Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

P046:n (Laronidase-CinnaGen) teho ja turvallisuus verrattuna Aldurazymeen® MPS I -potilailla

sunnuntai 4. elokuuta 2024 päivittänyt: Cinnagen

Vaihe III, yksihaarainen, ristikkäinen, monikeskuskliininen tutkimus P046:n (Laronidase; CinnaGen) tehon ja turvallisuuden vertaamiseksi laronidaasiin (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) potilailla, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi (MPS I)"

Tämän vaiheen III tutkimuksen tarkoituksena on arvioida CinnaGen Companyn tuottaman P046:n tehoa ja turvallisuutta Aldurazyme®:iin verrattuna mukopolysakkaridoosityypin I (MPS I) potilailla.

Kaikki potilaat saavat Aldurazymea® 12 viikon ajan, jonka jälkeen P046:ta vielä 12 viikon ajan.

Ensisijainen tulos on keskimääräisten uGAG-tasojen säilymisen arviointi jokaisen lääkkeen annon lopussa. Toissijaisia ​​tuloksia ovat 6 minuutin kävelytestin (6MWT), ennustetun pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC), entsyymiaktiivisuuden määritys ja haittatapahtumat (AE) arviointi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen III, yhden sekvenssin, ristikkäinen tutkimus, jolla arvioidaan CinnaGen Companyn tuottaman P046:n tehoa ja turvallisuutta verrattuna Aldurazyme®-valmisteeseen MPS I -potilailla.

Kaikki potilaat saavat 0,58 mg/kg Aldurazyme® 12 viikon ajan ja sitten 0,58 mg/kg P046:ta vielä 12 viikon ajan.

Kaikille potilaille annetaan esilääkitys antipyreetillä ja/tai antihistamiineilla tuntia ennen infuusiota.

Ensisijainen tulos on verrata keskimääräisiä uGAG-tasoja viikoilla 8, 10 ja 12 (liittyy Aldurazyme®:iin) keskimääräisiin uGAG-tasoihin viikoilla 20, 22 ja 24 (liittyy P046:een).

Toissijaiset tulokset, mukaan lukien 6MWT ja FVC, arvioidaan jokaisen lääkityksen alussa ja lopussa. Entsyymiaktiivisuus arvioidaan jokaisen lääkkeen annon lopussa. Turvallisuusarvioinnit tehdään tutkimuksen aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Iran, islamilainen tasavalta
      • Mashhad, Iran, islamilainen tasavalta
        • Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
      • Tehran, Iran, islamilainen tasavalta
        • Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
      • Tehran, Iran, islamilainen tasavalta
        • Loghman Hospital
      • Tehran, Iran, islamilainen tasavalta
        • Mofid Childrens Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 5-18
  • Diagnoosi MPS I
  • Tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittaminen

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi luuytimensiirto tai ehdokas hematopoieettisten kantasolujen siirtoon (HSCT)
  • Aikaisempi trakeotomia
  • Naiivi laronidaasille
  • Akuutti vesipää
  • Epänormaali munuaisten toiminta määritetty mittaamalla seerumin kreatiniini- ja veren ureatypen (BUN) tasot
  • Mikä tahansa vakava orgaaninen sairaus, joka ei liity MPS I:hen
  • Tunnettu yliherkkyys laronidaasille tai laronidaasiliuoksen komponenteille
  • Minkä tahansa sairauden tai muiden olosuhteiden olemassaolo, jotka voivat merkittävästi häiritä tutkimuksen noudattamista
  • Raskaus ja imetys
  • Minkä tahansa tutkimuslääkkeen antaminen 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Aldurazyme®
Aldurazyme® (2,9 mg/5 ml) annetaan 0,58 mg/kg viikoittain.
Lääke: Antihistamiini
Antihistamiinia annetaan tuntia ennen infuusiota.
Lääke: Antipyreettinen
Antipyreettinen lääke annetaan tuntia ennen infuusiota.
Biologinen: Laronidaasi
Laronidaasia annetaan Aldurazyme® (ensimmäiset 12 viikkoa) tai YW17 (toiset 12 viikkoa).
Kokeellinen: YW17 (biologisesti samanlainen laronidaasi)
CinnaGen Companyn valmistamaa YW17:ää (2,9 mg/5 ml) annetaan 0,58 mg/kg viikoittain.
Lääke: Antihistamiini
Antihistamiinia annetaan tuntia ennen infuusiota.
Lääke: Antipyreettinen
Antipyreettinen lääke annetaan tuntia ennen infuusiota.
Biologinen: Laronidaasi
Laronidaasia annetaan Aldurazyme® (ensimmäiset 12 viikkoa) tai YW17 (toiset 12 viikkoa).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
tarkoita uGAG
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 8, 10, 12, 20, 22 ja 24
virtsan glykosaminoglykaani
Lähtötilanne, viikot 8, 10, 12, 20, 22 ja 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
tarkoittaa 6 MWT
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24
6 minuutin kävelytesti
Perustaso, viikko 12, viikko 24
keskiarvo ennustettu FVC
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24
Pakotettu elintärkeä kapasiteetti
Perustaso, viikko 12, viikko 24
keskimääräinen entsyymiaktiivisuustaso
Aikaikkuna: Viikot 11 ja 23
Entsyymiaktiivisuusmääritys
Viikot 11 ja 23
Haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tutkimusjakson aikana (seulontakäynti viikkoon 24 asti)
Kaikki raportoidut haittavaikutukset luokitellaan Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) -termien perusteella ja luokitellaan haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) v5.0 mukaisesti.
Tutkimusjakson aikana (seulontakäynti viikkoon 24 asti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cinnagen

Tutkijat

  • Päätutkija: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 10. syyskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 12. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 18. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 27. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 5. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 9. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 6. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 4. elokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CIN.LAR.AR.III.97

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi tyyppi 1

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa