Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet för P046 (Laronidase-CinnaGen) jämfört med Aldurazyme® hos MPS I-patienter

4 augusti 2024 uppdaterad av: Cinnagen

En fas III, enarm, cross-over, multicenter klinisk studie för att jämföra effektivitet och säkerhet av P046 (Laronidase; CinnaGen) kontra Laronidase (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) hos patienter med mukopolysackaridos typ I (MPS I)"

Syftet med denna fas III-studie är att bedöma effektiviteten och säkerheten av P046 producerat av CinnaGen Company jämfört med Aldurazyme® hos patienter med mukopolysackaridos typ I (MPS I).

Alla patienter får Aldurazyme® i 12 veckor, följt av P046 i ytterligare 12 veckor.

Det primära resultatet är bedömningen av bibehållandet av de genomsnittliga uGAG-nivåerna i slutet av varje läkemedelsadministrering. De sekundära resultaten är bedömningen av 6-minuters gångtest (6MWT), förutsagd forcerad vitalkapacitet (FVC), enzymaktivitetsanalys och biverkningar (AE).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas III, ensekvens, cross-over-studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av P046 producerad av CinnaGen Company i jämförelse med Aldurazyme® hos MPS I-patienter.

Alla patienter får 0,58 mg/kg Aldurazyme® i 12 veckor och får sedan 0,58 mg/kg P046 i ytterligare 12 veckor.

Premedicinering med febernedsättande och/eller antihistaminer ges till alla patienter en timme före infusionen.

Det primära resultatet är att jämföra de genomsnittliga uGAG-nivåerna vid veckorna 8, 10 och 12 (relaterade till Aldurazyme®) med de genomsnittliga uGAG-nivåerna vid veckorna 20, 22 och 24 (relaterade till P046).

De sekundära resultaten, inklusive 6MWT och FVC, bedöms i början och slutet av varje medicinadministrering. Enzymaktiviteten utvärderas i slutet av varje läkemedelsadministrering. Säkerhetsbedömningar görs under studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Iran, Islamiska republiken
      • Mashhad, Iran, Islamiska republiken
        • Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
      • Tehran, Iran, Islamiska republiken
        • Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
      • Tehran, Iran, Islamiska republiken
        • Loghman Hospital
      • Tehran, Iran, Islamiska republiken
        • Mofid Childrens Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 5-18
  • Diagnostiserats med MPS I
  • Undertecknar informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Tidigare benmärgstransplantation eller att vara en kandidat för att få hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
  • Tidigare trakeotomi
  • Att vara naiv mot laronidas
  • Akut hydrocefalus
  • Onormal njurfunktion bestäms genom att mäta serumkreatinin- och blodureakvävenivåer (BUN)
  • All allvarlig organisk sjukdom som inte är associerad med MPS I
  • Känd överkänslighet mot laronidas eller komponenter i laronidaslösningen
  • Närvaro av något medicinskt tillstånd eller andra omständigheter som avsevärt skulle kunna störa studieefterlevnaden
  • Graviditet och amning
  • Administrering av alla prövningsläkemedel inom 30 dagar före studieregistrering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Aldurazyme®
Aldurazyme® (2,9 mg/5 ml), administreras 0,58 mg/kg per vecka.
Läkemedel: Antihistamin
Ett antihistamin administreras en timme före infusionen.
Läkemedel: Antipyretisk
Ett febernedsättande medel ges en timme före infusionen.
Biologisk: Laronidas
Laronidas som Aldurazyme® (de första 12 veckorna) eller YW17 (de andra 12 veckorna) administreras.
Experimentell: YW17 (laronidas biosimilar)
YW17 (2,9 mg/5 ml) producerad av CinnaGen Company, administreras 0,58 mg/kg per vecka.
Läkemedel: Antihistamin
Ett antihistamin administreras en timme före infusionen.
Läkemedel: Antipyretisk
Ett febernedsättande medel ges en timme före infusionen.
Biologisk: Laronidas
Laronidas som Aldurazyme® (de första 12 veckorna) eller YW17 (de andra 12 veckorna) administreras.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
menar uGAG
Tidsram: Baslinje, vecka 8, 10, 12, 20, 22 och 24
glykosaminoglykan i urinen
Baslinje, vecka 8, 10, 12, 20, 22 och 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
medel 6MWT
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
6 minuters gångtest
Baslinje, vecka 12, vecka 24
medelvärde förutsagd FVC
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
Påtvingad vitalkapacitet
Baslinje, vecka 12, vecka 24
genomsnittlig enzymaktivitetsnivå
Tidsram: Vecka 11 och 23
Enzymaktivitetsanalys
Vecka 11 och 23
Antal deltagare med biverkningar
Tidsram: Under studieperioden (screeningbesök fram till vecka 24)
Alla rapporterade biverkningar klassificeras baserat på Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) termer och graderas enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.
Under studieperioden (screeningbesök fram till vecka 24)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cinnagen

Utredare

  • Huvudutredare: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 september 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

12 augusti 2023

Avslutad studie (Faktisk)

18 november 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 april 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 maj 2024

Första postat (Faktisk)

9 maj 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 augusti 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2024

Senast verifierad

1 augusti 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CIN.LAR.AR.III.97

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera