Estudio de rango de dosis, multicéntrico, aleatorizado, ciego, controlado con placebo, de 4 semanas para el IBS-C en pacientes. 6 a
17 de agosto de 2026 actualizado por: Ardelyx
Estudio de rango de dosis, multicéntrico, aleatorizado, ciego, controlado con placebo, de 4 semanas para evaluar la seguridad y eficacia de Tenapanor para la T / t del SII-C en pacientes. 6 a < 12 años. Viejo
Este es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de rango de dosis para evaluar la seguridad y eficacia de tenapanor para el tratamiento del SII-C en pacientes pediátricos de 6 a menos de 12 años.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio consta de un período de selección de 2 semanas en el que los sujetos que hayan dado su consentimiento serán evaluados para determinar su elegibilidad según los requisitos del protocolo. Durante este período de evaluación de 2 semanas, los sujetos tendrán acceso a un diario en el que deberán informar por sí mismos los síntomas del SII-C diariamente. La información del diario también se utilizará para determinar la elegibilidad antes de la inscripción.
Durante el RTP (período de tratamiento aleatorio) de 4 semanas, los sujetos serán asignados al azar en una proporción de 5:1 para recibir tenapanor o un placebo equivalente durante 4 semanas. Durante el RTP, los pacientes continuarán registrando evaluaciones diarias en el sistema eDiary según las instrucciones y se controlará el cumplimiento de las entradas del eDiary. Los pacientes regresarán para la visita del estudio cada semana (visitas 3 a 6) y se someterán a evaluaciones de seguridad según el protocolo. Al final de este período de 4 semanas, los sujetos completarán un período de seguimiento gratuito de tratamiento de 2 semanas y se realizarán evaluaciones de seguridad según el protocolo al final de este período de 2 semanas.
El estudio planea inscribir hasta 6 cohortes de pacientes elegibles de forma secuencial, comenzando desde la cohorte 1 con 12 pacientes aleatorizados para recibir 2 mg de tenapanor dos veces al día o un placebo equivalente durante 4 semanas. Las cohortes posteriores evaluarán dosis crecientes de tenapanor, siguiendo una orden de aumento de dosis. El estudio pasará a la siguiente cohorte de dosificación si la cohorte actual completa el RTP de 4 semanas y no cumple con ninguno de los criterios de parada del aumento de dosis preespecificados en el protocolo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
72
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Applied Research Center of Arkansas
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33165
- Valencia Medical and Research Center
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Waterway Research & Associates Corp.
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Orlando Health, Inc.- APH Center for Digestive Health and Nutrition
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South Miami, Florida, Estados Unidos, 33143
- Florida Pharmaceutical Research and Associates, Inc.
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Illinois
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
- OSF Saint Francis Medical Center
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Minnesota
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Mankato, Minnesota, Estados Unidos, 56001
- Mankato Clinic Children's Health Center
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Nebraska
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Boys Town, Nebraska, Estados Unidos, 68010
- Boys Town National Research Hospital
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New York
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
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North Carolina
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Wilmington, North Carolina, Estados Unidos, 28401
- Wilmington Health
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- Prisma Health Children's Hospital
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Texas
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El Paso, Texas, Estados Unidos, 79902
- Maspons Pediatric Gastro
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El Paso, Texas, Estados Unidos, 79902
- Proactive El Paso, LLC
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Harlingen, Texas, Estados Unidos, 78550
- Texas Digestive Specialists
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
- Sun Research Institute
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Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77479
- Pioneer Research Solutions Inc
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23226
- Clinical Research Partners, LLC
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West Virginia
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Huntington, West Virginia, Estados Unidos, 25701
- University Physicians and Surgeons, Inc
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- ≥6 y <12 años en la visita de selección (Visita 1)
- Confirmación de prueba de embarazo negativa y uso de anticonceptivos adecuados (incluida la abstinencia) en mujeres que han experimentado la menarquia y están en edad fértil.
- Cumplir con los criterios de diagnóstico modificado de Roma IV para el diagnóstico de SII-E en niños y adolescentes
- El paciente está dispuesto a suspender cualquier laxante utilizado en favor del medicamento de rescate permitido por el protocolo (que solo se permitirá después de 72 horas sin defecar).
- Cumplir con los criterios de ingreso evaluados durante el período de selección de 2 semanas.
- Capacidad tanto del paciente como del padre/tutor/LAR para comunicarse con el investigador y cumplir con los requisitos de todo el estudio, incluida la comprensión de las evaluaciones en el eDiary y cómo utilizar el dispositivo eDiary.
- El paciente debe dar su consentimiento verbal y el padre/tutor/LAR debe dar su consentimiento informado por escrito antes de iniciar cualquier procedimiento específico del estudio.
Criterios de exclusión:
- Diarrea funcional según lo definido por los criterios modificados de Roma IV para niños/adolescentes
- SII con diarrea (SII-D), SII mixto (SII-M) o SII no subtipificado según lo definido por los criterios modificados de Roma IV para niños/adolescentes.
- Historia de incontinencia fecal no retentiva;
- Se requiere desimpactación manual en cualquier momento antes de la aleatorización (después del consentimiento)
- Actualmente tiene síntomas de alarma inexplicables y clínicamente significativos (sangrado gastrointestinal [GI] inferior [sangrado rectal o heces hemopositivas], anemia por deficiencia de hierro o cualquier anemia inexplicable o pérdida de peso) y signos sistémicos de infección o colitis, o cualquier proceso neoplásico.
El paciente tiene alguna de las siguientes condiciones:
- Enfermedad celíaca, o prueba serológica positiva para enfermedad celíaca y la condición no ha sido descartada mediante biopsia endoscópica;
- Fibrosis quística;
- Hipotiroidismo no tratado o tratado con hormona tiroidea en una dosis que no ha sido estable durante al menos 3 meses antes de la visita de selección;
- síndrome de Down o cualquier otro trastorno cromosómico;
- Fisura anal activa (Nota: el historial de fisura anal no es una exclusión);
- Malformaciones anatómicas (p. ej., ano imperforado, estenosis anal, ano desplazado anterior);
- Trastornos de los nervios o músculos intestinales (p. ej., enfermedad de Hirschprung, miopatías viscerales, neuropatías viscerales);
- Condiciones neuropáticas (p. ej., anomalías de la médula espinal, neurofibromatosis, médula anclada, traumatismo de la médula espinal);
- Toxicidad por plomo, hipercalcemia;
- Discapacidades del neurodesarrollo
- Enfermedad inflamatoria intestinal
- Síndrome de dolor abdominal funcional infantil
- Dolor abdominal funcional infantil.
- Trastornos psiquiátricos mal tratados o mal controlados que podrían influir en su capacidad para participar en el estudio;
- Intolerancia a la lactosa que se asocia con dolor o malestar abdominal y podría confundir las evaluaciones en este estudio.
- Antecedentes de cáncer distinto del carcinoma de células basales de piel tratado;
- Historia de la neuropatía diabética.
- Uso de medicamentos que se sabe que afectan la consistencia de las heces (medicamentos prohibidos), incluidos suplementos de fibra, antidiarreicos, catárticos, antiácidos, opiáceos, procinéticos, laxantes, enemas y antibióticos durante el período de selección; a menos que se especifique como medicamento de rescate y se use en consecuencia según las indicaciones del investigador.
El paciente ha tenido una cirugía que cumple cualquiera de los siguientes criterios:
- Cirugía para extirpar un segmento del tracto gastrointestinal en cualquier momento antes de la Visita de selección;
- Cirugía del abdomen, pelvis o estructuras retroperitoneales durante los 6 meses previos a la Visita de selección;
- Una apendicectomía o colecistectomía durante los 60 días anteriores a la Visita de selección;
- Otra cirugía mayor durante los 30 días anteriores a la visita de selección
- Historial de abuso de alcohol o sustancias.
- Participación en otros ensayos clínicos dentro del mes anterior a la selección.
- El paciente y/o padre/tutor/LAR participa en la realización y/o administración de este ensayo como investigador, subinvestigador, coordinador del ensayo u otro miembro del personal, o el paciente es un familiar de primer grado, pareja , o pariente que reside con una de las personas mencionadas anteriormente involucradas en el juicio
- Si, en opinión del investigador, el paciente no puede o no quiere cumplir los requisitos del protocolo o tiene una condición que haría que los resultados no sean interpretables.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo a juego
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Solución placebo equivalente
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Experimental: Cohorte 1 de Tenapanor
Tenapanor 2 mg dos veces al día
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Tenapanor 5 mg/ml solución
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 2 de Tenapanor
Tenapanor 5 mg dos veces al día
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Tenapanor 5 mg/ml solución
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 3 de Tenapanor
Tenapanor 10 mg dos veces al día
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Tenapanor 5 mg/ml solución
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 4 de Tenapanor
Tenapanor 15 mg dos veces al día
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Tenapanor 5 mg/ml solución
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 5 de Tenapanor
Tenapanor 20 mg dos veces al día
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Tenapanor 5 mg/ml solución
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 6 de Tenapanor
Tenapanor 25 mg dos veces al día
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Tenapanor 5 mg/ml solución
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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SBM promedio semanal (semana 4)
Periodo de tiempo: 4 semanas
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Cambio desde el valor inicial en la frecuencia semanal promedio de AED en la Semana 4
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4 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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SBM promedio semanal (semanas 1, 2 y 3)
Periodo de tiempo: 3 semanas
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Cambio desde el valor inicial en la frecuencia semanal promedio de AED en la Semana 1, Semana 2 y Semana 3
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3 semanas
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Respuesta de AED
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Respuesta semanal de SBM ≥3: lograr una frecuencia semanal promedio de SBM ≥3 para una semana determinada
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6 semanas
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Medicación de rescate
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Uso general de medicación de rescate.
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6 semanas
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Consistencia de las heces
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Cambio porcentual desde el inicio en la puntuación promedio semanal de consistencia de las heces en cada semana Rango de escala:
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6 semanas
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Puntuación de dolor abdominal
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Cambio porcentual desde el inicio en la puntuación promedio semanal de dolor abdominal en cada semana Rango de escala: cero (0) = sin dolor y diez (10) = dolor abdominal muy severo |
6 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Jocelyn Tabora, Ardelyx
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de julio de 2024
Finalización primaria (Actual)
7 de julio de 2026
Finalización del estudio (Actual)
7 de julio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
14 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TEN-01-202
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .