Photophérèse extracorporelle (ECP) dans le traitement du syndrome de la personne raide (étude OPTION) (OPTION)

Critères d'intégration :

• Antécédents documentés de SPS classique avec anticorps anti-GAD sériques et LCR.
• Âge ≥ 18 ≤ 75 ans.
• Poids ≥ 50 kg.
• Hématocrite ≥ 30 % (avec ou sans soutien transfusionnel).
• Numération plaquettaire ≥ 100 x 10^3/uL (avec ou sans soutien transfusionnel).
• Volonté d'utiliser au moins une méthode fiable de contrôle des naissances (par exemple, abstinence, contraceptifs oraux, dispositifs intra-utérins, méthode barrière avec spermicide ou stérilisation chirurgicale) tout au long de l'étude pour tous les hommes et femmes en âge de procréer.
• Volonté de participer à tous les tests, visites et procédures de l'étude (y compris ECP), comme indiqué dans le consentement éclairé.
• Accès veineux périphérique adéquat pour initier le traitement par PCU.
• Le patient accepte de participer à l'essai et signe le formulaire de consentement éclairé.

Critères d'exclusion :

• Encéphalomyélite progressive avec rigidité et myoclonies (PERM).
• Variantes paranéoplasiques du SPS.
• Diagnostic concomitant d'une affection neurologique qui interférerait avec l'évaluation du SPS.
• Les femmes enceintes et/ou allaitantes.

• Contre-indication médicale absolue à recevoir la PCU.

  • Hypersensibilité ou allergie au psoralène (méthoxalène).
  • Hypersensibilité ou allergie à l'héparine.
  • Antécédents de thrombocytopénie induite par l'héparine.
  • Aphakie ou maladie photosensible (lupus érythémateux disséminé, porphyries, etc.).

• Preuve en laboratoire de l'un des éléments suivants :

  • Nombre de cellules mononucléées (MNC) <2,0 x 10^3 cellules/uL.
  • Taux de transaminases sériques > x 2 UNL.
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) <60 ml/min/1,73 m2.
• Preuve d'une infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou l'hépatite B.
• Infection non contrôlée nécessitant un traitement à l'entrée dans l'étude.
• Utilisation de tout médicament/traitement expérimental au moment de l'inscription ou au cours des 60 jours précédents, ou des cinq demi-vies d'élimination, ou jusqu'à ce que l'effet pharmacodynamique attendu soit revenu à la ligne de base, selon la période la plus longue.
• Antécédents de cancer de la peau, de leucémie/lymphome/myélome ou de greffe de moelle osseuse.
• Toute autre maladie ou condition qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la participation selon le protocole de l'étude, ou avec la capacité des patients à coopérer et à se conformer aux procédures de l'étude.
• Incapacité de fournir un consentement éclairé.