4 weken durende, multicentrische, gerandomiseerde, Db-blinde, Placebo-gecontroleerde, dosis-variërende studie voor PDS-C bij patiënten. 6 tot
17 augustus 2026 bijgewerkt door: Ardelyx
4 weken durende, multicentrische, gerandomiseerde, Db-blinde, placebogecontroleerde, dosisvariërende studie om de veiligheid en werkzaamheid van Tenapanor voor de T/t van IBS-C bij patiënten te beoordelen. 6 tot < 12 jaar. Oud
Dit is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd dosisonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van tenapanor voor de behandeling van PDS-C bij pediatrische patiënten van 6 tot jonger dan 12 jaar te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit onderzoek bestaat uit een screeningperiode van twee weken waarin proefpersonen die toestemming hebben gegeven, worden beoordeeld op geschiktheid volgens de protocolvereisten. Tijdens deze screeningsperiode van twee weken krijgen de proefpersonen toegang tot een dagboek waarin ze zelf dagelijks de symptomen van PDS-C moeten rapporteren. Informatie in het dagboek zal ook worden gebruikt om voorafgaand aan de inschrijving te bepalen of u in aanmerking komt.
Tijdens de RTP (gerandomiseerde behandelingsperiode) van 4 weken worden proefpersonen in een verhouding van 5:1 gerandomiseerd om gedurende 4 weken tenapanor of een bijpassende placebo te krijgen. Tijdens de RTP zullen patiënten doorgaan met het opnemen van dagelijkse beoordelingen in het eDiary-systeem zoals aangegeven en zal de naleving van eDiary-invoer worden gecontroleerd. Patiënten komen elke week terug voor studiebezoek (bezoeken 3-6) en ondergaan veiligheidsbeoordelingen volgens het protocol. Aan het einde van deze periode van 4 weken zullen de proefpersonen een behandelingsvrije follow-upperiode van 2 weken voltooien en aan het einde van deze periode van 2 weken zullen veiligheidsbeoordelingen per protocol worden uitgevoerd.
Het onderzoek is van plan om achtereenvolgens maximaal 6 cohorten van in aanmerking komende patiënten te inschrijven, te beginnen bij cohort 1, waarbij 12 patiënten worden gerandomiseerd om gedurende 4 weken tweemaal daags tenapanor 2 mg of een bijpassende placebo te krijgen. Volgende cohorten zullen de toenemende tenapanor-doses beoordelen, volgens een dosisescalatievolgorde. Het onderzoek zal doorgaan naar het volgende doseringscohort als het huidige cohort de RTP van 4 weken voltooit en niet voldoet aan de criteria voor het stoppen van de dosisescalatie die vooraf in het protocol zijn gespecificeerd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
72
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
- Applied Research Center of Arkansas
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33165
- Valencia Medical and Research Center
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Waterway Research & Associates Corp.
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
- Orlando Health, Inc.- APH Center for Digestive Health and Nutrition
-
South Miami, Florida, Verenigde Staten, 33143
- Florida Pharmaceutical Research and Associates, Inc.
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61637
- OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Minnesota
-
Mankato, Minnesota, Verenigde Staten, 56001
- Mankato Clinic Children's Health Center
-
-
Nebraska
-
Boys Town, Nebraska, Verenigde Staten, 68010
- Boys Town National Research Hospital
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Verenigde Staten, 28401
- Wilmington Health
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29615
- Prisma Health Children's Hospital
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79902
- Maspons Pediatric Gastro
-
El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79902
- Proactive El Paso, LLC
-
Harlingen, Texas, Verenigde Staten, 78550
- Texas Digestive Specialists
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
- Sun Research Institute
-
Sugar Land, Texas, Verenigde Staten, 77479
- Pioneer Research Solutions Inc
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23226
- Clinical Research Partners, LLC
-
-
West Virginia
-
Huntington, West Virginia, Verenigde Staten, 25701
- University Physicians and Surgeons, Inc
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- ≥6 en <12 jaar oud tijdens het screeningsbezoek (bezoek 1)
- Bevestiging van een negatieve zwangerschapstest en gebruik van een geschikt anticonceptiemiddel (inclusief onthouding) bij vrouwelijke proefpersonen die de menarche hebben doorgemaakt en die zwanger kunnen worden.
- Voldoe aan de Modified Diagnostic Rome IV-criteria voor de diagnose van PDS-C bij kinderen/adolescenten
- Patiënt is bereid te stoppen met eventuele laxeermiddelen die worden gebruikt ten gunste van het volgens het protocol toegestane noodmedicijn (dat pas mag worden toegestaan na 72 uur zonder stoelgang)
- Voldoe aan de toelatingscriteria die zijn beoordeeld tijdens de screeningperiode van 2 weken
- Vermogen van zowel de patiënt als de ouder/voogd/LAR om met de onderzoeker te communiceren en te voldoen aan de vereisten van het gehele onderzoek, inclusief inzicht in de beoordelingen in de eDiary en hoe het eDiary-apparaat te gebruiken
- De patiënt moet mondelinge toestemming geven en de ouder/voogd/LAR moet schriftelijke geïnformeerde toestemming geven vóór aanvang van studiespecifieke procedures
Uitsluitingscriteria:
- Functionele diarree zoals gedefinieerd door de Modified Rome IV-criteria voor kinderen/adolescenten
- PDS met diarree (IBS-D), gemengde PDS (IBS-M) of PDS zonder subtype zoals gedefinieerd door de Modified Rome IV-criteria voor kinderen/adolescenten
- Geschiedenis van niet-retentieve fecale incontinentie;
- Vereiste handmatige disimpactie op elk moment voorafgaand aan randomisatie (na toestemming)
- Heeft momenteel zowel onverklaarde als klinisch significante alarmsymptomen (lagere gastro-intestinale [GI] bloeding [rectale bloeding of heem-positieve ontlasting], bloedarmoede door ijzertekort, of enige onverklaarbare bloedarmoede, of gewichtsverlies) en systemische tekenen van infectie of colitis, of een neoplastisch proces.
De patiënt heeft een van de volgende aandoeningen:
- Coeliakie, of positieve serologische test voor coeliakie en de aandoening is niet uitgesloten door endoscopische biopsie;
- Cystische fibrose;
- Hypothyreoïdie die onbehandeld is of behandeld wordt met schildklierhormoon in een dosis die niet stabiel is geweest gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek;
- Het syndroom van Down of een andere chromosomale stoornis;
- Actieve anale fissuur (Opmerking: de geschiedenis van anale fissuren is geen uitsluiting);
- Anatomische misvormingen (bijv. imperforate anus, anale stenose, anterieure verplaatste anus);
- Intestinale zenuw- of spieraandoeningen (bijv. ziekte van Hirschprung, viscerale myopathieën, viscerale neuropathieën);
- Neuropathische aandoeningen (bijv. afwijkingen aan het ruggenmerg, neurofibromatose, vastgebonden ruggenmerg, trauma aan het ruggenmerg);
- Loodtoxiciteit, hypercalciëmie;
- Neurologische ontwikkelingsstoornissen
- Inflammatoire darmziekte
- Functioneel buikpijnsyndroom bij kinderen
- Functionele buikpijn bij kinderen
- Slecht behandelde of slecht gecontroleerde psychiatrische stoornissen die van invloed kunnen zijn op zijn of haar vermogen om aan het onderzoek deel te nemen;
- Lactose-intolerantie die gepaard gaat met buikpijn of ongemak en die de beoordelingen in dit onderzoek zou kunnen verwarren
- Voorgeschiedenis van andere kanker dan behandeld basaalcelcarcinoom van de huid;
- Geschiedenis van diabetische neuropathie.
- Gebruik van medicijnen waarvan bekend is dat ze de consistentie van de ontlasting beïnvloeden (Verboden medicijnen), waaronder vezelsupplementen, middelen tegen diarree, cathartica, antacida, opiaten, prokinetische medicijnen, laxeermiddelen, klysma's en antibiotica tijdens de screeningsperiode; tenzij gespecificeerd als noodmedicatie en dienovereenkomstig gebruikt zoals voorgeschreven door de onderzoeker.
Patiënt heeft een operatie ondergaan die aan een van de volgende criteria voldoet:
- Chirurgie om een segment van het maagdarmkanaal te verwijderen op enig moment vóór het screeningsbezoek;
- Chirurgie van de buik, het bekken of retroperitoneale structuren gedurende de 6 maanden vóór het screeningsbezoek;
- Een blindedarmoperatie of cholecystectomie gedurende de 60 dagen vóór het screeningsbezoek;
- Andere grote operaties gedurende de 30 dagen vóór het screeningsbezoek
- Geschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik
- Deelname aan andere klinische onderzoeken binnen 1 maand voorafgaand aan de screening
- Patiënt en/of ouder/voogd/LAR is betrokken bij de uitvoering en/of administratie van dit onderzoek als onderzoeker, subonderzoeker, onderzoekscoördinator of ander personeelslid, of de patiënt is een eerstegraads familielid, een significante andere , of familielid dat inwoont bij een van de bovengenoemde personen die bij het proces betrokken zijn
- Als de patiënt naar het oordeel van de onderzoeker niet aan de eisen van het protocol kan of wil voldoen of een aandoening heeft waardoor de resultaten niet interpreteerbaar zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende placebo
|
Bijpassende Placebo-oplossing
|
|
Experimenteel: Tenapanorcohort 1
Tenapanor 2 mg tweemaal daags
|
Tenapanor 5 mg/ml oplossing
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Tenapanorcohort 2
Tenapanor 5 mg tweemaal daags
|
Tenapanor 5 mg/ml oplossing
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Tenapanorcohort 3
Tenapanor 10 mg tweemaal daags
|
Tenapanor 5 mg/ml oplossing
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Tenapanorcohort 4
Tenapanor 15 mg tweemaal daags
|
Tenapanor 5 mg/ml oplossing
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Tenapanorcohort 5
Tenapanor 20 mg tweemaal daags
|
Tenapanor 5 mg/ml oplossing
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Tenapanorcohort 6
Tenapanor 25 mg tweemaal daags
|
Tenapanor 5 mg/ml oplossing
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde wekelijkse SBM (week 4)
Tijdsspanne: 4 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde wekelijkse SBM-frequentie in week 4
|
4 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde wekelijkse SBM (week 1, 2 en 3)
Tijdsspanne: 3 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde wekelijkse SBM-frequentie in week 1, week 2 en week 3
|
3 weken
|
|
SBM-reactie
Tijdsspanne: 6 weken
|
Wekelijkse ≥3 SBM-respons: het bereiken van een gemiddelde wekelijkse SBM-frequentie van ≥3 voor een bepaalde week
|
6 weken
|
|
Reddingsmedicatie
Tijdsspanne: 6 weken
|
Algemeen gebruik van noodmedicatie
|
6 weken
|
|
Consistentie van de ontlasting
Tijdsspanne: 6 weken
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde wekelijkse consistentiescore van de ontlasting in elke week Schaalbereik:
|
6 weken
|
|
Buikpijnscore
Tijdsspanne: 6 weken
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde wekelijkse buikpijnscore in elke week Schaalbereik: nul (0) = geen pijn en tien (10) = zeer ernstige buikpijn |
6 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Jocelyn Tabora, Ardelyx
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 juli 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
7 juli 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
7 juli 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 augustus 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 augustus 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 augustus 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TEN-01-202
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .