MPS I 환자에서 Aldurazyme®과 비교한 P046(Laronidase-CinnaGen)의 효능 및 안전성
뮤코다당류증 1형(MPS I) 환자에서 P046(Laronidase; CinnaGen)과 Laronidase(Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin)의 효능 및 안전성을 비교하기 위한 3상, 단일군, 교차, 다기관 임상 시험"
이 제3상 연구의 목적은 점액다당류증 1형(MPS I) 환자를 대상으로 Aldurazyme®과 비교하여 CinnaGen Company가 생산한 P046의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
모든 환자는 12주 동안 Aldurazyme®을 투여받고 이어서 12주 동안 P046을 투여받습니다.
주요 결과는 각 약물 투여가 끝날 때 평균 uGAG 수준의 유지를 평가하는 것입니다. 2차 결과는 6분 걷기 테스트(6MWT), 예측 강제 폐활량(FVC), 효소 활성 분석 및 부작용(AE)에 대한 평가입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 MPS I 환자를 대상으로 CinnaGen Company가 생산한 P046의 효능과 안전성을 Aldurazyme®과 비교하여 평가하기 위한 3상, 단일 순서, 교차 연구입니다.
모든 환자에게 12주 동안 알두라자임(등록상표) 0.58 mg/kg을 투여한 후, 추가 12주 동안 P046 0.58 mg/kg을 투여하였다.
해열제 및/또는 항히스타민제를 사용한 전처리는 주입 1시간 전에 모든 환자에게 투여됩니다.
일차 결과는 8주차, 10주차, 12주차 평균 uGAG 수준(Aldurazyme® 관련)과 20주차, 22주차, 24주차 평균 uGAG 수준(P046 관련)을 비교하는 것입니다.
6MWT 및 FVC를 포함한 2차 결과는 각 약물 투여의 시작과 끝에서 평가됩니다. 효소 활성은 각 약물 투여가 끝날 때 평가됩니다. 연구 중에 안전성 평가가 수행됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Mashhad, 이란, 이슬람 공화국
- Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
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Tehran, 이란, 이슬람 공화국
- Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
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Tehran, 이란, 이슬람 공화국
- Loghman Hospital
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Tehran, 이란, 이슬람 공화국
- Mofid Childrens Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 5~18세
- MPS I로 진단됨
- 사전 동의서 서명
제외 기준:
- 이전에 골수 이식을 받았거나 조혈모세포 이식(HSCT)을 받을 후보자입니다.
- 이전 기관절개술
- laronidase에 대해 순진한 태도
- 급성 수두증
- 혈청 크레아티닌과 혈액요소질소(BUN) 수치를 측정하여 비정상적인 신장 기능을 확인합니다.
- MPS I과 관련되지 않은 모든 심각한 기질 질환
- 라로니다제 또는 라로니다제 용액의 성분에 대해 알려진 과민증
- 연구 준수를 크게 방해할 수 있는 의학적 상태 또는 기타 상황의 존재
- 임신과 수유
- 연구 등록 전 30일 이내에 모든 연구 약물 투여
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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활성 비교기: 알두라자임®
Aldurazyme®(2.9 mg/5 mL)은 매주 0.58 mg/kg 투여됩니다.
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항히스타민제는 주입 1시간 전에 투여됩니다.
해열제는 주입 1시간 전에 투여됩니다.
Aldurazyme®(처음 12주) 또는 YW17(두 번째 12주)과 같은 라로니다제를 투여합니다.
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실험적: YW17(라로니다제 바이오시밀러)
CinnaGen Company에서 생산된 YW17(2.9mg/5mL)은 매주 0.58mg/kg을 투여합니다.
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항히스타민제는 주입 1시간 전에 투여됩니다.
해열제는 주입 1시간 전에 투여됩니다.
Aldurazyme®(처음 12주) 또는 YW17(두 번째 12주)과 같은 라로니다제를 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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uGAG를 의미한다
기간: 기준선, 8주차, 10주차, 12주차, 20주차, 22주차, 24주차
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소변 글리코사미노글리칸
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기준선, 8주차, 10주차, 12주차, 20주차, 22주차, 24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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평균 6MWT
기간: 기준선, 12주차, 24주차
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6분 걷기 테스트
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기준선, 12주차, 24주차
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평균 예측 FVC
기간: 기준선, 12주차, 24주차
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강제 폐활량
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기준선, 12주차, 24주차
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평균 효소 활성 수준
기간: 11주차와 23주차
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효소 활성 분석
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11주차와 23주차
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부작용이 발생한 참가자 수
기간: 연구 기간 동안(24주차까지 스크리닝 방문)
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보고된 모든 AE는 MedDRA(Medical Dictionary for Regulatory Activity) 용어에 따라 분류되며 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0에 따라 등급이 지정됩니다.
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연구 기간 동안(24주차까지 스크리닝 방문)
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CIN.LAR.AR.III.97
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