Étude de 4 semaines, multicentrique, randomisée, à l'aveugle, contrôlée par placebo et de détermination de la dose pour l'IBS-C chez Pts. 6 à
17 août 2026 mis à jour par: Ardelyx
Étude de 4 semaines, multicentrique, randomisée, à l'aveugle, contrôlée par placebo et de détermination de la dose pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de Tenapanor pour le T/t de l'IBS-C chez les Pts. 6 à < 12 ans. Vieux
Il s'agit d'une étude de dosage randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du tenapanor pour le traitement de l'IBS-C chez les patients pédiatriques de 6 à moins de 12 ans.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude consiste en une période de sélection de 2 semaines au cours de laquelle les sujets qui ont consenti seront évalués pour leur éligibilité selon les exigences du protocole. Au cours de cette période de dépistage de 2 semaines, les sujets auront accès à un journal dans lequel ils devront auto-déclarer quotidiennement les symptômes du SCI-C. Les informations contenues dans le journal seront également utilisées pour déterminer l'éligibilité avant l'inscription.
Pendant la RTP (période de traitement randomisée) de 4 semaines, les sujets seront randomisés dans un rapport de 5 : 1 pour recevoir du tenapanor ou un placebo correspondant pendant 4 semaines. Pendant le RTP, les patients continueront d'enregistrer les évaluations quotidiennes dans le système eDiary comme indiqué et le respect des entrées eDiary sera surveillé. Les patients reviendront pour une visite d'étude toutes les semaines (visites 3 à 6) et subiront des évaluations de sécurité conformément au protocole. À la fin de cette période de 4 semaines, les sujets termineront une période de suivi sans traitement de 2 semaines et des évaluations de sécurité selon le protocole seront effectuées à la fin de cette période de 2 semaines.
L'étude prévoit de recruter jusqu'à 6 cohortes de patients éligibles de manière séquentielle, en commençant par la cohorte 1 avec 12 patients randomisés pour recevoir 2 mg de tenapanor deux fois par jour ou un placebo correspondant pendant 4 semaines. Les cohortes suivantes évalueront les doses croissantes de tenapanor, suite à un ordre d'augmentation de la dose. L'étude passera à la cohorte de dosage suivante si la cohorte actuelle termine le RTP de 4 semaines et ne répond à aucun des critères d'arrêt de l'augmentation de dose prédéfinis dans le protocole.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
72
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
- Applied Research Center of Arkansas
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33165
- Valencia Medical and Research Center
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Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Waterway Research & Associates Corp.
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Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Orlando Health, Inc.- APH Center for Digestive Health and Nutrition
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South Miami, Florida, États-Unis, 33143
- Florida Pharmaceutical Research and Associates, Inc.
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Illinois
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Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
- OSF Saint Francis Medical Center
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Minnesota
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Mankato, Minnesota, États-Unis, 56001
- Mankato Clinic Children's Health Center
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Nebraska
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Boys Town, Nebraska, États-Unis, 68010
- Boys Town National Research Hospital
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New York
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Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
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North Carolina
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Wilmington, North Carolina, États-Unis, 28401
- Wilmington Health
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Ohio
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Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Akron Children's Hospital
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, États-Unis, 29615
- Prisma Health Children's Hospital
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Texas
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El Paso, Texas, États-Unis, 79902
- Maspons Pediatric Gastro
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El Paso, Texas, États-Unis, 79902
- Proactive El Paso, LLC
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Harlingen, Texas, États-Unis, 78550
- Texas Digestive Specialists
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78215
- Sun Research Institute
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Sugar Land, Texas, États-Unis, 77479
- Pioneer Research Solutions Inc
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23226
- Clinical Research Partners, LLC
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West Virginia
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Huntington, West Virginia, États-Unis, 25701
- University Physicians and Surgeons, Inc
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'intégration :
- ≥6 et <12 ans lors de la visite de dépistage (visite 1)
- Confirmation d'un test de grossesse négatif et utilisation d'un contraceptif approprié (y compris l'abstinence) chez les sujets féminins qui ont eu leurs premières règles et sont en âge de procréer.
- Répondre aux critères de diagnostic modifiés Rome IV pour le diagnostic de l'enfant/adolescent du SCI-C
- Le patient est prêt à arrêter tout laxatif utilisé en faveur du médicament de secours autorisé par le protocole (qui ne sera autorisé qu'après 72 heures sans selles)
- Répondre aux critères d'entrée évalués au cours de la période de sélection de 2 semaines
- Capacité du patient et du parent/tuteur/LAR à communiquer avec l'investigateur et à se conformer aux exigences de l'ensemble de l'étude, y compris une compréhension des évaluations dans l'eDiary et comment utiliser l'appareil eDiary
- Le patient doit donner son consentement verbal et le parent/tuteur/LAR doit fournir un consentement éclairé écrit avant le début de toute procédure spécifique à l'étude.
Critères d'exclusion :
- Diarrhée fonctionnelle telle que définie par les critères modifiés de Rome IV pour enfants/adolescents
- IBS avec diarrhée (IBS-D), IBS mixte (IBS-M) ou IBS non sous-typé tel que défini par les critères modifiés de Rome IV pour les enfants/adolescents
- Antécédents d'incontinence fécale non rétentive ;
- Désimpaction manuelle requise à tout moment avant la randomisation (après consentement)
- Présente actuellement des symptômes d’alarme inexpliqués et cliniquement significatifs (hémorragie gastro-intestinale [GI] inférieure [saignement rectal ou selles hémémiques], anémie ferriprive ou toute anémie inexpliquée ou perte de poids) et des signes systémiques d’infection ou de colite, ou tout autre processus néoplasique.
Le patient présente l’une des conditions suivantes :
- Maladie cœliaque, ou test sérologique positif pour la maladie cœliaque et la maladie n'a pas été exclue par biopsie endoscopique ;
- Fibrose kystique;
- Hypothyroïdie non traitée ou traitée par hormone thyroïdienne à une dose qui n'est pas stable depuis au moins 3 mois avant la visite de dépistage ;
- Syndrome de Down ou tout autre trouble chromosomique ;
- Fissure anale active (Remarque : les antécédents de fissure anale ne sont pas une exclusion) ;
- Malformations anatomiques (par exemple, anus imperforé, sténose anale, anus déplacé vers l'avant) ;
- Troubles nerveux ou musculaires intestinaux (par exemple, maladie de Hirschprung, myopathies viscérales, neuropathies viscérales) ;
- Conditions neuropathiques (par exemple, anomalies de la moelle épinière, neurofibromatose, moelle attachée, traumatisme de la moelle épinière) ;
- Toxicité au plomb, hypercalcémie ;
- Handicaps neurodéveloppementaux
- Maladie inflammatoire de l'intestin
- Syndrome de douleur abdominale fonctionnelle chez l'enfant
- Douleurs abdominales fonctionnelles chez l'enfant
- Troubles psychiatriques mal traités ou mal contrôlés pouvant influencer sa capacité à participer à l’étude ;
- Intolérance au lactose associée à des douleurs ou à un inconfort abdominal et pourrait perturber les évaluations de cette étude
- Antécédents de cancer autre que le carcinome basocellulaire de la peau traité ;
- Antécédents de neuropathie diabétique.
- Utilisation de médicaments connus pour affecter la consistance des selles (médicaments interdits), notamment des suppléments de fibres, des antidiarrhéiques, des cathartiques, des antiacides, des opiacés, des médicaments prokinétiques, des laxatifs, des lavements, des antibiotiques pendant la période de dépistage ; sauf indication contraire comme médicament de secours et utilisé en conséquence selon les instructions de l'enquêteur.
Le patient a subi une intervention chirurgicale répondant à l’un des critères suivants :
- Chirurgie pour retirer un segment du tractus gastro-intestinal à tout moment avant la visite de dépistage ;
- Chirurgie de l'abdomen, du bassin ou des structures rétropéritonéales au cours des 6 mois précédant la visite de dépistage ;
- Une appendicectomie ou une cholécystectomie dans les 60 jours précédant la visite de dépistage ;
- Autre intervention chirurgicale majeure au cours des 30 jours précédant la visite de dépistage
- Antécédents d’abus d’alcool ou de substances
- Participation à d'autres essais cliniques dans le mois précédant le dépistage
- Le patient et/ou son parent/tuteur/LAR est impliqué dans la conduite et/ou l'administration de cet essai en tant qu'investigateur, sous-investigateur, coordinateur de l'essai ou autre membre du personnel, ou le patient est un membre de la famille au premier degré, un proche. , ou un parent résidant avec l'une des personnes ci-dessus impliquées dans le procès
- Si, de l'avis de l'investigateur, le patient est incapable ou refuse de remplir les exigences du protocole ou présente une affection qui rendrait les résultats ininterprétables.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
Placebo correspondant
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Solution placebo correspondante
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Expérimental: Cohorte Tenapanor 1
Ténapanor 2 mg deux fois par jour
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Ténapanor 5 mg/mL, solution
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte Tenapanor 2
Ténapanor 5 mg deux fois par jour
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Ténapanor 5 mg/mL, solution
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte Tenapanor 3
Ténapanor 10 mg deux fois par jour
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Ténapanor 5 mg/mL, solution
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte Tenapanor 4
Ténapanor 15 mg deux fois par jour
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Ténapanor 5 mg/mL, solution
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte Tenapanor 5
Ténapanor 20 mg deux fois par jour
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Ténapanor 5 mg/mL, solution
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte Tenapanor 6
Ténapanor 25 mg deux fois par jour
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Ténapanor 5 mg/mL, solution
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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SBM hebdomadaire moyen (semaine 4)
Délai: 4 semaines
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Changement par rapport à la valeur initiale de la fréquence hebdomadaire moyenne des SBM au cours de la semaine 4
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4 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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SBM hebdomadaire moyen (semaines 1, 2 et 3)
Délai: 3 semaines
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Changement par rapport à la valeur initiale de la fréquence hebdomadaire moyenne des SBM au cours de la semaine 1, de la semaine 2 et de la semaine 3
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3 semaines
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Réponse de la SBM
Délai: 6 semaines
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Réponse hebdomadaire ≥3 SBM : atteindre une fréquence hebdomadaire moyenne de SBM ≥3 pour une semaine donnée
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6 semaines
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Médicament de secours
Délai: 6 semaines
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Utilisation globale de médicaments de secours
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6 semaines
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Consistance des selles
Délai: 6 semaines
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Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale du score hebdomadaire moyen de consistance des selles chaque semaine Plage d'échelle :
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6 semaines
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Score de douleur abdominale
Délai: 6 semaines
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Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale du score hebdomadaire moyen de douleur abdominale chaque semaine Plage d'échelle : zéro (0) = aucune douleur et dix (10) = douleur abdominale très intense |
6 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Jocelyn Tabora, Ardelyx
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 juillet 2024
Achèvement primaire (Réel)
7 juillet 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
7 juillet 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 août 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 août 2024
Première publication (Réel)
14 août 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TEN-01-202
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .