Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Extrakorporální fotoferéza (ECP) v léčbě syndromu ztuhlé osoby (studie OPTION) (OPTION)

1. října 2025 aktualizováno: Yandy Marx Castillo Aleman

Pilotní studie hodnotící bezpečnost mimotělní fotoferézy (ECP) při léčbě syndromu ztuhlé osoby (VOLITELNÁ studie)

Studie OPTION je pilotní, otevřená, prospektivní a multicentrická klinická studie zahrnující ambulantní pacienty s diagnózou klasického syndromu tuhé osoby (SPS), zatímco mimotělní fotoforéza (ECP) je hodnocenou léčbou. Studie bude provedena v nemocnici Specialized Rehabilitation Hospital/Capital Health a Yas Clinic Khalifa City (YCKC) Hospital (spravovaná centrem Abu Dhabi Stem Cells Center -ADSCC), klinických pracovištích odpovědných za hodnocení a začlenění pacientů a následné konzultace, podle ke schválenému protokolu, zatímco YCKC bude místem, kde pacienti podstoupí vyšetřovací intervenci (ECP).

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je v souladu se současnou správnou klinickou praxí (GCP) a řídí se principy Helsinské deklarace. Primárním cílem je posouzení bezpečnostního profilu zkoumané intervence, které má být posouzeno snášenlivostí postupu ECP, výskytem nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) a závažných nežádoucích příhod (SAE) podle ke Společným terminologickým kritériím pro nežádoucí příhody (CTCAE v5.0) a systému hodnocení kauzality Světové zdravotnické organizace – Uppsala Monitoring Center (WHO-UMC). Předběžné hodnocení účinnosti ECP jako sekundární cíl bude hodnoceno podílem subjektů SPS, kteří reagují na léčbu, definovaným jako ≥ 2 body snížení Distribution of Stiffness Index (DSI) A ≥ 1 bod snížení zvýšeného skóre citlivosti ( HSS).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

3

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Dokumentovaná historie klasického SPS se sérem a protilátkami anti-GAD v CSF.
  • Věk ≥ 18 ≤ 75 let.
  • Hmotnost ≥ 50 kg.
  • Hematokrit ≥ 30 % (s podporou transfuze nebo bez ní).
  • Počet krevních destiček ≥ 100 x 10^3/ul (s podporou transfuze nebo bez ní).
  • Ochota používat alespoň jednu spolehlivou metodu kontroly porodnosti (např. abstinence, perorální antikoncepce, nitroděložní tělíska, bariérovou metodu se spermicidem nebo chirurgickou sterilizaci) v průběhu studie pro všechny muže a ženy ve fertilním věku.
  • Ochota zúčastnit se všech testů studie, návštěv a postupů (včetně ECP), jak je uvedeno v informovaném souhlasu.
  • Adekvátní periferní žilní přístup k zahájení ECP terapie.
  • Pacient souhlasí s účastí ve studii a podepíše formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  • Progresivní encefalomyelitida s rigiditou a myoklonem (PERM).
  • Paraneoplastické varianty SPS.
  • Souběžná diagnóza neurologického stavu, který by interferoval s hodnocením SPS.
  • Ženy, které jsou těhotné a/nebo kojící.

  • Absolutní zdravotní kontraindikace pro příjem ECP.

    • Přecitlivělost nebo alergie na psoralen (metoxalen).
    • Přecitlivělost nebo alergie na heparin.
    • Předchozí anamnéza heparinem indukované trombocytopenie.
    • Afakie nebo fotosenzitivní onemocnění (systémový lupus erythematodes, porfyrie atd.).

  • Laboratorní důkazy o kterémkoli z následujících:

    • Počet mononukleárních buněk (MNC) <2,0 x 10^3 buněk/ul.
    • Hladiny transamináz v séru > x 2 UNL.
    • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2.
  • Důkaz o známé infekci virem lidské imunodeficience (HIV) nebo hepatitidou B.
  • Nekontrolovaná infekce vyžadující léčbu při vstupu do studie.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného léku/léčby v době zařazení nebo během předchozích 60 dnů nebo pěti poločasů eliminace nebo dokud se očekávaný farmakodynamický účinek nevrátí na výchozí hodnotu, podle toho, co je delší.
  • Předchozí anamnéza rakoviny kůže, leukémie / lymfomu / myelomu nebo transplantace kostní dřeně.
  • Jakékoli jiné onemocnění nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušit účast podle protokolu studie nebo schopnost pacientů spolupracovat a dodržovat postupy studie.
  • Neschopnost poskytnout informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální rameno

Přiřazení jedné skupiny, ve které pacienti se SPS dostanou ECP jako přídavnou terapii podle následujícího plánu:

  • Měsíce 1-3: Jeden cyklus ECP (dva po sobě jdoucí dny) každý druhý týden po dobu 3 měsíců (12 procedur).
  • Měsíce 4-6: Jeden cyklus ECP každý měsíc po dobu 3 měsíců (6 procedur).
Kombinovaný produkt: Mimotělní fotoforéza (ECP)
  • Měsíce 1-3: Jeden cyklus ECP (dva po sobě jdoucí dny) každý druhý týden po dobu 3 měsíců (12 procedur).
  • Měsíce 4-6: Jeden cyklus ECP každý měsíc po dobu 3 měsíců (6 procedur).
  • Celkem: 18 procedur (během 6 měsíců ~ 24 týdnů).
Ostatní jména:
  • Mimotělní fotochemoterapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snášenlivost k postupům ECP
Časové okno: Týdny 0-24
Podíl pacientů tolerujících ECP procedury dosahující cíle cyklů.
Týdny 0-24
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) a závažných nežádoucích příhod (SAE) hodnocené pomocí CTCAE v5.0.
Časové okno: Týdny 0-52
Podíl pacientů odkazujících na TEAE, AESI a SAE.
Týdny 0-52
Snášenlivost vůči TEAE, AESI a SAE
Časové okno: Týdny 0-52
Podíl pacientů tolerujících TEAE, AESI a SAE a dokončujících plánovanou studii.
Týdny 0-52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů s klinickým zlepšením
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9 a 12

Podíl subjektů SPS, kteří reagují na léčbu, definovaný jako:

  • ≥ 2 body snížení indexu distribuce tuhosti (DSI) a

  • ≥ 1 bod snížení zvýšeného skóre citlivosti (HSS). Marker účinnosti vyšetřované intervence.

    1. DSI: Skóre na tomto indexu se pohybuje od 0 do 6 a odráží rozsah tuhosti; s jedním bodem za ztuhlost v každé z následujících oblastí: dolní část trupu, horní část trupu, nohy, paže, obličej a břicho.

      Nižší skóre značí menší tuhost.

    2. HSS: Skóre se pohybuje od 1 do 7 na základě odpovědi; jeden bod se uděluje za každý zdroj nebo typ křeče, a to následovně: neočekávané zvuky, zrakové podněty, somatosenzorické podněty, dobrovolné aktivity, emoční rozrušení nebo stres, žádné specifické podněty a noční křeče.

Nižší skóre ukazuje na méně časté křeče.
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 9 a 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Yandy Marx Castillo Aleman

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

25. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CT.009.1.0.OPTION
  • MF-5527-2024-19 (Jiný identifikátor: ADSCC Institutional Review Board (IRB))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom ztuhlého člověka

Klinické studie na Mimotělní fotoforéza (ECP)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit