A szív amiloidózis felfedezésének vizsgálata
Ez egy egyközpontú, diagnosztikai klinikai vizsgálat, amelyben a kutatók célja egy olyan mély tanulási modell prospektív validálása, amely azonosítja a szív amiloidózisára utaló jellemzőkkel rendelkező betegeket, beleértve a transztiretin szívamiloidózist (ATTR-CA).
A szív amiloidózisa egy életkorral összefüggő infiltratív kardiomiopátia, amely szívelégtelenséget és halált okoz, amelyet gyakran nem ismernek fel és aluldiagnosztizálnak. A kutatók egy mély tanulási modellt dolgoztak ki, amely echokardiográfiás, EKG és klinikai tényezők segítségével azonosítja az ATTR-CA és más típusú szívamiloidózis jellemzőivel rendelkező betegeket. Ezt a modellt a NewYork-Presbyterian Hospital által kiszolgált populációra alkalmazva a kutatók azonosítják azon betegek listáját, akiknél a legnagyobb előrejelzett kockázata a nem diagnosztizált szívamiloidózisnak. A kutatók ezután további vizsgálatokra hívják meg ezeket a betegeket a szív amiloidózisának diagnosztizálására. Ebben a vizsgálatban a betegek szív-amiloidózisának diagnosztizálásának arányát a következő két csoport történelmi kontrolljainál összehasonlítják a szív amiloidózis diagnózisának gyakoriságával: (1) a NewYork-Prebysterian Kórházba klinikai szívamiloidózis vizsgálatra utalt betegek és (2) a beiratkozott betegek a Szív-amiloidózis szűrése nukleáris képalkotással kisebbségi populációkban (SCAN-MP) tanulmányban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A szívelégtelenség vezető halálok az Egyesült Államokban és az egész világon. A szívelégtelenség egyik oka a transzthyretin kardiális amiloidózis (ATTR-CA), amelyben a hibásan feltekeredett fehérjék rakódnak le a szívben. Ezt az állapotot gyakran nagyon későn diagnosztizálják, amikor a betegeknek súlyos tünetei vannak. Ebben a tanulmányban a kutatók számítógépes algoritmus segítségével próbálnak megtalálni olyan szívamiloidózisban szenvedő betegeket, akiket orvosaik nem diagnosztizáltak vagy nem gyanítottak. A kutatók megvizsgálják a Columbia Egyetem Irving Orvosi Központjában látott betegeket, és algoritmusunk segítségével azonosítanak 100 olyan beteget, akiknél nagy a valószínűsége annak, hogy szív-amiloidózisban szenvednek, és beviszik őket vizsgálatra.
- ATTR-CA diagnózis: Az ATTR-CA diagnózisát konszenzusos irányelvek szerint egy amiloidózis szakértő állapítja meg. Ezek a kritériumok magukban foglalják vagy (1) képalkotó kritériumokat, amelyek megkövetelik, hogy a páciens szív-amiloid szcintigráfiás egyfoton emissziós komputertomográfiás (SPECT) vizsgálata mutassa a szívizom felvételét, növelje a bal kamra falvastagságát a szív képalkotásával, ami a terhelési körülményekkel nem magyarázható, és a monoklonális fehérje nyomon követése nem mutat klinikai amiloid könnyű lánc (AL) amiloidózisra utaló jelet vagy (2) patológiás kritériumokat, a biopszia szisztémás transztiretin lerakódást mutat.
- Szív-amiloidózis (AL-CA) diagnózisa: Az AL-CA klinikai diagnózisát amiloidózis-szakértő végzi a társadalmi irányelvek szerint. Ezek magukban foglalják a következő beállítások egyikében felállított diagnózist: (1) szívbiopszia, amely AL-lerakódást mutat, és (2) szíven kívüli biopszia, amely AL-lerakódást mutat, tipikus szívjellemzőkkel a képalkotáson, például az echokardiográfián vagy a szívmágneses rezonancia képalkotáson.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Irving Medical Center / NewYork-Presbyterian Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A szív amiloidózisának magas előre jelzett valószínűsége a mély tanulási modell alapján.
- Életkor ≥ 50 év.
- Elektronikusan tárolt EKG és echokardiogram a vizsgálat kezdetétől számított 5 éven belül.
- Lehetőség a beteg vagy egészségügyi meghatalmazott számára, hogy megértse és aláírja a tájékozott beleegyezést a vizsgálat magyarázata után.
Kizárási kritériumok:
- Primer amiloidózis (AL) vagy másodlagos amiloidózis (AA).
- Korábbi máj- vagy szívtranszplantáció.
- Aktív rosszindulatú vagy nem amiloid betegség, amelynek várható túlélése kevesebb, mint 1 év.
- Korábbi vizsgálatok a szív amiloidózisára, például amiloid nukleáris szcintigráfia, szív- vagy zsírpárna biopszia.
- Sztrókból, sérülésből vagy más egészségügyi rendellenességből eredő károsodás, amely kizárja a vizsgálatban való részvételt.
- Fogyatékos demencia vagy más mentális vagy viselkedési betegség
- Idősek otthona lakója.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Diagnosztikai
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Beavatkozó kar
A vizsgálatba bevont betegek, akikről a mély tanulási modell szerint nagy a kockázata a nem diagnosztizált szívamiloidózisnak.
|
Ez egy mély tanulási algoritmus, amely figyelembe veszi a páciens életkorát, nemét, az amiloidózissal összefüggő klinikai tényezőket, valamint EKG és echokardiogram eredményeit, és meghatározza a szív amiloidózisának becsült kockázatát.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szív amiloidózis diagnózisának aránya
Időkeret: Legfeljebb 1 év az azonosítás után (1 nap résztvevői értékelés)
|
Az elsődleges kimenetel a szív amiloidózis diagnózisának aránya (beleértve a transtiretin és könnyűlánc szív amiloidózist), amely a betegazonosításra adott válaszként történik a mélytanulási modell segítségével, és az ATTR-CM-re (transtiretin amiloid kardiomiopátia) pozitív diagnózissal rendelkező résztvevők számaként jelentik.
|
Legfeljebb 1 év az azonosítás után (1 nap résztvevői értékelés)
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Timothy J. Poterucha, MD, Assistant Professor of Medicine
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Poterucha TJ, Elias P, Bokhari S, Einstein AJ, DeLuca A, Kinkhabwala M, Johnson LL, Flaherty KR, Saith SE, Griffin JM, Perotte A, Maurer MS. Diagnosing Transthyretin Cardiac Amyloidosis by Technetium Tc 99m Pyrophosphate: A Test in Evolution. JACC Cardiovasc Imaging. 2021 Jun;14(6):1221-1231. doi: 10.1016/j.jcmg.2020.08.027. Epub 2020 Nov 18.
- Dorbala S, Ando Y, Bokhari S, Dispenzieri A, Falk RH, Ferrari VA, Fontana M, Gheysens O, Gillmore JD, Glaudemans AWJM, Hanna MA, Hazenberg BPC, Kristen AV, Kwong RY, Maurer MS, Merlini G, Miller EJ, Moon JC, Murthy VL, Quarta CC, Rapezzi C, Ruberg FL, Shah SJ, Slart RHJA, Verberne HJ, Bourque JM. ASNC/AHA/ASE/EANM/HFSA/ISA/SCMR/SNMMI expert consensus recommendations for multimodality imaging in cardiac amyloidosis: Part 1 of 2-evidence base and standardized methods of imaging. J Nucl Cardiol. 2019 Dec;26(6):2065-2123. doi: 10.1007/s12350-019-01760-6. No abstract available.
- Dorbala S, Ando Y, Bokhari S, Dispenzieri A, Falk RH, Ferrari VA, Fontana M, Gheysens O, Gillmore JD, Glaudemans AWJM, Hanna MA, Hazenberg BPC, Kristen AV, Kwong RY, Maurer MS, Merlini G, Miller EJ, Moon JC, Murthy VL, Quarta CC, Rapezzi C, Ruberg FL, Shah SJ, Slart RHJA, Verberne HJ, Bourque JM. ASNC/AHA/ASE/EANM/HFSA/ISA/SCMR/SNMMI expert consensus recommendations for multimodality imaging in cardiac amyloidosis: Part 2 of 2-Diagnostic criteria and appropriate utilization. J Nucl Cardiol. 2020 Apr;27(2):659-673. doi: 10.1007/s12350-019-01761-5.
- Jain SS, Sun T, Pierson E, Roedan Oliver F, Malta P, Castillo M, Wan N, Alishetti S, Hartman H, Finer J, Brown KL, Ramlall V, Tatonetti N, Elhadad N, Rodriguez F, Witteles R, Goyal P, Homma S, Einstein AJ, Maurer MS, Elias P, Poterucha TJ. Detecting Transthyretin Cardiac Amyloidosis With Artificial Intelligence: A Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Cardiol. 2025 Nov 10:e254591. doi: 10.1001/jamacardio.2025.4591. Online ahead of print.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Perifériás idegrendszeri betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- A proteosztázis hiányosságai
- Amiloid neuropátiák
- Amiloidózis, családi
- Amiloidózis
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Amiloid neuropátiák, családi
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AAAT2010
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .