P046 (Laronidase-CinnaGen) 与 Aldurazyme® 在 MPS I 患者中的疗效和安全性比较
2024年5月5日 更新者：Cinnagen
比较 P046（Laronidase；CinnaGen）与 Laronidase（Aldurazyme®；Genzyme、BioMarin）在 I 型粘多糖贮积症 (MPS I) 患者中的疗效和安全性的 III 期、单臂、交叉、多中心临床试验"
这项 III 期研究的目的是评估 CinnaGen 公司生产的 P046 与 Aldurazyme® 在粘多糖贮积症 I 型 (MPS I) 患者中的疗效和安全性。
所有患者均接受 Aldurazyme® 治疗 12 周，然后再接受 P046 治疗 12 周。
主要结果是评估每次用药结束时平均 uGAG 水平的维持情况。 次要结果是 6 分钟步行测试 (6MWT)、预测用力肺活量 (FVC)、酶活性测定和不良事件 (AE) 的评估。
研究概览
详细说明
这是一项 III 期、单序列、交叉研究，旨在评估 CinnaGen 公司生产的 P046 与 Aldurazyme® 在 MPS I 患者中的疗效和安全性。
所有患者均接受 0.58 mg/kg 的 Aldurazyme® 治疗 12 周，然后再接受 0.58 mg/kg 的 P046 治疗 12 周。
所有患者在输注前一小时使用退热药和/或抗组胺药进行预用药。
主要结果是将第 8、10 和 12 周的平均 uGAG 水平（与 Aldurazyme® 相关）与第 20、22 和 24 周的平均 uGAG 水平（与 P046 相关）进行比较。
次要结果，包括 6MWT 和 FVC 在每次用药开始和结束时进行评估。 每次给药结束时评估酶活性。 研究期间进行安全评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Mashhad、伊朗伊斯兰共和国
- Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
-
Tehran、伊朗伊斯兰共和国
- Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
-
Tehran、伊朗伊斯兰共和国
- Loghman Hospital
-
Tehran、伊朗伊斯兰共和国
- Mofid Childrens Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 5-18岁
- 诊断患有 MPS I
- 签署知情同意书
排除标准：
- 既往接受过骨髓移植或正在接受造血干细胞移植（HSCT）的候选人
- 气管切开术前
- 对拉罗尼酶很幼稚
- 急性脑积水
- 通过测量血清肌酐和血尿素氮 (BUN) 水平确定肾功能异常
- 任何与 MPS I 无关的严重器质性疾病
- 已知对拉罗尼酶或拉罗尼酶溶液成分过敏
- 存在任何可能严重干扰研究依从性的医疗状况或其他情况
- 怀孕和哺乳期
- 在研究入组前 30 天内服用任何研究药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：P046（拉罗尼酶生物仿制药）
P046 (2.9 mg/5 mL) 由 CinnaGen 公司生产，每周给药 0.58 mg/kg。
|
施用 Laronidase 作为 Aldurazyme®（前 12 周）或 P046（后 12 周）。
输注前一小时给予抗组胺药。
输注前一小时给予退烧药。
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|
有源比较器：Aldurazyme®
Aldurazyme® (2.9 mg/5 mL)，每周给药 0.58 mg/kg。
|
施用 Laronidase 作为 Aldurazyme®（前 12 周）或 P046（后 12 周）。
输注前一小时给予抗组胺药。
输注前一小时给予退烧药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
平均uGAG
大体时间：基线，第 8、10、12、20、22 和 24 周
|
尿糖胺聚糖
|
基线，第 8、10、12、20、22 和 24 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
平均6MWT
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
6分钟步行测试
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
|
平均预测用力肺活量
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周
|
用力肺活量
|
基线、第 12 周、第 24 周
|
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平均酶活性水平
大体时间：第 11 周和第 23 周
|
酶活性测定
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第 11 周和第 23 周
|
|
发生不良事件的参与者人数
大体时间：研究期间（筛选访视至第 24 周）
|
所有报告的 AE 均根据监管活动医学词典 (MedDRA) 术语进行分类，并根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) v5.0 进行分级。
|
研究期间（筛选访视至第 24 周）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Ali Rabani, Professor、Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年9月10日
初级完成 (实际的)
2023年8月12日
研究完成 (实际的)
2023年11月18日
研究注册日期
首次提交
2024年4月27日
首先提交符合 QC 标准的
2024年5月5日
首次发布 (实际的)
2024年5月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月5日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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