Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af P046 (Laronidase-CinnaGen) sammenlignet med Aldurazyme® hos MPS I-patienter

4. august 2024 opdateret af: Cinnagen

Et fase III, enkeltarm, cross-over, multicenter klinisk forsøg for at sammenligne effektivitet og sikkerhed af P046 (Laronidase; CinnaGen) versus Laronidase (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) hos patienter med mucopolysaccharidosis type I (MPS I)"

Formålet med dette fase III studie er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​P046 produceret af CinnaGen Company sammenlignet med Aldurazyme® hos mucopolysaccharidosis type I (MPS I) patienter.

Alle patienter får Aldurazyme® i 12 uger, efterfulgt af P046 i yderligere 12 uger.

Det primære resultat er vurderingen af ​​opretholdelsen af ​​de gennemsnitlige uGAG-niveauer ved afslutningen af ​​hver medicinindgivelse. De sekundære resultater er vurderingen af ​​6-minutters gangtest (6MWT), forudsagt tvungen vital kapacitet (FVC), enzymaktivitetsanalyse og uønskede hændelser (AE'er).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase III, enkelt-sekvens, cross-over studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​P046 produceret af CinnaGen Company sammenlignet med Aldurazyme® hos MPS I patienter.

Alle patienter får 0,58 mg/kg Aldurazyme® i 12 uger og får derefter 0,58 mg/kg P046 i yderligere 12 uger.

Præmedicinering med antipyretika og/eller antihistaminer gives til alle patienter en time før infusionen.

Det primære resultat er at sammenligne de gennemsnitlige uGAG-niveauer i uge 8, 10 og 12 (relateret til Aldurazyme®) med de gennemsnitlige uGAG-niveauer i uge 20, 22 og 24 (relateret til P046).

De sekundære resultater, herunder 6MWT og FVC, vurderes ved begyndelsen og slutningen af ​​hver medicinadministration. Enzymaktivitet vurderes ved afslutningen af ​​hver medicinadministrering. Sikkerhedsvurderinger udføres under undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Iran, Islamisk Republik
      • Mashhad, Iran, Islamisk Republik
        • Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
      • Tehran, Iran, Islamisk Republik
        • Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
      • Tehran, Iran, Islamisk Republik
        • Loghman Hospital
      • Tehran, Iran, Islamisk Republik
        • Mofid Childrens Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 5-18
  • Diagnosticeret med MPS I
  • Underskrivelse af informeret samtykkeformular

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere knoglemarvstransplantation eller at være kandidat til at modtage hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
  • Tidligere trakeotomi
  • At være naiv over for laronidase
  • Akut hydrocephalus
  • Unormal nyrefunktion bestemt ved måling af serumkreatinin og blodurinstofnitrogen (BUN) niveauer
  • Enhver alvorlig organisk sygdom, der ikke er forbundet med MPS I
  • Kendt overfølsomhed over for laronidase eller komponenter i laronidaseopløsningen
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand eller andre omstændigheder, der væsentligt kan forstyrre undersøgelsens overholdelse
  • Graviditet og amning
  • Administration af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studieindskrivning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Aldurazyme®
Aldurazyme® (2,9 mg/5 ml) administreres 0,58 mg/kg ugentligt.
Medicin: Antihistamin
En antihistamin indgives en time før infusionen.
Medicin: Antipyretisk
Et antipyretikum administreres en time før infusionen.
Biologisk: Laronidase
Laronidase som Aldurazyme® (de første 12 uger) eller YW17 (de anden 12 uger) administreres.
Eksperimentel: YW17 (laronidase biosimilar)
YW17 (2,9 mg/5 ml) produceret af CinnaGen Company, administreres 0,58 mg/kg ugentligt.
Medicin: Antihistamin
En antihistamin indgives en time før infusionen.
Medicin: Antipyretisk
Et antipyretikum administreres en time før infusionen.
Biologisk: Laronidase
Laronidase som Aldurazyme® (de første 12 uger) eller YW17 (de anden 12 uger) administreres.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
betyder uGAG
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, 10, 12, 20, 22 og 24
urin glycosaminoglycan
Baseline, uge ​​8, 10, 12, 20, 22 og 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
betyder 6MWT
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
6 minutters gangtest
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
middel forudsagt FVC
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Tvunget vital kapacitet
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
gennemsnitligt enzymaktivitetsniveau
Tidsramme: Uge 11 og 23
Enzymaktivitetsanalyse
Uge 11 og 23
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: I løbet af undersøgelsesperioden (screeningsbesøg op til uge 24)
Alle rapporterede AE'er er klassificeret baseret på Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) termer og er klassificeret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.
I løbet af undersøgelsesperioden (screeningsbesøg op til uge 24)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cinnagen

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ali Rabani, Professor, Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. september 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

18. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

9. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CIN.LAR.AR.III.97

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis type 1

Kliniske forsøg med Antihistamin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner