Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Экстракорпоральный фотоферез (ЭКФ) в лечении синдрома скованности (исследование OPTION) (OPTION)

1 октября 2025 г. обновлено: Yandy Marx Castillo Aleman

Пилотное исследование по оценке безопасности экстракорпорального фотофереза ​​(ЭКФ) при лечении синдрома скованности (исследование OPTION)

Исследование OPTION представляет собой пилотное открытое проспективное и многоцентровое клиническое исследование с участием амбулаторных пациентов с диагнозом классического синдрома скованности человека (СПС), тогда как экспериментальным методом лечения является экстракорпоральный фотоферез (ЭКФ). Исследование будет проводиться в специализированной реабилитационной больнице/Capital Health и больнице Yas Clinic Khalifa City (YCKC) (управляемой Центром стволовых клеток Абу-Даби -ADSCC), клинических центрах, ответственных за оценку и включение пациентов, а также последующие консультации, согласно данным согласно утвержденному протоколу, а YCKC будет местом, где пациенты будут проходить исследовательское вмешательство (ECP).

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование соответствует действующим стандартам надлежащей клинической практики (GCP) и принципам Хельсинкской декларации. Основной целью является оценка профиля безопасности исследуемого вмешательства, которая должна оцениваться по переносимости процедуры ТЭК, частоте нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI), и серьезных нежелательных явлений (SAE) в соответствии с к Единым терминологическим критериям нежелательных явлений (CTCAE v5.0) и к системе оценки причинно-следственных связей Всемирной организации здравоохранения – Уппсальского центра мониторинга (WHO-UMC). Предварительная оценка эффективности ТЭК, в качестве вторичной цели, будет оцениваться по доле субъектов СПС, которые отвечают на лечение, что определяется как снижение на ≥ 2 баллов индекса распределения жесткости (DSI) И снижение на ≥ 1 балла показателя повышенной чувствительности ( ХСС).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

3

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Yandy M. Castillo Aleman, MD
  • Номер телефона: +971800810
  • Электронная почта: yandy.castillo@adscc.ae

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Документированная история классического SPS с антителами против GAD в сыворотке и спинномозговой жидкости.
  • Возраст ≥ 18 ≤ 75 лет.
  • Вес ≥ 50 кг.
  • Гематокрит ≥ 30 % (с трансфузионной поддержкой или без нее).
  • Количество тромбоцитов ≥ 100 x 10^3/мкл (с трансфузионной поддержкой или без нее).
  • Готовность использовать хотя бы один надежный метод контроля над рождаемостью (например, воздержание, оральные контрацептивы, внутриматочные спирали, барьерный метод со спермицидами или хирургическую стерилизацию) на протяжении всего исследования для всех мужчин и женщин детородного возраста.
  • Готовность участвовать во всех исследовательских тестах, посещениях и процедурах (включая ТЭК), как указано в информированном согласии.
  • Адекватный доступ к периферическим венам для начала терапии ТЭК.
  • Пациент соглашается участвовать в исследовании и подписывает форму информированного согласия.

Критерии исключения:

  • Прогрессирующий энцефаломиелит с ригидностью и миоклонией (ПЕРМ).
  • Паранеопластические варианты СПС.
  • Сопутствующий диагноз неврологического состояния, которое может помешать оценке СПС.
  • Беременные и/или кормящие женщины.

  • Абсолютное медицинское противопоказание к приему ЭКП.

    • Повышенная чувствительность или аллергия на псорален (метоксален).
    • Повышенная чувствительность или аллергия на гепарин.
    • Предыдущая история гепарин-индуцированной тромбоцитопении.
    • Афакия или светочувствительные заболевания (системная красная волчанка, порфирии и др.).

  • Лабораторные доказательства любого из следующего:

    • Количество мононуклеаров (MNC) <2,0 x 10^3 клеток/мкл.
    • Уровни сывороточных трансаминаз > x 2 UNL.
    • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <60 мл/мин/1,73 м2.
  • Доказательства известной инфекции вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) или гепатитом В.
  • Неконтролируемая инфекция, требующая лечения при включении в исследование.
  • Использование любого исследуемого препарата/метода лечения на момент включения в исследование или в течение предыдущих 60 дней, или пяти периодов полувыведения, или до тех пор, пока ожидаемый фармакодинамический эффект не вернется к исходному уровню, в зависимости от того, что дольше.
  • Предыдущая история рака кожи, лейкемии/лимфомы/миеломы или трансплантации костного мозга.
  • Любое другое заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать участию в соответствии с протоколом исследования или способности пациентов сотрудничать и соблюдать процедуры исследования.
  • Невозможность дать информированное согласие.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальное отделение

Назначение в одну группу, при котором пациенты с СПС будут получать ТЭК в качестве дополнительной терапии по следующему графику:

  • Месяцы 1–3: один цикл ТЭК (два дня подряд) каждую вторую неделю в течение 3 месяцев (12 процедур).
  • Месяцы 4–6: один цикл ТЭК каждый месяц в течение 3 месяцев (6 процедур).
Комбинированный продукт: Экстракорпоральный фотоферез (ЭКФ)
  • Месяцы 1–3: один цикл ТЭК (два дня подряд) раз в две недели в течение 3 месяцев (12 процедур).
  • Месяцы 4–6: один цикл ТЭК каждый месяц в течение 3 месяцев (6 процедур).
  • Итого: 18 процедур (в течение 6 месяцев ~24 недель).
Другие имена:
  • Экстракорпоральная фотохимиотерапия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Переносимость процедур ТЭК
Временное ограничение: Недели 0–24
Доля пациентов, переносящих процедуры ТЭК, достигающих цели цикла.
Недели 0–24
Частота возникновения нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI), и серьезных нежелательных явлений (SAE), оцененных с помощью CTCAE v5.0.
Временное ограничение: Недели 0–52
Доля пациентов, обращающихся за TEAE, AESI и SAE.
Недели 0–52
Переносимость TEAE, AESI и SAE.
Временное ограничение: Недели 0–52
Доля пациентов, переносящих TEAE, AESI и SAE и завершающих запланированное исследование.
Недели 0–52

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов с клиническим улучшением
Временное ограничение: Исходный уровень, 3, 6, 9 и 12 месяцы

Доля субъектов СПС, реагирующих на лечение, определяется как:

  • снижение показателя распределения индекса жесткости (DSI) на ≥ 2 баллов и

  • Снижение показателя повышенной чувствительности (HSS) на ≥ 1 балл. Маркер эффективности исследуемого вмешательства.

    1. DSI: баллы по этому индексу варьируются от 0 до 6 и отражают степень жесткости; по одному баллу дается за жесткость в каждой из следующих областей: нижняя часть туловища, верхняя часть туловища, ноги, руки, лицо и живот.

      Более низкие оценки указывают на меньшую жесткость.

    2. HSS: баллы варьируются от 1 до 7 в зависимости от ответа; один балл присваивается за каждый источник или тип спазма, а именно: неожиданные шумы, зрительные стимулы, соматосенсорные стимулы, произвольная деятельность, эмоциональное расстройство или стресс, отсутствие специфических стимулов и ночные спазмы.

Более низкие баллы указывают на менее частые спазмы.
Исходный уровень, 3, 6, 9 и 12 месяцы

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Yandy Marx Castillo Aleman

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 января 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 ноября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 ноября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 ноября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

6 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CT.009.1.0.OPTION
  • MF-5527-2024-19 (Другой идентификатор: ADSCC Institutional Review Board (IRB))

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром жесткого человека

Клинические исследования Экстракорпоральный фотоферез (ЭКФ)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mongolia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться