4-недельное многоцентровое рандомизированное слепое плацебо-контролируемое исследование с подбором доз СРК-З у пациентов. от 6 до
17 августа 2026 г. обновлено: Ardelyx
4-недельное многоцентровое рандомизированное слепое плацебо-контролируемое исследование с диапазоном доз для оценки безопасности и эффективности тенапанора в отношении Т/Т СРК-З у пациентов. От 6 до < 12 лет. Старый
Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по подбору доз для оценки безопасности и эффективности тенапанора при лечении СРК-З у педиатрических пациентов в возрасте от 6 до 12 лет.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование состоит из двухнедельного периода скрининга, в течение которого субъекты, давшие согласие, будут оцениваться на предмет соответствия требованиям протокола. В течение этого двухнедельного периода скрининга субъектам будет предоставлен доступ к дневнику, в котором они должны будут ежедневно самостоятельно сообщать о симптомах СРК-З. Информация в дневнике также будет использоваться для определения права на участие до зачисления.
В течение 4-недельного RTP (периода рандомизированного лечения) субъекты будут рандомизированы в соотношении 5:1 для получения тенапанора или соответствующего плацебо в течение 4 недель. Во время RTP пациенты будут продолжать записывать ежедневные оценки в систему eDiary в соответствии с инструкциями, а соблюдение записей в eDiary будет контролироваться. Пациенты будут возвращаться для исследовательских визитов каждую неделю (визиты 3–6) и проходить оценку безопасности в соответствии с протоколом. В конце этого 4-недельного периода субъекты завершат 2-недельный период наблюдения без лечения, и в конце этого 2-недельного периода будут проведены оценки безопасности согласно протоколу.
В исследование планируется последовательно включить до 6 когорт подходящих пациентов, начиная с когорты 1, где 12 пациентов будут рандомизированы для приема тенапанора в дозе 2 мг два раза в день или соответствующего плацебо в течение 4 недель. Последующие когорты будут оценивать возрастающие дозы тенапанора в соответствии с порядком повышения дозы. Исследование перейдет к следующей группе, получающей дозу, если текущая группа завершит 4-недельный RTP и не будет соответствовать ни одному из критериев остановки повышения дозы, заранее указанных в протоколе.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
72
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
- Applied Research Center of Arkansas
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33165
- Valencia Medical and Research Center
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
- Waterway Research & Associates Corp.
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
- Orlando Health, Inc.- APH Center for Digestive Health and Nutrition
-
South Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33143
- Florida Pharmaceutical Research and Associates, Inc.
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61637
- OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Minnesota
-
Mankato, Minnesota, Соединенные Штаты, 56001
- Mankato Clinic Children's Health Center
-
-
Nebraska
-
Boys Town, Nebraska, Соединенные Штаты, 68010
- Boys Town National Research Hospital
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Соединенные Штаты, 28401
- Wilmington Health
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29615
- Prisma Health Children's Hospital
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Соединенные Штаты, 79902
- Maspons Pediatric Gastro
-
El Paso, Texas, Соединенные Штаты, 79902
- Proactive El Paso, LLC
-
Harlingen, Texas, Соединенные Штаты, 78550
- Texas Digestive Specialists
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78215
- Sun Research Institute
-
Sugar Land, Texas, Соединенные Штаты, 77479
- Pioneer Research Solutions Inc
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23226
- Clinical Research Partners, LLC
-
-
West Virginia
-
Huntington, West Virginia, Соединенные Штаты, 25701
- University Physicians and Surgeons, Inc
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥6 и <12 лет на момент скринингового визита (Визит 1)
- Подтверждение отрицательного результата теста на беременность и использование соответствующих противозачаточных средств (включая воздержание) у женщин, у которых наступила менархе и которые имеют детородный потенциал.
- Соответствовать модифицированным диагностическим критериям Рима IV для детского/подросткового диагноза СРК-З.
- Пациент готов прекратить использование любых слабительных средств в пользу разрешенного протоколом спасательного лекарства (которое будет разрешено только через 72 часа без дефекации).
- Соответствовать критериям поступления, оцениваемым в течение 2-недельного периода отбора.
- Способность как пациента, так и родителя/опекуна/LAR общаться с исследователем и соблюдать требования всего исследования, включая понимание оценок в электронном дневнике и того, как использовать устройство eDiary.
- Пациент должен дать устное согласие, а родитель/опекун/LAR должен предоставить письменное информированное согласие до начала каких-либо процедур, связанных с исследованием.
Критерии исключения:
- Функциональная диарея по модифицированным Римским критериям IV для детей/подростков.
- СРК с диареей (СРК-D), смешанный СРК (СРК-М) или СРК без субтипа, как определено Модифицированными римскими критериями IV для детей/подростков.
- Неретенционное недержание кала в анамнезе;
- Требуется ручное удаление в любое время до рандомизации (после согласия)
- В настоящее время имеются как необъяснимые, так и клинически значимые тревожные симптомы (кровотечение из нижних отделов желудочно-кишечного тракта [ректальное кровотечение или гем-положительный стул], железодефицитная анемия или любая необъяснимая анемия или потеря веса), а также системные признаки инфекции, колита или любого другого опухолевый процесс.
У пациента имеется любое из следующих состояний:
- Целиакия или положительный серологический тест на целиакию, и это состояние не было исключено с помощью эндоскопической биопсии;
- Муковисцидоз;
- Гипотиреоз, который не лечится или лечится гормоном щитовидной железы в дозе, которая не была стабильной в течение как минимум 3 месяцев до скринингового визита;
- синдром Дауна или любое другое хромосомное заболевание;
- Активная анальная трещина (Примечание: анальная трещина в анамнезе не является исключением);
- Анатомические пороки развития (например, неперфорированный анус, анальный стеноз, смещение ануса кпереди);
- Заболевания кишечных нервов или мышц (например, болезнь Гиршпрунга, висцеральные миопатии, висцеральные невропатии);
- Невропатические состояния (например, аномалии спинного мозга, нейрофиброматоз, привязанный мозг, травма спинного мозга);
- Свинцовая токсичность, гиперкальциемия;
- Нарушения развития нервной системы
- Воспалительное заболевание кишечника
- Функциональный болевой синдром в животе у детей
- Функциональная боль в животе у детей
- Плохо леченные или плохо контролируемые психические расстройства, которые могут повлиять на его или ее способность участвовать в исследовании;
- Непереносимость лактозы, которая связана с болью или дискомфортом в животе и может исказить оценки в этом исследовании.
- Рак в анамнезе, кроме леченного базальноклеточного рака кожи;
- История диабетической нейропатии.
- Использование лекарств, которые, как известно, влияют на консистенцию стула (запрещенные лекарства), включая добавки с клетчаткой, противодиарейные средства, слабительные средства, антациды, опиаты, прокинетики, слабительные, клизмы, антибиотики в период скрининга; если не указано иное как лекарство неотложной помощи и используется соответственно указаниям исследователя.
Пациент перенес операцию, которая соответствует любому из следующих критериев:
- Операция по удалению сегмента желудочно-кишечного тракта в любое время до скринингового визита;
- Хирургическое вмешательство на брюшной полости, тазу или забрюшинных структурах в течение 6 месяцев до скринингового визита;
- Аппендэктомия или холецистэктомия в течение 60 дней до скринингового визита;
- Другая серьезная операция в течение 30 дней до скринингового визита.
- История злоупотребления алкоголем или психоактивными веществами
- Участие в других клинических исследованиях в течение 1 месяца до скрининга.
- Пациент и/или родитель/опекун/LAR участвует в проведении и/или администрировании этого исследования в качестве исследователя, субисследователя, координатора исследования или другого сотрудника, или пациент является членом семьи первой степени родства, другим значимым лицом. , или родственник, проживающий с одним из вышеуказанных лиц, участвующих в судебном разбирательстве
- Если, по мнению исследователя, пациент не может или не желает выполнять требования протокола или имеет состояние, которое делает результаты неинтерпретируемыми
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо
|
Соответствующий раствор плацебо
|
|
Экспериментальный: Тенапанор Когорта 1
Тенапанор 2 мг два раза в день
|
Тенапанор 5 мг/мл раствор
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Тенапанор Когорта 2
Тенапанор 5 мг два раза в день
|
Тенапанор 5 мг/мл раствор
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Тенапанор Когорта 3
Тенапанор 10 мг два раза в день
|
Тенапанор 5 мг/мл раствор
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Тенапанор Когорта 4
Тенапанор 15 мг два раза в день
|
Тенапанор 5 мг/мл раствор
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Тенапанор Когорта 5
Тенапанор 20 мг два раза в день
|
Тенапанор 5 мг/мл раствор
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Тенапанор Когорта 6
Тенапанор 25 мг два раза в день
|
Тенапанор 5 мг/мл раствор
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Средний недельный SBM (неделя 4)
Временное ограничение: 4 недели
|
Изменение средней еженедельной частоты SBM по сравнению с исходным уровнем на 4-й неделе
|
4 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Средний недельный SBM (недели 1, 2 и 3)
Временное ограничение: 3 недели
|
Изменение средней еженедельной частоты SBM по сравнению с исходным уровнем на 1-й, 2-й и 3-й неделях
|
3 недели
|
|
Ответ СБМ
Временное ограничение: 6 недель
|
Еженедельный ответ SBM ≥3: достижение средней еженедельной частоты SBM ≥3 в течение данной недели.
|
6 недель
|
|
Спасательное лекарство
Временное ограничение: 6 недель
|
Общее использование спасательных препаратов
|
6 недель
|
|
Консистенция стула
Временное ограничение: 6 недель
|
Процентное изменение среднего недельного показателя консистенции стула по сравнению с исходным уровнем за каждую неделю. Диапазон шкалы:
|
6 недель
|
|
Оценка боли в животе
Временное ограничение: 6 недель
|
Процентное изменение средней еженедельной оценки боли в животе по сравнению с исходным уровнем за каждую неделю Диапазон шкалы: ноль (0) = нет боли и десять (10) = очень сильная боль в животе. |
6 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Jocelyn Tabora, Ardelyx
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 июля 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
7 июля 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
7 июля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 августа 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 августа 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 августа 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- TEN-01-202
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .