4-ukers, multisenter, randomisert, Db-blind, placebokontrollert, dose-rangerende studie for IBS-C i Pts. 6 til
17. august 2026 oppdatert av: Ardelyx
4-ukers, multisenter, randomisert, Db-blind, placebokontrollert, dose-rangerende studie for å vurdere sikkerheten og effektiviteten til Tenapanor for T/t av IBS-C i Pts. 6 til < 12 år. Gammel
Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert dosevarierende studie for å vurdere sikkerheten og effekten av tenapanor for behandling av IBS-C hos pediatriske pasienter 6 til under 12 år gamle.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien består av en 2-ukers screeningperiode der forsøkspersoner som har samtykket vil bli evaluert for kvalifikasjonskrav i henhold til protokollkrav. I løpet av denne 2 ukers screeningsperioden vil forsøkspersonene få tilgang til journalen der de vil bli pålagt å selv rapportere symptomer på IBS-C daglig. Informasjon i redaksjonen vil også bli brukt for å avgjøre kvalifisering før påmelding.
I løpet av 4 ukers RTP (Randomisert behandlingsperiode) vil forsøkspersonene bli randomisert i et forhold på 5:1 for å motta tenapanor eller matchende placebo i 4 uker. Under RTP vil pasienter fortsette å registrere daglige vurderinger i eDiary-systemet som instruert, og overholdelse av e-dagbokoppføringer vil bli overvåket. Pasienter vil komme tilbake for studiebesøk hver uke (besøk 3-6) og vil gjennomgå sikkerhetsvurderinger i henhold til protokollen. På slutten av denne 4 ukers perioden vil forsøkspersonene fullføre 2 ukers behandlingsfri oppfølgingsperiode, og sikkerhetsvurderinger per protokoll vil bli utført på slutten av denne 2 ukers perioden.
Studien planlegger å registrere opptil 6 kohorter av kvalifiserte pasienter sekvensielt, med start fra kohort 1 med 12 pasienter randomisert til å motta tenapanor 2 mg to ganger daglig eller matchende placebo i 4 uker. Påfølgende kohorter vil vurdere økende tenapanor-doser, etter en doseeskaleringsordre. Studien vil fortsette til neste doseringskohort hvis den nåværende kohorten fullfører 4-ukers RTP og ikke oppfyller noen av kriteriene for stopp av doseeskalering som er forhåndsspesifisert i protokollen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
72
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- Applied Research Center of Arkansas
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33165
- Valencia Medical and Research Center
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Waterway Research & Associates Corp.
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Orlando Health, Inc.- APH Center for Digestive Health and Nutrition
-
South Miami, Florida, Forente stater, 33143
- Florida Pharmaceutical Research and Associates, Inc.
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
- OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Minnesota
-
Mankato, Minnesota, Forente stater, 56001
- Mankato Clinic Children's Health Center
-
-
Nebraska
-
Boys Town, Nebraska, Forente stater, 68010
- Boys Town National Research Hospital
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Forente stater, 28401
- Wilmington Health
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forente stater, 29615
- Prisma Health Children's Hospital
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Forente stater, 79902
- Maspons Pediatric Gastro
-
El Paso, Texas, Forente stater, 79902
- Proactive El Paso, LLC
-
Harlingen, Texas, Forente stater, 78550
- Texas Digestive Specialists
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
- Sun Research Institute
-
Sugar Land, Texas, Forente stater, 77479
- Pioneer Research Solutions Inc
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23226
- Clinical Research Partners, LLC
-
-
West Virginia
-
Huntington, West Virginia, Forente stater, 25701
- University Physicians and Surgeons, Inc
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- ≥6 og <12 år ved screeningbesøket (besøk 1)
- Bekreftelse av negativ graviditetstest og bruk av passende prevensjonsmidler (inkludert abstinens) hos kvinnelige forsøkspersoner som har opplevd menarche og er i fertil alder.
- Møt Modified Diagnostic Rome IV-kriteriene for barn/ungdomsdiagnose av IBS-C
- Pasienten er villig til å avbryte bruken av avføringsmidler til fordel for den protokolltillatte redningsmedisinen (som kun vil være tillatt etter 72 timer uten avføring)
- Oppfyll inngangskriteriene vurdert i løpet av den 2-ukers screeningsperioden
- Evne til både pasienten og foreldre/foresatte/LAR til å kommunisere med etterforskeren og til å overholde kravene i hele studien, inkludert forståelse av vurderingene i e-dagboken og hvordan e-dagboken brukes
- Pasienten må gi muntlig samtykke og forelder/foresatte/LAR må gi skriftlig informert samtykke før oppstart av studiespesifikke prosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Funksjonell diaré som definert av Modified Rome IV barn/ungdomskriterier
- IBS med diaré (IBS-D), blandet IBS (IBS-M) eller usubtypet IBS som definert av Modifiserte Roma IV kriterier for barn/ungdom
- Historie med ikke-retentiv fekal inkontinens;
- Påkrevd manuell deaktivering når som helst før randomisering (etter samtykke)
- Har for tiden både uforklarlige og klinisk signifikante alarmsymptomer (nedre gastrointestinale [GI]-blødninger [rektal blødning eller hem-positiv avføring], jernmangelanemi, eller uforklarlig anemi eller vekttap) og systemiske tegn på infeksjon eller kolitt, eller neoplastisk prosess.
Pasienten har en av følgende tilstander:
- Cøliaki, eller positiv serologisk test for cøliaki og tilstanden er ikke utelukket ved endoskopisk biopsi;
- Cystisk fibrose;
- Hypotyreose som er ubehandlet eller behandlet med skjoldbruskhormon i en dose som ikke har vært stabil i minst 3 måneder før screeningbesøket;
- Downs syndrom eller annen kromosomal lidelse;
- Aktiv analfissur (Merk: Historien om analfissur er ikke en eksklusjon);
- Anatomiske misdannelser (f.eks. imperforert anus, anal stenose, anterior forskjøvet anus);
- Intestinale nerve- eller muskelsykdommer (f.eks. Hirschprungs sykdom, viscerale myopatier, viscerale nevropatier);
- Nevropatiske tilstander (f.eks. abnormiteter i ryggmargen, nevrofibromatose, tjoret ledning, ryggmargstraumer);
- Blytoksisitet, hyperkalsemi;
- Nevroutviklingshemninger
- Inflammatorisk tarmsykdom
- Funksjonelt abdominal smertesyndrom i barndommen
- Funksjonelle magesmerter i barndommen
- Dårlig behandlede eller dårlig kontrollerte psykiatriske lidelser som kan påvirke hans eller hennes evne til å delta i studien;
- Laktoseintoleranse som er assosiert med magesmerter eller ubehag og kan forvirre vurderingene i denne studien
- Anamnese med annen kreft enn behandlet basalcellekarsinom i huden;
- Historie om diabetisk nevropati.
- Bruk av medisiner som er kjent for å påvirke avføringens konsistens (forbudte medisiner), inkludert fibertilskudd, anti-diaré, katartika, syrenøytraliserende midler, opiater, prokinetiske medisiner, avføringsmidler, klyster, antibiotika i løpet av screeningsperioden; med mindre det er spesifisert som redningsmedisin, og brukes i henhold til instruks fra etterforskeren.
Pasienten har gjennomgått en operasjon som oppfyller ett av følgende kriterier:
- Kirurgi for å fjerne et segment av GI-kanalen når som helst før screeningbesøket;
- Kirurgi av abdomen, bekkenet eller retroperitoneale strukturer i løpet av 6 måneder før screeningbesøket;
- En appendektomi eller kolecystektomi i løpet av de 60 dagene før screeningbesøket;
- Andre større operasjoner i løpet av 30 dager før screeningbesøket
- Historie om alkohol- eller rusmisbruk
- Deltakelse i andre kliniske studier innen 1 måned før screening
- Pasient og/eller forelder/verge/LAR er involvert i gjennomføringen og/eller administrasjonen av denne rettssaken som etterforsker, underetterforsker, prøvekoordinator eller annen medarbeider, eller pasienten er et førstegrads familiemedlem, betydelig annen , eller slektning som bor sammen med en av personene ovenfor involvert i rettssaken
- Hvis, etter etterforskerens oppfatning, pasienten ikke er i stand til eller ønsker å oppfylle kravene i protokollen eller har en tilstand som vil gjøre resultatene utolkbare
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
|
Matchende placebo-løsning
|
|
Eksperimentell: Tenapanor Kohort 1
Tenapanor 2 mg BID
|
Tenapanor 5 mg/ml løsning
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Tenapanor Kohort 2
Tenapanor 5 mg BID
|
Tenapanor 5 mg/ml løsning
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Tenapanor Kohort 3
Tenapanor 10 mg BID
|
Tenapanor 5 mg/ml løsning
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Tenapanor Kohort 4
Tenapanor 15 mg BID
|
Tenapanor 5 mg/ml løsning
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Tenapanor Kohort 5
Tenapanor 20 mg BID
|
Tenapanor 5 mg/ml løsning
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Tenapanor Cohort 6
Tenapanor 25 mg BID
|
Tenapanor 5 mg/ml løsning
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig ukentlig SBM (uke 4)
Tidsramme: 4 uker
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig ukentlig SBM-frekvens i uke 4
|
4 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig ukentlig SBM (uke 1, 2 og 3)
Tidsramme: 3 uker
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig ukentlig SBM-frekvens i uke 1, uke 2 og uke 3
|
3 uker
|
|
SBM-svar
Tidsramme: 6 uker
|
Ukentlig ≥3 SBM-respons: oppnå en gjennomsnittlig ukentlig SBM-frekvens ≥3 for en gitt uke
|
6 uker
|
|
Redningsmedisin
Tidsramme: 6 uker
|
Samlet bruk av redningsmedisiner
|
6 uker
|
|
Krakk konsistens
Tidsramme: 6 uker
|
Prosentvis endring fra baseline i gjennomsnittlig ukentlig avføringskonsistensscore i hver uke Skalaområde:
|
6 uker
|
|
Score for magesmerter
Tidsramme: 6 uker
|
Prosentvis endring fra baseline i gjennomsnittlig ukentlig magesmerter i hver uke Skalaområde: null (0) = ingen smerte og ti (10)= svært sterke magesmerter |
6 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Jocelyn Tabora, Ardelyx
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. juli 2024
Primær fullføring (Faktiske)
7. juli 2026
Studiet fullført (Faktiske)
7. juli 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. august 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. august 2024
Først lagt ut (Faktiske)
14. august 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TEN-01-202
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .