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Wirksamkeit und Sicherheit von P046 (Laronidase-CinnaGen) im Vergleich zu Aldurazyme® bei MPS I-Patienten

4. August 2024 aktualisiert von: Cinnagen

Eine einarmige, multizentrische Cross-over-klinische Phase-III-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von P046 (Laronidase; CinnaGen) im Vergleich zu Laronidase (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I)“

Der Zweck dieser Phase-III-Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von P046 der CinnaGen Company im Vergleich zu Aldurazyme® bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I) zu bewerten.

Alle Patienten erhalten 12 Wochen lang Aldurazyme®, gefolgt von P046 für weitere 12 Wochen.

Das primäre Ergebnis ist die Beurteilung der Aufrechterhaltung der mittleren uGAG-Werte am Ende jeder Medikamentenverabreichung. Die sekundären Ergebnisse sind die Beurteilung des 6-Minuten-Gehtests (6MWT), der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC), des Enzymaktivitätstests und unerwünschter Ereignisse (UE).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine Phase-III-Einzelsequenz-Crossover-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von P046, hergestellt von der CinnaGen Company, im Vergleich zu Aldurazyme® bei MPS-I-Patienten.

Alle Patienten erhalten 12 Wochen lang 0,58 mg/kg Aldurazyme® und anschließend weitere 12 Wochen 0,58 mg/kg P046.

Eine Stunde vor der Infusion wird allen Patienten eine Prämedikation mit Antipyretika und/oder Antihistaminika verabreicht.

Das primäre Ergebnis besteht darin, die mittleren uGAG-Werte in den Wochen 8, 10 und 12 (im Zusammenhang mit Aldurazyme®) mit den mittleren uGAG-Werten in den Wochen 20, 22 und 24 (im Zusammenhang mit P046) zu vergleichen.

Die sekundären Ergebnisse, einschließlich 6MWT und FVC, werden zu Beginn und am Ende jeder Medikamentenverabreichung bewertet. Die Enzymaktivität wird am Ende jeder Medikamentenverabreichung beurteilt. Während der Studie werden Sicherheitsbewertungen durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Iran, Islamische Republik
      • Mashhad, Iran, Islamische Republik
        • Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
      • Tehran, Iran, Islamische Republik
        • Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
      • Tehran, Iran, Islamische Republik
        • Loghman Hospital
      • Tehran, Iran, Islamische Republik
        • Mofid Childrens Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 5–18
  • Diagnose: MPS I
  • Unterzeichnung der Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Knochenmarkstransplantation oder Kandidat für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT)
  • Vorherige Tracheotomie
  • Naiv gegenüber Laronidase sein
  • Akuter Hydrozephalus
  • Abnormale Nierenfunktion, bestimmt durch Messung des Serumkreatinin- und Blutharnstoffstickstoffspiegels (BUN).
  • Jede schwere organische Erkrankung, die nicht mit MPS I assoziiert ist
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Laronidase oder Bestandteile der Laronidase-Lösung
  • Vorliegen eines medizinischen Zustands oder anderer Umstände, die die Studiencompliance erheblich beeinträchtigen könnten
  • Schwangerschaft und Stillzeit
  • Verabreichung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor der Studieneinschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Aldurazyme®
Aldurazyme® (2,9 mg/5 ml) wird wöchentlich mit 0,58 mg/kg verabreicht.
Arzneimittel: Antihistamin
Eine Stunde vor der Infusion wird ein Antihistaminikum verabreicht.
Arzneimittel: Antipyretikum
Eine Stunde vor der Infusion wird ein Antipyretikum verabreicht.
Biologisch: Laronidase
Es wird Laronidase als Aldurazyme® (die ersten 12 Wochen) oder YW17 (die zweiten 12 Wochen) verabreicht.
Experimental: YW17 (Laronidase-Biosimilar)
YW17 (2,9 mg/5 ml), hergestellt von CinnaGen Company, wird wöchentlich mit 0,58 mg/kg verabreicht.
Arzneimittel: Antihistamin
Eine Stunde vor der Infusion wird ein Antihistaminikum verabreicht.
Arzneimittel: Antipyretikum
Eine Stunde vor der Infusion wird ein Antipyretikum verabreicht.
Biologisch: Laronidase
Es wird Laronidase als Aldurazyme® (die ersten 12 Wochen) oder YW17 (die zweiten 12 Wochen) verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
meine uGAG
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 8, 10, 12, 20, 22 und 24
Glykosaminoglykan im Urin
Ausgangswert, Woche 8, 10, 12, 20, 22 und 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
bedeuten 6MWT
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24
6-minütiger Gehtest
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24
mittlerer vorhergesagter FVC
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24
Gezwungene Vitalkapazität
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24
mittleres Enzymaktivitätsniveau
Zeitfenster: Woche 11 und 23
Enzymaktivitätstest
Woche 11 und 23
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Während des Studienzeitraums (Screening-Besuch bis Woche 24)
Alle gemeldeten UEs werden auf der Grundlage der Begriffe des Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) klassifiziert und gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 bewertet.
Während des Studienzeitraums (Screening-Besuch bis Woche 24)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cinnagen

Ermittler

  • Hauptermittler: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. September 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CIN.LAR.AR.III.97

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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