Эффективность и безопасность P046 (ларонидаза-CinnaGen) по сравнению с альдуразимом® у пациентов с МПС I типа
Фаза III, одногрупповое, перекрестное, многоцентровое клиническое исследование для сравнения эффективности и безопасности P046 (Laronidase; CinnaGen) и ларонидазы (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) у пациентов с мукополисахаридозом I типа (MPS I)».
Целью этого исследования III фазы является оценка эффективности и безопасности P046, производимого компанией CinnaGen, по сравнению с Aldurazyme® у пациентов с мукополисахаридозом I типа (MPS I).
Все пациенты получают Альдуразим® в течение 12 недель, а затем P046 еще в течение 12 недель.
Первичным результатом является оценка сохранения средних уровней uGAG в конце приема каждого лекарства. Вторичными результатами являются оценка 6-минутного теста ходьбы (6MWT), прогнозируемая форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ), анализ активности ферментов и нежелательные явления (НЯ).
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это однопоследовательное перекрестное исследование III фазы для оценки эффективности и безопасности P046, производимого компанией CinnaGen, по сравнению с Альдуразимом® у пациентов с МПС I.
Все пациенты получают 0,58 мг/кг Альдуразима® в течение 12 недель, а затем получают 0,58 мг/кг P046 в течение еще 12 недель.
Премедикация жаропонижающими и/или антигистаминными средствами проводится всем пациентам за час до инфузии.
Первичным результатом является сравнение средних уровней uGAG на 8, 10 и 12 неделях (относительно Aldurazyme®) со средними уровнями uGAG на 20, 22 и 24 неделях (относительно P046).
Вторичные результаты, включая 6MWT и FVC, оцениваются в начале и в конце каждого приема лекарства. Активность ферментов оценивают в конце приема каждого лекарства. В ходе исследования проводится оценка безопасности.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Mashhad, Иран, Исламская Республика
- Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
-
Tehran, Иран, Исламская Республика
- Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
-
Tehran, Иран, Исламская Республика
- Loghman Hospital
-
Tehran, Иран, Исламская Республика
- Mofid Childrens Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Возраст 5–18 лет
- Диагноз МПС I.
- Подписание формы информированного согласия
Критерий исключения:
- Предыдущая трансплантация костного мозга или кандидат на трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
- Предварительная трахеотомия
- Наивность в отношении ларонидазы
- Острая гидроцефалия
- Нарушение функции почек, определяемое путем измерения уровней креатинина сыворотки и азота мочевины крови (АМК).
- Любое тяжелое органическое заболевание, не связанное с МПС I.
- Известная гиперчувствительность к ларонидазе или компонентам раствора ларонидазы.
- Наличие какого-либо заболевания или других обстоятельств, которые могут существенно помешать соблюдению требований исследования.
- Беременность и лактация
- Прием любого исследуемого препарата в течение 30 дней до включения в исследование
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Альдуразим®
Альдуразим® (2,9 мг/5 мл) вводят в дозе 0,58 мг/кг еженедельно.
|
Антигистаминный препарат вводят за час до инфузии.
За час до инфузии вводят жаропонижающее средство.
Вводят ларонидазу в виде Альдуразима® (первые 12 недель) или YW17 (вторые 12 недель).
|
|
Экспериментальный: YW17 (биоаналог ларонидазы)
YW17 (2,9 мг/5 мл), производимый компанией CinnaGen, вводят в дозе 0,58 мг/кг еженедельно.
|
Антигистаминный препарат вводят за час до инфузии.
За час до инфузии вводят жаропонижающее средство.
Вводят ларонидазу в виде Альдуразима® (первые 12 недель) или YW17 (вторые 12 недель).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
имею в виду УГАГ
Временное ограничение: Исходный уровень, 8, 10, 12, 20, 22 и 24 недели.
|
мочевой гликозаминогликан
|
Исходный уровень, 8, 10, 12, 20, 22 и 24 недели.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
средняя мощность 6 МВт
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя, 24-я неделя
|
6-минутный тест ходьбы
|
Исходный уровень, 12-я неделя, 24-я неделя
|
|
средний прогнозируемый ФЖЕЛ
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя, 24-я неделя
|
Форсированная жизненная емкость
|
Исходный уровень, 12-я неделя, 24-я неделя
|
|
средний уровень активности фермента
Временное ограничение: Недели 11 и 23
|
Анализ активности ферментов
|
Недели 11 и 23
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: В течение периода исследования (скрининговый визит до 24 недели)
|
Все зарегистрированные НЯ классифицируются на основе терминов Медицинского словаря нормативной деятельности (MedDRA) и классифицируются в соответствии с Общими терминологическими критериями для нежелательных явлений (CTCAE) v5.0.
|
В течение периода исследования (скрининговый визит до 24 недели)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания соединительной ткани
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Муцинозы
- Мукополисахаридозы
- Мукополисахаридоз I
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Агенты гистамина
- Антагонисты гистамина H1
- Антагонисты гистамина
- Жаропонижающие
Другие идентификационные номера исследования
- CIN.LAR.AR.III.97
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .