Eficacia y seguridad de P046 (Laronidasa-CinnaGen) en comparación con Aldurazyme® en pacientes con MPS I
Un ensayo clínico multicéntrico, cruzado, de un solo grupo de fase III para comparar la eficacia y seguridad de P046 (Laronidasa; CinnaGen) versus laronidasa (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) en pacientes con mucopolisacaridosis tipo I (MPS I)"
El propósito de este estudio de fase III es evaluar la eficacia y seguridad de P046 producido por CinnaGen Company en comparación con Aldurazyme® en pacientes con mucopolisacaridosis tipo I (MPS I).
Todos los pacientes reciben Aldurazyme® durante 12 semanas, seguido de P046 durante otras 12 semanas.
El resultado primario es la evaluación del mantenimiento de los niveles medios de uGAG al final de cada administración de medicación. Los resultados secundarios son la evaluación de la prueba de marcha de 6 minutos (6MWT), la capacidad vital forzada prevista (FVC), el ensayo de actividad enzimática y los eventos adversos (EA).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio cruzado de secuencia única de fase III para evaluar la eficacia y seguridad de P046 producido por CinnaGen Company en comparación con Aldurazyme® en pacientes con MPS I.
Todos los pacientes reciben 0,58 mg/kg de Aldurazyme® durante 12 semanas y luego reciben 0,58 mg/kg de P046 durante otras 12 semanas.
A todos los pacientes se les administra premedicación con antipiréticos y/o antihistamínicos una hora antes de la infusión.
El resultado principal es comparar los niveles medios de uGAG en las semanas 8, 10 y 12 (relacionados con Aldurazyme®) con los niveles medios de uGAG en las semanas 20, 22 y 24 (relacionados con P046).
Los resultados secundarios, incluidos 6MWT y FVC, se evalúan al principio y al final de cada administración de medicación. La actividad enzimática se evalúa al final de cada administración de medicamento. Durante el estudio se realizan evaluaciones de seguridad.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Mashhad, Irán (República Islámica de
- Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
-
Tehran, Irán (República Islámica de
- Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
-
Tehran, Irán (República Islámica de
- Loghman Hospital
-
Tehran, Irán (República Islámica de
- Mofid Childrens Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 5-18
- Diagnosticado con MPS I
- Firma del formulario de consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Trasplante previo de médula ósea o ser candidato a recibir un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH)
- Traqueotomía previa
- Ser ingenuo con la laronidasa
- hidrocefalia aguda
- Función renal anormal determinada midiendo los niveles de creatinina sérica y nitrógeno ureico en sangre (BUN)
- Cualquier enfermedad orgánica grave que no esté asociada con MPS I.
- Hipersensibilidad conocida a la laronidasa o a los componentes de la solución de laronidasa.
- Presencia de cualquier condición médica u otras circunstancias que puedan interferir significativamente con el cumplimiento del estudio.
- Embarazo y lactancia
- Administración de cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: P046 (biosimilar de laronidasa)
P046 (2,9 mg/5 ml), producido por CinnaGen Company, se administra 0,58 mg/kg semanalmente.
|
Se administra laronidasa como Aldurazyme® (las primeras 12 semanas) o P046 (las segundas 12 semanas).
Se administra un antihistamínico una hora antes de la infusión.
Se administra un antipirético una hora antes de la infusión.
|
|
Comparador activo: Aldurazyme®
Aldurazyme® (2,9 mg/5 ml), se administra 0,58 mg/kg semanalmente.
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Se administra laronidasa como Aldurazyme® (las primeras 12 semanas) o P046 (las segundas 12 semanas).
Se administra un antihistamínico una hora antes de la infusión.
Se administra un antipirético una hora antes de la infusión.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
significa uGAG
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 8, 10, 12, 20, 22 y 24
|
glucosaminoglicano urinario
|
Línea de base, semanas 8, 10, 12, 20, 22 y 24
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
media 6MWT
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, semana 24
|
Prueba de caminata de 6 minutos
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Línea de base, semana 12, semana 24
|
|
FVC media prevista
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, semana 24
|
Capacidad vital forzada
|
Línea de base, semana 12, semana 24
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nivel medio de actividad enzimática
Periodo de tiempo: Semanas 11 y 23
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Ensayo de actividad enzimática
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Semanas 11 y 23
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Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Durante el período de estudio (visita de selección hasta la semana 24)
|
Todos los EA informados se clasifican según los términos del Diccionario médico para actividades regulatorias (MedDRA) y según los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) v5.0.
|
Durante el período de estudio (visita de selección hasta la semana 24)
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Mucopolisacaridosis
- Mucopolisacaridosis I
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes de histamina
- Antagonistas de histamina H1
- Antagonistas de histamina
- Antipiréticos
Otros números de identificación del estudio
- CIN.LAR.AR.III.97
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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