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Fotoferesi extracorporea (ECP) nel trattamento della sindrome della persona rigida (studio OPTION) (OPTION)

1 ottobre 2025 aggiornato da: Yandy Marx Castillo Aleman

Uno studio pilota che valuta la sicurezza della fotoferesi extracorporea (ECP) nel trattamento della sindrome della persona rigida (studio OPTION)

Lo studio OPTION è uno studio clinico pilota, in aperto, prospettico e multicentrico che coinvolge pazienti ambulatoriali con diagnosi di sindrome della persona rigida classica (SPS), mentre la fotoferesi extracorporea (ECP) è il trattamento sperimentale. Lo studio sarà condotto presso l'ospedale di riabilitazione specializzata/Capital Health e l'ospedale Yas Clinic Khalifa City (YCKC) (gestito dall'Abu Dhabi Stem Cells Center -ADSCC), siti clinici responsabili della valutazione e dell'inclusione dei pazienti e delle consultazioni di follow-up, secondo al Protocollo approvato, mentre YCKC sarà il sito in cui i pazienti verranno sottoposti all’intervento sperimentale (ECP).

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è conforme alle attuali Buone Pratiche Cliniche (GCP) e segue i principi della Dichiarazione di Helsinki. L'obiettivo primario è la valutazione del profilo di sicurezza dell'intervento sperimentale, da valutare in base alla tollerabilità della procedura ECP, all'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi di particolare interesse (AESI) ed eventi avversi gravi (SAE) secondo ai criteri terminologici comuni per gli eventi avversi (CTCAE v5.0) e al sistema di valutazione della causalità dell'Organizzazione mondiale della sanità - Centro di monitoraggio di Uppsala (OMS-UMC). La valutazione preliminare dell'efficacia dell'ECP, come obiettivo secondario, sarà valutata in base alla percentuale di soggetti SPS che hanno risposto al trattamento, definita come riduzione ≥ 2 punti nell'indice di distribuzione della rigidità (DSI) E riduzione ≥ 1 punto nel punteggio di sensibilità accentuato ( HSS).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

3

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Emirati Arabi Uniti
      • Abu Dhabi, Emirati Arabi Uniti, 4600
        • Abu Dhabi Stem Cells Center
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Ruqqia Mir, MBBS

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Storia documentata di SPS classico con anticorpi anti-GAD nel siero e nel liquido cerebrospinale.
  • Età ≥ 18 ≤ 75 anni.
  • Peso ≥ 50 kg.
  • Ematocrito ≥ 30% (con o senza supporto trasfusionale).
  • Conta piastrinica ≥ 100 x 10^3/uL (con o senza supporto trasfusionale).
  • Disponibilità a utilizzare almeno un metodo affidabile di controllo delle nascite (ad es. Astinenza, contraccettivi orali, dispositivi intrauterini, metodo di barriera con spermicida o sterilizzazione chirurgica) durante lo studio per tutti gli uomini e le donne in età fertile.
  • Disponibilità a partecipare a tutti i test, visite e procedure dello studio (inclusa l'ECP), come indicato nel consenso informato.
  • Adeguato accesso venoso periferico per iniziare la terapia ECP.
  • Il paziente accetta di partecipare allo studio e firma il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Encefalomielite progressiva con rigidità e mioclono (PERM).
  • Varianti paraneoplastiche dell'SPS.
  • Diagnosi concomitante di una condizione neurologica che potrebbe interferire con la valutazione dell'SPS.
  • Donne in gravidanza e/o in allattamento.

  • Controindicazione medica assoluta al trattamento con ECP.

    • Ipersensibilità o allergia allo psoralene (metossalene).
    • Ipersensibilità o allergia all'eparina.
    • Anamnesi precedente di trombocitopenia indotta da eparina.
    • Afachia o malattia fotosensibile (lupus eritematoso sistemico, porfirie, ecc.).

  • Evidenza di laboratorio di uno dei seguenti:

    • Conteggio delle cellule mononucleari (MNC) <2,0 x 10^3 cellule/μL.
    • Livelli di transaminasi sierica > x 2 UNL.
    • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2.
  • Evidenza di infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o epatite B.
  • Infezione non controllata che richiede trattamento all'ingresso nello studio.
  • Uso di qualsiasi farmaco/trattamento sperimentale al momento dell'arruolamento o entro i 60 giorni precedenti, o cinque emivite di eliminazione o fino al ritorno dell'effetto farmacodinamico previsto al basale, a seconda di quale periodo sia più lungo.
  • Anamnesi pregressa di cancro della pelle, leucemia/linfoma/mieloma o trapianto di midollo osseo.
  • Qualsiasi altra malattia o condizione che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione al protocollo dello studio, o con la capacità dei pazienti di collaborare e rispettare le procedure dello studio.
  • Impossibilità di fornire il consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio sperimentale

Assegnazione a un singolo gruppo in cui i pazienti SPS riceveranno l'ECP come terapia aggiuntiva secondo il seguente programma:

  • Mesi 1-3: un ciclo ECP (due giorni consecutivi) a settimane alterne per 3 mesi (12 procedure).
  • Mesi 4-6: un ciclo ECP ogni mese per 3 mesi (6 procedure).
Prodotto combinato: Fotoferesi extracorporea (ECP)
  • Mesi 1-3: un ciclo ECP (due giorni consecutivi) a settimane alterne per 3 mesi (12 procedure).
  • Mesi 4-6: un ciclo ECP ogni mese per 3 mesi (6 procedure).
  • Totale: 18 procedure (entro 6 mesi ~24 settimane).
Altri nomi:
  • Fotochemioterapia extracorporea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tollerabilità alle procedure ECP
Lasso di tempo: Settimane 0-24
Proporzione di pazienti che tollerano le procedure ECP e raggiungono l'obiettivo dei cicli.
Settimane 0-24
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi di particolare interesse (AESI) ed eventi avversi gravi (SAE) valutati da CTCAE v5.0.
Lasso di tempo: Settimane 0-52
Proporzione di pazienti che hanno riferito TEAE, AESI e SAE.
Settimane 0-52
Tollerabilità a TEAE, AESI e SAE
Lasso di tempo: Settimane 0-52
Proporzione di pazienti che tollerano TEAE, AESI e SAE e che finalizzano lo studio pianificato.
Settimane 0-52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con miglioramento clinico
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 3, 6, 9 e 12

Proporzione di soggetti SPS che rispondono al trattamento, definita come:

  • ≥ 2 punti di riduzione dell'indice di distribuzione della rigidità (DSI) e

  • Riduzione ≥ 1 punto del punteggio di sensibilità accentuato (HSS). Marker di efficacia dell'intervento sperimentale.

    1. DSI: i punteggi su questo indice vanno da 0 a 6 e riflettono l'entità della rigidità; viene assegnato un punto per la rigidità in ciascuna delle seguenti aree: parte inferiore del tronco, parte superiore del tronco, gambe, braccia, viso e addome.

      I punteggi più bassi indicano una minore rigidità.

    2. HSS: i punteggi vanno da 1 a 7 in base alla risposta; viene assegnato un punto per ciascuna fonte o tipo di spasmo, come segue: rumori inaspettati, stimoli visivi, stimoli somatosensoriali, attività volontarie, turbamento emotivo o stress, nessuno stimolo specifico e spasmi notturni.

I punteggi più bassi indicano spasmi meno frequenti.
Riferimento, mesi 3, 6, 9 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Yandy Marx Castillo Aleman

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

25 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

6 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CT.009.1.0.OPTION
  • MF-5527-2024-19 (Altro identificatore: ADSCC Institutional Review Board (IRB))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fotoferesi extracorporea (ECP)

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