Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ekstrakorporal fotoferese (ECP) i behandlingen af ​​stiv persons syndrom (OPTION-undersøgelse) (OPTION)

1. oktober 2025 opdateret af: Yandy Marx Castillo Aleman

En pilotundersøgelse, der evaluerer sikkerheden ved ekstrakorporal fotoferese (ECP) i behandlingen af ​​stiv persons syndrom (OPTION-undersøgelse)

OPTION-studie er et pilot-, åbent, prospektivt og multicentrisk klinisk forsøg, der involverer ambulante patienter med en diagnose af klassisk stiv person-syndrom (SPS), hvorimod ekstrakorporal fotoferese (ECP) er undersøgelsesbehandlingen. Undersøgelsen vil blive udført på Specialized Rehabilitation Hospital/Capital Health og Yas Clinic Khalifa City (YCKC) Hospital (administreret af Abu Dhabi Stem Cells Center -ADSCC), kliniske steder, der er ansvarlige for patientvurdering og inklusion, og opfølgende konsultationer, ifølge til den godkendte protokol, mens YCKC vil være stedet, hvor patienterne vil gennemgå undersøgelsesinterventionen (ECP).

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen overholder de nuværende Good Clinical Practices (GCP'er) og følger principperne i Helsinki-erklæringen. Det primære formål er vurderingen af ​​sikkerhedsprofilen af ​​undersøgelsesinterventionen, som skal vurderes ud fra ECP-procedurens tolerabilitet, forekomsten af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) iht. til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v5.0), og Verdenssundhedsorganisationen - Uppsala Monitoring Center (WHO-UMC) kausalitetsvurderingssystem. Den foreløbige ECP-effektivitetsvurdering, som et sekundært mål, vil blive vurderet ud fra andelen af ​​SPS-personer, der responderer på behandling, defineret som ≥ 2 point reduktion i Distribution of Stiffness Index (DSI) OG ≥ 1 point reduktion i Heightened Sensitivity Score ( HSS).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

3

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret historie med klassisk SPS med serum og CSF anti-GAD antistoffer.
  • Alder ≥ 18 ≤ 75 år.
  • Vægt ≥ 50 kg.
  • Hæmatokrit ≥ 30 % (med eller uden transfusionsstøtte).
  • Blodpladeantal ≥ 100 x 10^3/uL (med eller uden transfusionsstøtte).
  • Vilje til at bruge mindst én pålidelig præventionsmetode (f.eks. abstinens, orale præventionsmidler, intrauterine anordninger, barrieremetode med spermicid eller kirurgisk sterilisering) gennem hele undersøgelsen for alle mænd og kvinder i den fødedygtige alder.
  • Villighed til at deltage i alle undersøgelsesprøver, besøg og procedurer (inklusive ECP), som beskrevet i det informerede samtykke.
  • Tilstrækkelig perifer venøs adgang til at påbegynde ECP-behandling.
  • Patienten accepterer at deltage i forsøget og underskriver samtykkeerklæringen.

Ekskluderingskriterier:

  • Progressiv encephalomyelitis med rigiditet og myoklonus (PERM).
  • Paraneoplastiske varianter af SPS.
  • Samtidig diagnosticering af en neurologisk tilstand, der ville forstyrre vurderingen af ​​SPS.
  • Kvinder, der er gravide og/eller ammer.

  • Absolut medicinsk kontraindikation for at modtage ECP.

    • Overfølsomhed eller allergi over for psoralen (methoxalen).
    • Overfølsomhed eller allergi over for heparin.
    • Tidligere historie med heparin-induceret trombocytopeni.
    • Afaki eller lysfølsom sygdom (systemisk lupus erythematosus, porfyri osv.).

  • Laboratoriebevis for et af følgende:

    • Mononukleære celler (MNC) antal <2,0 x 10^3 celler/uL.
    • Serumtransaminaseniveauer > x 2 UNL.
    • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2.
  • Bevis på kendt infektion med human immundefektvirus (HIV) eller hepatitis B.
  • Ukontrolleret infektion, der kræver behandling ved studiestart.
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel/-behandling på tidspunktet for indskrivning eller inden for de foregående 60 dage, eller fem eliminationshalveringstider, eller indtil den forventede farmakodynamiske effekt er vendt tilbage til baseline, alt efter hvad der er længst.
  • Tidligere hudkræft, leukæmi/lymfom/myelom eller knoglemarvstransplantation.
  • Enhver anden sygdom eller tilstand, som efter investigators mening kunne forstyrre deltagelse i henhold til undersøgelsesprotokollen eller med patienternes evne til at samarbejde og overholde undersøgelsesprocedurer.
  • Manglende evne til at give informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel arm

Enkeltgruppeopgave, hvor SPS-patienter vil modtage ECP som en tillægsbehandling efter følgende skema:

  • Måned 1-3: Én ECP-cyklus (to på hinanden følgende dage) hver anden uge i 3 måneder (12 procedurer).
  • Måneder 4-6: Én ECP-cyklus hver måned i 3 måneder (6 procedurer).
Kombinationsprodukt: Ekstrakorporal fotoferese (ECP)
  • Måned 1-3: Én ECP-cyklus (to på hinanden følgende dage) hver anden uge i 3 måneder (12 procedurer).
  • Måneder 4-6: Én ECP-cyklus hver måned i 3 måneder (6 procedurer).
  • I alt: 18 procedurer (inden for 6 måneder ~24 uger).
Andre navne:
  • Ekstrakorporal fotokemoterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet over for ECP-procedurer
Tidsramme: Uge 0-24
Andel af patienter, der tolererer ECP-procedurerne, der når cyklussernes mål.
Uge 0-24
Hyppighed af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) vurderet af CTCAE v5.0.
Tidsramme: Uge 0-52
Andel af patienter, der henviser til TEAE'er, AESI'er og SAE'er.
Uge 0-52
Tolerabilitet over for TEAE'er, AESI'er og SAE'er
Tidsramme: Uge 0-52
Andel af patienter, der tolererer TEAE'er, AESI'er og SAE'er, og afslutter den planlagte undersøgelse.
Uge 0-52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med klinisk forbedring
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9 og 12

Andel af SPS-personer, der responderer på behandling, defineret som:

  • ≥ 2 point reduktion i Distribution of Stiffness Index (DSI), og

  • ≥ 1 point reduktion i Forhøjet Sensitivity Score (HSS). Markør for effektiviteten af ​​undersøgelsesinterventionen.

    1. DSI: Score på dette indeks går fra 0 til 6 og afspejler omfanget af stivhed; hvor der gives et point for stivhed i hvert af følgende områder: nedre krop, øvre krop, ben, arme, ansigt og mave.

      Lavere score indikerer mindre stivhed.

    2. HSS: Score varierer fra 1 til 7 baseret på respons; Der gives et point for hver kilde til eller type af spasmer, som følger: uventede lyde, visuelle stimuli, somatosensoriske stimuli, frivillige aktiviteter, følelsesmæssig forstyrrelse eller stress, ingen specifikke stimuli og natlige spasmer.

Lavere score indikerer mindre hyppige spasmer.
Baseline, måned 3, 6, 9 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Yandy Marx Castillo Aleman

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. november 2024

Først opslået (Faktiske)

25. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CT.009.1.0.OPTION
  • MF-5527-2024-19 (Anden identifikator: ADSCC Institutional Review Board (IRB))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Stiff Person Syndrome

Kliniske forsøg med Ekstrakorporal fotoferese (ECP)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner