Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo P046 (Laronidaza-CinnaGen) w porównaniu z Aldurazyme® u pacjentów z MPS I

4 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Cinnagen

Wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy III, jednoramienne, krzyżowe, mające na celu porównanie skuteczności i bezpieczeństwa P046 (Laronidaza; CinnaGen) w porównaniu z laronidazą (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) u pacjentów z mukopolisacharydozą typu I (MPS I)”

Celem tego badania III fazy jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa P046 produkowanego przez CinnaGen Company w porównaniu z Aldurazyme® u pacjentów z mukopolisacharydozą typu I (MPS I).

Wszyscy pacjenci otrzymują Aldurazyme® przez 12 tygodni, a następnie P046 przez kolejne 12 tygodni.

Pierwszorzędowym wynikiem jest ocena utrzymania średniego poziomu uGAG na koniec podawania każdego leku. Drugorzędne wyniki to ocena 6-minutowego testu marszu (6MWT), przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC), testu aktywności enzymatycznej i zdarzeń niepożądanych (AE).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie III fazy, pojedynczej sekwencji, typu cross-over, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa P046 produkowanego przez CinnaGen Company w porównaniu z Aldurazyme® u pacjentów z MPS I.

Wszyscy pacjenci otrzymują 0,58 mg/kg Aldurazyme® przez 12 tygodni, a następnie otrzymują 0,58 mg/kg P046 przez kolejne 12 tygodni.

Wszystkim pacjentom na godzinę przed infuzją podaje się premedykację lekami przeciwgorączkowymi i/lub przeciwhistaminowymi.

Pierwszorzędowym wynikiem jest porównanie średniego poziomu uGAG w 8., 10. i 12. tygodniu (w odniesieniu do Aldurazyme®) ze średnimi poziomami uGAG w 20., 22. i 24. tygodniu (w odniesieniu do P046).

Drugorzędne wyniki, w tym 6MWT i FVC, ocenia się na początku i na końcu każdego podawania leku. Aktywność enzymatyczną ocenia się na końcu każdego podania leku. W trakcie badania przeprowadzana jest ocena bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Iran (Islamska Republika
      • Mashhad, Iran (Islamska Republika
        • Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
      • Tehran, Iran (Islamska Republika
        • Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
      • Tehran, Iran (Islamska Republika
        • Loghman Hospital
      • Tehran, Iran (Islamska Republika
        • Mofid Childrens Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 5-18 lat
  • Zdiagnozowano MPS I
  • Podpisanie formularza świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejszy przeszczep szpiku kostnego lub bycie kandydatem do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT)
  • Wcześniejsza tracheotomia
  • Bycie naiwnym wobec laronidazy
  • Ostre wodogłowie
  • Nieprawidłowa czynność nerek określona na podstawie pomiaru poziomu kreatyniny w surowicy i azotu mocznikowego we krwi (BUN).
  • Każda ciężka choroba organiczna niezwiązana z MPS I
  • Znana nadwrażliwość na laronidazę lub składniki roztworu laronidazy
  • Obecność jakiegokolwiek schorzenia lub innych okoliczności, które mogą znacząco zakłócać przestrzeganie zasad badania
  • Ciąża i laktacja
  • Podanie dowolnego badanego leku w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Aldurazyme®
Aldurazyme® (2,9 mg/5 ml) podaje się w dawce 0,58 mg/kg tygodniowo.
Lek: Lek przeciwhistaminowy
Na godzinę przed infuzją podaje się lek przeciwhistaminowy.
Lek: Przeciwgorączkowy
Na godzinę przed infuzją podaje się lek przeciwgorączkowy.
Biologiczny: Laronidaza
Podaje się laronidazę w postaci Aldurazyme® (pierwsze 12 tygodni) lub YW17 (drugie 12 tygodni).
Eksperymentalny: YW17 (biopodobny laronidaza)
YW17 (2,9 mg/5 ml) produkowany przez CinnaGen Company, podaje się w dawce 0,58 mg/kg tygodniowo.
Lek: Lek przeciwhistaminowy
Na godzinę przed infuzją podaje się lek przeciwhistaminowy.
Lek: Przeciwgorączkowy
Na godzinę przed infuzją podaje się lek przeciwgorączkowy.
Biologiczny: Laronidaza
Podaje się laronidazę w postaci Aldurazyme® (pierwsze 12 tygodni) lub YW17 (drugie 12 tygodni).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
znaczy uGAG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 8, 10, 12, 20, 22 i 24
glikozaminoglikan w moczu
Wartość wyjściowa, tygodnie 8, 10, 12, 20, 22 i 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
oznacza 6MWT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24
6-minutowy test marszu
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24
średnia przewidywana FVC
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24
Wymuszona pojemność życiowa
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24
średni poziom aktywności enzymu
Ramy czasowe: Tygodnie 11 i 23
Test aktywności enzymatycznej
Tygodnie 11 i 23
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: W okresie badania (wizyta przesiewowa do 24. tygodnia)
Wszystkie zgłoszone działania niepożądane są klasyfikowane w oparciu o terminy zawarte w Słowniku medycznym dotyczącym działań regulacyjnych (MedDRA) i klasyfikowane zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi dotyczącymi zdarzeń niepożądanych (CTCAE) wersja 5.0.
W okresie badania (wizyta przesiewowa do 24. tygodnia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cinnagen

Śledczy

  • Główny śledczy: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 września 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CIN.LAR.AR.III.97

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza typu 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj