelijking met Aldurazyme® bij MPS I-patiënten.
Alle patiënten krijgen gedurende 12 weken 0,58 mg/kg Aldurazyme® en daarna nog eens 12 weken 0,58 mg/kg P046.
Premedicatie met antipyretica en/of antihistaminica wordt bij alle patiënten één uur vóór de infusie toegediend.
Het primaire resultaat is het vergelijken van de gemiddelde uGAG-waarden in week 8, 10 en 12 (gerelateerd aan Aldurazyme®) met de gemiddelde uGAG-waarden in week 20, 22 en 24 (gerelateerd aan P046).
De secundaire uitkomsten, waaronder 6MWT en FVC, worden aan het begin en aan het einde van elke medicatietoediening beoordeeld. De enzymactiviteit wordt aan het einde van elke medicatietoediening beoordeeld. Tijdens het onderzoek worden veiligheidsbeoordelingen uitgevoerd.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Mashhad, Iran, Islamitische Republiek
- Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
-
Tehran, Iran, Islamitische Republiek
- Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
-
Tehran, Iran, Islamitische Republiek
- Loghman Hospital
-
Tehran, Iran, Islamitische Republiek
- Mofid Childrens Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 5-18
- Gediagnosticeerd met MPS I
- Ondertekenen van het geïnformeerde toestemmingsformulier
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere beenmergtransplantatie of kandidaat zijn voor een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
- Voorafgaande tracheotomie
- Naïef zijn tegenover laronidase
- Acute hydrocephalus
- Abnormale nierfunctie vastgesteld door het meten van serumcreatinine- en bloedureumstikstofwaarden (BUN).
- Elke ernstige organische ziekte die niet geassocieerd is met MPS I
- Bekende overgevoeligheid voor laronidase of componenten van de laronidase-oplossing
- Aanwezigheid van een medische aandoening of andere omstandigheden die de naleving van het onderzoek aanzienlijk kunnen verstoren
- Zwangerschap en borstvoeding
- Toediening van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen vóór deelname aan de studie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Aldurazyme®
Aldurazyme® (2,9 mg/5 ml) wordt wekelijks 0,58 mg/kg toegediend.
|
Eén uur vóór de infusie wordt een antihistaminicum toegediend.
Eén uur vóór de infusie wordt een koortswerend middel toegediend.
Laronidase als Aldurazyme® (de eerste 12 weken) of YW17 (de tweede 12 weken) wordt toegediend.
|
|
Experimenteel: YW17 (biosimilar laronidase)
YW17 (2,9 mg/5 ml), geproduceerd door CinnaGen Company, wordt wekelijks 0,58 mg/kg toegediend.
|
Eén uur vóór de infusie wordt een antihistaminicum toegediend.
Eén uur vóór de infusie wordt een koortswerend middel toegediend.
Laronidase als Aldurazyme® (de eerste 12 weken) of YW17 (de tweede 12 weken) wordt toegediend.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
bedoel uGAG
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, 10, 12, 20, 22 en 24
|
glycosaminoglycaan in de urine
|
Basislijn, week 8, 10, 12, 20, 22 en 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
gemiddelde 6MWT
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
|
Looptest van 6 minuten
|
Basislijn, week 12, week 24
|
|
gemiddelde voorspelde FVC
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, week 24
|
Opgelegde vitale capaciteit
|
Basislijn, week 12, week 24
|
|
gemiddelde enzymactiviteitsniveau
Tijdsspanne: Weken 11 en 23
|
Enzymactiviteitstest
|
Weken 11 en 23
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Tijdens de onderzoeksperiode (screeningsbezoek tot week 24)
|
Alle gerapporteerde bijwerkingen zijn geclassificeerd op basis van de termen van de Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) en worden geclassificeerd volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.
|
Tijdens de onderzoeksperiode (screeningsbezoek tot week 24)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Bindweefselziekten
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Mucinosen
- Mucopolysaccharidosen
- Mucopolysaccharidose I
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Neurotransmitter agenten
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Histamine-agenten
- Histamine H1-antagonisten
- Histamine-antagonisten
- Antipyretica
Andere studie-ID-nummers
- CIN.LAR.AR.III.97
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .