Extrakorporeal fotoferes (ECP) vid behandling av Stiff Person Syndrome (OPTION-studie) (OPTION)

Inklusionskriterier:

• Dokumenterad historia av klassisk SPS med serum och CSF anti-GAD antikroppar.
• Ålder ≥ 18 ≤ 75 år.
• Vikt ≥ 50 kg.
• Hematokrit ≥ 30 % (med eller utan transfusionsstöd).
• Trombocytantal ≥ 100 x 10^3/uL (med eller utan transfusionsstöd).
• Villighet att använda minst en pålitlig metod för preventivmedel (t.ex. abstinens, orala preventivmedel, intrauterina anordningar, barriärmetod med spermiedödande medel eller kirurgisk sterilisering) under hela studien för alla män och kvinnor i fertil ålder.
• Villighet att delta i alla studietester, besök och procedurer (inklusive ECP), som beskrivs i det informerade samtycket.
• Adekvat perifer venös tillgång för att initiera ECP-behandling.
• Patienten samtycker till att delta i prövningen och undertecknar formuläret för informerat samtycke.

Uteslutningskriterier:

• Progressiv encefalomyelit med stelhet och myoklonus (PERM).
• Paraneoplastiska varianter av SPS.
• Samtidig diagnos av ett neurologiskt tillstånd som skulle störa bedömningen av SPS.
• Kvinnor som är gravida och/eller ammar.

• Absolut medicinsk kontraindikation för att få ECP.

  • Överkänslighet eller allergi mot psoralen (metoxalen).
  • Överkänslighet eller allergi mot heparin.
  • Tidigare historia av heparininducerad trombocytopeni.
  • Afaki eller ljuskänslig sjukdom (systemisk lupus erythematosus, porfyri, etc.).

• Laboratoriebevis för något av följande:

  • Antal mononukleära celler (MNC) <2,0 x 10^3 celler/uL.
  • Serumtransaminasnivåer > x 2 UNL.
  • Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2.
• Bevis på känd infektion med humant immunbristvirus (HIV) eller hepatit B.
• Okontrollerad infektion som kräver behandling vid studiestart.
• Användning av något prövningsläkemedel/behandling vid tidpunkten för inskrivningen eller inom de föregående 60 dagarna, eller fem elimineringshalveringstider, eller tills den förväntade farmakodynamiska effekten har återgått till baslinjen, beroende på vilket som är längre.
• Tidigare hudcancer, leukemi/lymfom/myelom eller benmärgstransplantation.
• Alla andra sjukdomar eller tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna störa deltagandet enligt studieprotokollet, eller med patienternas förmåga att samarbeta och följa studieprocedurer.
• Oförmåga att ge informerat samtycke.