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Eficácia e segurança de P046 (Laronidase-CinnaGen) em comparação com Aldurazyme® em pacientes com MPS I

4 de agosto de 2024 atualizado por: Cinnagen

Um ensaio clínico multicêntrico, de braço único, de fase III, para comparar a eficácia e segurança de P046 (Laronidase; CinnaGen) versus laronidase (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) em pacientes com mucopolissacaridose tipo I (MPS I)"

O objetivo deste estudo de fase III é avaliar a eficácia e segurança do P046 produzido pela CinnaGen Company em comparação com Aldurazyme® em pacientes com mucopolissacaridose tipo I (MPS I).

Todos os pacientes recebem Aldurazyme® por 12 semanas, seguido de P046 por mais 12 semanas.

O resultado primário é a avaliação da manutenção dos níveis médios de uGAG ao final de cada administração de medicamento. Os resultados secundários são a avaliação do teste de caminhada de 6 minutos (TC6M), capacidade vital forçada prevista (CVF), ensaio de atividade enzimática e eventos adversos (EAs).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo cruzado de fase III, de sequência única, para avaliar a eficácia e segurança do P046 produzido pela CinnaGen Company em comparação com Aldurazyme® em pacientes com MPS I.

Todos os pacientes recebem 0,58 mg/kg de Aldurazyme® por 12 semanas e depois recebem 0,58 mg/kg de P046 por mais 12 semanas.

A pré-medicação com antipiréticos e/ou anti-histamínicos é administrada a todos os pacientes uma hora antes da infusão.

O resultado primário é comparar os níveis médios de uGAG nas semanas 8, 10 e 12 (relacionados ao Aldurazyme®) com os níveis médios de uGAG nas semanas 20, 22 e 24 (relacionados ao P046).

Os desfechos secundários, incluindo TC6 e CVF, são avaliados no início e no final de cada administração de medicamento. A atividade enzimática é avaliada ao final de cada administração de medicamento. Avaliações de segurança são realizadas durante o estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Irã (Republic Islâmica do Irã
      • Mashhad, Irã (Republic Islâmica do Irã
        • Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
      • Tehran, Irã (Republic Islâmica do Irã
        • Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
      • Tehran, Irã (Republic Islâmica do Irã
        • Loghman Hospital
      • Tehran, Irã (Republic Islâmica do Irã
        • Mofid Childrens Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade 5-18
  • Diagnosticado com MPS I
  • Assinatura do termo de consentimento informado

Critério de exclusão:

  • Transplante prévio de medula óssea ou candidato a transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH)
  • Traqueotomia prévia
  • Sendo ingênuo à laronidase
  • Hidrocefalia aguda
  • Função renal anormal determinada pela medição dos níveis de creatinina sérica e nitrogênio ureico no sangue (BUN)
  • Qualquer doença orgânica grave que não esteja associada à MPS I
  • Hipersensibilidade conhecida à laronidase ou aos componentes da solução de laronidase
  • Presença de qualquer condição médica ou outras circunstâncias que possam interferir significativamente na adesão ao estudo
  • Gravidez e lactação
  • Administração de qualquer medicamento experimental dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Aldurazyme®
Aldurazyme® (2,9 mg/5 mL), é administrado 0,58 mg/kg semanalmente.
Medicamento: Anti-histamínico
Um anti-histamínico é administrado uma hora antes da infusão.
Medicamento: Antipirético
Um antipirético é administrado uma hora antes da infusão.
Biológico: Laronidase
Laronidase como Aldurazyme® (nas primeiras 12 semanas) ou YW17 (nas segundas 12 semanas) é administrada.
Experimental: YW17 (laronidase biossimilar)
YW17 (2,9 mg/5 mL) produzido pela CinnaGen Company, é administrado 0,58 mg/kg semanalmente.
Medicamento: Anti-histamínico
Um anti-histamínico é administrado uma hora antes da infusão.
Medicamento: Antipirético
Um antipirético é administrado uma hora antes da infusão.
Biológico: Laronidase
Laronidase como Aldurazyme® (nas primeiras 12 semanas) ou YW17 (nas segundas 12 semanas) é administrada.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
significa uGAG
Prazo: Linha de base, semanas 8, 10, 12, 20, 22 e 24
glicosaminoglicano urinário
Linha de base, semanas 8, 10, 12, 20, 22 e 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
significa TC6M
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24
Teste de caminhada de 6 minutos
Linha de base, semana 12, semana 24
CVF média prevista
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24
Capacidade vital forçada
Linha de base, semana 12, semana 24
nível médio de atividade enzimática
Prazo: Semanas 11 e 23
Ensaio de atividade enzimática
Semanas 11 e 23
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Durante o período do estudo (visita de triagem até a semana 24)
Todos os EAs relatados são classificados com base nos termos do Dicionário Médico para Atividades Regulatórias (MedDRA) e são classificados de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) v5.0.
Durante o período do estudo (visita de triagem até a semana 24)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cinnagen

Investigadores

  • Investigador principal: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de setembro de 2022

Conclusão Primária (Real)

12 de agosto de 2023

Conclusão do estudo (Real)

18 de novembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

9 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de agosto de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de agosto de 2024

Última verificação

1 de agosto de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CIN.LAR.AR.III.97

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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