Ensayo de descubrimiento de amiloidosis cardíaca
Este es un ensayo clínico de diagnóstico de un solo centro en el que los investigadores tienen como objetivo validar prospectivamente un modelo de aprendizaje profundo que identifica pacientes con características sugestivas de amiloidosis cardíaca, incluida la amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR-CA).
La amiloidosis cardíaca es una miocardiopatía infiltrativa relacionada con la edad que causa insuficiencia cardíaca y muerte y que con frecuencia no se reconoce y está infradiagnosticada. Los investigadores han desarrollado un modelo de aprendizaje profundo que identifica pacientes con características de ATTR-CA y otros tipos de amiloidosis cardíaca mediante factores ecocardiográficos, ECG y clínicos. Al aplicar este modelo a la población atendida por el NewYork-Presbyterian Hospital, los investigadores identificarán una lista de pacientes con mayor riesgo previsto de tener amiloidosis cardíaca no diagnosticada. Luego, los investigadores invitarán a estos pacientes a realizar más pruebas para diagnosticar la amiloidosis cardíaca. La tasa de diagnóstico de amiloidosis cardíaca de los pacientes en este estudio se comparará con la tasa de diagnóstico de amiloidosis cardíaca en controles históricos de los dos grupos siguientes: (1) pacientes remitidos para pruebas clínicas de amiloidosis cardíaca en el NewYork-Prebysterian Hospital y (2) pacientes inscritos en el estudio Detección de amiloidosis cardíaca con imágenes nucleares en poblaciones minoritarias (SCAN-MP).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La insuficiencia cardíaca es una de las principales causas de muerte en los Estados Unidos y en todo el mundo. Una causa de insuficiencia cardíaca es la amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR-CA), en la que proteínas mal plegadas se depositan en el corazón. Esta afección suele diagnosticarse muy tarde, cuando los pacientes presentan síntomas graves. En este estudio, los investigadores están intentando utilizar un algoritmo informático para encontrar pacientes con amiloidosis cardíaca que sus médicos no hayan diagnosticado ni sospechado. Los investigadores observarán a los pacientes atendidos en el Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia y utilizarán nuestro algoritmo para identificar 100 pacientes con una alta probabilidad de tener amiloidosis cardíaca y traerlos para que les hagan la prueba.
- Diagnóstico de ATTR-CA: un experto en amiloidosis realizará un diagnóstico de ATTR-CA de acuerdo con las pautas de consenso. Estos criterios incluyen (1) criterios de imagen que requieren que la gammagrafía de amiloide cardíaca, la tomografía computarizada por emisión de fotón único (SPECT) del paciente muestre captación miocárdica, aumente el grosor de la pared del ventrículo izquierdo (VI) mediante imágenes cardíacas que no se explican por las condiciones de carga, y Las pruebas de seguimiento de proteínas monoclonales no muestran evidencia de amiloidosis clínica de cadena ligera de amiloide (AL) o (2) criterios patológicos con una biopsia que muestra depósito sistémico de transtiretina.
- Diagnóstico de amiloidosis cardíaca (AL-CA): un diagnóstico clínico de AL-CA lo realizará un experto en amiloidosis de acuerdo con las pautas de la sociedad. Estos incluyen un diagnóstico realizado en uno de los siguientes entornos: (1) biopsia cardíaca que muestra depósito de AL y (2) biopsia extracardíaca que muestra depósito de AL con características cardíacas típicas en imágenes como ecocardiografía o resonancia magnética cardíaca.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Irving Medical Center / NewYork-Presbyterian Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Alta probabilidad prevista de tener amiloidosis cardíaca según lo determinado por el modelo de aprendizaje profundo.
- Edad ≥ 50 años.
- ECG y ecocardiograma almacenados electrónicamente dentro de los 5 años posteriores a la fecha de inicio del estudio.
- Capacidad del paciente o apoderado sanitario para comprender y firmar el consentimiento informado una vez explicado el estudio.
Criterio de exclusión:
- Amiloidosis primaria (AL) o amiloidosis secundaria (AA).
- Trasplante previo de hígado o corazón.
- Neoplasia maligna activa o enfermedad no amiloide con supervivencia esperada de menos de 1 año.
- Pruebas previas para amiloidosis cardíaca, como gammagrafía nuclear amiloide, biopsia cardíaca o de almohadilla grasa.
- Deterioro por accidente cerebrovascular, lesión u otro trastorno médico que impida la participación en el estudio.
- Demencia incapacitante u otra enfermedad mental o del comportamiento.
- Residente de residencia de ancianos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo de intervención
Pacientes que el modelo de aprendizaje profundo identifica como de alto riesgo de amiloidosis cardíaca no diagnosticada y que están inscritos en el estudio.
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Este es un algoritmo de aprendizaje profundo que toma en cuenta la edad, el sexo, los factores clínicos que se sabe que están relacionados con la amiloidosis y los resultados de su ECG y ecocardiograma del paciente y determina su riesgo estimado de tener amiloidosis cardíaca.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de Diagnóstico de Amiloidosis Cardíaca
Periodo de tiempo: Hasta 1 año después de la identificación (1 día de evaluación del participante)
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El resultado principal es la tasa de diagnóstico de amiloidosis cardíaca (incluyendo amiloidosis cardíaca por transtirretina y por cadenas ligeras) que se realiza en respuesta a la identificación de pacientes mediante el modelo de aprendizaje profundo, reportado como el número de participantes que tuvieron un diagnóstico positivo de ATTR-CM (amiloidosis cardíaca por transtirretina).
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Hasta 1 año después de la identificación (1 día de evaluación del participante)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Timothy J. Poterucha, MD, Assistant Professor of Medicine
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Poterucha TJ, Elias P, Bokhari S, Einstein AJ, DeLuca A, Kinkhabwala M, Johnson LL, Flaherty KR, Saith SE, Griffin JM, Perotte A, Maurer MS. Diagnosing Transthyretin Cardiac Amyloidosis by Technetium Tc 99m Pyrophosphate: A Test in Evolution. JACC Cardiovasc Imaging. 2021 Jun;14(6):1221-1231. doi: 10.1016/j.jcmg.2020.08.027. Epub 2020 Nov 18.
- Dorbala S, Ando Y, Bokhari S, Dispenzieri A, Falk RH, Ferrari VA, Fontana M, Gheysens O, Gillmore JD, Glaudemans AWJM, Hanna MA, Hazenberg BPC, Kristen AV, Kwong RY, Maurer MS, Merlini G, Miller EJ, Moon JC, Murthy VL, Quarta CC, Rapezzi C, Ruberg FL, Shah SJ, Slart RHJA, Verberne HJ, Bourque JM. ASNC/AHA/ASE/EANM/HFSA/ISA/SCMR/SNMMI expert consensus recommendations for multimodality imaging in cardiac amyloidosis: Part 1 of 2-evidence base and standardized methods of imaging. J Nucl Cardiol. 2019 Dec;26(6):2065-2123. doi: 10.1007/s12350-019-01760-6. No abstract available.
- Dorbala S, Ando Y, Bokhari S, Dispenzieri A, Falk RH, Ferrari VA, Fontana M, Gheysens O, Gillmore JD, Glaudemans AWJM, Hanna MA, Hazenberg BPC, Kristen AV, Kwong RY, Maurer MS, Merlini G, Miller EJ, Moon JC, Murthy VL, Quarta CC, Rapezzi C, Ruberg FL, Shah SJ, Slart RHJA, Verberne HJ, Bourque JM. ASNC/AHA/ASE/EANM/HFSA/ISA/SCMR/SNMMI expert consensus recommendations for multimodality imaging in cardiac amyloidosis: Part 2 of 2-Diagnostic criteria and appropriate utilization. J Nucl Cardiol. 2020 Apr;27(2):659-673. doi: 10.1007/s12350-019-01761-5.
- Jain SS, Sun T, Pierson E, Roedan Oliver F, Malta P, Castillo M, Wan N, Alishetti S, Hartman H, Finer J, Brown KL, Ramlall V, Tatonetti N, Elhadad N, Rodriguez F, Witteles R, Goyal P, Homma S, Einstein AJ, Maurer MS, Elias P, Poterucha TJ. Detecting Transthyretin Cardiac Amyloidosis With Artificial Intelligence: A Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Cardiol. 2025 Nov 10:e254591. doi: 10.1001/jamacardio.2025.4591. Online ahead of print.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Deficiencias de proteostasis
- Neuropatías amiloides
- Amiloidosis Familiar
- Amilosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Neuropatías Amiloide, Familiar
Otros números de identificación del estudio
- AAAT2010
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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