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Efficacia e sicurezza di P046 (Laronidase-CinnaGen) rispetto ad Aldurazyme® nei pazienti con MPS I

4 agosto 2024 aggiornato da: Cinnagen

Uno studio clinico multicentrico di fase III, a braccio singolo, crossover, per confrontare l'efficacia e la sicurezza di P046 (Laronidase; CinnaGen) rispetto alla laronidasi (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) in pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I)"

Lo scopo di questo studio di fase III è valutare l'efficacia e la sicurezza di P046 prodotto dalla società CinnaGen rispetto ad Aldurazyme® nei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I).

Tutti i pazienti ricevono Aldurazyme® per 12 settimane, seguito da P046 per altre 12 settimane.

L'esito primario è la valutazione del mantenimento dei livelli medi di uGAG al termine di ciascuna somministrazione di farmaco. Gli esiti secondari sono la valutazione del test del cammino di 6 minuti (6MWT), la capacità vitale forzata prevista (FVC), il test dell'attività enzimatica e gli eventi avversi (AE).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio crossover di fase III, a sequenza singola, per valutare l'efficacia e la sicurezza del P046 prodotto dalla società CinnaGen rispetto ad Aldurazyme® nei pazienti con MPS I.

Tutti i pazienti ricevono 0,58 mg/kg di Aldurazyme® per 12 settimane e poi ricevono 0,58 mg/kg di P046 per altre 12 settimane.

A tutti i pazienti viene somministrata una premedicazione con antipiretici e/o antistaminici un'ora prima dell'infusione.

L'esito primario è confrontare i livelli medi di uGAG alle settimane 8, 10 e 12 (correlati ad Aldurazyme®) con i livelli medi di uGAG alle settimane 20, 22 e 24 (correlati a P046).

Gli esiti secondari, inclusi 6MWT e FVC, vengono valutati all'inizio e alla fine di ogni somministrazione di farmaci. L'attività enzimatica viene valutata alla fine di ogni somministrazione del farmaco. Durante lo studio vengono eseguite valutazioni della sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Iran (Repubblica Islamica del
      • Mashhad, Iran (Repubblica Islamica del
        • Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
      • Tehran, Iran (Repubblica Islamica del
        • Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
      • Tehran, Iran (Repubblica Islamica del
        • Loghman Hospital
      • Tehran, Iran (Repubblica Islamica del
        • Mofid Childrens Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 5-18
  • Diagnosi di MPS I
  • Firma del modulo di consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Precedente trapianto di midollo osseo o candidatura a ricevere il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
  • Tracheotomia precedente
  • Essere ingenuo nei confronti della laronidasi
  • Idrocefalo acuto
  • Funzione renale anormale determinata misurando i livelli di creatinina sierica e di azoto ureico nel sangue (BUN).
  • Qualsiasi malattia organica grave non associata alla MPS I
  • Ipersensibilità nota alla laronidasi o ai componenti della soluzione di laronidasi
  • Presenza di qualsiasi condizione medica o altre circostanze che potrebbero interferire in modo significativo con la conformità allo studio
  • Gravidanza e allattamento
  • Somministrazione di qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Aldurazyme®
Aldurazyme® (2,9 mg/5 ml) viene somministrato alla dose di 0,58 mg/kg settimanalmente.
Droga: Antistaminico
Un'ora prima dell'infusione viene somministrato un antistaminico.
Droga: Antipiretico
Un'ora prima dell'infusione viene somministrato un antipiretico.
Biologico: Laronidasi
Viene somministrata laronidasi come Aldurazyme® (le prime 12 settimane) o YW17 (le seconde 12 settimane).
Sperimentale: YW17 (laronidasi biosimilare)
YW17 (2,9 mg/5 mL) prodotto dalla CinnaGen Company, viene somministrato alla dose di 0,58 mg/kg settimanalmente.
Droga: Antistaminico
Un'ora prima dell'infusione viene somministrato un antistaminico.
Droga: Antipiretico
Un'ora prima dell'infusione viene somministrato un antipiretico.
Biologico: Laronidasi
Viene somministrata laronidasi come Aldurazyme® (le prime 12 settimane) o YW17 (le seconde 12 settimane).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
significa uGAG
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 8, 10, 12, 20, 22 e 24
glicosaminoglicani urinari
Riferimento, settimane 8, 10, 12, 20, 22 e 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
significa 6MWT
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12, settimana 24
Test di camminata di 6 minuti
Riferimento, settimana 12, settimana 24
FVC media prevista
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12, settimana 24
Capacità vitale forzata
Riferimento, settimana 12, settimana 24
livello medio di attività enzimatica
Lasso di tempo: Settimane 11 e 23
Saggio dell'attività enzimatica
Settimane 11 e 23
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio (visita di screening fino alla settimana 24)
Tutti gli eventi avversi segnalati sono classificati in base ai termini del Dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA) e sono classificati secondo i Criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE) v5.0.
Durante il periodo di studio (visita di screening fino alla settimana 24)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cinnagen

Investigatori

  • Investigatore principale: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 settembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

12 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

18 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

9 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CIN.LAR.AR.III.97

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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