Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Fotofereza pozaustrojowa (ECP) w leczeniu zespołu sztywnej osoby (badanie OPTION) (OPTION)

1 października 2025 zaktualizowane przez: Yandy Marx Castillo Aleman

Badanie pilotażowe oceniające bezpieczeństwo fotoferezy pozaustrojowej (ECP) w leczeniu zespołu sztywnej osoby (badanie OPTION)

Badanie OPTION jest pilotażowym, otwartym, prospektywnym i wieloośrodkowym badaniem klinicznym z udziałem pacjentów ambulatoryjnych z rozpoznaniem klasycznego zespołu sztywnej osoby (SPS), a metodą eksperymentalną jest fotofereza pozaustrojowa (ECP). Badanie zostanie przeprowadzone w szpitalu Specialized Rehabilitation Hospital/Capital Health i Yas Clinic Khalifa City (YCKC) (zarządzanym przez Abu Dhabi Stem Cells Center –ADSCC), ośrodkach klinicznych odpowiedzialnych za ocenę i włączenie pacjentów do badania oraz konsultacje kontrolne, zgodnie z zgodnie z zatwierdzonym Protokołem, natomiast YCKC będzie ośrodkiem, w którym pacjenci zostaną poddani interwencji badawczej (ECP).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie jest zgodne z aktualnymi Dobrymi Praktykami Klinicznym (GCP) i jest zgodne z zasadami Deklaracji Helsińskiej. Głównym celem jest ocena profilu bezpieczeństwa badanej interwencji, który ma zostać oceniony na podstawie tolerancji procedury ECP, częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) zgodnie z do Wspólnych Kryteriów Terminologicznych dla Zdarzeń Niepożądanych (CTCAE v5.0) oraz systemu oceny przyczynowości Światowej Organizacji Zdrowia – Centrum Monitorowania w Uppsali (WHO-UMC). Wstępna ocena skuteczności ECP, jako cel drugorzędny, będzie oceniana na podstawie odsetka pacjentów SPS, którzy zareagowali na leczenie, zdefiniowanego jako zmniejszenie o ≥ 2 punkty w Rozkładzie Wskaźnika Sztywności (DSI) ORAZ zmniejszenie o ≥ 1 punkt w Wyniku Zwiększonej Czułości ( HSS).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

3

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Udokumentowana historia klasycznego SPS z przeciwciałami anty-GAD w surowicy i płynie mózgowo-rdzeniowym.
  • Wiek ≥ 18 ≤ 75 lat.
  • Waga ≥ 50 kg.
  • Hematokryt ≥ 30% (z transfuzją lub bez niej).
  • Liczba płytek krwi ≥ 100 x 10^3/uL (z transfuzją lub bez niej).
  • Chęć stosowania co najmniej jednej niezawodnej metody kontroli urodzeń (np. abstynencji, doustnych środków antykoncepcyjnych, wkładek wewnątrzmacicznych, metody mechanicznej ze środkiem plemnikobójczym lub sterylizacji chirurgicznej) przez cały okres badania w przypadku wszystkich mężczyzn i kobiet w wieku rozrodczym.
  • Gotowość do udziału we wszystkich testach badawczych, wizytach i procedurach (w tym ECP), jak określono w świadomej zgodzie.
  • Odpowiedni dostęp żylny obwodowy do rozpoczęcia terapii ECP.
  • Pacjent wyraża zgodę na udział w badaniu i podpisuje formularz świadomej zgody.

Kryteria wykluczenia:

  • Postępujące zapalenie mózgu i rdzenia ze sztywnością i miokloniami (PERM).
  • Paraneoplastyczne warianty SPS.
  • Jednoczesna diagnoza stanu neurologicznego, który mógłby zakłócać ocenę SPS.
  • Kobiety w ciąży i/lub karmiące piersią.

  • Bezwzględne przeciwwskazanie medyczne do stosowania ECP.

    • Nadwrażliwość lub alergia na psoralen (metoksalen).
    • Nadwrażliwość lub alergia na heparynę.
    • Historia trombocytopenii indukowanej heparyną.
    • Bezdech lub choroba światłoczuła (toczeń rumieniowaty układowy, porfirie itp.).

  • Dowody laboratoryjne dotyczące któregokolwiek z poniższych:

    • Liczba komórek jednojądrzastych (MNC) <2,0 x 10^3 komórek/µl.
    • Poziom transaminaz w surowicy > x 2 UNL.
    • Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2.
  • Dowody znanego zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) lub wirusowym zapaleniem wątroby typu B.
  • Niekontrolowane zakażenie wymagające leczenia w momencie włączenia do badania.
  • Stosowanie dowolnego badanego leku/leczenia w momencie włączenia do badania lub w ciągu ostatnich 60 dni lub pięciu okresów półtrwania w fazie eliminacji lub do czasu powrotu oczekiwanego efektu farmakodynamicznego do wartości wyjściowych, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  • Historia raka skóry, białaczki / chłoniaka / szpiczaka lub przeszczepu szpiku kostnego.
  • Jakakolwiek inna choroba lub stan, który w opinii badacza mógłby zakłócać uczestnictwo zgodnie z Protokołem badania lub zdolność pacjentów do współpracy i przestrzegania procedur badania.
  • Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię eksperymentalne

Przydział do pojedynczej grupy, w której pacjenci SPS otrzymają ECP jako terapię dodatkową według następującego harmonogramu:

  • Miesiące 1-3: Jeden cykl ECP (dwa kolejne dni) co drugi tydzień przez 3 miesiące (12 procedur).
  • Miesiące 4-6: Jeden cykl ECP co miesiąc przez 3 miesiące (6 procedur).
Produkt złożony: Fotofereza pozaustrojowa (ECP)
  • Miesiące 1-3: Jeden cykl ECP (dwa kolejne dni) co drugi tydzień przez 3 miesiące (12 zabiegów).
  • Miesiące 4-6: Jeden cykl ECP co miesiąc przez 3 miesiące (6 procedur).
  • Razem: 18 zabiegów (w ciągu 6 miesięcy ~24 tygodni).
Inne nazwy:
  • Fotochemioterapia pozaustrojowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tolerancja na procedury ECP
Ramy czasowe: Tygodnie 0–24
Odsetek pacjentów tolerujących procedury ECP, którzy osiągnęli cel cykli.
Tygodnie 0–24
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) oceniana za pomocą CTCAE v5.0.
Ramy czasowe: Tygodnie 0–52
Odsetek pacjentów zgłaszających się z TEAE, AESI i SAE.
Tygodnie 0–52
Tolerancja na TEAE, AESI i SAE
Ramy czasowe: Tygodnie 0–52
Odsetek pacjentów tolerujących TEAE, AESI i SAE i kończących zaplanowane badanie.
Tygodnie 0–52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których nastąpiła poprawa kliniczna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9 i 12

Odsetek pacjentów SPS, którzy zareagowali na leczenie, zdefiniowany jako:

  • ≥ 2 punkty zmniejszenia współczynnika rozkładu sztywności (DSI) oraz

  • ≥ 1 punkt obniżenia wyniku podwyższonej wrażliwości (HSS). Marker skuteczności interwencji badawczej.

    1. DSI: Wyniki tego indeksu mieszczą się w zakresie od 0 do 6 i odzwierciedlają stopień sztywności; przy czym po jednym punkcie przyznaje się sztywność w każdym z następujących obszarów: dolna część tułowia, górna część tułowia, nogi, ramiona, twarz i brzuch.

      Niższe wyniki wskazują na mniejszą sztywność.

    2. HSS: Wyniki wahają się od 1 do 7 w zależności od odpowiedzi; po jednym punkcie za każde źródło lub rodzaj skurczu, jak następuje: nieoczekiwane hałasy, bodźce wzrokowe, bodźce somatosensoryczne, dobrowolne działania, rozstrój emocjonalny lub stres, brak konkretnych bodźców i nocne skurcze.

Niższe wyniki wskazują na rzadsze skurcze.
Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9 i 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Yandy Marx Castillo Aleman

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

6 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CT.009.1.0.OPTION
  • MF-5527-2024-19 (Inny identyfikator: ADSCC Institutional Review Board (IRB))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom sztywnej osoby

Badania kliniczne na Fotofereza pozaustrojowa (ECP)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj