Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost P046 (Laronidase-CinnaGen) ve srovnání s Aldurazyme® u pacientů s MPS I

4. srpna 2024 aktualizováno: Cinnagen

Fáze III, jednoramenná, zkřížená, multicentrická klinická studie k porovnání účinnosti a bezpečnosti P046 (Laronidase; CinnaGen) versus Laronidase (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) u pacientů s mukopolysacharidózou typu I (MPS I)“

Účelem této studie fáze III je posoudit účinnost a bezpečnost P046 vyrobeného společností CinnaGen Company ve srovnání s Aldurazyme® u pacientů s mukopolysacharidózou typu I (MPS I).

Všichni pacienti dostávají Aldurazyme® po dobu 12 týdnů, poté P046 po dobu dalších 12 týdnů.

Primárním výstupem je hodnocení udržení průměrných hladin uGAG na konci každého podání léku. Sekundárními výstupy je hodnocení 6minutového testu chůze (6MWT), předpokládané nucené vitální kapacity (FVC), testu enzymové aktivity a nežádoucích příhod (AE).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze III, jednosekvenční, zkřížená studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti P046 vyrobeného společností CinnaGen Company ve srovnání s Aldurazyme® u pacientů s MPS I.

Všichni pacienti dostávají 0,58 mg/kg Aldurazyme® po dobu 12 týdnů a poté dostávají 0,58 mg/kg P046 po dobu dalších 12 týdnů.

Všem pacientům se hodinu před infuzí podává premedikace antipyretiky a/nebo antihistaminiky.

Primárním výsledkem je porovnání průměrných hladin uGAG v týdnech 8, 10 a 12 (související s Aldurazyme®) s průměrnými hladinami uGAG v týdnech 20, 22 a 24 (související s P046).

Sekundární výsledky, včetně 6MWT a FVC, jsou hodnoceny na začátku a na konci každé aplikace medikace. Aktivita enzymu se hodnotí na konci každého podání léčiva. Během studie se provádějí hodnocení bezpečnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Írán, Islámská republika
      • Mashhad, Írán, Islámská republika
        • Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
      • Tehran, Írán, Islámská republika
        • Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
      • Tehran, Írán, Islámská republika
        • Loghman Hospital
      • Tehran, Írán, Islámská republika
        • Mofid Childrens Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 5-18
  • Diagnostikováno MPS I
  • Podepsání formuláře informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí transplantace kostní dřeně nebo kandidát na transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
  • Předchozí tracheotomie
  • Být naivní vůči laronidáze
  • Akutní hydrocefalus
  • Abnormální funkce ledvin stanovená měřením sérového kreatininu a hladin močovinového dusíku v krvi (BUN).
  • Jakékoli závažné organické onemocnění, které není spojeno s MPS I
  • Známá přecitlivělost na laronidázu nebo složky roztoku laronidázy
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu nebo jiných okolností, které by mohly významně narušit dodržování studie
  • Těhotenství a kojení
  • Podávání jakéhokoli zkoumaného léku během 30 dnů před zařazením do studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Aldurazyme®
Aldurazyme® (2,9 mg/5 ml) se podává 0,58 mg/kg týdně.
Lék: Antihistaminikum
Hodinu před infuzí se podává antihistaminikum.
Lék: Antipyretikum
Hodinu před infuzí se podává antipyretikum.
Biologický: Laronidase
Podává se laronidáza jako Aldurazyme® (prvních 12 týdnů) nebo YW17 (druhých 12 týdnů).
Experimentální: YW17 (biosimilární laronidáza)
YW17 (2,9 mg/5 ml) vyrobený společností CinnaGen Company se podává 0,58 mg/kg týdně.
Lék: Antihistaminikum
Hodinu před infuzí se podává antihistaminikum.
Lék: Antipyretikum
Hodinu před infuzí se podává antipyretikum.
Biologický: Laronidase
Podává se laronidáza jako Aldurazyme® (prvních 12 týdnů) nebo YW17 (druhých 12 týdnů).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
znamená uGAG
Časové okno: Výchozí stav, týdny 8, 10, 12, 20, 22 a 24
močový glykosaminoglykan
Výchozí stav, týdny 8, 10, 12, 20, 22 a 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
průměr 6MWT
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
6minutový test chůze
Výchozí stav, týden 12, týden 24
průměrná předpokládaná FVC
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
Vynucená vitální kapacita
Výchozí stav, týden 12, týden 24
střední úroveň aktivity enzymu
Časové okno: 11. a 23. týden
Test enzymatické aktivity
11. a 23. týden
Počet účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: Během období studie (screeningová návštěva do 24. týdne)
Všechny hlášené nežádoucí účinky jsou klasifikovány na základě pojmů Lékařského slovníku pro regulační činnosti (MedDRA) a jsou klasifikovány podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE) v5.0.
Během období studie (screeningová návštěva do 24. týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cinnagen

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. září 2022

Primární dokončení (Aktuální)

12. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

18. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

9. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CIN.LAR.AR.III.97

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza typu 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit