Cardiac Amyloidosis Discovery Trial
Dette er et enkeltsenter, diagnostisk klinisk studie der etterforskerne tar sikte på å prospektivt validere en dyp læringsmodell som identifiserer pasienter med egenskaper som tyder på hjerteamyloidose, inkludert transthyretin hjerteamyloidose (ATTR-CA).
Kardial amyloidose er en aldersrelatert infiltrativ kardiomyopati som forårsaker hjertesvikt og død som ofte er ugjenkjent og underdiagnostisert. Etterforskerne har utviklet en dyp læringsmodell som identifiserer pasienter med trekk ved ATTR-CA og andre typer hjerteamyloidose ved bruk av ekkokardiografiske, EKG og kliniske faktorer. Ved å bruke denne modellen på befolkningen som betjenes av NewYork-Presbyterian Hospital, vil etterforskerne identifisere en liste over pasienter med høyest antatt risiko for å ha udiagnostisert hjerteamyloidose. Etterforskerne vil deretter invitere disse pasientene til videre testing for å diagnostisere hjerteamyloidose. Frekvensen av hjerteamyloidosediagnose hos pasienter i denne studien vil bli sammenlignet med frekvensen av kardial amyloidosediagnose i historiske kontroller fra følgende to grupper: (1) pasienter henvist til klinisk hjerteamyloidosetesting ved NewYork-Prebysterian Hospital og (2) pasienter påmeldt i studien Screening for Cardiac Amyloidosis With Nuclear Imaging in Minority Populations (SCAN-MP).
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hjertesvikt er en ledende dødsårsak i USA og over hele verden. En årsak til hjertesvikt er transthyretin cardiac amyloidosis (ATTR-CA), hvor feilfoldede proteiner avsettes i hjertet. Denne tilstanden diagnostiseres ofte veldig sent når pasienter har alvorlige symptomer. I denne studien prøver etterforskerne å bruke en datamaskinalgoritme for å finne pasienter med hjerteamyloidose som ikke har blitt diagnostisert eller mistenkt av legene deres. Etterforskerne vil se på pasienter som er sett ved Columbia University Irving Medical Center og bruke algoritmen vår til å identifisere 100 pasienter med høy sannsynlighet for å ha hjerteamyloidose og bringe dem inn for å bli testet.
- ATTR-CA diagnose: En diagnose av ATTR-CA vil bli stilt i henhold til konsensus retningslinjer av en amyloidoseekspert. Disse kriteriene inkluderer enten (1) avbildningskriterier med krever at en pasients hjerteamyloidscintigrafi enkeltfoton emisjon computertomografi (SPECT) skanning viser myokardopptak, øke venstre ventrikkel (LV) veggtykkelse ved hjerteavbildning som er uforklarlig av belastningsforhold, og oppfølgende monoklonal proteintesting viser ingen bevis for klinisk amyloid lettkjede (AL) amyloidose eller (2) patologiske kriterier med en biopsi som viser systemisk transtyretinavsetning.
- Kardial amyloidose (AL-CA) diagnose: En klinisk diagnose av AL-CA vil bli av en amyloidoseekspert i henhold til samfunnets retningslinjer. Disse inkluderer en diagnose som er stilt i en av følgende innstillinger: (1) hjertebiopsi som viser AL-avsetning og (2) ekstra-hjertebiopsi som viser AL-avsetning med typiske hjertetrekk på avbildning som ekkokardiografi eller hjertemagnetisk resonansavbildning.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Irving Medical Center / NewYork-Presbyterian Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Høy spådd sannsynlighet for å ha hjerteamyloidose som bestemt av dyp læringsmodell.
- Alder ≥ 50 år.
- Elektronisk lagret EKG og ekkokardiogram innen 5 år etter studiestartdato.
- Evne for pasienten eller helsepersonell til å forstå og signere det informerte samtykket etter at studien er forklart.
Ekskluderingskriterier:
- Primær amyloidose (AL) eller sekundær amyloidose (AA).
- Tidligere lever- eller hjertetransplantasjon.
- Aktiv malignitet eller ikke-amyloid sykdom med forventet overlevelse på mindre enn 1 år.
- Tidligere testing for hjerteamyloidose som amyloid kjernescintigrafi, hjerte- eller fettputebiopsi.
- Svekkelse fra hjerneslag, skade eller annen medisinsk lidelse som utelukker deltakelse i studien.
- Invalidiserende demens eller annen psykisk eller atferdssykdom
- Beboer på sykehjem.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Diagnostisk
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Intervensjonsarm
Pasienter som er identifisert av dyplæringsmodellen som har høy risiko for udiagnostisert hjerteamyloidose som er registrert i studien.
|
Dette er en dyp læringsalgoritme som tar inn en pasients alder, kjønn, kliniske faktorer som er kjent for å være relatert til amyloidose og deres EKG- og ekkokardiogramresultater og bestemmer deres estimerte risiko for å ha hjerteamyloidose.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rate of Cardiac Amyloidosis Diagnosis
Tidsramme: Opptil 1 år etter identifisering (1 dag med deltakervurdering)
|
Det primære utfallet er frekvensen av diagnostisering av kardiell amyloidose (inkludert transtyretin- og lettkjedekardiell amyloidose) som utføres som svar på pasientidentifikasjon ved bruk av den dype læringsmodellen, rapportert som antall deltakere som fikk en positiv diagnose for ATTR-CM (transtyretin amyloid kardiomyopati).
|
Opptil 1 år etter identifisering (1 dag med deltakervurdering)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Timothy J. Poterucha, MD, Assistant Professor of Medicine
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Poterucha TJ, Elias P, Bokhari S, Einstein AJ, DeLuca A, Kinkhabwala M, Johnson LL, Flaherty KR, Saith SE, Griffin JM, Perotte A, Maurer MS. Diagnosing Transthyretin Cardiac Amyloidosis by Technetium Tc 99m Pyrophosphate: A Test in Evolution. JACC Cardiovasc Imaging. 2021 Jun;14(6):1221-1231. doi: 10.1016/j.jcmg.2020.08.027. Epub 2020 Nov 18.
- Dorbala S, Ando Y, Bokhari S, Dispenzieri A, Falk RH, Ferrari VA, Fontana M, Gheysens O, Gillmore JD, Glaudemans AWJM, Hanna MA, Hazenberg BPC, Kristen AV, Kwong RY, Maurer MS, Merlini G, Miller EJ, Moon JC, Murthy VL, Quarta CC, Rapezzi C, Ruberg FL, Shah SJ, Slart RHJA, Verberne HJ, Bourque JM. ASNC/AHA/ASE/EANM/HFSA/ISA/SCMR/SNMMI expert consensus recommendations for multimodality imaging in cardiac amyloidosis: Part 1 of 2-evidence base and standardized methods of imaging. J Nucl Cardiol. 2019 Dec;26(6):2065-2123. doi: 10.1007/s12350-019-01760-6. No abstract available.
- Dorbala S, Ando Y, Bokhari S, Dispenzieri A, Falk RH, Ferrari VA, Fontana M, Gheysens O, Gillmore JD, Glaudemans AWJM, Hanna MA, Hazenberg BPC, Kristen AV, Kwong RY, Maurer MS, Merlini G, Miller EJ, Moon JC, Murthy VL, Quarta CC, Rapezzi C, Ruberg FL, Shah SJ, Slart RHJA, Verberne HJ, Bourque JM. ASNC/AHA/ASE/EANM/HFSA/ISA/SCMR/SNMMI expert consensus recommendations for multimodality imaging in cardiac amyloidosis: Part 2 of 2-Diagnostic criteria and appropriate utilization. J Nucl Cardiol. 2020 Apr;27(2):659-673. doi: 10.1007/s12350-019-01761-5.
- Jain SS, Sun T, Pierson E, Roedan Oliver F, Malta P, Castillo M, Wan N, Alishetti S, Hartman H, Finer J, Brown KL, Ramlall V, Tatonetti N, Elhadad N, Rodriguez F, Witteles R, Goyal P, Homma S, Einstein AJ, Maurer MS, Elias P, Poterucha TJ. Detecting Transthyretin Cardiac Amyloidosis With Artificial Intelligence: A Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Cardiol. 2025 Nov 10:e254591. doi: 10.1001/jamacardio.2025.4591. Online ahead of print.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Proteostase mangler
- Amyloide nevropatier
- Amyloidose, familiær
- Amyloidose
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Amyloide neuropatier, familiær
Andre studie-ID-numre
- AAAT2010
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .