Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ekstrakorporaalinen fotofereesi (ECP) jäykän henkilön oireyhtymän hoidossa (OPTION-tutkimus) (OPTION)

keskiviikko 1. lokakuuta 2025 päivittänyt: Yandy Marx Castillo Aleman

Pilottitutkimus, jossa arvioidaan kehon ulkopuolisen fotofereesin (ECP) turvallisuutta jäykän henkilön oireyhtymän hoidossa (OPTION-tutkimus)

OPTION-tutkimus on pilotti-, avoin, prospektiivinen ja monikeskinen kliininen tutkimus, johon osallistuu avopotilaita, joilla on diagnosoitu klassinen jäykän henkilön oireyhtymä (SPS), kun taas kehon ulkopuolinen fotofereesi (ECP) on tutkimushoitona. Tutkimus suoritetaan Specialized Rehabilitation Hospital/Capital Health ja Yas Clinic Khalifa Cityn (YCKC) sairaalassa (johon vastaa Abu Dhabi Stem Cells Center -ADSCC), kliinisissä paikoissa, jotka vastaavat potilaiden arvioinnista ja sisällyttämisestä sekä seurantakonsultaatioista. hyväksyttyyn pöytäkirjaan, kun taas YCKC on paikka, jossa potilaille suoritetaan tutkimusinterventio (ECP).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus noudattaa voimassa olevia hyviä kliinisiä käytäntöjä (GCP) ja noudattaa Helsingin julistuksen periaatteita. Ensisijainen tavoite on tutkittavan toimenpiteen turvallisuusprofiilin arviointi, joka arvioidaan ECP-toimenpiteen siedettävyyden, hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE), erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuuden perusteella. haittatapahtumien yleisiin terminologiakriteereihin (CTCAE v5.0) ja Maailman terveysjärjestön Uppsala Monitoring Centerin (WHO-UMC) syy-seurausarviointijärjestelmään. Toissijaisena tavoitteena olevaa ECP:n alustavaa tehonarviointia arvioidaan hoitoon reagoivien SPS-potilaiden osuudella, joka määritellään ≥ 2 pisteen vähennykseksi jäykkyysindeksin (DSI) jakautumisessa JA ≥ 1 pisteen pieneneminen kohonneessa herkkyyspisteessä ( HSS).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

3

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Klassisen SPS:n dokumentoitu historia seerumin ja CSF:n anti-GAD-vasta-aineilla.
  • Ikä ≥ 18 ≤ 75 vuotta.
  • Paino ≥ 50 kg.
  • Hematokriitti ≥ 30 % (siirtotuen kanssa tai ilman).
  • Verihiutaleiden määrä ≥ 100 x 10^3/uL (vertailutuen kanssa tai ilman).
  • Halukkuus käyttää vähintään yhtä luotettavaa ehkäisymenetelmää (esim. raittiutta, oraalisia ehkäisyvalmisteita, kohdunsisäisiä laitteita, estemenetelmää spermisidillä tai kirurgista sterilointia) koko tutkimuksen ajan kaikille hedelmällisessä iässä oleville miehille ja naisille.
  • Halukkuus osallistua kaikkiin tutkimustesteihin, vierailuihin ja toimenpiteisiin (mukaan lukien ECP), kuten tietoisessa suostumuksessa esitetään.
  • Riittävä perifeerinen laskimopääsy ECP-hoidon aloittamiseen.
  • Potilas suostuu osallistumaan tutkimukseen ja allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Progressiivinen enkefalomyeliitti, johon liittyy jäykkyyttä ja myoklonusta (PERM).
  • SPS:n paraneoplastiset variantit.
  • Samanaikainen neurologisen sairauden diagnoosi, joka häiritsisi SPS:n arviointia.
  • Raskaana olevat ja/tai imettävät naiset.

  • Ehdoton lääketieteellinen vasta-aihe ECP:n saamiselle.

    • Yliherkkyys tai allergia psoraleenille (metoksaleenille).
    • Yliherkkyys tai allergia hepariinille.
    • Aiempi hepariinin aiheuttama trombosytopenia.
    • Aphakia tai valoherkkä sairaus (systeeminen lupus erythematosus, porfyriat jne.).

  • Laboratoriotodistus jostakin seuraavista:

    • Mononukleaaristen solujen (MNC) määrä <2,0 x 10^3 solua/ul.
    • Seerumin transaminaasitasot > x 2 UNL.
    • Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2.
  • Todisteet tunnetusta ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tai hepatiitti B:n aiheuttamasta infektiosta.
  • Hallitsematon infektio, joka vaatii hoitoa tutkimukseen tullessa.
  • Minkä tahansa tutkittavan lääkkeen/hoidon käyttö ilmoittautumisen yhteydessä tai edellisten 60 päivän aikana tai viiden eliminaation puoliintumisajan aikana tai kunnes odotettu farmakodynaaminen vaikutus on palannut lähtötasolle sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Aikaisempi ihosyöpä, leukemia / lymfooma / myelooma tai luuytimensiirto.
  • Mikä tahansa muu sairaus tai tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan voisi häiritä tutkimusprotokollan mukaista osallistumista tai potilaiden kykyä tehdä yhteistyötä ja noudattaa tutkimusmenetelmiä.
  • Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen käsivarsi

Yksittäinen ryhmätehtävä, jossa SPS-potilaat saavat ECP-hoitoa lisähoitona seuraavan aikataulun mukaisesti:

  • Kuukaudet 1-3: Yksi ECP-sykli (kaksi peräkkäistä päivää) joka toinen viikko 3 kuukauden ajan (12 toimenpidettä).
  • Kuukaudet 4-6: Yksi ECP-sykli kuukaudessa 3 kuukauden ajan (6 toimenpidettä).
Yhdistelmätuote: Ekstrakorporaalinen fotofereesi (ECP)
  • Kuukaudet 1-3: Yksi ECP-sykli (kaksi peräkkäistä päivää) joka toinen viikko 3 kuukauden ajan (12 toimenpidettä).
  • Kuukaudet 4-6: Yksi ECP-sykli kuukaudessa 3 kuukauden ajan (6 toimenpidettä).
  • Yhteensä: 18 toimenpidettä (6 kuukauden ~ 24 viikon sisällä).
Muut nimet:
  • Kehonulkoinen fotokemoterapia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ECP-menettelyjen siedettävyys
Aikaikkuna: Viikot 0-24
ECP-toimenpiteitä sietävien potilaiden osuus saavuttaa syklin tavoitteen.
Viikot 0-24
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE), erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus CTCAE v5.0:lla arvioituna.
Aikaikkuna: Viikot 0-52
TEAE-, AESI- ja SAE-potilaiden osuus.
Viikot 0-52
TEAE:n, AESI:n ja SAE:n siedettävyys
Aikaikkuna: Viikot 0-52
TEAE-, AESI- ja SAE-potilaiden osuus ja suunnitellun tutkimuksen viimeistely.
Viikot 0-52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliinisesti parantuneiden koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12

Hoitoon reagoivien SPS-potilaiden osuus, määritelty seuraavasti:

  • ≥ 2 pisteen lasku jäykkyysindeksissä (DSI) ja

  • ≥ 1 pisteen alennus kohonneessa herkkyyspisteessä (HSS). Tutkimustoimenpiteen tehokkuuden merkki.

    1. DSI: Tämän indeksin pisteet vaihtelevat 0-6 ja heijastavat jäykkyyden laajuutta; yksi piste annetaan jäykkyydestä jokaisella seuraavista alueista: alavartalo, ylävartalo, jalat, käsivarret, kasvot ja vatsa.

      Pienemmät pisteet osoittavat vähemmän jäykkyyttä.

    2. HSS: Pisteet vaihtelevat 1-7 vastauksen perusteella; yksi piste annetaan jokaisesta kouristuksen lähteestä tai tyypistä seuraavasti: odottamattomat äänet, visuaaliset ärsykkeet, somatosensoriset ärsykkeet, vapaaehtoiset toiminnot, tunnehäiriö tai stressi, ei erityisiä ärsykkeitä ja yölliset kouristukset.

Pienemmät pisteet osoittavat harvempia kouristuksia.
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Yandy Marx Castillo Aleman

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 1. tammikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 21. marraskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. marraskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 25. marraskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 6. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CT.009.1.0.OPTION
  • MF-5527-2024-19 (Muu tunniste: ADSCC Institutional Review Board (IRB))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ekstrakorporaalinen fotofereesi (ECP)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa