A P046 (Laronidase-CinnaGen) hatékonysága és biztonságossága az Aldurazyme®-hoz képest MPS I-es betegeknél
III. fázisú, egykarú, keresztezett, többközpontú klinikai vizsgálat a P046 (Laronidáz; CinnaGen) és a laronidáz (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítására I. típusú mukopoliszacharidózisban (MPS I) szenvedő betegeknél"
Ennek a III. fázisú vizsgálatnak a célja a CinnaGen Company által előállított P046 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése az Aldurazyme®-hez képest I. típusú mukopoliszacharidózisban (MPS I) szenvedő betegeknél.
Minden beteg Aldurazyme®-t kap 12 hétig, majd P046-ot további 12 hétig.
Az elsődleges eredmény az átlagos uGAG-szintek fenntartásának értékelése minden egyes gyógyszeradagolás végén. A másodlagos eredmények a 6 perces sétateszt (6MWT), az előrejelzett kényszerített vitálkapacitás (FVC), az enzimaktivitási vizsgálat és a nemkívánatos események értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy III. fázisú, egyszekvenciás, keresztezett vizsgálat a CinnaGen Company által előállított P046 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az Aldurazyme®-hez képest MPS I-es betegeknél.
Minden beteg 0,58 mg/kg Aldurazyme®-t kap 12 hétig, majd 0,58 mg/kg P046-ot további 12 hétig.
A lázcsillapítókkal és/vagy antihisztaminokkal végzett premedikációt minden betegnek egy órával az infúzió beadása előtt kell beadni.
Az elsődleges eredmény a 8., 10. és 12. héten (az Aldurazyme®-hez kapcsolódó) átlagos uGAG-szintek összehasonlítása a 20., 22. és 24. héten (a P046-hoz kapcsolódó) mért átlagos uGAG-szintekkel.
A másodlagos kimeneteleket, beleértve a 6MWT-t és az FVC-t, minden gyógyszeradagolás elején és végén értékelik. Az enzimaktivitást minden gyógyszeradagolás végén értékeljük. A vizsgálat során biztonsági értékeléseket végeznek.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Mashhad, Irán, Iszlám Köztársaság
- Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
-
Tehran, Irán, Iszlám Köztársaság
- Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
-
Tehran, Irán, Iszlám Köztársaság
- Loghman Hospital
-
Tehran, Irán, Iszlám Köztársaság
- Mofid Childrens Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 5-18 éves korig
- MPS I-vel diagnosztizálták
- Tájékozott beleegyező nyilatkozat aláírása
Kizárási kritériumok:
- Korábbi csontvelő-transzplantáció vagy hematopoietikus őssejt-transzplantációra (HSCT) való jelöltség
- Előzetes tracheotomia
- Naivnak lenni a laronidázzal szemben
- Akut hydrocephalus
- A szérum kreatinin és a vér karbamid-nitrogén (BUN) szintjének mérésével meghatározott kóros vesefunkció
- Bármilyen súlyos szervi betegség, amely nem kapcsolódik az MPS I-hez
- Ismert túlérzékenység a laronidázzal vagy a laronidáz oldat összetevőivel szemben
- Bármilyen egészségügyi állapot vagy egyéb körülmény jelenléte, amely jelentősen befolyásolhatja a vizsgálati megfelelést
- Terhesség és szoptatás
- Bármely vizsgálati gyógyszer beadása a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Aldurazyme®
Az Aldurazyme®-t (2,9 mg/5 ml) hetente 0,58 mg/kg dózisban adják be.
|
Az infúzió beadása előtt egy órával antihisztamint adnak be.
Egy órával az infúzió előtt lázcsillapítót kell beadni.
A laronidázt Aldurazyme® formájában (az első 12 hétben) vagy YW17-ként (a második 12 hétben) adják be.
|
|
Kísérleti: YW17 (biológiailag hasonló laronidáz)
A CinnaGen Company által gyártott YW17-et (2,9 mg/5 ml) hetente 0,58 mg/kg dózisban adják be.
|
Az infúzió beadása előtt egy órával antihisztamint adnak be.
Egy órával az infúzió előtt lázcsillapítót kell beadni.
A laronidázt Aldurazyme® formájában (az első 12 hétben) vagy YW17-ként (a második 12 hétben) adják be.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
uGAG-ot jelent
Időkeret: Alapállapot, 8., 10., 12., 20., 22. és 24. hét
|
vizelet glükózaminoglikán
|
Alapállapot, 8., 10., 12., 20., 22. és 24. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
6MWT-t jelent
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
6 perces sétateszt
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
átlagos előrejelzett FVC
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
Kényszer létfontosságú kapacitás
|
Alapállapot, 12. hét, 24. hét
|
|
átlagos enzimaktivitási szint
Időkeret: 11. és 23. hét
|
Enzimaktivitási vizsgálat
|
11. és 23. hét
|
|
Nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati időszak alatt (szűrő látogatás a 24. hétig)
|
Az összes jelentett nemkívánatos esemény a Szabályozási Tevékenységek Orvosi Szótárának (MedDRA) kifejezései alapján van besorolva, és a nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai (CTCAE) v5.0 szerint vannak osztályozva.
|
A vizsgálati időszak alatt (szűrő látogatás a 24. hétig)
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Kötőszöveti betegségek
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Mucinosisok
- Mukopoliszacharidózisok
- Mucopolysaccharidosis I
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Hisztamin szerek
- Hisztamin H1 antagonisták
- Hisztamin antagonisták
- Lázcsillapítók
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CIN.LAR.AR.III.97
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .