Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av P046 (Laronidase-CinnaGen) sammenlignet med Aldurazyme® hos MPS I-pasienter

4. august 2024 oppdatert av: Cinnagen

En fase III, enkeltarm, cross-over, multisenter klinisk studie for å sammenligne effektivitet og sikkerhet av P046 (Laronidase; CinnaGen) versus Laronidase (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) hos pasienter med mukopolysakkaridose type I (MPS I)"

Hensikten med denne fase III-studien er å vurdere effektiviteten og sikkerheten til P046 produsert av CinnaGen Company sammenlignet med Aldurazyme® hos pasienter med mukopolysakkaridose type I (MPS I).

Alle pasienter får Aldurazyme® i 12 uker, etterfulgt av P046 i ytterligere 12 uker.

Det primære resultatet er vurderingen av opprettholdelsen av gjennomsnittlige uGAG-nivåer ved slutten av hver medisinadministrering. De sekundære resultatene er vurdering av 6-minutters gangtest (6MWT), predikert forsert vitalkapasitet (FVC), enzymaktivitetsanalyse og uønskede hendelser (AE).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase III, enkeltsekvens, cross-over-studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til P046 produsert av CinnaGen Company sammenlignet med Aldurazyme® hos MPS I-pasienter.

Alle pasienter får 0,58 mg/kg Aldurazyme® i 12 uker og får deretter 0,58 mg/kg P046 i ytterligere 12 uker.

Premedisinering med febernedsettende og/eller antihistaminer gis til alle pasienter en time før infusjonen.

Det primære resultatet er å sammenligne gjennomsnittlige uGAG-nivåer ved uke 8, 10 og 12 (relatert til Aldurazyme®) med gjennomsnittlige uGAG-nivåer ved uke 20, 22 og 24 (relatert til P046).

De sekundære resultatene, inkludert 6MWT og FVC, vurderes ved begynnelsen og slutten av hver medisinadministrasjon. Enzymaktivitet vurderes ved slutten av hver medisinadministrering. Sikkerhetsvurderinger utføres under studiet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Iran, den islamske republikken
      • Mashhad, Iran, den islamske republikken
        • Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
      • Tehran, Iran, den islamske republikken
        • Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
      • Tehran, Iran, den islamske republikken
        • Loghman Hospital
      • Tehran, Iran, den islamske republikken
        • Mofid Childrens Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 5-18
  • Diagnostisert med MPS I
  • Signering av informert samtykkeskjema

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere benmargstransplantasjon eller å være en kandidat for å motta hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
  • Tidligere trakeotomi
  • Å være naiv til laronidase
  • Akutt hydrocephalus
  • Unormal nyrefunksjon bestemmes ved å måle serumkreatinin og blod urea nitrogen (BUN) nivåer
  • Enhver alvorlig organisk sykdom som ikke er assosiert med MPS I
  • Kjent overfølsomhet overfor laronidase eller komponenter i laronidaseløsningen
  • Tilstedeværelse av enhver medisinsk tilstand eller andre omstendigheter som i betydelig grad kan forstyrre studieoverholdelse
  • Graviditet og amming
  • Administrering av ethvert forsøkslegemiddel innen 30 dager før studieregistrering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Aldurazyme®
Aldurazyme® (2,9 mg/5 ml), administreres 0,58 mg/kg ukentlig.
Legemiddel: Antihistamin
Et antihistamin administreres en time før infusjonen.
Legemiddel: Antipyretisk
Et febernedsettende middel administreres en time før infusjonen.
Biologisk: Laronidase
Laronidase som Aldurazyme® (de første 12 ukene) eller YW17 (de andre 12 ukene) administreres.
Eksperimentell: YW17 (laronidase biosimilar)
YW17 (2,9 mg/5 ml) produsert av CinnaGen Company, administreres 0,58 mg/kg ukentlig.
Legemiddel: Antihistamin
Et antihistamin administreres en time før infusjonen.
Legemiddel: Antipyretisk
Et febernedsettende middel administreres en time før infusjonen.
Biologisk: Laronidase
Laronidase som Aldurazyme® (de første 12 ukene) eller YW17 (de andre 12 ukene) administreres.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
mener uGAG
Tidsramme: Grunnlinje, uke 8, 10, 12, 20, 22 og 24
uringlykosaminoglykan
Grunnlinje, uke 8, 10, 12, 20, 22 og 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
betyr 6MWT
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
6-minutters gangtest
Baseline, uke 12, uke 24
gjennomsnittlig predikert FVC
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Tvunget vital kapasitet
Baseline, uke 12, uke 24
gjennomsnittlig enzymaktivitetsnivå
Tidsramme: Uke 11 og 23
Enzymaktivitetsanalyse
Uke 11 og 23
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: I løpet av studieperioden (screeningbesøk til uke 24)
Alle rapporterte AE er klassifisert basert på Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) termer og er gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.
I løpet av studieperioden (screeningbesøk til uke 24)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cinnagen

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. september 2022

Primær fullføring (Faktiske)

12. august 2023

Studiet fullført (Faktiske)

18. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

9. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2024

Sist bekreftet

1. august 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CIN.LAR.AR.III.97

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere