Essai de découverte de l'amylose cardiaque
Il s'agit d'un essai clinique diagnostique à centre unique dans lequel les enquêteurs visent à valider prospectivement un modèle d'apprentissage profond qui identifie les patients présentant des caractéristiques évocatrices d'amylose cardiaque, y compris l'amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR-CA).
L'amylose cardiaque est une cardiomyopathie infiltrante liée à l'âge qui provoque une insuffisance cardiaque et la mort qui est souvent méconnue et sous-diagnostiquée. Les enquêteurs ont développé un modèle d'apprentissage profond qui identifie les patients présentant des caractéristiques d'ATTR-CA et d'autres types d'amylose cardiaque à l'aide de facteurs échocardiographiques, ECG et cliniques. En appliquant ce modèle à la population desservie par le NewYork-Presbyterian Hospital, les enquêteurs identifieront une liste de patients présentant le risque prévu le plus élevé d'amylose cardiaque non diagnostiquée. Les enquêteurs inviteront ensuite ces patients à subir des tests supplémentaires pour diagnostiquer l'amylose cardiaque. Le taux de diagnostic d'amylose cardiaque des patients de cette étude sera comparé au taux de diagnostic d'amylose cardiaque dans les contrôles historiques des deux groupes suivants : (1) patients référés pour des tests cliniques d'amylose cardiaque au NewYork-Prebysterian Hospital et (2) patients inscrits dans l’étude de dépistage de l’amylose cardiaque avec imagerie nucléaire dans les populations minoritaires (SCAN-MP).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'insuffisance cardiaque est l'une des principales causes de décès aux États-Unis et dans le monde. L’une des causes de l’insuffisance cardiaque est l’amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR-CA), dans laquelle des protéines mal repliées se déposent dans le cœur. Cette pathologie est souvent diagnostiquée très tardivement, lorsque les patients présentent des symptômes sévères. Dans cette étude, les enquêteurs tentent d'utiliser un algorithme informatique pour trouver des patients atteints d'amylose cardiaque qui n'a pas été diagnostiquée ou suspectée par leurs médecins. Les enquêteurs examineront les patients vus au centre médical Irving de l'Université Columbia et utiliseront notre algorithme pour identifier 100 patients présentant une forte probabilité d'amylose cardiaque et les amener à être testés.
- Diagnostic ATTR-CA : Un diagnostic d'ATTR-CA sera posé selon les directives consensuelles par un expert en amylose. Ces critères comprennent soit (1) des critères d'imagerie exigeant que la tomodensitométrie par émission de photons uniques (SPECT) par scintigraphie amyloïde cardiaque d'un patient montre une captation myocardique, une augmentation de l'épaisseur de la paroi du ventricule gauche (VG) par imagerie cardiaque qui est inexpliquée par les conditions de charge, et les tests de suivi des protéines monoclonales ne montrent aucune preuve d'amylose clinique à chaîne légère amyloïde (AL) ou (2) de critères pathologiques avec une biopsie montrant un dépôt systémique de transthyrétine.
- Diagnostic d'amylose cardiaque (AL-CA): Un diagnostic clinique d'AL-CA sera effectué par un expert en amylose conformément aux directives de la société. Ceux-ci incluent un diagnostic posé dans l'un des contextes suivants : (1) biopsie cardiaque montrant un dépôt d'AL et (2) biopsie extra-cardiaque montrant un dépôt d'AL avec des caractéristiques cardiaques typiques sur une imagerie telle qu'une échocardiographie ou une imagerie par résonance magnétique cardiaque.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Irving Medical Center / NewYork-Presbyterian Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Probabilité prévue élevée de souffrir d'amylose cardiaque, telle que déterminée par le modèle d'apprentissage en profondeur.
- Âge ≥ 50 ans.
- ECG et échocardiogramme stockés électroniquement dans les 5 ans suivant la date de début de l'étude.
- Capacité pour le patient ou son mandataire de soins de santé de comprendre et de signer le consentement éclairé une fois l'étude expliquée.
Critère d'exclusion:
- Amylose primaire (AL) ou amylose secondaire (AA).
- Transplantation hépatique ou cardiaque antérieure.
- Tumeur maligne active ou maladie non amyloïde avec survie attendue inférieure à 1 an.
- Tests antérieurs pour l'amylose cardiaque tels qu'une scintigraphie nucléaire amyloïde, une biopsie cardiaque ou des coussinets adipeux.
- Déficience due à un accident vasculaire cérébral, une blessure ou un autre trouble médical qui exclut la participation à l'étude.
- Démence invalidante ou autre maladie mentale ou comportementale
- Résident d'une maison de retraite.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Diagnostique
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras d'intervention
Patients identifiés par le modèle d'apprentissage profond comme présentant un risque élevé d'amylose cardiaque non diagnostiquée et qui sont inscrits à l'étude.
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Il s'agit d'un algorithme d'apprentissage en profondeur qui prend en compte l'âge, le sexe, les facteurs cliniques connus pour être liés à l'amylose et les résultats de l'ECG et de l'échocardiogramme d'un patient et détermine son risque estimé d'amylose cardiaque.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de diagnostic d'amylose cardiaque
Délai: Jusqu'à 1 an après l'identification (1 jour d'évaluation du participant)
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Le critère de jugement principal est le taux de diagnostic d'amylose cardiaque (incluant l'amylose cardiaque à transthyrétine et à chaînes légères) réalisé en réponse à l'identification des patients à l'aide du modèle d'apprentissage profond, rapporté comme le nombre de participants ayant eu un diagnostic positif d'ATTR-CM (cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine).
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Jusqu'à 1 an après l'identification (1 jour d'évaluation du participant)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Timothy J. Poterucha, MD, Assistant Professor of Medicine
Publications et liens utiles
Publications générales
- Poterucha TJ, Elias P, Bokhari S, Einstein AJ, DeLuca A, Kinkhabwala M, Johnson LL, Flaherty KR, Saith SE, Griffin JM, Perotte A, Maurer MS. Diagnosing Transthyretin Cardiac Amyloidosis by Technetium Tc 99m Pyrophosphate: A Test in Evolution. JACC Cardiovasc Imaging. 2021 Jun;14(6):1221-1231. doi: 10.1016/j.jcmg.2020.08.027. Epub 2020 Nov 18.
- Dorbala S, Ando Y, Bokhari S, Dispenzieri A, Falk RH, Ferrari VA, Fontana M, Gheysens O, Gillmore JD, Glaudemans AWJM, Hanna MA, Hazenberg BPC, Kristen AV, Kwong RY, Maurer MS, Merlini G, Miller EJ, Moon JC, Murthy VL, Quarta CC, Rapezzi C, Ruberg FL, Shah SJ, Slart RHJA, Verberne HJ, Bourque JM. ASNC/AHA/ASE/EANM/HFSA/ISA/SCMR/SNMMI expert consensus recommendations for multimodality imaging in cardiac amyloidosis: Part 1 of 2-evidence base and standardized methods of imaging. J Nucl Cardiol. 2019 Dec;26(6):2065-2123. doi: 10.1007/s12350-019-01760-6. No abstract available.
- Dorbala S, Ando Y, Bokhari S, Dispenzieri A, Falk RH, Ferrari VA, Fontana M, Gheysens O, Gillmore JD, Glaudemans AWJM, Hanna MA, Hazenberg BPC, Kristen AV, Kwong RY, Maurer MS, Merlini G, Miller EJ, Moon JC, Murthy VL, Quarta CC, Rapezzi C, Ruberg FL, Shah SJ, Slart RHJA, Verberne HJ, Bourque JM. ASNC/AHA/ASE/EANM/HFSA/ISA/SCMR/SNMMI expert consensus recommendations for multimodality imaging in cardiac amyloidosis: Part 2 of 2-Diagnostic criteria and appropriate utilization. J Nucl Cardiol. 2020 Apr;27(2):659-673. doi: 10.1007/s12350-019-01761-5.
- Jain SS, Sun T, Pierson E, Roedan Oliver F, Malta P, Castillo M, Wan N, Alishetti S, Hartman H, Finer J, Brown KL, Ramlall V, Tatonetti N, Elhadad N, Rodriguez F, Witteles R, Goyal P, Homma S, Einstein AJ, Maurer MS, Elias P, Poterucha TJ. Detecting Transthyretin Cardiac Amyloidosis With Artificial Intelligence: A Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Cardiol. 2025 Nov 10:e254591. doi: 10.1001/jamacardio.2025.4591. Online ahead of print.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux périphérique
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Déficits de protéostase
- Neuropathies amyloïdes
- Amylose familiale
- Amylose
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Neuropathies amyloïdes, familiales
Autres numéros d'identification d'étude
- AAAT2010
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Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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